Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Fase 2-studie van EDG-5506 bij Becker spierdystrofie (CANYON)

26 maart 2024 bijgewerkt door: Edgewise Therapeutics, Inc.

Een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde fase 2-studie om het effect van EDG-5506 op veiligheid, biomarkers, farmacokinetiek en functionele metingen bij volwassenen en adolescenten met Becker-spierdystrofie te evalueren

De CANYON-studie is een multicenter, gerandomiseerde, fase 2, dubbelblinde, placebogecontroleerde studie om het effect van EDG-5506 op de veiligheid, farmacokinetiek, biomarkers en functionele metingen bij volwassenen en adolescenten met Becker-spierdystrofie te evalueren.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Deze studie is een dubbelblinde, gerandomiseerde, placebogecontroleerde opzet om het effect van EDG-5506 op de veiligheid, farmacokinetiek, biomarkers en functionele maatregelen te onderzoeken. Het is de bedoeling dat ongeveer 48 volwassenen en 18 adolescenten met Becker spierdystrofie deelnemen aan deze studie. Deze studie heeft een screeningperiode van maximaal 4 weken, een behandelingsperiode van 12 maanden, gevolgd door een follow-upperiode van 4 weken.

Ongeveer 48 volwassen deelnemers worden gerandomiseerd naar cohort 1 (dosis 1) of cohort 2 (dosis 2) in een verhouding van 1:1, waarna elk cohort verder wordt gerandomiseerd naar EDG-5506 of placebo in een verhouding van 3:1. Cohort 3 (dosis 3) zal de deelnemers randomiseren in een verhouding van 3:1 naar EDG-5506 of placebo en zal zich inschrijven na cohort 2.

Ongeveer 9 adolescente deelnemers zullen zich inschrijven voor cohort 4 (dosis 4) en willekeurig verdelen in een verhouding van 2:1 naar EDG-5506 of placebo. Cohort 5 (dosis 5) zal na cohort 4 nog eens 9 deelnemers randomiseren in een verhouding van 2:1 naar EDG-5506 of placebo.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

170

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

  • Nederland
      • Leiden, Nederland, 2333 ZA
        • Werving
        • Leids Universitair Medisch Centrum
  • Verenigd Koninkrijk
      • London, Verenigd Koninkrijk, NW1 2PG
        • Werving
        • University College London Hospital
      • Newcastle, Verenigd Koninkrijk, NE7 7DN
        • Werving
        • Newcastle Freeman Hospital
  • Verenigde Staten
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Verenigde Staten, 72202
        • Werving
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Sacramento, California, Verenigde Staten, 95817
        • Werving
        • UC Davis Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
        • Werving
        • UC Denver
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Verenigde Staten, 32611
        • Werving
        • University of Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30329
        • Werving
        • Rare Disease Research
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Verenigde Staten, 52242
        • Werving
        • University of Iowa
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Verenigde Staten, 66160
        • Werving
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21205
        • Werving
        • Kennedy Krieger Institute
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, Verenigde Staten, 01605
        • Werving
        • University of Massachusetts Memorial Medical Center
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63110
        • Werving
        • Washington University School of Medicine
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45219
        • Werving
        • University Of Cincinnati Gardner Neuroscience institute
      • Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43205
        • Werving
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
        • Werving
        • University of Pennsylvania
    • Texas
      • Austin, Texas, Verenigde Staten, 78759
        • Werving
        • Austin Neuromuscular Center
      • Denton, Texas, Verenigde Staten, 76208
        • Werving
        • Neurology Rare Disease Center
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Verenigde Staten, 23298
        • Werving
        • Virginia Commonwealth University Health

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

12 jaar tot 50 jaar (Kind, Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Volwassenen (in de leeftijd van 18 tot en met 50 jaar) met een gedocumenteerde dystrofinemutatie en fenotype consistent met Becker-spierdystrofie, en een voorgeschiedenis van ambulant zijn ouder dan 16 jaar zonder steroïden; voorgeschiedenis van ambulant zijn ouder dan 18 jaar met steroïden, OF Adolescenten (12 tot en met 17 jaar) met genetische bevestiging van een in-frame dystrofine-mutatie en een fenotype dat overeenkomt met Becker-spierdystrofie zoals bepaald door de onderzoeker
  2. In staat om de 100 meter getimede test in <150 seconden te voltooien.
  3. In staat om de North Star Ambulante Assessment-schaal uit te voeren en een score van 10 tot 32 te behalen, inclusief voor volwassenen of een score van meer dan 10 voor adolescenten.
  4. Gevaccineerd tegen SARS-CoV-2 volgens lokale vereisten

Uitsluitingscriteria:

  1. Medische voorgeschiedenis of klinisch significant lichamelijk onderzoek/laboratoriumresultaat dat, naar de mening van de onderzoeker, de deelnemer ongeschikt zou maken voor het onderzoek. Dit geldt ook voor contra-indicaties voor beeldvorming met magnetische resonantie, zoals niet-compatibele geïmplanteerde medische apparaten of ernstige claustrofobie.
  2. Cardiale echocardiogram ejectiefractie < 40%
  3. Geforceerde vitale capaciteit voorspeld
  4. Ontvangst van orale corticosteroïden gedurende >5 dagen in de voorgaande 6 maanden met een dosis van >5 mg equivalent per dag. Lagere orale doses of geïnhaleerde/intranasale steroïden zijn toegestaan.
  5. Ontvangst van een onderzoeksgeneesmiddel binnen 30 dagen of 5 halfwaardetijden (welke van de twee het langst is) na het screeningbezoek in dit onderzoek.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Sequentiële toewijzing
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Volwassenen Cohort 1
Geneesmiddel: EDG-5506 Geneesmiddel: Placebo
Geneesmiddel: Placebo
Placebo wordt eenmaal per dag oraal toegediend
Geneesmiddel: EDG-5506 10 mg
EDG-5506 wordt eenmaal per dag oraal toegediend
Experimenteel: Volwassenencohort 2
Geneesmiddel: EDG-5506 Geneesmiddel: Placebo
Geneesmiddel: Placebo
Placebo wordt eenmaal per dag oraal toegediend
Geneesmiddel: EDG-5506 10 mg
EDG-5506 wordt eenmaal per dag oraal toegediend
Experimenteel: Adolescentencohort 4
Geneesmiddel: EDG-5506 Geneesmiddel: Placebo
Geneesmiddel: Placebo
Placebo wordt eenmaal per dag oraal toegediend
Geneesmiddel: EDG-5506 5 mg
EDG-5506 wordt eenmaal per dag oraal toegediend
Experimenteel: Adolescentencohort 5
Geneesmiddel: EDG-5506 Geneesmiddel: Placebo
Geneesmiddel: Placebo
Placebo wordt eenmaal per dag oraal toegediend
Geneesmiddel: EDG-5506 12,5 mg
EDG-5506 wordt eenmaal per dag oraal toegediend
Experimenteel: Volwassenencohort 6
Geneesmiddel: EDG-5506 Geneesmiddel: Placebo
Geneesmiddel: Placebo
Placebo wordt eenmaal per dag oraal toegediend
Geneesmiddel: EDG-5506 10 mg
EDG-5506 wordt eenmaal per dag oraal toegediend

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal bijwerkingen bij degenen die werden behandeld met EDG-5506 of placebo
Tijdsspanne: 12 maanden (CANYON Cohorten 1, 2, 4, 5), 18 maanden (GRAND CANYON Cohort 6)
Alle deelnemers
12 maanden (CANYON Cohorten 1, 2, 4, 5), 18 maanden (GRAND CANYON Cohort 6)
Ernst van bijwerkingen bij degenen die werden behandeld met EDG-5506 of placebo
Tijdsspanne: 12 maanden (CANYON Cohorten 1, 2, 4, 5), 18 maanden (GRAND CANYON Cohort 6)
Alle deelnemers
12 maanden (CANYON Cohorten 1, 2, 4, 5), 18 maanden (GRAND CANYON Cohort 6)
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in serumcreatinekinase
Tijdsspanne: 12 maanden (CANYON-cohorten 1, 2)
Volwassen deelnemers
12 maanden (CANYON-cohorten 1, 2)
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de North Star Ambulatory Assessment-schaal
Tijdsspanne: 18 maanden (GRAND CANYON cohort 6)
Volwassen deelnemers
18 maanden (GRAND CANYON cohort 6)

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de eiwitsnelle skeletspier Troponine I
Tijdsspanne: 12 maanden (CANYON Cohorten 1, 2), 18 maanden (GRAND CANYON Cohort 6)
Volwassen deelnemers
12 maanden (CANYON Cohorten 1, 2), 18 maanden (GRAND CANYON Cohort 6)
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de North Star Ambulatory Assessment-schaal
Tijdsspanne: 12 maanden (CANYON-cohorten 1, 2)
Volwassen deelnemers
12 maanden (CANYON-cohorten 1, 2)
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde op de schaal van North Star Assessment for Limb-Girdle Type Muscular Dystrofies
Tijdsspanne: 12 maanden (CANYON-cohorten 1, 2), 18 maanden (GRAND CANYON-cohort 6)
Volwassen deelnemers
12 maanden (CANYON-cohorten 1, 2), 18 maanden (GRAND CANYON-cohort 6)
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de 10 meter loopt/hardlooptest
Tijdsspanne: 12 maanden (CANYON-cohorten 1, 2), 18 maanden (GRAND CANYON-cohort 6)
Volwassen deelnemers
12 maanden (CANYON-cohorten 1, 2), 18 maanden (GRAND CANYON-cohort 6)
Verandering ten opzichte van de basislijn in een getimede test van 100 meter
Tijdsspanne: 12 maanden (CANYON-cohorten 1, 2), 18 maanden (GRAND CANYON-cohort 6)
Volwassen deelnemers
12 maanden (CANYON-cohorten 1, 2), 18 maanden (GRAND CANYON-cohort 6)
Verandering ten opzichte van de basislijn in passnelheid (95e percentiel)
Tijdsspanne: 18 maanden (GRAND CANYON-cohort 6)
Volwassen deelnemers
18 maanden (GRAND CANYON-cohort 6)
Farmacokinetiek zoals gemeten aan de hand van de steady-state plasmaconcentratie
Tijdsspanne: 12 maanden (CANYON Cohorten 1, 2, 4, 5), 18 maanden (GRAND CANYON Cohort 6)
Alle deelnemers
12 maanden (CANYON Cohorten 1, 2, 4, 5), 18 maanden (GRAND CANYON Cohort 6)
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in groei zoals beoordeeld op basis van het lengtecentiel op de groeigrafieken van de Wereldgezondheidsorganisatie
Tijdsspanne: 12 maanden (CANYON Cohorten 4, 5)
Adolescente deelnemers
12 maanden (CANYON Cohorten 4, 5)
Verandering in maand 18 ten opzichte van de uitgangswaarde in de vetfractie van de bovenbeenspieren zoals beoordeeld met behulp van magnetische resonantiebeeldvorming
Tijdsspanne: 18 maanden (GRAND CANYON cohort 6)
Volwassen deelnemers
18 maanden (GRAND CANYON cohort 6)

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Edgewise Therapeutics, Inc.

Medewerkers

Medpace, Inc.
SYSNAV
ImagingNMD

Onderzoekers

  • Studie stoel: Joanne Donovan, MD, PhD, Edgewise Therapeutics, Inc.

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

6 juli 2022

Primaire voltooiing (Geschat)

1 juni 2026

Studie voltooiing (Geschat)

1 juni 2026

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

14 maart 2022

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

14 maart 2022

Eerst geplaatst (Werkelijk)

22 maart 2022

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

27 maart 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

26 maart 2024

Laatst geverifieerd

1 maart 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • EDG-5506-201

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Becker spierdystrofie

Klinische onderzoeken op Placebo

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Saint Lucia

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren