Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie fazy 2 EDG-5506 w dystrofii mięśniowej Beckera (CANYON)

26 marca 2024 zaktualizowane przez: Edgewise Therapeutics, Inc.

Randomizowane, podwójnie zaślepione, kontrolowane placebo badanie fazy 2 oceniające wpływ EDG-5506 na bezpieczeństwo, biomarkery, farmakokinetykę i parametry funkcjonalne u dorosłych i młodzieży z dystrofią mięśniową Beckera

Badanie CANYON to wieloośrodkowe, randomizowane badanie fazy 2 z podwójnie ślepą próbą, kontrolowane placebo, mające na celu ocenę wpływu EDG-5506 na bezpieczeństwo, farmakokinetykę, biomarkery i pomiary czynnościowe u dorosłych i młodzieży z dystrofią mięśniową Beckera.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

To badanie jest podwójnie ślepym, randomizowanym, kontrolowanym placebo badaniem mającym na celu zbadanie wpływu EDG-5506 na bezpieczeństwo, farmakokinetykę, biomarkery i pomiary funkcjonalne. Planuje się włączenie do tego badania około 48 osób dorosłych i 18 nastolatków z dystrofią mięśniową Beckera. To badanie będzie obejmować maksymalnie 4-tygodniowy okres przesiewowy, 12-miesięczny okres leczenia, po którym nastąpi 4-tygodniowy okres obserwacji.

Około 48 dorosłych uczestników zostanie losowo przydzielonych do Kohorty 1 (Dawka 1) lub Kohorty 2 (Dawka 2) w stosunku 1:1, a następnie każda kohorta zostanie losowo przydzielona do EDG-5506 lub placebo w stosunku 3:1. Kohorta 3 (dawka 3) losowo przydzieli uczestników w stosunku 3:1 do EDG-5506 lub placebo i włączy się po kohorcie 2.

Około 9 nastoletnich uczestników zapisze się do kohorty 4 (dawka 4) i zostanie losowo przydzielonych w stosunku 2:1 do EDG-5506 lub placebo. Kohorta 5 (dawka 5) losowo przydzieli dodatkowych 9 uczestników w stosunku 2:1 do EDG-5506 lub placebo po kohorcie 4.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

170

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Holandia
      • Leiden, Holandia, 2333 ZA
        • Rekrutacyjny
        • Leids Universitair Medisch Centrum
  • Stany Zjednoczone
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stany Zjednoczone, 72202
        • Rekrutacyjny
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Sacramento, California, Stany Zjednoczone, 95817
        • Rekrutacyjny
        • UC Davis Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
        • Rekrutacyjny
        • UC Denver
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone, 32611
        • Rekrutacyjny
        • University of Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30329
        • Rekrutacyjny
        • Rare Disease Research
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stany Zjednoczone, 52242
        • Rekrutacyjny
        • University of Iowa
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stany Zjednoczone, 66160
        • Rekrutacyjny
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21205
        • Rekrutacyjny
        • Kennedy Krieger Institute
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 01605
        • Rekrutacyjny
        • University of Massachusetts Memorial Medical Center
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
        • Rekrutacyjny
        • Washington University School of Medicine
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45219
        • Rekrutacyjny
        • University of Cincinnati Gardner Neuroscience Institute
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43205
        • Rekrutacyjny
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Rekrutacyjny
        • University of Pennsylvania
    • Texas
      • Austin, Texas, Stany Zjednoczone, 78759
        • Rekrutacyjny
        • Austin Neuromuscular Center
      • Denton, Texas, Stany Zjednoczone, 76208
        • Rekrutacyjny
        • Neurology Rare Disease Center
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Stany Zjednoczone, 23298
        • Rekrutacyjny
        • Virginia Commonwealth University Health
  • Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo, NW1 2PG
        • Rekrutacyjny
        • University College London Hospital
      • Newcastle, Zjednoczone Królestwo, NE7 7DN
        • Rekrutacyjny
        • Newcastle Freeman Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

12 lat do 50 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Dorośli (w wieku od 18 do 50 lat włącznie) z udokumentowaną mutacją dystrofiny i fenotypem zgodnym z dystrofią mięśniową Beckera oraz chodzącymi powyżej 16 roku życia bez sterydów w wywiadzie; historia chodzenia powyżej 18 roku życia z zastosowaniem sterydów, LUB młodzież (w wieku od 12 do 17 lat włącznie) z genetycznym potwierdzeniem mutacji dystrofiny w ramce i fenotypem zgodnym z dystrofią mięśniową Beckera, określoną przez badacza
  2. W stanie ukończyć test czasowy na 100 metrów w < 150 sekund.
  3. Potrafi przeprowadzić ambulatoryjną skalę oceny North Star i uzyskać wynik od 10 do 32, włącznie dla dorosłych lub wynik większy niż 10 dla nastolatków.
  4. Zaszczepiony przeciwko SARS-CoV-2 zgodnie z lokalnymi wymogami

Kryteria wyłączenia:

  1. Historia medyczna lub klinicznie istotne wyniki badania fizykalnego/laboratoryjnego, które w opinii badacza uczyniłyby uczestnika niezdolnym do udziału w badaniu. Obejmuje to przeciwwskazania do obrazowania metodą rezonansu magnetycznego, takie jak niezgodne wszczepione urządzenia medyczne lub ciężka klaustrofobia.
  2. Frakcja wyrzutowa echokardiogramu serca < 40%
  3. Przewidywana natężona pojemność życiowa
  4. Przyjmowanie doustnych kortykosteroidów przez >5 dni w ciągu ostatnich 6 miesięcy w dawce >5 mg równoważnej na dobę. Dozwolone są mniejsze dawki doustne lub sterydy wziewne/donosowe.
  5. Otrzymanie badanego leku w ciągu 30 dni lub 5 okresów półtrwania (w zależności od tego, który okres jest dłuższy) od wizyty przesiewowej w niniejszym badaniu.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Kohorta dorosłych 1
Lek: EDG-5506 Lek: Placebo
Lek: Placebo
Placebo podaje się doustnie raz dziennie
Lek: EDG-5506 10 mg
EDG-5506 podaje się doustnie raz dziennie
Eksperymentalny: Kohorta dorosłych 2
Lek: EDG-5506 Lek: Placebo
Lek: Placebo
Placebo podaje się doustnie raz dziennie
Lek: EDG-5506 10 mg
EDG-5506 podaje się doustnie raz dziennie
Eksperymentalny: Grupa młodzieżowa 4
Lek: EDG-5506 Lek: Placebo
Lek: Placebo
Placebo podaje się doustnie raz dziennie
Lek: EDG-5506 5 mg
EDG-5506 podaje się doustnie raz dziennie
Eksperymentalny: Grupa młodzieżowa 5
Lek: EDG-5506 Lek: Placebo
Lek: Placebo
Placebo podaje się doustnie raz dziennie
Lek: EDG-5506 12,5 mg
EDG-5506 podaje się doustnie raz dziennie
Eksperymentalny: Kohorta dorosłych 6
Lek: EDG-5506 Lek: Placebo
Lek: Placebo
Placebo podaje się doustnie raz dziennie
Lek: EDG-5506 10 mg
EDG-5506 podaje się doustnie raz dziennie

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba zdarzeń niepożądanych u osób leczonych EDG-5506 lub placebo
Ramy czasowe: 12 miesięcy (kohorty CANYON 1, 2, 4, 5), 18 miesięcy (kohorty GRAND CANYON 6)
Wszyscy uczestnicy
12 miesięcy (kohorty CANYON 1, 2, 4, 5), 18 miesięcy (kohorty GRAND CANYON 6)
Nasilenie zdarzeń niepożądanych u osób leczonych EDG-5506 lub placebo
Ramy czasowe: 12 miesięcy (kohorty CANYON 1, 2, 4, 5), 18 miesięcy (kohorty GRAND CANYON 6)
Wszyscy uczestnicy
12 miesięcy (kohorty CANYON 1, 2, 4, 5), 18 miesięcy (kohorty GRAND CANYON 6)
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w stężeniu kinazy kreatynowej w surowicy
Ramy czasowe: 12 miesięcy (kohorty CANYON 1, 2)
Uczestnicy pełnoletni
12 miesięcy (kohorty CANYON 1, 2)
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w skali oceny ambulatoryjnej North Star
Ramy czasowe: 18 miesięcy (GRAND CANYON kohorta 6)
Uczestnicy pełnoletni
18 miesięcy (GRAND CANYON kohorta 6)

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową białka szybkiego mięśnia szkieletowego Troponiny I
Ramy czasowe: 12 miesięcy (kohorty CANYON 1, 2), 18 miesięcy (kohorty GRAND CANYON 6)
Uczestnicy pełnoletni
12 miesięcy (kohorty CANYON 1, 2), 18 miesięcy (kohorty GRAND CANYON 6)
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w skali oceny ambulatoryjnej North Star
Ramy czasowe: 12 miesięcy (kohorty CANYON 1, 2)
Uczestnicy pełnoletni
12 miesięcy (kohorty CANYON 1, 2)
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w skali oceny North Star dla dystrofii mięśniowych typu kończynowo-obręczowego
Ramy czasowe: 12 miesięcy (kohorty CANYON 1, 2), 18 miesięcy (kohorty GRAND CANYON 6)
Uczestnicy pełnoletni
12 miesięcy (kohorty CANYON 1, 2), 18 miesięcy (kohorty GRAND CANYON 6)
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w teście chodu/biegu na 10 metrów
Ramy czasowe: 12 miesięcy (kohorty CANYON 1, 2), 18 miesięcy (kohorty GRAND CANYON 6)
Uczestnicy pełnoletni
12 miesięcy (kohorty CANYON 1, 2), 18 miesięcy (kohorty GRAND CANYON 6)
Zmiana w stosunku do wartości bazowej w teście na czas na 100 metrów
Ramy czasowe: 12 miesięcy (kohorty CANYON 1, 2), 18 miesięcy (kohorty GRAND CANYON 6)
Uczestnicy pełnoletni
12 miesięcy (kohorty CANYON 1, 2), 18 miesięcy (kohorty GRAND CANYON 6)
Zmiana prędkości kroku w porównaniu z wartością bazową (95. percentyl)
Ramy czasowe: 18 miesięcy (GRAND CANYON, kohorta 6)
Uczestnicy pełnoletni
18 miesięcy (GRAND CANYON, kohorta 6)
Farmakokinetyka mierzona na podstawie stężenia w osoczu w stanie stacjonarnym
Ramy czasowe: 12 miesięcy (kohorty CANYON 1, 2, 4, 5), 18 miesięcy (kohorty GRAND CANYON 6)
Wszyscy uczestnicy
12 miesięcy (kohorty CANYON 1, 2, 4, 5), 18 miesięcy (kohorty GRAND CANYON 6)
Zmiana wzrostu w porównaniu z wartością wyjściową ocenianą na podstawie centyla wzrostu na wykresach wzrostu Światowej Organizacji Zdrowia
Ramy czasowe: 12 miesięcy (kohorty CANYON 4, 5)
Uczestnicy młodzieżowi
12 miesięcy (kohorty CANYON 4, 5)
Zmiana w 18. miesiącu w porównaniu z wartością wyjściową we frakcji tłuszczowej mięśni górnej części nogi, oceniona za pomocą rezonansu magnetycznego
Ramy czasowe: 18 miesięcy (GRAND CANYON kohorta 6)
Uczestnicy pełnoletni
18 miesięcy (GRAND CANYON kohorta 6)

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Edgewise Therapeutics, Inc.

Współpracownicy

Medpace, Inc.
SYSNAV
ImagingNMD

Śledczy

  • Krzesło do nauki: Joanne Donovan, MD, PhD, Edgewise Therapeutics, Inc.

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

6 lipca 2022

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 czerwca 2026

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 czerwca 2026

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

14 marca 2022

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

14 marca 2022

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

22 marca 2022

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

27 marca 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

26 marca 2024

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • EDG-5506-201

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Dystrofia mięśniowa Beckera

Badania kliniczne na Placebo

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Norway

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj