Badanie fazy 2 EDG-5506 w dystrofii mięśniowej Beckera (CANYON)
30 lipca 2026 zaktualizowane przez: Edgewise Therapeutics, Inc.
Randomizowane, podwójnie zaślepione, kontrolowane placebo badanie fazy 2 oceniające wpływ EDG-5506 na bezpieczeństwo, biomarkery, farmakokinetykę i parametry funkcjonalne u dorosłych i młodzieży z dystrofią mięśniową Beckera
Badanie CANYON to wieloośrodkowe, randomizowane badanie fazy 2 z podwójnie ślepą próbą, kontrolowane placebo, mające na celu ocenę wpływu EDG-5506 na bezpieczeństwo, farmakokinetykę, biomarkery i pomiary czynnościowe u dorosłych i młodzieży z dystrofią mięśniową Beckera.
Przegląd badań
Status
Aktywny, nie rekrutujący
Warunki
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
To badanie jest podwójnie ślepym, randomizowanym, kontrolowanym placebo badaniem mającym na celu zbadanie wpływu EDG-5506 na bezpieczeństwo, farmakokinetykę, biomarkery i pomiary funkcjonalne. Planuje się włączenie do tego badania około 48 osób dorosłych i 18 nastolatków z dystrofią mięśniową Beckera. To badanie będzie obejmować maksymalnie 4-tygodniowy okres przesiewowy, 12-miesięczny okres leczenia, po którym nastąpi 4-tygodniowy okres obserwacji.
Około 48 dorosłych uczestników zostanie losowo przydzielonych do Kohorty 1 (Dawka 1) lub Kohorty 2 (Dawka 2) w stosunku 1:1, a następnie każda kohorta zostanie losowo przydzielona do EDG-5506 lub placebo w stosunku 3:1. Kohorta 3 (dawka 3) losowo przydzieli uczestników w stosunku 3:1 do EDG-5506 lub placebo i włączy się po kohorcie 2.
Około 9 nastoletnich uczestników zapisze się do kohorty 4 (dawka 4) i zostanie losowo przydzielonych w stosunku 2:1 do EDG-5506 lub placebo. Kohorta 5 (dawka 5) losowo przydzieli dodatkowych 9 uczestników w stosunku 2:1 do EDG-5506 lub placebo po kohorcie 4.
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
244
Faza
- Faza 2
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Fitzroy, Australia, VIC, 3065
- St Vincent's Hospital Melbourne
-
-
-
-
-
Ghent, Belgia, 9000
- University Hospital Gent
-
Leuven, Belgia
- Universitaire Ziekenhuizen Leuven
-
Liège, Belgia, 4000
- Centre Hospitalier Regional de la Citadelle
-
-
-
-
-
Copenhagen, Dania
- Rigshospitalet
-
-
-
-
-
Marseille, Francja, 13005
- Centre de Reference des Maladies Neuromusculaires et de la SLA - AP-HM Hopital de La Timone
-
Nantes, Francja, 44093
- CHU de Nantes
-
Nice, Francja, 06001
- CHU de Nice - Hopital Pasteur 2 - Centre de reference des Maladies Neuromusculaires
-
Paris, Francja, 75013
- AP-HP Hopital Pitie-Salpetriere
-
-
-
-
-
Barcelona, Hiszpania, 08035
- Hospital Universitario Vall d'Hebron
-
Barcelona, Hiszpania, 08907
- Hospital Universitari de Bellvitge
-
Donostia / San Sebastian, Hiszpania, 20014
- Hospital Universitario Donostia
-
Valencia, Hiszpania, 46026
- Hospital Universitari i Politecnic La Fe
-
-
-
-
-
Leiden, Holandia, 2333 ZA
- Leids Universitair Medisch Centrum
-
-
-
-
-
Jerusalem, Izrael, 91240
- Hadassah University Hospital
-
Petah Tikva, Izrael, 49202
- Schneider Children's Hospital of Israel
-
-
-
-
-
Munich, Niemcy, 80336
- Klinikum der Ludwig-Maximilians-Universitaet Muenchen
-
-
-
-
-
Auckland, Nowa Zelandia, 1010
- Optimal Clinical Trials
-
-
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Stany Zjednoczone, 72202
- Arkansas Children's Hospital
-
-
California
-
La Jolla, California, Stany Zjednoczone, 92037
- UC San Diego
-
Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90095
- UCLA Medical Center
-
Orange, California, Stany Zjednoczone, 92868
- UC Irvine Medical Center
-
Palo Alto, California, Stany Zjednoczone, 94304
- Stanford Neuroscience Health Center
-
Sacramento, California, Stany Zjednoczone, 95817
- UC Davis Medical Center
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
- UC Denver
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone, 32611
- University of Florida
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30329
- Rare Disease Research
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
- Northwestern University
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46202
- Indiana University School of Medicine
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Stany Zjednoczone, 52242
- University of Iowa
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Stany Zjednoczone, 66160
- University of Kansas Medical Center
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21205
- Kennedy Krieger Institute
-
-
Massachusetts
-
Worcester, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 01605
- University of Massachusetts Memorial Medical Center
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55455
- University of Minnesota
-
-
Missouri
-
St Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
- Washington University School of Medicine
-
-
New York
-
Rochester, New York, Stany Zjednoczone, 14642
- University of Rochester Medical Center
-
-
North Carolina
-
Hillsborough, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27278
- Rare Disease Research, LLC NC
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45219
- University of Cincinnati Gardner Neuroscience Institute
-
Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
- UNIVERSITY of PENNSYLVANIA
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15224
- University of Pittsburgh
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Stany Zjednoczone, 78759
- National Neuromuscular Research Institute
-
Denton, Texas, Stany Zjednoczone, 76208
- Neurology Rare Disease Center
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Stany Zjednoczone, 23298
- Virginia Commonwealth University Health
-
-
-
-
-
Milan, Włochy, 20122
- Fondazione IRCCS Ca'Granda Ospedale Maggiore Policlinico di Milano
-
Padova, Włochy, 35128
- Azienda Ospedale - Università Padova
-
Rome, Włochy, 00168
- Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli IRCCS - Universita Cattolica del Sacro Cuore
-
-
-
-
-
London, Zjednoczone Królestwo, SW17 0QT
- St. George's University Hospitals NHS Foundation Trust
-
London, Zjednoczone Królestwo, NW1 2PG
- University College London Hospital
-
Newcastle, Zjednoczone Królestwo, NE7 7DN
- Newcastle Freeman Hospital
-
Salford, Zjednoczone Królestwo, M68HD
- Salford Royal Hospital
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
12 lat do 50 lat (Dziecko, Dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Dorośli (w wieku od 18 do 50 lat włącznie) z udokumentowaną mutacją dystrofiny i fenotypem zgodnym z dystrofią mięśniową Beckera oraz chodzącymi powyżej 16 roku życia bez sterydów w wywiadzie; historia chodzenia powyżej 18 roku życia z zastosowaniem sterydów, LUB młodzież (w wieku od 12 do 17 lat włącznie) z genetycznym potwierdzeniem mutacji dystrofiny w ramce i fenotypem zgodnym z dystrofią mięśniową Beckera, określoną przez badacza
- W stanie ukończyć test czasowy na 100 metrów w < 150 sekund.
- Potrafi przeprowadzić ambulatoryjną skalę oceny North Star i uzyskać wynik od 10 do 32, włącznie dla dorosłych lub wynik większy niż 10 dla nastolatków.
- Zaszczepiony przeciwko SARS-CoV-2 zgodnie z lokalnymi wymogami
Kryteria wyłączenia:
- Historia medyczna lub klinicznie istotne wyniki badania fizykalnego/laboratoryjnego, które w opinii badacza uczyniłyby uczestnika niezdolnym do udziału w badaniu. Obejmuje to przeciwwskazania do obrazowania metodą rezonansu magnetycznego, takie jak niezgodne wszczepione urządzenia medyczne lub ciężka klaustrofobia.
- Frakcja wyrzutowa echokardiogramu serca < 40%
- Przewidywana natężona pojemność życiowa
- Przyjmowanie doustnych kortykosteroidów przez >5 dni w ciągu ostatnich 6 miesięcy w dawce >5 mg równoważnej na dobę. Dozwolone są mniejsze dawki doustne lub sterydy wziewne/donosowe.
- Otrzymanie badanego leku w ciągu 30 dni lub 5 okresów półtrwania (w zależności od tego, który okres jest dłuższy) od wizyty przesiewowej w niniejszym badaniu.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
- Maskowanie: Poczwórny
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Kohorta dorosłych 1
Lek: Sevasemten Lek: Placebo
|
Placebo podaje się doustnie raz dziennie
Sevasemten podaje się doustnie raz na dobę
|
|
Eksperymentalny: Kohorta dorosłych 2
Lek: Sevasemten Lek: Placebo
|
Placebo podaje się doustnie raz dziennie
Sevasemten podaje się doustnie raz na dobę
|
|
Eksperymentalny: Kohorta dorosłych 6
Lek: Sevasemten Lek: Placebo
|
Placebo podaje się doustnie raz dziennie
Sevasemten podaje się doustnie raz na dobę
|
|
Eksperymentalny: Kohorta młodzieżowa 4
Lek: Sevasemten Lek: Placebo
|
Placebo podaje się doustnie raz dziennie
Sevasemten podaje się doustnie raz na dobę
|
|
Eksperymentalny: Kohorta młodzieżowa 5
Lek: Sevasemten Lek: Placebo
|
Placebo podaje się doustnie raz dziennie
Sevasemten podaje się doustnie raz na dobę
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w stężeniu kinazy kreatynowej w surowicy
Ramy czasowe: 12 miesięcy (kohorty CANYON 1, 2)
|
Uczestnicy pełnoletni
|
12 miesięcy (kohorty CANYON 1, 2)
|
|
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w skali oceny ambulatoryjnej North Star
Ramy czasowe: 18 miesięcy (GRAND CANYON kohorta 6)
|
Uczestnicy pełnoletni
|
18 miesięcy (GRAND CANYON kohorta 6)
|
|
Liczba zdarzeń niepożądanych u osób leczonych sewasemtenem lub placebo
Ramy czasowe: 12 miesięcy (kohorty CANYON 1, 2, 4, 5), 18 miesięcy (kohorty GRAND CANYON 6)
|
Wszyscy uczestnicy
|
12 miesięcy (kohorty CANYON 1, 2, 4, 5), 18 miesięcy (kohorty GRAND CANYON 6)
|
|
Nasilenie działań niepożądanych u osób leczonych sewasemtenem lub placebo
Ramy czasowe: 12 miesięcy (kohorty CANYON 1, 2, 4, 5), 18 miesięcy (kohorty GRAND CANYON 6)
|
Wszyscy uczestnicy
|
12 miesięcy (kohorty CANYON 1, 2, 4, 5), 18 miesięcy (kohorty GRAND CANYON 6)
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową białka szybkiego mięśnia szkieletowego Troponiny I
Ramy czasowe: 12 miesięcy (kohorty CANYON 1, 2), 18 miesięcy (kohorty GRAND CANYON 6)
|
Uczestnicy pełnoletni
|
12 miesięcy (kohorty CANYON 1, 2), 18 miesięcy (kohorty GRAND CANYON 6)
|
|
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w skali oceny ambulatoryjnej North Star
Ramy czasowe: 12 miesięcy (kohorty CANYON 1, 2)
|
Uczestnicy pełnoletni
|
12 miesięcy (kohorty CANYON 1, 2)
|
|
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w skali oceny North Star dla dystrofii mięśniowych typu kończynowo-obręczowego
Ramy czasowe: 12 miesięcy (kohorty CANYON 1, 2), 18 miesięcy (kohorty GRAND CANYON 6)
|
Uczestnicy pełnoletni
|
12 miesięcy (kohorty CANYON 1, 2), 18 miesięcy (kohorty GRAND CANYON 6)
|
|
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w teście chodu/biegu na 10 metrów
Ramy czasowe: 12 miesięcy (kohorty CANYON 1, 2), 18 miesięcy (kohorty GRAND CANYON 6)
|
Uczestnicy pełnoletni
|
12 miesięcy (kohorty CANYON 1, 2), 18 miesięcy (kohorty GRAND CANYON 6)
|
|
Zmiana w stosunku do wartości bazowej w teście na czas na 100 metrów
Ramy czasowe: 12 miesięcy (kohorty CANYON 1, 2), 18 miesięcy (kohorty GRAND CANYON 6)
|
Uczestnicy pełnoletni
|
12 miesięcy (kohorty CANYON 1, 2), 18 miesięcy (kohorty GRAND CANYON 6)
|
|
Zmiana prędkości kroku w porównaniu z wartością bazową (95. percentyl)
Ramy czasowe: 18 miesięcy (GRAND CANYON, kohorta 6)
|
Uczestnicy pełnoletni
|
18 miesięcy (GRAND CANYON, kohorta 6)
|
|
Farmakokinetyka mierzona na podstawie stężenia w osoczu w stanie stacjonarnym
Ramy czasowe: 12 miesięcy (kohorty CANYON 1, 2, 4, 5), 18 miesięcy (kohorty GRAND CANYON 6)
|
Wszyscy uczestnicy
|
12 miesięcy (kohorty CANYON 1, 2, 4, 5), 18 miesięcy (kohorty GRAND CANYON 6)
|
|
Zmiana wzrostu w porównaniu z wartością wyjściową ocenianą na podstawie centyla wzrostu na wykresach wzrostu Światowej Organizacji Zdrowia
Ramy czasowe: 12 miesięcy (kohorty CANYON 4, 5)
|
Uczestnicy młodzieżowi
|
12 miesięcy (kohorty CANYON 4, 5)
|
|
Zmiana w 18. miesiącu w porównaniu z wartością wyjściową we frakcji tłuszczowej mięśni górnej części nogi, oceniona za pomocą rezonansu magnetycznego
Ramy czasowe: 18 miesięcy (GRAND CANYON kohorta 6)
|
Uczestnicy pełnoletni
|
18 miesięcy (GRAND CANYON kohorta 6)
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Krzesło do nauki: Joanne Donovan, MD, PhD, Edgewise Therapeutics, Inc.
- Krzesło do nauki: Roxana D. Dreghici, Edgewise Therapeutics, Inc.
Publikacje i pomocne linki
Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.
Przydatne linki
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
10 listopada 2022
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
1 września 2026
Ukończenie studiów (Szacowany)
1 września 2026
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
14 marca 2022
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
14 marca 2022
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
22 marca 2022
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
31 lipca 2026
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
30 lipca 2026
Ostatnia weryfikacja
1 lipca 2026
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Choroby układu mięśniowo-szkieletowego
- Choroby Układu Nerwowego
- Choroby mięśni
- Choroby nerwowo-mięśniowe
- Choroby genetyczne, wrodzone
- Choroby genetyczne sprzężone z chromosomem X
- Zaburzenia mięśniowe, zanikowe
- Dystrofie mięśniowe
- Wrodzone, dziedziczne i noworodkowe choroby i nieprawidłowości
- Dystrofia mięśniowa Duchenne'a
- Leki niespełniające standardów
- Przygotowania farmaceutyczne
- Podrobione narkotyki
Inne numery identyfikacyjne badania
- EDG-5506-201
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
NIE
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .