Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Фаза 2 исследования EDG-5506 при мышечной дистрофии Беккера (CANYON)

30 июля 2026 г. обновлено: Edgewise Therapeutics, Inc.

Рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое исследование фазы 2 для оценки влияния EDG-5506 на безопасность, биомаркеры, фармакокинетику и функциональные показатели у взрослых и подростков с мышечной дистрофией Беккера

Исследование CANYON представляет собой многоцентровое рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое исследование фазы 2 для оценки влияния EDG-5506 на безопасность, фармакокинетику, биомаркеры и функциональные показатели у взрослых и подростков с мышечной дистрофией Беккера.

Обзор исследования

Статус

Активный, не рекрутирующий

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Это исследование представляет собой двойное слепое рандомизированное плацебо-контролируемое исследование влияния EDG-5506 на безопасность, фармакокинетику, биомаркеры и функциональные показатели. В исследование планируется включить примерно 48 взрослых и 18 подростков с мышечной дистрофией Беккера. Это исследование будет иметь до 4-недельного периода скрининга, 12-месячного периода лечения, за которым следует 4-недельный период наблюдения.

Приблизительно 48 взрослых участников будут рандомизированы в когорту 1 (доза 1) или когорту 2 (доза 2) в соотношении 1:1, затем каждая группа будет дополнительно рандомизирована в группу EDG-5506 или плацебо в соотношении 3:1. В когорте 3 (доза 3) участников рандомизируют в соотношении 3:1 для получения либо EDG-5506, либо плацебо, и они будут зачислены после когорты 2.

Приблизительно 9 участников-подростков будут включены в когорту 4 (доза 4) и рандомизированы в соотношении 2:1 для получения EDG-5506 или плацебо. В когорте 5 (доза 5) будут рандомизированы дополнительные 9 участников в соотношении 2:1 либо для получения EDG-5506, либо для плацебо после когорты 4.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

244

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Австралия
      • Fitzroy, Австралия, VIC, 3065
        • St Vincent's Hospital Melbourne
  • Бельгия
      • Ghent, Бельгия, 9000
        • University Hospital Gent
      • Leuven, Бельгия
        • Universitaire Ziekenhuizen Leuven
      • Liège, Бельгия, 4000
        • Centre Hospitalier Régional de la Citadelle
  • Германия
      • Munich, Германия, 80336
        • Klinikum der Ludwig-Maximilians-Universitaet Muenchen
  • Дания
      • Copenhagen, Дания
        • Rigshospitalet
  • Израиль
      • Jerusalem, Израиль, 91240
        • Hadassah University Hospital
      • Petah Tikva, Израиль, 49202
        • Schneider Children's Hospital of Israel
  • Испания
      • Barcelona, Испания, 08035
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron
      • Barcelona, Испания, 08907
        • Hospital Universitari de Bellvitge
      • Donostia / San Sebastian, Испания, 20014
        • Hospital Universitario Donostia
      • Valencia, Испания, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe
  • Италия
      • Milan, Италия, 20122
        • Fondazione IRCCS Ca'Granda Ospedale Maggiore Policlinico di Milano
      • Padova, Италия, 35128
        • Azienda Ospedale - Università Padova
      • Rome, Италия, 00168
        • Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli IRCCS - Universita Cattolica del Sacro Cuore
  • Нидерланды
      • Leiden, Нидерланды, 2333 ZA
        • Leids Universitair Medisch Centrum
  • Новая Зеландия
      • Auckland, Новая Зеландия, 1010
        • Optimal Clinical Trials
  • Соединенное Королевство
      • London, Соединенное Королевство, SW17 0QT
        • St. George's University Hospitals NHS Foundation Trust
      • London, Соединенное Королевство, NW1 2PG
        • University College London Hospital
      • Newcastle, Соединенное Королевство, NE7 7DN
        • Newcastle Freeman Hospital
      • Salford, Соединенное Королевство, M68HD
        • Salford Royal Hospital
  • Соединенные Штаты
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Соединенные Штаты, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • La Jolla, California, Соединенные Штаты, 92037
        • UC San Diego
      • Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90095
        • UCLA Medical Center
      • Orange, California, Соединенные Штаты, 92868
        • UC Irvine Medical Center
      • Palo Alto, California, Соединенные Штаты, 94304
        • Stanford Neuroscience Health Center
      • Sacramento, California, Соединенные Штаты, 95817
        • UC Davis Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Соединенные Штаты, 80045
        • UC Denver
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Соединенные Штаты, 32611
        • University of Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30329
        • Rare Disease Research
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60611
        • Northwestern University
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Соединенные Штаты, 46202
        • Indiana University School of Medicine
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Соединенные Штаты, 52242
        • University of Iowa
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Соединенные Штаты, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Соединенные Штаты, 21205
        • Kennedy Krieger Institute
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, Соединенные Штаты, 01605
        • University of Massachusetts Memorial Medical Center
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Соединенные Штаты, 55455
        • University of Minnesota
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Соединенные Штаты, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • Rochester, New York, Соединенные Штаты, 14642
        • University of Rochester Medical Center
    • North Carolina
      • Hillsborough, North Carolina, Соединенные Штаты, 27278
        • Rare Disease Research, LLC NC
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты, 45219
        • University of Cincinnati Gardner Neuroscience Institute
      • Columbus, Ohio, Соединенные Штаты, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
        • University of Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 15224
        • University of Pittsburgh
    • Texas
      • Austin, Texas, Соединенные Штаты, 78759
        • National Neuromuscular Research Institute
      • Denton, Texas, Соединенные Штаты, 76208
        • Neurology Rare Disease Center
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Соединенные Штаты, 23298
        • Virginia Commonwealth University Health
  • Франция
      • Marseille, Франция, 13005
        • Centre de Reference des Maladies Neuromusculaires et de la SLA - AP-HM Hopital de La Timone
      • Nantes, Франция, 44093
        • CHU de Nantes
      • Nice, Франция, 06001
        • CHU de Nice - Hopital Pasteur 2 - Centre de reference des Maladies Neuromusculaires
      • Paris, Франция, 75013
        • AP-HP Hopital Pitie-Salpetriere

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 12 лет до 50 лет (Ребенок, Взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  1. Взрослые (в возрасте от 18 до 50 лет включительно) с документально подтвержденной мутацией дистрофина и фенотипом, соответствующим мышечной дистрофии Беккера, и наличием в анамнезе возможности самостоятельного передвижения после 16 лет без стероидов; наличие в анамнезе амбулаторного лечения после 18 лет со стероидами ИЛИ подростков (от 12 до 17 лет включительно) с генетическим подтверждением внутрирамочной мутации дистрофина и фенотипом, соответствующим мышечной дистрофии Беккера, как определено исследователем
  2. Способен пройти 100-метровый тест на время менее чем за 150 секунд.
  3. Способен выполнить шкалу амбулаторной оценки North Star и получить от 10 до 32 баллов включительно для взрослых или более 10 баллов для подростков.
  4. Вакцинированы против SARS-CoV-2 в соответствии с местными требованиями

Критерий исключения:

  1. Медицинский анамнез или клинически значимый медицинский осмотр/лабораторный результат, который, по мнению исследователя, может сделать участника непригодным для участия в исследовании. Это включает в себя противопоказания к магнитно-резонансной томографии, такие как несовместимые имплантированные медицинские устройства или тяжелая клаустрофобия.
  2. Фракция выброса на эхокардиограмме сердца < 40%
  3. Прогнозируется форсированная жизненная емкость легких
  4. Прием пероральных кортикостероидов в течение >5 дней в течение предшествующих 6 месяцев в дозе >5 мг эквивалента в день. Допускаются более низкие пероральные дозы или ингаляционные/интраназальные стероиды.
  5. Получение исследуемого препарата в течение 30 дней или 5 периодов полувыведения (в зависимости от того, что больше) после визита для скрининга в настоящем исследовании.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Последовательное назначение
  • Маскировка: Четырехместный

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Взрослая группа 1
Препарат: Севасемтен Препарат: Плацебо
Лекарство: Плацебо
Плацебо вводят перорально один раз в день.
Лекарство: Севасемтен 10 мг
Севасемтен назначают внутрь 1 раз в сутки.
Экспериментальный: Взрослая когорта 2
Препарат: Севасемтен Препарат: Плацебо
Лекарство: Плацебо
Плацебо вводят перорально один раз в день.
Лекарство: Севасемтен 10 мг
Севасемтен назначают внутрь 1 раз в сутки.
Экспериментальный: Взрослая когорта 6
Препарат: Севасемтен Препарат: Плацебо
Лекарство: Плацебо
Плацебо вводят перорально один раз в день.
Лекарство: Севасемтен 10 мг
Севасемтен назначают внутрь 1 раз в сутки.
Экспериментальный: Подростковая когорта 4
Препарат: Севасемтен Препарат: Плацебо
Лекарство: Плацебо
Плацебо вводят перорально один раз в день.
Лекарство: Севасемтен 5 мг
Севасемтен назначают внутрь 1 раз в сутки.
Экспериментальный: Подростковая когорта 5
Препарат: Севасемтен Препарат: Плацебо
Лекарство: Плацебо
Плацебо вводят перорально один раз в день.
Лекарство: Севасемтен 12,5 мг
Севасемтен назначают внутрь 1 раз в сутки.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение уровня креатинкиназы сыворотки по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: 12 месяцев (группы КАНЬОН 1, 2)
Взрослые участники
12 месяцев (группы КАНЬОН 1, 2)
Изменение по сравнению с исходным уровнем шкалы амбулаторной оценки North Star
Временное ограничение: 18 месяцев (ГРАНД-КАНИОН, когорта 6)
Взрослые участники
18 месяцев (ГРАНД-КАНИОН, когорта 6)
Количество нежелательных явлений у пациентов, принимавших севасемтен или плацебо
Временное ограничение: 12 месяцев (группы КАНЬОН 1, 2, 4, 5), 18 месяцев (группа 6 ГРАНД-КАНИОН)
Все участники
12 месяцев (группы КАНЬОН 1, 2, 4, 5), 18 месяцев (группа 6 ГРАНД-КАНИОН)
Тяжесть нежелательных явлений у пациентов, принимавших севаземтен или плацебо
Временное ограничение: 12 месяцев (группы КАНЬОН 1, 2, 4, 5), 18 месяцев (группа 6 ГРАНД-КАНИОН)
Все участники
12 месяцев (группы КАНЬОН 1, 2, 4, 5), 18 месяцев (группа 6 ГРАНД-КАНИОН)

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение по сравнению с исходным уровнем белка быстрых скелетных мышц тропонина I
Временное ограничение: 12 месяцев (группы КАНЬОН 1, 2), 18 месяцев (группа 6 ГРАНД-КАНИОН)
Взрослые участники
12 месяцев (группы КАНЬОН 1, 2), 18 месяцев (группа 6 ГРАНД-КАНИОН)
Изменение по сравнению с исходным уровнем шкалы амбулаторной оценки North Star
Временное ограничение: 12 месяцев (группы КАНЬОН 1, 2)
Взрослые участники
12 месяцев (группы КАНЬОН 1, 2)
Изменение по сравнению с исходным уровнем шкалы «Полярная звезда» для шкалы мышечных дистрофий поясно- конечностного типа
Временное ограничение: 12 месяцев (группы КАНЬОН 1, 2), 18 месяцев (группа 6 ГРАНД-КАНИОН)
Взрослые участники
12 месяцев (группы КАНЬОН 1, 2), 18 месяцев (группа 6 ГРАНД-КАНИОН)
Изменение по сравнению с базовым уровнем в тесте ходьбы/бега на 10 метров
Временное ограничение: 12 месяцев (группы КАНЬОН 1, 2), 18 месяцев (группа 6 ГРАНД-КАНИОН)
Взрослые участники
12 месяцев (группы КАНЬОН 1, 2), 18 месяцев (группа 6 ГРАНД-КАНИОН)
Изменение по сравнению с базовым уровнем в тесте на время на дистанции 100 метров
Временное ограничение: 12 месяцев (группы КАНЬОН 1, 2), 18 месяцев (группа 6 ГРАНД-КАНИОН)
Взрослые участники
12 месяцев (группы КАНЬОН 1, 2), 18 месяцев (группа 6 ГРАНД-КАНИОН)
Изменение скорости шага по сравнению с базовым уровнем (95-й процентиль)
Временное ограничение: 18 месяцев (ГРАНД-КАНИОН, когорта 6)
Взрослые участники
18 месяцев (ГРАНД-КАНИОН, когорта 6)
Фармакокинетика, измеренная по равновесной концентрации в плазме.
Временное ограничение: 12 месяцев (группы КАНЬОН 1, 2, 4, 5), 18 месяцев (группа 6 ГРАНД-КАНИОН)
Все участники
12 месяцев (группы КАНЬОН 1, 2, 4, 5), 18 месяцев (группа 6 ГРАНД-КАНИОН)
Изменение роста по сравнению с базовым уровнем, оцененное по центилю роста на диаграммах роста Всемирной организации здравоохранения.
Временное ограничение: 12 месяцев (группы КАНЬОН 4, 5)
Участники-подростки
12 месяцев (группы КАНЬОН 4, 5)
Изменение доли жира в мышцах верхней части ног на 18-м месяце по сравнению с исходным уровнем по данным магнитно-резонансной томографии.
Временное ограничение: 18 месяцев (ГРАНД-КАНИОН, когорта 6)
Взрослые участники
18 месяцев (ГРАНД-КАНИОН, когорта 6)

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Edgewise Therapeutics, Inc.

Соавторы

Medpace, Inc.
SYSNAV
ImagingNMD

Следователи

  • Учебный стул: Joanne Donovan, MD, PhD, Edgewise Therapeutics, Inc.
  • Учебный стул: Roxana D. Dreghici, Edgewise Therapeutics, Inc.

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

10 ноября 2022 г.

Первичное завершение (Оцененный)

1 сентября 2026 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 сентября 2026 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

14 марта 2022 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

14 марта 2022 г.

Первый опубликованный (Действительный)

22 марта 2022 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

31 июля 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

30 июля 2026 г.

Последняя проверка

1 июля 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • EDG-5506-201

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться