Fase 2-studie av EDG-5506 i Becker muskeldystrofi (CANYON)
30. juli 2026 oppdatert av: Edgewise Therapeutics, Inc.
En fase 2 randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert studie for å evaluere effekten av EDG-5506 på sikkerhet, biomarkører, farmakokinetikk og funksjonelle tiltak hos voksne og ungdom med Becker muskeldystrofi
CANYON-studien er en multisenter, randomisert, fase 2, dobbeltblind, placebokontrollert studie for å evaluere effekten av EDG-5506 på sikkerhet, farmakokinetikk, biomarkører og funksjonelle mål hos voksne og ungdom med Becker muskeldystrofi.
Studieoversikt
Status
Aktiv, ikke rekrutterende
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Denne studien er en dobbeltblind, randomisert, placebokontrollert design for å undersøke effekten av EDG-5506 på sikkerhet, farmakokinetikk, biomarkører og funksjonelle mål. Omtrent 48 voksne og 18 ungdommer med Becker muskeldystrofi er planlagt å delta i denne studien. Denne studien vil ha opptil en 4-ukers screeningperiode, en 12-måneders behandlingsperiode, etterfulgt av en 4-ukers oppfølgingsperiode.
Omtrent 48 voksne deltakere vil randomisere til kohort 1 (dose 1) eller kohort 2 (dose 2) i forholdet 1:1, deretter vil hver kohort randomiseres videre til EDG-5506 eller placebo i forholdet 3:1. Kohort 3 (dose 3) vil randomisere deltakerne i et 3:1-forhold til enten EDG-5506 eller placebo og vil melde seg inn etter kohort 2.
Omtrent 9 ungdomsdeltakere vil registrere seg i kohort 4 (dose 4) og randomisere i et 2:1-forhold til EDG-5506 eller placebo. Kohort 5 (dose 5) vil randomisere ytterligere 9 deltakere i et 2:1-forhold til enten EDG-5506 eller placebo etter kohort 4.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
244
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
-
Fitzroy, Australia, VIC, 3065
- St Vincent's Hospital Melbourne
-
-
-
-
-
Ghent, Belgia, 9000
- University Hospital Gent
-
Leuven, Belgia
- Universitaire Ziekenhuizen Leuven
-
Liège, Belgia, 4000
- Centre Hospitalier Régional de la Citadelle
-
-
-
-
-
Copenhagen, Danmark
- Rigshospitalet
-
-
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Forente stater, 72202
- Arkansas Children's Hospital
-
-
California
-
La Jolla, California, Forente stater, 92037
- UC San Diego
-
Los Angeles, California, Forente stater, 90095
- UCLA Medical Center
-
Orange, California, Forente stater, 92868
- UC Irvine Medical Center
-
Palo Alto, California, Forente stater, 94304
- Stanford Neuroscience Health Center
-
Sacramento, California, Forente stater, 95817
- UC Davis Medical Center
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
- UC Denver
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Forente stater, 32611
- University of Florida
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Forente stater, 30329
- Rare Disease Research
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
- Northwestern University
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Forente stater, 46202
- Indiana University School of Medicine
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Forente stater, 52242
- University of Iowa
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Forente stater, 66160
- University of Kansas Medical Center
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Forente stater, 21205
- Kennedy Krieger Institute
-
-
Massachusetts
-
Worcester, Massachusetts, Forente stater, 01605
- University of Massachusetts Memorial Medical Center
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55455
- University of Minnesota
-
-
Missouri
-
St Louis, Missouri, Forente stater, 63110
- Washington University School of Medicine
-
-
New York
-
Rochester, New York, Forente stater, 14642
- University of Rochester Medical Center
-
-
North Carolina
-
Hillsborough, North Carolina, Forente stater, 27278
- Rare Disease Research, LLC NC
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45219
- University of Cincinnati Gardner Neuroscience Institute
-
Columbus, Ohio, Forente stater, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
- University of Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15224
- University of Pittsburgh
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Forente stater, 78759
- National Neuromuscular Research Institute
-
Denton, Texas, Forente stater, 76208
- Neurology Rare Disease Center
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Forente stater, 23298
- Virginia Commonwealth University Health
-
-
-
-
-
Marseille, Frankrike, 13005
- Centre de Reference des Maladies Neuromusculaires et de la SLA - AP-HM Hopital de La Timone
-
Nantes, Frankrike, 44093
- CHU de Nantes
-
Nice, Frankrike, 06001
- CHU de Nice - Hopital Pasteur 2 - Centre de reference des Maladies Neuromusculaires
-
Paris, Frankrike, 75013
- AP-HP Hopital Pitie-Salpetriere
-
-
-
-
-
Jerusalem, Israel, 91240
- Hadassah University Hospital
-
Petah Tikva, Israel, 49202
- Schneider Children's Hospital of Israel
-
-
-
-
-
Milan, Italia, 20122
- Fondazione IRCCS Ca'Granda Ospedale Maggiore Policlinico di Milano
-
Padova, Italia, 35128
- Azienda Ospedale - Università Padova
-
Rome, Italia, 00168
- Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli IRCCS - Universita Cattolica del Sacro Cuore
-
-
-
-
-
Leiden, Nederland, 2333 ZA
- Leids Universitair Medisch Centrum
-
-
-
-
-
Auckland, New Zealand, 1010
- Optimal Clinical Trials
-
-
-
-
-
Barcelona, Spania, 08035
- Hospital Universitario Vall d'Hebron
-
Barcelona, Spania, 08907
- Hospital Universitari de Bellvitge
-
Donostia / San Sebastian, Spania, 20014
- Hospital Universitario Donostia
-
Valencia, Spania, 46026
- Hospital Universitari i Politecnic La Fe
-
-
-
-
-
London, Storbritannia, SW17 0QT
- St. George's University Hospitals NHS Foundation Trust
-
London, Storbritannia, NW1 2PG
- University College London Hospital
-
Newcastle, Storbritannia, NE7 7DN
- Newcastle Freeman Hospital
-
Salford, Storbritannia, M68HD
- Salford Royal Hospital
-
-
-
-
-
Munich, Tyskland, 80336
- Klinikum der Ludwig-Maximilians-Universitaet Muenchen
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
12 år til 50 år (Barn, Voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Voksne (i alderen 18 til 50 år inklusive) med en dokumentert dystrofinmutasjon og fenotype i samsvar med Becker muskeldystrofi, og historie med å være ambulerende utover 16 år uten steroider; historie med å ha vært ambulerende utover 18 års alder med steroider, ELLER ungdom (inkludert 12 til 17 år) med genetisk bekreftelse på en dystrofinmutasjon i rammen og en fenotype forenlig med Beckers muskeldystrofi som bestemt av etterforskeren
- Kan fullføre 100-meters tidsbestemt test på < 150 sekunder.
- Kunne utføre North Star Ambulatory Assessment-skalaen og oppnå en poengsum på 10 til 32, inkludert for voksne eller en poengsum på over 10 for ungdom.
- Vaksinert mot SARS-CoV-2 i henhold til lokale krav
Ekskluderingskriterier:
- Sykehistorie eller klinisk signifikant fysisk undersøkelse/laboratorieresultat som etter utrederens mening ville gjøre deltakeren uegnet for studien. Dette inkluderer kontraindikasjoner for magnetisk resonansavbildning som ikke-kompatible implanterte medisinske enheter eller alvorlig klaustrofobi.
- Hjerteekkokardiogram ejeksjonsfraksjon < 40 %
- Forutsagt tvungen vitalkapasitet
- Mottak av orale kortikosteroider i >5 dager de siste 6 månedene i en dose på >5 mg ekvivalent per dag. Lavere orale doser eller inhalerte/intranasale steroider er tillatt.
- Mottak av et undersøkelseslegemiddel innen 30 dager eller 5 halveringstider (den som er lengst) etter screeningbesøket i denne studien.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Sekvensiell tildeling
- Masking: Firemannsrom
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Voksenkohort 1
Legemiddel: Sevasemten Legemiddel: Placebo
|
Placebo gis oralt én gang daglig
Sevasemten administreres oralt én gang daglig
|
|
Eksperimentell: Voksenkohort 2
Legemiddel: Sevasemten Legemiddel: Placebo
|
Placebo gis oralt én gang daglig
Sevasemten administreres oralt én gang daglig
|
|
Eksperimentell: Voksenkohort 6
Legemiddel: Sevasemten Legemiddel: Placebo
|
Placebo gis oralt én gang daglig
Sevasemten administreres oralt én gang daglig
|
|
Eksperimentell: Ungdomskohort 4
Legemiddel: Sevasemten Legemiddel: Placebo
|
Placebo gis oralt én gang daglig
Sevasemten administreres oralt én gang daglig
|
|
Eksperimentell: Ungdomskohort 5
Legemiddel: Sevasemten Legemiddel: Placebo
|
Placebo gis oralt én gang daglig
Sevasemten administreres oralt én gang daglig
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Endring fra baseline i serum kreatinkinase
Tidsramme: 12 måneder (CANYON kohorter 1, 2)
|
Voksne deltakere
|
12 måneder (CANYON kohorter 1, 2)
|
|
Endring fra baseline i North Star Ambulatory Assessment-skalaen
Tidsramme: 18 måneder (GRAND CANYON Cohort 6)
|
Voksne deltakere
|
18 måneder (GRAND CANYON Cohort 6)
|
|
Antall bivirkninger hos de behandlet med sevasemten eller placebo
Tidsramme: 12 måneder (CANYON Cohorts 1, 2, 4, 5), 18 måneder (GRAND CANYON Cohort 6)
|
Alle deltakere
|
12 måneder (CANYON Cohorts 1, 2, 4, 5), 18 måneder (GRAND CANYON Cohort 6)
|
|
Alvorlighetsgraden av bivirkninger hos de behandlet med sevasemten eller placebo
Tidsramme: 12 måneder (CANYON Cohorts 1, 2, 4, 5), 18 måneder (GRAND CANYON Cohort 6)
|
Alle deltakere
|
12 måneder (CANYON Cohorts 1, 2, 4, 5), 18 måneder (GRAND CANYON Cohort 6)
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Endring fra baseline i protein rask skjelettmuskel Troponin I
Tidsramme: 12 måneder (CANYON kohort 1, 2), 18 måneder (GRAND CANYON kohort 6)
|
Voksne deltakere
|
12 måneder (CANYON kohort 1, 2), 18 måneder (GRAND CANYON kohort 6)
|
|
Endring fra baseline i North Star Ambulatory Assessment-skalaen
Tidsramme: 12 måneder (CANYON kohorter 1, 2)
|
Voksne deltakere
|
12 måneder (CANYON kohorter 1, 2)
|
|
Endring fra baseline i North Star Assessment for Limb-Girdle Type Muskeldystrophies-skalaen
Tidsramme: 12 måneder (CANYON kohort 1, 2), 18 måneder (GRAND CANYON kohort 6)
|
Voksne deltakere
|
12 måneder (CANYON kohort 1, 2), 18 måneder (GRAND CANYON kohort 6)
|
|
Bytt fra baseline i 10-meters gå-/løpetest
Tidsramme: 12 måneder (CANYON kohort 1, 2), 18 måneder (GRAND CANYON kohort 6)
|
Voksne deltakere
|
12 måneder (CANYON kohort 1, 2), 18 måneder (GRAND CANYON kohort 6)
|
|
Endring fra baseline i 100 meter tidsbestemt test
Tidsramme: 12 måneder (CANYON kohort 1, 2), 18 måneder (GRAND CANYON kohort 6)
|
Voksne deltakere
|
12 måneder (CANYON kohort 1, 2), 18 måneder (GRAND CANYON kohort 6)
|
|
Endring fra baseline i skritthastighet (95. persentil)
Tidsramme: 18 måneder (GRAND CANYON kohort 6)
|
Voksne deltakere
|
18 måneder (GRAND CANYON kohort 6)
|
|
Farmakokinetikk målt ved steady state plasmakonsentrasjon
Tidsramme: 12 måneder (CANYON-kohorter 1, 2, 4, 5), 18 måneder (GRAND CANYON-kohort 6)
|
Alle deltakere
|
12 måneder (CANYON-kohorter 1, 2, 4, 5), 18 måneder (GRAND CANYON-kohort 6)
|
|
Endring fra baseline i vekst som vurdert etter høydecentil på vekstdiagrammer fra Verdens helseorganisasjon
Tidsramme: 12 måneder (CANYON Cohorts 4, 5)
|
Ungdomsdeltakere
|
12 måneder (CANYON Cohorts 4, 5)
|
|
Måned 18 endring fra baseline i fettfraksjon av øvre leggmuskler, vurdert ved magnetisk resonansavbildning
Tidsramme: 18 måneder (GRAND CANYON Cohort 6)
|
Voksne deltakere
|
18 måneder (GRAND CANYON Cohort 6)
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Studiestol: Joanne Donovan, MD, PhD, Edgewise Therapeutics, Inc.
- Studiestol: Roxana D. Dreghici, Edgewise Therapeutics, Inc.
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Hjelpsomme linker
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
10. november 2022
Primær fullføring (Antatt)
1. september 2026
Studiet fullført (Antatt)
1. september 2026
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
14. mars 2022
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
14. mars 2022
Først lagt ut (Faktiske)
22. mars 2022
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
31. juli 2026
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
30. juli 2026
Sist bekreftet
1. juli 2026
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Muskel- og skjelettsykdommer
- Sykdommer i nervesystemet
- Muskelsykdommer
- Nevromuskulære sykdommer
- Genetiske sykdommer, medfødte
- Genetiske sykdommer, X-linked
- Muskellidelser, atrofisk
- Muskeldystrofier
- Medfødte, arvelige og neonatale sykdommer og abnormiteter
- Muskeldystrofi, Duchenne
- Substandard medisiner
- Farmasøytiske preparater
- Forfalskede medisiner
Andre studie-ID-numre
- EDG-5506-201
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
produkt produsert i og eksportert fra USA
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .