Fase 2-studie van EDG-5506 bij Becker spierdystrofie (CANYON)
30 juli 2026 bijgewerkt door: Edgewise Therapeutics, Inc.
Een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde fase 2-studie om het effect van EDG-5506 op veiligheid, biomarkers, farmacokinetiek en functionele metingen bij volwassenen en adolescenten met Becker-spierdystrofie te evalueren
De CANYON-studie is een multicenter, gerandomiseerde, fase 2, dubbelblinde, placebogecontroleerde studie om het effect van EDG-5506 op de veiligheid, farmacokinetiek, biomarkers en functionele metingen bij volwassenen en adolescenten met Becker-spierdystrofie te evalueren.
Studie Overzicht
Toestand
Actief, niet wervend
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Deze studie is een dubbelblinde, gerandomiseerde, placebogecontroleerde opzet om het effect van EDG-5506 op de veiligheid, farmacokinetiek, biomarkers en functionele maatregelen te onderzoeken. Het is de bedoeling dat ongeveer 48 volwassenen en 18 adolescenten met Becker spierdystrofie deelnemen aan deze studie. Deze studie heeft een screeningperiode van maximaal 4 weken, een behandelingsperiode van 12 maanden, gevolgd door een follow-upperiode van 4 weken.
Ongeveer 48 volwassen deelnemers worden gerandomiseerd naar cohort 1 (dosis 1) of cohort 2 (dosis 2) in een verhouding van 1:1, waarna elk cohort verder wordt gerandomiseerd naar EDG-5506 of placebo in een verhouding van 3:1. Cohort 3 (dosis 3) zal de deelnemers randomiseren in een verhouding van 3:1 naar EDG-5506 of placebo en zal zich inschrijven na cohort 2.
Ongeveer 9 adolescente deelnemers zullen zich inschrijven voor cohort 4 (dosis 4) en willekeurig verdelen in een verhouding van 2:1 naar EDG-5506 of placebo. Cohort 5 (dosis 5) zal na cohort 4 nog eens 9 deelnemers randomiseren in een verhouding van 2:1 naar EDG-5506 of placebo.
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
244
Fase
- Fase 2
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
-
Fitzroy, Australië, VIC, 3065
- St Vincent's Hospital Melbourne
-
-
-
-
-
Ghent, België, 9000
- University Hospital Gent
-
Leuven, België
- Universitaire Ziekenhuizen Leuven
-
Liège, België, 4000
- Centre Hospitalier Régional de la Citadelle
-
-
-
-
-
Copenhagen, Denemarken
- Rigshospitalet
-
-
-
-
-
Munich, Duitsland, 80336
- Klinikum der Ludwig-Maximilians-Universitaet Muenchen
-
-
-
-
-
Marseille, Frankrijk, 13005
- Centre de Reference des Maladies Neuromusculaires et de la SLA - AP-HM Hopital de La Timone
-
Nantes, Frankrijk, 44093
- CHU de Nantes
-
Nice, Frankrijk, 06001
- CHU de Nice - Hopital Pasteur 2 - Centre de reference des Maladies Neuromusculaires
-
Paris, Frankrijk, 75013
- AP-HP Hopital Pitie-Salpetriere
-
-
-
-
-
Jerusalem, Israël, 91240
- Hadassah University Hospital
-
Petah Tikva, Israël, 49202
- Schneider Children's Hospital of Israel
-
-
-
-
-
Milan, Italië, 20122
- Fondazione IRCCS Ca'Granda Ospedale Maggiore Policlinico di Milano
-
Padova, Italië, 35128
- Azienda Ospedale - Università Padova
-
Rome, Italië, 00168
- Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli IRCCS - Universita Cattolica del Sacro Cuore
-
-
-
-
-
Leiden, Nederland, 2333 ZA
- Leids Universitair Medisch Centrum
-
-
-
-
-
Auckland, Nieuw-Zeeland, 1010
- Optimal Clinical Trials
-
-
-
-
-
Barcelona, Spanje, 08035
- Hospital Universitario Vall d'Hebron
-
Barcelona, Spanje, 08907
- Hospital Universitari de Bellvitge
-
Donostia / San Sebastian, Spanje, 20014
- Hospital Universitario Donostia
-
Valencia, Spanje, 46026
- Hospital Universitari i Politecnic La Fe
-
-
-
-
-
London, Verenigd Koninkrijk, SW17 0QT
- St. George's University Hospitals NHS Foundation Trust
-
London, Verenigd Koninkrijk, NW1 2PG
- University College London Hospital
-
Newcastle, Verenigd Koninkrijk, NE7 7DN
- Newcastle Freeman Hospital
-
Salford, Verenigd Koninkrijk, M68HD
- Salford Royal Hospital
-
-
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Verenigde Staten, 72202
- Arkansas Children's Hospital
-
-
California
-
La Jolla, California, Verenigde Staten, 92037
- UC San Diego
-
Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90095
- UCLA Medical Center
-
Orange, California, Verenigde Staten, 92868
- UC Irvine Medical Center
-
Palo Alto, California, Verenigde Staten, 94304
- Stanford Neuroscience Health Center
-
Sacramento, California, Verenigde Staten, 95817
- UC Davis Medical Center
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
- UC Denver
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Verenigde Staten, 32611
- University of Florida
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30329
- Rare Disease Research
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60611
- Northwestern University
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Verenigde Staten, 46202
- Indiana University School of Medicine
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Verenigde Staten, 52242
- University of Iowa
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Verenigde Staten, 66160
- University of Kansas Medical Center
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21205
- Kennedy Krieger Institute
-
-
Massachusetts
-
Worcester, Massachusetts, Verenigde Staten, 01605
- University of Massachusetts Memorial Medical Center
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Verenigde Staten, 55455
- University of Minnesota
-
-
Missouri
-
St Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63110
- Washington University School of Medicine
-
-
New York
-
Rochester, New York, Verenigde Staten, 14642
- University of Rochester Medical Center
-
-
North Carolina
-
Hillsborough, North Carolina, Verenigde Staten, 27278
- Rare Disease Research, LLC NC
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45219
- University of Cincinnati Gardner Neuroscience Institute
-
Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
- University of Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15224
- University of Pittsburgh
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Verenigde Staten, 78759
- National Neuromuscular Research Institute
-
Denton, Texas, Verenigde Staten, 76208
- Neurology Rare Disease Center
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Verenigde Staten, 23298
- Virginia Commonwealth University Health
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
12 jaar tot 50 jaar (Kind, Volwassen)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Volwassenen (in de leeftijd van 18 tot en met 50 jaar) met een gedocumenteerde dystrofinemutatie en fenotype consistent met Becker-spierdystrofie, en een voorgeschiedenis van ambulant zijn ouder dan 16 jaar zonder steroïden; voorgeschiedenis van ambulant zijn ouder dan 18 jaar met steroïden, OF Adolescenten (12 tot en met 17 jaar) met genetische bevestiging van een in-frame dystrofine-mutatie en een fenotype dat overeenkomt met Becker-spierdystrofie zoals bepaald door de onderzoeker
- In staat om de 100 meter getimede test in <150 seconden te voltooien.
- In staat om de North Star Ambulante Assessment-schaal uit te voeren en een score van 10 tot 32 te behalen, inclusief voor volwassenen of een score van meer dan 10 voor adolescenten.
- Gevaccineerd tegen SARS-CoV-2 volgens lokale vereisten
Uitsluitingscriteria:
- Medische voorgeschiedenis of klinisch significant lichamelijk onderzoek/laboratoriumresultaat dat, naar de mening van de onderzoeker, de deelnemer ongeschikt zou maken voor het onderzoek. Dit geldt ook voor contra-indicaties voor beeldvorming met magnetische resonantie, zoals niet-compatibele geïmplanteerde medische apparaten of ernstige claustrofobie.
- Cardiale echocardiogram ejectiefractie < 40%
- Geforceerde vitale capaciteit voorspeld
- Ontvangst van orale corticosteroïden gedurende >5 dagen in de voorgaande 6 maanden met een dosis van >5 mg equivalent per dag. Lagere orale doses of geïnhaleerde/intranasale steroïden zijn toegestaan.
- Ontvangst van een onderzoeksgeneesmiddel binnen 30 dagen of 5 halfwaardetijden (welke van de twee het langst is) na het screeningbezoek in dit onderzoek.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Sequentiële toewijzing
- Masker: Verviervoudigen
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Volwassenencohort 1
Medicijn: Sevasemten Medicijn: Placebo
|
Placebo wordt eenmaal per dag oraal toegediend
Sevasemten wordt eenmaal per dag oraal toegediend
|
|
Experimenteel: Volwassenencohort 2
Medicijn: Sevasemten Medicijn: Placebo
|
Placebo wordt eenmaal per dag oraal toegediend
Sevasemten wordt eenmaal per dag oraal toegediend
|
|
Experimenteel: Volwassenencohort 6
Medicijn: Sevasemten Medicijn: Placebo
|
Placebo wordt eenmaal per dag oraal toegediend
Sevasemten wordt eenmaal per dag oraal toegediend
|
|
Experimenteel: Adolescentencohort 4
Medicijn: Sevasemten Medicijn: Placebo
|
Placebo wordt eenmaal per dag oraal toegediend
Sevasemten wordt eenmaal per dag oraal toegediend
|
|
Experimenteel: Adolescentencohort 5
Medicijn: Sevasemten Medicijn: Placebo
|
Placebo wordt eenmaal per dag oraal toegediend
Sevasemten wordt eenmaal per dag oraal toegediend
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in serumcreatinekinase
Tijdsspanne: 12 maanden (CANYON-cohorten 1, 2)
|
Volwassen deelnemers
|
12 maanden (CANYON-cohorten 1, 2)
|
|
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de North Star Ambulatory Assessment-schaal
Tijdsspanne: 18 maanden (GRAND CANYON cohort 6)
|
Volwassen deelnemers
|
18 maanden (GRAND CANYON cohort 6)
|
|
Aantal bijwerkingen bij degenen die werden behandeld met sevasemten of placebo
Tijdsspanne: 12 maanden (CANYON Cohorten 1, 2, 4, 5), 18 maanden (GRAND CANYON Cohort 6)
|
Alle deelnemers
|
12 maanden (CANYON Cohorten 1, 2, 4, 5), 18 maanden (GRAND CANYON Cohort 6)
|
|
Ernst van bijwerkingen bij degenen die met sevasemten of placebo worden behandeld
Tijdsspanne: 12 maanden (CANYON Cohorten 1, 2, 4, 5), 18 maanden (GRAND CANYON Cohort 6)
|
Alle deelnemers
|
12 maanden (CANYON Cohorten 1, 2, 4, 5), 18 maanden (GRAND CANYON Cohort 6)
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de eiwitsnelle skeletspier Troponine I
Tijdsspanne: 12 maanden (CANYON Cohorten 1, 2), 18 maanden (GRAND CANYON Cohort 6)
|
Volwassen deelnemers
|
12 maanden (CANYON Cohorten 1, 2), 18 maanden (GRAND CANYON Cohort 6)
|
|
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de North Star Ambulatory Assessment-schaal
Tijdsspanne: 12 maanden (CANYON-cohorten 1, 2)
|
Volwassen deelnemers
|
12 maanden (CANYON-cohorten 1, 2)
|
|
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde op de schaal van North Star Assessment for Limb-Girdle Type Muscular Dystrofies
Tijdsspanne: 12 maanden (CANYON-cohorten 1, 2), 18 maanden (GRAND CANYON-cohort 6)
|
Volwassen deelnemers
|
12 maanden (CANYON-cohorten 1, 2), 18 maanden (GRAND CANYON-cohort 6)
|
|
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de 10 meter loopt/hardlooptest
Tijdsspanne: 12 maanden (CANYON-cohorten 1, 2), 18 maanden (GRAND CANYON-cohort 6)
|
Volwassen deelnemers
|
12 maanden (CANYON-cohorten 1, 2), 18 maanden (GRAND CANYON-cohort 6)
|
|
Verandering ten opzichte van de basislijn in een getimede test van 100 meter
Tijdsspanne: 12 maanden (CANYON-cohorten 1, 2), 18 maanden (GRAND CANYON-cohort 6)
|
Volwassen deelnemers
|
12 maanden (CANYON-cohorten 1, 2), 18 maanden (GRAND CANYON-cohort 6)
|
|
Verandering ten opzichte van de basislijn in passnelheid (95e percentiel)
Tijdsspanne: 18 maanden (GRAND CANYON-cohort 6)
|
Volwassen deelnemers
|
18 maanden (GRAND CANYON-cohort 6)
|
|
Farmacokinetiek zoals gemeten aan de hand van de steady-state plasmaconcentratie
Tijdsspanne: 12 maanden (CANYON Cohorten 1, 2, 4, 5), 18 maanden (GRAND CANYON Cohort 6)
|
Alle deelnemers
|
12 maanden (CANYON Cohorten 1, 2, 4, 5), 18 maanden (GRAND CANYON Cohort 6)
|
|
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in groei zoals beoordeeld op basis van het lengtecentiel op de groeigrafieken van de Wereldgezondheidsorganisatie
Tijdsspanne: 12 maanden (CANYON Cohorten 4, 5)
|
Adolescente deelnemers
|
12 maanden (CANYON Cohorten 4, 5)
|
|
Verandering in maand 18 ten opzichte van de uitgangswaarde in de vetfractie van de bovenbeenspieren zoals beoordeeld met behulp van magnetische resonantiebeeldvorming
Tijdsspanne: 18 maanden (GRAND CANYON cohort 6)
|
Volwassen deelnemers
|
18 maanden (GRAND CANYON cohort 6)
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Studie stoel: Joanne Donovan, MD, PhD, Edgewise Therapeutics, Inc.
- Studie stoel: Roxana D. Dreghici, Edgewise Therapeutics, Inc.
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Nuttige links
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
10 november 2022
Primaire voltooiing (Geschat)
1 september 2026
Studie voltooiing (Geschat)
1 september 2026
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
14 maart 2022
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
14 maart 2022
Eerst geplaatst (Werkelijk)
22 maart 2022
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
31 juli 2026
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
30 juli 2026
Laatst geverifieerd
1 juli 2026
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
- Musculoskeletale aandoeningen
- Ziekten van het zenuwstelsel
- Spierziekten
- Neuromusculaire aandoeningen
- Genetische ziekten, aangeboren
- Genetische ziekten, X-gekoppeld
- Spieraandoeningen, atrofisch
- Spierdystrofieën
- Aangeboren, erfelijke en neonatale ziekten en afwijkingen
- Spierdystrofie, Duchenne
- Ondermaatse drugs
- Farmaceutische voorbereidingen
- Vervalste medicijnen
Andere studie-ID-nummers
- EDG-5506-201
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
NEE
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .