Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Fase 2 undersøgelse af EDG-5506 i Becker muskeldystrofi (CANYON)

18. maj 2026 opdateret af: Edgewise Therapeutics, Inc.

Et fase 2 randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret studie for at evaluere effekten af ​​EDG-5506 på sikkerhed, biomarkører, farmakokinetik og funktionelle mål hos voksne og unge med Becker muskeldystrofi

CANYON-studiet er et multicenter, randomiseret, fase 2, dobbeltblindt, placebokontrolleret studie for at evaluere effekten af ​​EDG-5506 på sikkerhed, farmakokinetik, biomarkører og funktionelle mål hos voksne og unge med Becker muskeldystrofi.

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Denne undersøgelse er et dobbeltblindt, randomiseret, placebokontrolleret design til at undersøge effekten af ​​EDG-5506 på sikkerhed, farmakokinetik, biomarkører og funktionelle mål. Ca. 48 voksne og 18 unge med Becker muskeldystrofi er planlagt til at deltage i denne undersøgelse. Denne undersøgelse vil have op til en 4-ugers screeningsperiode, en 12 måneders behandlingsperiode efterfulgt af en 4-ugers opfølgningsperiode.

Ca. 48 voksne deltagere vil randomisere til kohorte 1 (dosis 1) eller kohorte 2 (dosis 2) i et 1:1-forhold, hvorefter hver kohorte vil randomisere yderligere til EDG-5506 eller placebo i et 3:1-forhold. Kohorte 3 (dosis 3) vil randomisere deltagere i et 3:1-forhold til enten EDG-5506 eller placebo og tilmeldes efter kohorte 2.

Cirka 9 unge deltagere vil tilmelde sig kohorte 4 (dosis 4) og randomisere i et 2:1-forhold til EDG-5506 eller placebo. Kohorte 5 (dosis 5) vil randomisere yderligere 9 deltagere i et 2:1-forhold til enten EDG-5506 eller placebo efter kohorte 4.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

244

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
      • Fitzroy, Australien, VIC, 3065
        • St Vincent's Hospital Melbourne
  • Belgien
      • Leuven, Belgien
        • Universitaire Ziekenhuizen Leuven
      • Liège, Belgien, 4000
        • Centre Hospitalier Regional De La Citadelle
    • Belgium
      • Ghent, Belgium, Belgien, 9000
        • University Hospital Gent
  • Danmark
      • Copenhagen, Danmark
        • Rigshospitalet
  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige, SW17 0QT
        • St. George's University Hospitals NHS Foundation Trust
      • London, Det Forenede Kongerige, NW1 2PG
        • University College London Hospital
      • Newcastle, Det Forenede Kongerige, NE7 7DN
        • Newcastle Freeman Hospital
      • Salford, Det Forenede Kongerige, M68HD
        • Salford Royal Hospital
  • Forenede Stater
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Forenede Stater, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • La Jolla, California, Forenede Stater, 92037
        • UC San Diego
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90095
        • UCLA Medical Center
      • Orange, California, Forenede Stater, 92868
        • UC Irvine Medical Center
      • Palo Alto, California, Forenede Stater, 94304
        • Stanford Neuroscience Health Center
      • Sacramento, California, Forenede Stater, 95817
        • UC Davis Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • UC Denver
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forenede Stater, 32611
        • University of Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30329
        • Rare Disease Research
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
        • Northwestern University
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46202
        • Indiana University School of Medicine
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forenede Stater, 52242
        • University of Iowa
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forenede Stater, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21205
        • Kennedy Krieger Institute
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, Forenede Stater, 01605
        • University of Massachusetts Memorial Medical Center
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55455
        • University of Minnesota
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • Rochester, New York, Forenede Stater, 14642
        • University of Rochester Medical Center
    • North Carolina
      • Hillsborough, North Carolina, Forenede Stater, 27278
        • Rare Disease Research, LLC NC
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45219
        • University of Cincinnati Gardner Neuroscience Institute
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • University of Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15224
        • University of Pittsburgh
    • Texas
      • Austin, Texas, Forenede Stater, 78759
        • National Neuromuscular Research Institute
      • Denton, Texas, Forenede Stater, 76208
        • Neurology Rare Disease Center
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Forenede Stater, 23298
        • Virginia Commonwealth University Health
  • Frankrig
      • Marseille, Frankrig, 13005
        • Centre de Reference des Maladies Neuromusculaires et de la SLA - AP-HM Hopital de La Timone
      • Nantes, Frankrig, 44093
        • CHU de Nantes
      • Nice, Frankrig, 06001
        • CHU de Nice - Hopital Pasteur 2 - Centre de reference des Maladies Neuromusculaires
      • Paris, Frankrig, 75013
        • AP-HP Hopital Pitie-Salpetriere
  • Holland
      • Leiden, Holland, 2333 ZA
        • Leids Universitair Medisch Centrum
  • Israel
      • Jerusalem, Israel, 91240
        • Hadassah University Hospital
      • Petah Tikva, Israel, 49202
        • Schneider Children's Hospital of Israel
  • Italien
      • Milan, Italien, 20122
        • Fondazione IRCCS Ca'Granda Ospedale Maggiore Policlinico di Milano
      • Padova, Italien, 35128
        • Azienda Ospedale - Università Padova
      • Rome, Italien, 00168
        • Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli IRCCS - Universita Cattolica del Sacro Cuore
  • New Zealand
      • Auckland, New Zealand, 1010
        • Optimal Clinical Trials
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08035
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron
      • Barcelona, Spanien, 08907
        • Hospital Universitari de Bellvitge
      • Donostia / San Sebastian, Spanien, 20014
        • Hospital Universitario Donostia
      • Valencia, Spanien, 46026
        • Hospital Universitari i Politècnic La Fe
  • Tyskland
      • Munich, Tyskland, 80336
        • Klinikum der Ludwig-Maximilians-Universitaet Muenchen

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

12 år til 50 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Voksne (i alderen 18 til 50 år inklusive) med en dokumenteret dystrofinmutation og fænotype i overensstemmelse med Beckers muskeldystrofi og historie med at være ambulerende efter 16 års alderen uden steroider; historie med at være ambulant ud over 18 års alderen med steroider, ELLER unge (12 til 17 år inklusive) med genetisk bekræftelse af en in-frame dystrofinmutation og en fænotype i overensstemmelse med Beckers muskeldystrofi som bestemt af investigator
  2. I stand til at gennemføre 100-meter-testen på < 150 sekunder.
  3. I stand til at udføre North Star Ambulatory Assessment-skalaen og opnå en score på 10 til 32, inklusive for voksne eller en score på mere end 10 for unge.
  4. Vaccineret mod SARS-CoV-2 i henhold til lokale krav

Ekskluderingskriterier:

  1. Sygehistorie eller klinisk signifikant fysisk undersøgelse/laboratorieresultat, der efter investigators mening ville gøre deltageren uegnet til undersøgelsen. Dette inkluderer kontraindikationer til magnetisk resonansbilleddannelse såsom ikke-kompatibelt implanteret medicinsk udstyr eller svær klaustrofobi.
  2. Hjerteekkokardiogram ejektionsfraktion < 40 %
  3. Tvunget vital kapacitet forudsagt
  4. Modtagelse af orale kortikosteroider i >5 dage i de foregående 6 måneder i en dosis på >5 mg ækvivalent pr. dag. Lavere orale doser eller inhalerede/intranasale steroider er tilladt.
  5. Modtagelse af et forsøgslægemiddel inden for 30 dage eller 5 halveringstider (alt efter hvad der er længst) efter screeningsbesøget i denne undersøgelse.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Sekventiel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Voksenkohorte 1
Lægemiddel: Sevasemten Lægemiddel: Placebo
Medicin: Placebo
Placebo indgives oralt én gang dagligt
Medicin: Sevasemten 10 mg
Sevasemten administreres oralt én gang dagligt
Eksperimentel: Voksenkohorte 2
Lægemiddel: Sevasemten Lægemiddel: Placebo
Medicin: Placebo
Placebo indgives oralt én gang dagligt
Medicin: Sevasemten 10 mg
Sevasemten administreres oralt én gang dagligt
Eksperimentel: Voksenkohorte 6
Lægemiddel: Sevasemten Lægemiddel: Placebo
Medicin: Placebo
Placebo indgives oralt én gang dagligt
Medicin: Sevasemten 10 mg
Sevasemten administreres oralt én gang dagligt
Eksperimentel: Ungdomskohorte 4
Lægemiddel: Sevasemten Lægemiddel: Placebo
Medicin: Placebo
Placebo indgives oralt én gang dagligt
Medicin: Sevasemten 5 mg
Sevasemten administreres oralt én gang dagligt
Eksperimentel: Ungdomskohorte 5
Lægemiddel: Sevasemten Lægemiddel: Placebo
Medicin: Placebo
Placebo indgives oralt én gang dagligt
Medicin: Sevasemten 12,5 mg
Sevasemten administreres oralt én gang dagligt

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i serum kreatinkinase
Tidsramme: 12 måneder (CANYON kohorter 1, 2)
Voksne deltagere
12 måneder (CANYON kohorter 1, 2)
Ændring fra baseline i North Star Ambulatory Assessment-skalaen
Tidsramme: 18 måneder (GRAND CANYON kohorte 6)
Voksne deltagere
18 måneder (GRAND CANYON kohorte 6)
Antal bivirkninger hos dem, der blev behandlet med sevasemten eller placebo
Tidsramme: 12 måneder (CANYON kohorte 1, 2, 4, 5), 18 måneder (GRAND CANYON kohorte 6)
Alle deltagere
12 måneder (CANYON kohorte 1, 2, 4, 5), 18 måneder (GRAND CANYON kohorte 6)
Alvorligheden af ​​bivirkninger hos dem behandlet med sevasemten eller placebo
Tidsramme: 12 måneder (CANYON kohorte 1, 2, 4, 5), 18 måneder (GRAND CANYON kohorte 6)
Alle deltagere
12 måneder (CANYON kohorte 1, 2, 4, 5), 18 måneder (GRAND CANYON kohorte 6)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i proteinfast skeletmuskel Troponin I
Tidsramme: 12 måneder (CANYON kohorte 1, 2), 18 måneder (GRAND CANYON kohorte 6)
Voksne deltagere
12 måneder (CANYON kohorte 1, 2), 18 måneder (GRAND CANYON kohorte 6)
Ændring fra baseline i North Star Ambulatory Assessment-skalaen
Tidsramme: 12 måneder (CANYON kohorter 1, 2)
Voksne deltagere
12 måneder (CANYON kohorter 1, 2)
Ændring fra baseline i North Star Assessment for Limb-Girdle Type Muskeldystrophies skala
Tidsramme: 12 måneder (CANYON kohorte 1, 2), 18 måneder (GRAND CANYON kohorte 6)
Voksne deltagere
12 måneder (CANYON kohorte 1, 2), 18 måneder (GRAND CANYON kohorte 6)
Skift fra baseline i 10-meter gå/løb-testen
Tidsramme: 12 måneder (CANYON kohorte 1, 2), 18 måneder (GRAND CANYON kohorte 6)
Voksne deltagere
12 måneder (CANYON kohorte 1, 2), 18 måneder (GRAND CANYON kohorte 6)
Skift fra baseline i 100 meter tidsbestemt test
Tidsramme: 12 måneder (CANYON kohorte 1, 2), 18 måneder (GRAND CANYON kohorte 6)
Voksne deltagere
12 måneder (CANYON kohorte 1, 2), 18 måneder (GRAND CANYON kohorte 6)
Ændring fra baseline i skridthastighed (95. percentil)
Tidsramme: 18 måneder (GRAND CANYON kohorte 6)
Voksne deltagere
18 måneder (GRAND CANYON kohorte 6)
Farmakokinetik målt ved steady state plasmakoncentration
Tidsramme: 12 måneder (CANYON kohorte 1, 2, 4, 5), 18 måneder (GRAND CANYON kohorte 6)
Alle deltagere
12 måneder (CANYON kohorte 1, 2, 4, 5), 18 måneder (GRAND CANYON kohorte 6)
Ændring fra baseline i vækst som vurderet ved højdecentil på Verdenssundhedsorganisationens vækstdiagrammer
Tidsramme: 12 måneder (CANYON kohorter 4, 5)
Unge deltagere
12 måneder (CANYON kohorter 4, 5)
Måned 18 ændring fra baseline i fedtfraktion af øvre benmuskler vurderet ved magnetisk resonansbilleddannelse
Tidsramme: 18 måneder (GRAND CANYON kohorte 6)
Voksne deltagere
18 måneder (GRAND CANYON kohorte 6)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Edgewise Therapeutics, Inc.

Samarbejdspartnere

Medpace, Inc.
SYSNAV
ImagingNMD

Efterforskere

  • Studiestol: Joanne Donovan, MD, PhD, Edgewise Therapeutics, Inc.
  • Studiestol: Roxana D. Dreghici, Edgewise Therapeutics, Inc.

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

10. november 2022

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. september 2026

Studieafslutning (Anslået)

1. september 2026

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

14. marts 2022

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

14. marts 2022

Først opslået (Faktiske)

22. marts 2022

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

20. maj 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

18. maj 2026

Sidst verificeret

1. maj 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • EDG-5506-201

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Beckers muskeldystrofi

Kliniske forsøg med Placebo

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Italy

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner