Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Фаза 2 исследования EDG-5506 при мышечной дистрофии Беккера (CANYON)

16 сентября 2026 г. обновлено: Edgewise Therapeutics, Inc.

Рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое исследование фазы 2 для оценки влияния EDG-5506 на безопасность, биомаркеры, фармакокинетику и функциональные показатели у взрослых и подростков с мышечной дистрофией Беккера

A study of sevasemten (EDG-5506) in Becker muscular dystrophy (known as CANYON) and pivotal cohort (known as GRAND CANYON). The EDG-5506-201 CANYON study was expanded to include an additional 175 adult participants in a cohort called GRAND CANYON, that is a multicenter, randomized, double-blind, placebo-controlled study to evaluate the safety and efficacy of sevasemten in adults with Becker.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

The EDG-5506-201 protocol was amended to include an additional cohort thus consists of two parts.

Part 1: CANYON is a double-blind, randomized, placebo-controlled design to investigate the effect of sevasemten on the safety, pharmacokinetics, biomarkers, and functional measures. Approximately 32 adults and 18 adolescents with Becker muscular dystrophy are planned to enroll in this study. This study will have up to a 4-week Screening period, a 12-month Treatment period, followed by a 4-week follow-up period.

Approximately 32 adult participants will randomize to Cohort 1 or Cohort 2 in a 1:1 ratio then each cohort will further randomize to sevasemten or placebo in a 3:1 ratio.

Approximately 9 adolescent participants will enroll in Cohort 4 and randomize in a 2:1 ratio to sevasemten or placebo. Cohort 5 will randomize an additional 9 participants in a 2:1 ratio to either sevasemten or placebo after Cohort 4.

Part 2: GRAND CANYON or Cohort 6 is a double-blind, randomized, placebo-controlled design to investigate the safety and efficacy of sevasemten in adults with Becker muscular dystrophy after 18 months of treatment. Approximately 175 adults with Becker muscular dystrophy are planned to enroll in this study. This study will have up to a 4-week Screening period, an 18-month Treatment period, followed by a 4-week follow-up period.

Approximately 175 adult participants will be randomized in Cohort 6 in a 2:1 ratio either to sevasemten or placebo.

Enrollment for CANYON and GRAND CANYON has been completed.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

244

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Австралия
      • Fitzroy, Австралия, VIC, 3065
        • St Vincent's Hospital Melbourne
  • Бельгия
      • Leuven, Бельгия
        • Universitaire Ziekenhuizen Leuven
      • Liège, Бельгия, 4000
        • Centre Hospitalier Régional de la Citadelle
    • Belgium
      • Ghent, Belgium, Бельгия, 9000
        • University Hospital Gent
  • Германия
      • Munich, Германия, 80336
        • Klinikum der Ludwig-Maximilians-Universitaet Muenchen
  • Дания
      • Copenhagen, Дания
        • Rigshospitalet
  • Израиль
      • Jerusalem, Израиль, 91240
        • Hadassah University Hospital
      • Petah Tikva, Израиль, 49202
        • Schneider Children's Hospital of Israel
  • Испания
      • Barcelona, Испания, 08035
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron
      • Barcelona, Испания, 08907
        • Hospital Universitari de Bellvitge
      • Donostia / San Sebastian, Испания, 20014
        • Hospital Universitario Donostia
      • Valencia, Испания, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe
  • Италия
      • Milan, Италия, 20122
        • Fondazione IRCCS Ca'Granda Ospedale Maggiore Policlinico di Milano
      • Padova, Италия, 35128
        • Azienda Ospedale - Università Padova
      • Rome, Италия, 00168
        • Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli IRCCS - Universita Cattolica del Sacro Cuore
  • Нидерланды
      • Leiden, Нидерланды, 2333 ZA
        • Leids Universitair Medisch Centrum
  • Новая Зеландия
      • Auckland, Новая Зеландия, 1010
        • Optimal Clinical Trials
  • Соединенное Королевство
      • London, Соединенное Королевство, SW17 0QT
        • St. George's University Hospitals NHS Foundation Trust
      • London, Соединенное Королевство, NW1 2PG
        • University College London Hospital
      • Newcastle, Соединенное Королевство, NE7 7DN
        • Newcastle Freeman Hospital
      • Salford, Соединенное Королевство, M68HD
        • Salford Royal Hospital
  • Соединенные Штаты
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Соединенные Штаты, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • La Jolla, California, Соединенные Штаты, 92037
        • UC San Diego
      • Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90095
        • UCLA Medical Center
      • Orange, California, Соединенные Штаты, 92868
        • UC Irvine Medical Center
      • Palo Alto, California, Соединенные Штаты, 94304
        • Stanford Neuroscience Health Center
      • Sacramento, California, Соединенные Штаты, 95817
        • UC Davis Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Соединенные Штаты, 80045
        • UC Denver
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Соединенные Штаты, 32611
        • University of Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30329
        • Rare Disease Research
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60611
        • Northwestern University
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Соединенные Штаты, 46202
        • Indiana University School of Medicine
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Соединенные Штаты, 52242
        • University of Iowa
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Соединенные Штаты, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Соединенные Штаты, 21205
        • Kennedy Krieger Institute
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, Соединенные Штаты, 01605
        • University of Massachusetts Memorial Medical Center
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Соединенные Штаты, 55455
        • University of Minnesota
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Соединенные Штаты, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • Rochester, New York, Соединенные Штаты, 14642
        • University of Rochester Medical Center
    • North Carolina
      • Hillsborough, North Carolina, Соединенные Штаты, 27278
        • Rare Disease Research, LLC NC
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты, 45219
        • University of Cincinnati Gardner Neuroscience Institute
      • Columbus, Ohio, Соединенные Штаты, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
        • University of Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 15224
        • University of Pittsburgh
    • Texas
      • Austin, Texas, Соединенные Штаты, 78759
        • National Neuromuscular Research Institute
      • Denton, Texas, Соединенные Штаты, 76208
        • Neurology Rare Disease Center
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Соединенные Штаты, 23298
        • Virginia Commonwealth University Health
  • Франция
      • Marseille, Франция, 13005
        • Centre de Reference des Maladies Neuromusculaires et de la SLA - AP-HM Hopital de La Timone
      • Nantes, Франция, 44093
        • CHU de Nantes
      • Nice, Франция, 06001
        • CHU de Nice - Hopital Pasteur 2 - Centre de reference des Maladies Neuromusculaires
      • Paris, Франция, 75013
        • AP-HP Hopital Pitie-Salpetriere

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 12 лет до 50 лет (Ребенок, Взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Мужской

Описание

GRAND CANYON eligibility is listed below.

Key Inclusion Criteria:

  1. Adults (aged 18 to 50 years, inclusive) with a documented dystrophin mutation and phenotype consistent with Becker muscular dystrophy, and history of being ambulatory beyond 16 years of age without steroids; history of being ambulatory beyond 18 years of age with steroids.
  2. Able to complete the 100-meter timed test in < 200 seconds with or without use of mobility aid devices.
  3. Able to perform the North Star Ambulatory Assessment scale and achieve a score of 5 to 32, inclusive.

Key Exclusion Criteria:

  1. Medical history or clinically significant physical examination/laboratory result that, in the opinion of the investigator, would render the participant unsuitable for the study. This includes contraindications to magnetic resonance imaging such as non-compatible implanted medical devices or severe claustrophobia.
  2. Cardiac echocardiogram ejection fraction < 40%
  3. Forced vital capacity predicted <60% or using daytime ventilatory support
  4. Receipt of oral corticosteroids for the treatment of BMD in the previous 6 months.
  5. Receipt of an investigational drug within 30 days or 5 half-lives (whichever is longer) of the screening visit in the present study.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Последовательное назначение
  • Маскировка: Четырехместный

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Adult Cohort 1

Drug: Sevasemten Drug: Placebo
Лекарство: Sevasemten 10 mg

Sevasemten is administered orally once per day

Лекарство: Placebo

Placebo is administered orally once per day
Экспериментальный: Adult Cohort 2

Drug: Sevasemten Drug: Placebo
Лекарство: Sevasemten 10 mg

Sevasemten is administered orally once per day

Лекарство: Placebo

Placebo is administered orally once per day
Экспериментальный: Adult Cohort 6

Drug: Sevasemten Drug: Placebo
Лекарство: Sevasemten 10 mg

Sevasemten is administered orally once per day

Лекарство: Placebo

Placebo is administered orally once per day
Экспериментальный: Adolescent Cohort 4

Drug: Sevasemten Drug: Placebo
Лекарство: Placebo

Placebo is administered orally once per day

Лекарство: Sevasemten 5 mg

Sevasemten is administered orally once per day
Экспериментальный: Adolescent Cohort 5

Drug: Sevasemten Drug: Placebo
Лекарство: Placebo

Placebo is administered orally once per day

Лекарство: Sevasemten 12.5 mg

Sevasemten is administered orally once per day

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Number of treatment emergent adverse events in those treated with sevasemten or placebo
Временное ограничение: 12 months (CANYON Cohorts 1, 2, 4, 5), 18 months (GRAND CANYON Cohort 6)

All participants
12 months (CANYON Cohorts 1, 2, 4, 5), 18 months (GRAND CANYON Cohort 6)
Severity of treatment emergent adverse events in those treated with sevasemten or placebo
Временное ограничение: 12 months (CANYON Cohorts 1, 2, 4, 5), 18 months (GRAND CANYON Cohort 6)

All participants
12 months (CANYON Cohorts 1, 2, 4, 5), 18 months (GRAND CANYON Cohort 6)
Change from Baseline in serum Creatine Kinase
Временное ограничение: Averaged across Months 6, 9, 12 Months (CANYON Cohorts 1, 2)

Adult participants
Averaged across Months 6, 9, 12 Months (CANYON Cohorts 1, 2)
Change from Baseline in total North Star Ambulatory Assessment score
Временное ограничение: 18 months (GRAND CANYON Cohort 6)

Adult participants
18 months (GRAND CANYON Cohort 6)

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Change from Baseline in total North Star Ambulatory Assessment score
Временное ограничение: 12 Months (CANYON Cohorts 1, 2)

Adult participants
12 Months (CANYON Cohorts 1, 2)
Pharmacokinetics as measured by steady state plasma concentration
Временное ограничение: 12 Months (CANYON Cohorts 1, 2, 4, 5), 18 months (GRAND CANYON Cohort 6)

All participants
12 Months (CANYON Cohorts 1, 2, 4, 5), 18 months (GRAND CANYON Cohort 6)
Change from Baseline in growth as assessed by height centile on World Health Organization growth charts
Временное ограничение: 12 months (CANYON Cohorts 4, 5)

Adolescent participants
12 months (CANYON Cohorts 4, 5)
Incidence of laboratory test-related treatment emergent adverse events
Временное ограничение: 18 months (GRAND CANYON Cohort 6)

Adult participants
18 months (GRAND CANYON Cohort 6)
Change from Baseline in serum Creatine Kinase
Временное ограничение: 18 months (GRAND CANYON Cohort 6)

Adult participants
18 months (GRAND CANYON Cohort 6)
Change from Baseline in plasma fast skeletal muscle Troponin I
Временное ограничение: Averaged across Months 6 and 12 (CANYON Cohorts 1, 2); 18 months (GRAND CANYON Cohort 6)

Adult participants
Averaged across Months 6 and 12 (CANYON Cohorts 1, 2); 18 months (GRAND CANYON Cohort 6)
Change from Baseline in serum myoglobin
Временное ограничение: Averaged across Months 6, 9, and 12 (CANYON Cohorts 1,2); 18 months (GRAND CANYON Cohort 6)

Adult participants
Averaged across Months 6, 9, and 12 (CANYON Cohorts 1,2); 18 months (GRAND CANYON Cohort 6)
Change from Baseline in total NSAD score (CANYON Cohorts 1,2)
Временное ограничение: 12 Months (CANYON Cohorts 1, 2)

Adult participants
12 Months (CANYON Cohorts 1, 2)
Change from Baseline in 4-stair climb test
Временное ограничение: 18 months (GRAND CANYON Cohort 6)

Adult participants
18 months (GRAND CANYON Cohort 6)
Change from Baseline in the 10-meter walk/run test
Временное ограничение: 12 Months (CANYON Cohorts 1, 2), 18 Months (GRAND CANYON Cohort 6)

Adult participants
12 Months (CANYON Cohorts 1, 2), 18 Months (GRAND CANYON Cohort 6)
Change from Baseline in 100-meter timed test
Временное ограничение: 12 Months (CANYON Cohorts 1, 2), 18 Months (GRAND CANYON Cohort 6)

Adult participants
12 Months (CANYON Cohorts 1, 2), 18 Months (GRAND CANYON Cohort 6)
Change from Baseline in stride velocity (95th percentile)
Временное ограничение: 18 Months (GRAND CANYON Cohort 6)

Adult participants
18 Months (GRAND CANYON Cohort 6)
Month 18 change from Baseline in fat fraction of upper leg muscles as assessed by Magnetic Resonance Imaging
Временное ограничение: 18 months (GRAND CANYON Cohort 6)

Adult participants
18 months (GRAND CANYON Cohort 6)

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Edgewise Therapeutics, Inc.

Соавторы

Medpace, Inc.
SYSNAV
ImagingNMD

Следователи

  • Учебный стул: Joanne Donovan, MD, PhD, Edgewise Therapeutics, Inc.
  • Учебный стул: Roxana D. Dreghici, Edgewise Therapeutics, Inc.

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

10 ноября 2022 г.

Первичное завершение (Действительный)

7 сентября 2026 г.

Завершение исследования (Действительный)

7 сентября 2026 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

14 марта 2022 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

14 марта 2022 г.

Первый опубликованный (Действительный)

22 марта 2022 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

21 сентября 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

16 сентября 2026 г.

Последняя проверка

1 сентября 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • EDG-5506-201

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться