베커 근이영양증 환자의 EDG-5506 임상 2상 연구(CANYON)
2024년 5월 9일 업데이트: Edgewise Therapeutics, Inc.
베커 근이영양증이 있는 성인 및 청소년의 안전성, 바이오마커, 약동학 및 기능 측정에 대한 EDG-5506의 효과를 평가하기 위한 2상 무작위, 이중 맹검, 위약 대조 연구
CANYON 연구는 베커 근이영양증이 있는 성인 및 청소년의 안전성, 약동학, 바이오마커 및 기능 측정에 대한 EDG-5506의 효과를 평가하기 위한 다기관, 무작위, 2상, 이중맹검, 위약 대조 연구입니다.
연구 개요
상세 설명
이 연구는 안전성, 약동학, 바이오마커 및 기능 측정에 대한 EDG-5506의 효과를 조사하기 위한 이중 맹검, 무작위, 위약 대조 디자인입니다. 베커 근이영양증이 있는 약 48명의 성인과 18명의 청소년이 이 연구에 등록할 계획입니다. 이 연구는 최대 4주간의 스크리닝 기간, 12개월의 치료 기간, 이후 4주간의 후속 조치 기간을 가질 것입니다.
약 48명의 성인 참가자가 1:1 비율로 코호트 1(투여량 1) 또는 코호트 2(투여량 2)에 무작위 배정된 다음 각 코호트는 3:1 비율로 EDG-5506 또는 위약에 추가로 무작위 배정됩니다. 코호트 3(용량 3)은 참가자를 3:1 비율로 EDG-5506 또는 위약에 무작위 배정하고 코호트 2 후에 등록합니다.
약 9명의 청소년 참가자가 코호트 4(용량 4)에 등록하고 EDG-5506 또는 위약에 2:1 비율로 무작위 배정합니다. 코호트 5(용량 5)는 코호트 4 이후 EDG-5506 또는 위약에 2:1 비율로 추가 9명의 참가자를 무작위 배정합니다.
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
170
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Edgewise Therapeutics
- 전화번호: 720-262-7002
- 이메일: studies@edgewisetx.com
연구 장소
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Leiden, 네덜란드, 2333 ZA
- 모병
- Leids Universitair Medisch Centrum
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Arkansas
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Little Rock, Arkansas, 미국, 72202
- 모병
- Arkansas Children's Hospital
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California
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La Jolla, California, 미국, 92037
- 모병
- UC San Diego
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Orange, California, 미국, 92868
- 모병
- UC Irvine Medical Center
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Sacramento, California, 미국, 95817
- 모병
- UC Davis Medical Center
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, 미국, 80045
- 모병
- UC Denver
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-
Florida
-
Gainesville, Florida, 미국, 32611
- 모병
- University of Florida
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, 미국, 30329
- 모병
- Rare Disease Research
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, 미국, 52242
- 모병
- University of Iowa
-
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Kansas
-
Kansas City, Kansas, 미국, 66160
- 모병
- University of Kansas Medical Center
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, 미국, 21205
- 모병
- Kennedy Krieger Institute
-
-
Massachusetts
-
Worcester, Massachusetts, 미국, 01605
- 모병
- University of Massachusetts Memorial Medical Center
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, 미국, 63110
- 모병
- Washington University School of Medicine
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, 미국, 45219
- 모병
- University of Cincinnati Gardner Neuroscience Institute
-
Columbus, Ohio, 미국, 43205
- 모병
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
- 모병
- University of Pennsylvania
-
-
Texas
-
Austin, Texas, 미국, 78759
- 모병
- Austin Neuromuscular Center
-
Denton, Texas, 미국, 76208
- 모병
- Neurology Rare Disease Center
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-
Virginia
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Richmond, Virginia, 미국, 23298
- 모병
- Virginia Commonwealth University Health
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-
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London, 영국, NW1 2PG
- 모병
- University College London Hospital
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Newcastle, 영국, NE7 7DN
- 모병
- Newcastle Freeman Hospital
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
12년 (어린이, 성인)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 기록된 디스트로핀 돌연변이 및 Becker 근이영양증과 일치하는 표현형이 있고 스테로이드 없이 16세 이상으로 걸을 수 있는 이력이 있는 성인(18세에서 50세까지 포함); 스테로이드로 18세 이상 보행이 가능한 이력, 또는 연구원에 의해 결정된 바와 같이 인프레임 디스트로핀 돌연변이 및 베커 근이영양증과 일치하는 표현형의 유전적 확인이 있는 청소년(12세 내지 17세 포함)
- 100미터 시간 테스트를 150초 미만으로 완료할 수 있습니다.
- North Star Ambulatory Assessment 척도를 수행하고 성인의 경우 10~32점, 청소년의 경우 10점 이상을 달성할 수 있습니다.
- 현지 요구 사항에 따라 SARS-CoV-2 예방 접종
제외 기준:
- 조사자의 의견에 따라 참가자가 연구에 부적합하다고 판단되는 병력 또는 임상적으로 중요한 신체 검사/실험실 결과. 여기에는 호환되지 않는 이식형 의료 기기 또는 심한 밀실 공포증과 같은 자기 공명 영상에 대한 금기 사항이 포함됩니다.
- 심장초음파심장박출률 < 40%
- 강제 폐활량 예측
- 이전 6개월 동안 5일 이상 경구 코르티코스테로이드를 1일 5mg 이상 투여. 더 낮은 경구 용량 또는 흡입/비강 스테로이드가 허용됩니다.
- 본 연구에서 스크리닝 방문의 30일 또는 5 반감기(둘 중 더 긴 기간) 이내에 시험용 약물 수령.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 순차적 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 성인 코호트 1
약물: 세바셈텐 약물: 위약
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위약은 하루에 한 번 구두로 투여됩니다.
Sevasemten은 하루에 한 번 경구 투여됩니다.
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실험적: 성인 코호트 2
약물: 세바셈텐 약물: 위약
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위약은 하루에 한 번 구두로 투여됩니다.
Sevasemten은 하루에 한 번 경구 투여됩니다.
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실험적: 성인 코호트 6
약물: 세바셈텐 약물: 위약
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위약은 하루에 한 번 구두로 투여됩니다.
Sevasemten은 하루에 한 번 경구 투여됩니다.
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실험적: 청소년 코호트 4
약물: 세바셈텐 약물: 위약
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위약은 하루에 한 번 구두로 투여됩니다.
Sevasemten은 하루에 한 번 경구 투여됩니다.
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실험적: 청소년 코호트 5
약물: 세바셈텐 약물: 위약
|
위약은 하루에 한 번 구두로 투여됩니다.
Sevasemten은 하루에 한 번 경구 투여됩니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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혈청 크레아틴 키나아제의 기준선 대비 변화
기간: 12개월(CANYON 코호트 1, 2)
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성인 참가자
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12개월(CANYON 코호트 1, 2)
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North Star 보행 평가 척도의 기준선 변경
기간: 18개월(그랜드 캐년 코호트 6)
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성인 참가자
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18개월(그랜드 캐년 코호트 6)
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세바셈텐 또는 위약으로 치료받은 환자의 부작용 수
기간: 12개월(CANYON 코호트 1, 2, 4, 5), 18개월(GRAND CANYON 코호트 6)
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모든 참가자
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12개월(CANYON 코호트 1, 2, 4, 5), 18개월(GRAND CANYON 코호트 6)
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세바셈텐 또는 위약으로 치료받은 환자의 부작용 심각도
기간: 12개월(CANYON 코호트 1, 2, 4, 5), 18개월(GRAND CANYON 코호트 6)
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모든 참가자
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12개월(CANYON 코호트 1, 2, 4, 5), 18개월(GRAND CANYON 코호트 6)
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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단백질 빠른 골격근 트로포닌 I의 기준선 대비 변화
기간: 12개월(CANYON 코호트 1, 2), 18개월(GRAND CANYON 코호트 6)
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성인 참가자
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12개월(CANYON 코호트 1, 2), 18개월(GRAND CANYON 코호트 6)
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North Star 보행 평가 척도의 기준선 변경
기간: 12개월(CANYON 코호트 1, 2)
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성인 참가자
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12개월(CANYON 코호트 1, 2)
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사지형 근이영양증 척도에 대한 북극성 평가 기준선의 변화
기간: 12개월(CANYON 코호트 1, 2), 18개월(GRAND CANYON 코호트 6)
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성인 참가자
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12개월(CANYON 코호트 1, 2), 18개월(GRAND CANYON 코호트 6)
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10m 걷기/달리기 테스트의 기준선 변경
기간: 12개월(CANYON 코호트 1, 2), 18개월(GRAND CANYON 코호트 6)
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성인 참가자
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12개월(CANYON 코호트 1, 2), 18개월(GRAND CANYON 코호트 6)
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100m 시간 제한 테스트의 기준선 변경
기간: 12개월(CANYON 코호트 1, 2), 18개월(GRAND CANYON 코호트 6)
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성인 참가자
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12개월(CANYON 코호트 1, 2), 18개월(GRAND CANYON 코호트 6)
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보속의 기준선 변화(95번째 백분위수)
기간: 18개월(그랜드 캐년 코호트 6)
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성인 참가자
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18개월(그랜드 캐년 코호트 6)
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정상 상태 혈장 농도로 측정한 약동학
기간: 12개월(CANYON 코호트 1, 2, 4, 5), 18개월(GRAND CANYON 코호트 6)
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모든 참가자
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12개월(CANYON 코호트 1, 2, 4, 5), 18개월(GRAND CANYON 코호트 6)
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세계보건기구(WHO) 성장 차트에서 신장 백분위수로 평가한 기준선 대비 성장 변화
기간: 12개월(CANYON 코호트 4, 5)
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청소년 참가자
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12개월(CANYON 코호트 4, 5)
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18개월째 자기 공명 영상으로 평가한 위쪽 다리 근육의 지방 비율 기준선 대비 변화
기간: 18개월(그랜드 캐년 코호트 6)
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성인 참가자
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18개월(그랜드 캐년 코호트 6)
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 의자: Joanne Donovan, MD, PhD, Edgewise Therapeutics, Inc.
- 연구 의자: Roxana D. Dreghici, Edgewise Therapeutics, Inc.
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
유용한 링크
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2022년 7월 6일
기본 완료 (추정된)
2026년 6월 1일
연구 완료 (추정된)
2026년 6월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2022년 3월 14일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2022년 3월 14일
처음 게시됨 (실제)
2022년 3월 22일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2024년 5월 13일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2024년 5월 9일
마지막으로 확인됨
2024년 5월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- EDG-5506-201
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
베커 근이영양증에 대한 임상 시험
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Italfarmaco완전한Duchenne 및 Becker 근이영양증 | 다혈구증 베라캐나다
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University of Malaga완전한
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InCor Heart InstituteUniversity of Sao Paulo; Federal University of Minas Gerais완전한심근 섬유증 | 근이영양증
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Johns Hopkins UniversityNational Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)초대로 등록비대성 심근병증(HCM) | 긴 QT 증후군(LQTS) | 카테콜아민성 다형성 심실성 빈맥(CPVT) | 유전성 심장 부정맥 | 브루가다 증후군(BrS) | 조기 재분극 증후군(ERS) | 부정맥성 심근병증(AC, ARVD/C) | 확장성 심근병증(DCM) | 근이영양증(Duchenne, Becker, Myotonic Dystrophy) | 정상 대조군 대상미국
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International Centre for Diarrhoeal Disease Research...University of California, Berkeley; University of Maryland; Harvard University완전한BDM(Becker-DeGroot-Marsckek) 경매의 새 그룹 버전을 개발하여 공유 하드웨어에 대한 복합 구성원의 지불 의사를 측정합니다. | 혐오감, 수치심 또는 사회적 압력과 같은 손 씻기 및 물 처리의 행동 결정 요인을 측정하기 위한 새로운 조사 도구를 개발합니다. | 손 씻기 및 수처리 행동을 측정하기 위한 새로운 방법을 확인합니다. | 혐오 및 수치심에 기반한 개입의 효과를 표준 공중 보건 개입과 비교하십시오.방글라데시
위약에 대한 임상 시험
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AJU Pharm Co., Ltd.OM Pharma SA모병
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University Hospital, Strasbourg, France모집하지 않고 적극적으로