Estudo de Fase 2 de EDG-5506 na Distrofia Muscular de Becker (CANYON)
30 de julho de 2026 atualizado por: Edgewise Therapeutics, Inc.
Um estudo randomizado, duplo-cego e controlado por placebo de fase 2 para avaliar o efeito do EDG-5506 na segurança, biomarcadores, farmacocinética e medidas funcionais em adultos e adolescentes com distrofia muscular de Becker
O estudo CANYON é um estudo multicêntrico, randomizado, de Fase 2, duplo-cego, controlado por placebo para avaliar o efeito do EDG-5506 na segurança, farmacocinética, biomarcadores e medidas funcionais em adultos e adolescentes com distrofia muscular de Becker.
Visão geral do estudo
Status
Ativo, não recrutando
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Este estudo é um projeto duplo-cego, randomizado, controlado por placebo para investigar o efeito do EDG-5506 na segurança, farmacocinética, biomarcadores e medidas funcionais. Aproximadamente 48 adultos e 18 adolescentes com distrofia muscular de Becker estão planejados para se inscrever neste estudo. Este estudo terá um período de triagem de até 4 semanas, um período de tratamento de 12 meses, seguido por um período de acompanhamento de 4 semanas.
Aproximadamente 48 participantes adultos irão randomizar para Coorte 1 (Dose 1) ou Coorte 2 (Dose 2) em uma proporção de 1:1, então cada coorte irá randomizar ainda mais para EDG-5506 ou placebo em uma proporção de 3:1. A Coorte 3 (Dose 3) randomizará os participantes em uma proporção de 3:1 para EDG-5506 ou placebo e será inscrito após a Coorte 2.
Aproximadamente 9 participantes adolescentes serão inscritos na Coorte 4 (Dose 4) e randomizados em uma proporção de 2:1 para EDG-5506 ou placebo. A Coorte 5 (Dose 5) randomizará 9 participantes adicionais em uma proporção de 2:1 para EDG-5506 ou placebo após a Coorte 4.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
244
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Munich, Alemanha, 80336
- Klinikum der Ludwig-Maximilians-Universitaet Muenchen
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Fitzroy, Austrália, VIC, 3065
- St Vincent's Hospital Melbourne
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Ghent, Bélgica, 9000
- University Hospital Gent
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Leuven, Bélgica
- Universitaire Ziekenhuizen Leuven
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Liège, Bélgica, 4000
- Centre Hospitalier Régional de la Citadelle
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Copenhagen, Dinamarca
- Rigshospitalet
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Barcelona, Espanha, 08035
- Hospital Universitario Vall d'Hebron
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Barcelona, Espanha, 08907
- Hospital Universitari de Bellvitge
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Donostia / San Sebastian, Espanha, 20014
- Hospital Universitario Donostia
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Valencia, Espanha, 46026
- Hospital Universitari i Politecnic La Fe
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Arkansas
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Little Rock, Arkansas, Estados Unidos, 72202
- Arkansas Children's Hospital
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California
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La Jolla, California, Estados Unidos, 92037
- UC San Diego
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
- UCLA Medical Center
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Orange, California, Estados Unidos, 92868
- UC Irvine Medical Center
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Palo Alto, California, Estados Unidos, 94304
- Stanford Neuroscience Health Center
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Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
- UC Davis Medical Center
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Colorado
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Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
- UC Denver
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Florida
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Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32611
- University of Florida
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30329
- Rare Disease Research
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
- Northwestern University
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Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
- Indiana University School of Medicine
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Iowa
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Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
- University of Iowa
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Kansas
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Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
- University of Kansas Medical Center
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21205
- Kennedy Krieger Institute
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Massachusetts
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Worcester, Massachusetts, Estados Unidos, 01605
- University of Massachusetts Memorial Medical Center
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
- University of Minnesota
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Missouri
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St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
- Washington University School of Medicine
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New York
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Rochester, New York, Estados Unidos, 14642
- University of Rochester Medical Center
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North Carolina
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Hillsborough, North Carolina, Estados Unidos, 27278
- Rare Disease Research, LLC NC
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45219
- University of Cincinnati Gardner Neuroscience Institute
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Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
- Nationwide Children's Hospital
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- University of Pennsylvania
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Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
- University of Pittsburgh
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Texas
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Austin, Texas, Estados Unidos, 78759
- National Neuromuscular Research Institute
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Denton, Texas, Estados Unidos, 76208
- Neurology Rare Disease Center
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Virginia
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Richmond, Virginia, Estados Unidos, 23298
- Virginia Commonwealth University Health
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Marseille, França, 13005
- Centre de Reference des Maladies Neuromusculaires et de la SLA - AP-HM Hopital de La Timone
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Nantes, França, 44093
- CHU de Nantes
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Nice, França, 06001
- CHU de Nice - Hopital Pasteur 2 - Centre de reference des Maladies Neuromusculaires
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Paris, França, 75013
- AP-HP Hopital Pitie-Salpetriere
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Leiden, Holanda, 2333 ZA
- Leids Universitair Medisch Centrum
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Jerusalem, Israel, 91240
- Hadassah University Hospital
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Petah Tikva, Israel, 49202
- Schneider Children's Hospital of Israel
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Milan, Itália, 20122
- Fondazione IRCCS Ca'Granda Ospedale Maggiore Policlinico di Milano
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Padova, Itália, 35128
- Azienda Ospedale - Università Padova
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Rome, Itália, 00168
- Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli IRCCS - Universita Cattolica del Sacro Cuore
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Auckland, Nova Zelândia, 1010
- Optimal Clinical Trials
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London, Reino Unido, SW17 0QT
- St. George's University Hospitals NHS Foundation Trust
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London, Reino Unido, NW1 2PG
- University College London Hospital
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Newcastle, Reino Unido, NE7 7DN
- Newcastle Freeman Hospital
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Salford, Reino Unido, M68HD
- Salford Royal Hospital
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
12 anos a 50 anos (Filho, Adulto)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Adultos (com idade entre 18 e 50 anos, inclusive) com uma mutação de distrofina documentada e fenótipo consistente com distrofia muscular de Becker e história de deambulação além dos 16 anos de idade sem esteróides; história de ser ambulatorial além dos 18 anos de idade com esteróides, OU Adolescentes (12 a 17 anos, inclusive) com confirmação genética de uma mutação de distrofina em quadro e um fenótipo consistente com distrofia muscular de Becker conforme determinado pelo Investigador
- Capaz de completar o teste cronometrado de 100 metros em < 150 segundos.
- Capaz de realizar a escala North Star Ambulatory Assessment e atingir uma pontuação de 10 a 32, inclusive para adultos ou uma pontuação superior a 10 para adolescentes.
- Vacinado contra SARS-CoV-2 de acordo com os requisitos locais
Critério de exclusão:
- Histórico médico ou exame físico/resultado laboratorial clinicamente significativo que, na opinião do investigador, tornaria o participante inadequado para o estudo. Isso inclui contra-indicações para ressonância magnética, como dispositivos médicos implantados não compatíveis ou claustrofobia grave.
- Fração de ejeção do ecocardiograma cardíaco < 40%
- Capacidade vital forçada prevista
- Recebimento de corticosteroides orais por > 5 dias nos últimos 6 meses em uma dose equivalente a > 5 mg por dia. Doses orais mais baixas ou esteroides inalatórios/intranasais são permitidos.
- Recebimento de um medicamento experimental dentro de 30 dias ou 5 meias-vidas (o que for mais longo) da visita de triagem no presente estudo.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição sequencial
- Mascaramento: Quadruplicar
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Coorte de Adultos 1
Medicamento: Sevasemten Medicamento: Placebo
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O placebo é administrado por via oral uma vez por dia
Sevasemten é administrado por via oral uma vez por dia
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Experimental: Coorte de Adultos 2
Medicamento: Sevasemten Medicamento: Placebo
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O placebo é administrado por via oral uma vez por dia
Sevasemten é administrado por via oral uma vez por dia
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Experimental: Coorte de Adultos 6
Medicamento: Sevasemten Medicamento: Placebo
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O placebo é administrado por via oral uma vez por dia
Sevasemten é administrado por via oral uma vez por dia
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Experimental: Coorte de Adolescentes 4
Medicamento: Sevasemten Medicamento: Placebo
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O placebo é administrado por via oral uma vez por dia
Sevasemten é administrado por via oral uma vez por dia
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Experimental: Coorte de Adolescentes 5
Medicamento: Sevasemten Medicamento: Placebo
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O placebo é administrado por via oral uma vez por dia
Sevasemten é administrado por via oral uma vez por dia
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Alteração da linha de base na creatina quinase sérica
Prazo: 12 meses (Coortes CANYON 1, 2)
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Participantes adultos
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12 meses (Coortes CANYON 1, 2)
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Mudança da linha de base na escala de avaliação ambulatorial North Star
Prazo: 18 meses (Coorte 6 do GRAND CANYON)
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Participantes adultos
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18 meses (Coorte 6 do GRAND CANYON)
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Número de eventos adversos naqueles tratados com sevasemten ou placebo
Prazo: 12 meses (Coortes CANYON 1, 2, 4, 5), 18 meses (Coorte 6 do GRAND CANYON)
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Todos os participantes
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12 meses (Coortes CANYON 1, 2, 4, 5), 18 meses (Coorte 6 do GRAND CANYON)
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Gravidade dos eventos adversos naqueles tratados com sevasemten ou placebo
Prazo: 12 meses (Coortes CANYON 1, 2, 4, 5), 18 meses (Coorte 6 do GRAND CANYON)
|
Todos os participantes
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12 meses (Coortes CANYON 1, 2, 4, 5), 18 meses (Coorte 6 do GRAND CANYON)
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Alteração da linha de base na proteína Troponina I do músculo esquelético rápido
Prazo: 12 meses (Coortes CANYON 1, 2), 18 meses (Coorte GRAND CANYON 6)
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Participantes adultos
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12 meses (Coortes CANYON 1, 2), 18 meses (Coorte GRAND CANYON 6)
|
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Mudança da linha de base na escala de avaliação ambulatorial North Star
Prazo: 12 meses (Coortes CANYON 1, 2)
|
Participantes adultos
|
12 meses (Coortes CANYON 1, 2)
|
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Mudança da linha de base na escala de avaliação da Estrela do Norte para distrofias musculares do tipo cinturas
Prazo: 12 meses (coortes CANYON 1, 2), 18 meses (coorte GRAND CANYON 6)
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Participantes adultos
|
12 meses (coortes CANYON 1, 2), 18 meses (coorte GRAND CANYON 6)
|
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Alteração da linha de base no teste de caminhada/corrida de 10 metros
Prazo: 12 meses (coortes CANYON 1, 2), 18 meses (coorte GRAND CANYON 6)
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Participantes adultos
|
12 meses (coortes CANYON 1, 2), 18 meses (coorte GRAND CANYON 6)
|
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Alteração da linha de base no teste cronometrado de 100 metros
Prazo: 12 meses (coortes CANYON 1, 2), 18 meses (coorte GRAND CANYON 6)
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Participantes adultos
|
12 meses (coortes CANYON 1, 2), 18 meses (coorte GRAND CANYON 6)
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Mudança da linha de base na velocidade da passada (percentil 95)
Prazo: 18 meses (Coorte 6 do GRAND CANYON)
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Participantes adultos
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18 meses (Coorte 6 do GRAND CANYON)
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Farmacocinética medida pela concentração plasmática no estado estacionário
Prazo: 12 meses (Coortes CANYON 1, 2, 4, 5), 18 meses (Coorte 6 do GRAND CANYON)
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Todos os participantes
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12 meses (Coortes CANYON 1, 2, 4, 5), 18 meses (Coorte 6 do GRAND CANYON)
|
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Mudança da linha de base no crescimento, conforme avaliado pelo percentil de altura nos gráficos de crescimento da Organização Mundial da Saúde
Prazo: 12 meses (Coortes CANYON 4, 5)
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Participantes adolescentes
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12 meses (Coortes CANYON 4, 5)
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Alteração do mês 18 em relação à linha de base na fração de gordura dos músculos da parte superior da perna, conforme avaliado por ressonância magnética
Prazo: 18 meses (Coorte 6 do GRAND CANYON)
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Participantes adultos
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18 meses (Coorte 6 do GRAND CANYON)
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Cadeira de estudo: Joanne Donovan, MD, PhD, Edgewise Therapeutics, Inc.
- Cadeira de estudo: Roxana D. Dreghici, Edgewise Therapeutics, Inc.
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Links úteis
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
10 de novembro de 2022
Conclusão Primária (Estimado)
1 de setembro de 2026
Conclusão do estudo (Estimado)
1 de setembro de 2026
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
14 de março de 2022
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
14 de março de 2022
Primeira postagem (Real)
22 de março de 2022
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
31 de julho de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
30 de julho de 2026
Última verificação
1 de julho de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças musculoesqueléticas
- Doenças do Sistema Nervoso
- Doenças Musculares
- Doenças Neuromusculares
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças Genéticas, Ligadas ao X
- Distúrbios Musculares Atróficos
- Distrofias Musculares
- Doenças e Anormalidades Congênitas, Hereditárias e Neonatais
- Distrofia Muscular, Duchenne
- Drogas abaixo do padrão
- Preparações farmacêuticas
- Drogas falsificadas
Outros números de identificação do estudo
- EDG-5506-201
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Não
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