Fas 2-studie av EDG-5506 i Beckers muskeldystrofi (CANYON)
30 juli 2026 uppdaterad av: Edgewise Therapeutics, Inc.
En fas 2 randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad studie för att utvärdera effekten av EDG-5506 på säkerhet, biomarkörer, farmakokinetik och funktionella åtgärder hos vuxna och ungdomar med Beckers muskeldystrofi
CANYON-studien är en multicenter, randomiserad, fas 2, dubbelblind, placebokontrollerad studie för att utvärdera effekten av EDG-5506 på säkerhet, farmakokinetik, biomarkörer och funktionella åtgärder hos vuxna och ungdomar med Beckers muskeldystrofi.
Studieöversikt
Status
Aktiv, inte rekryterande
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Denna studie är en dubbelblind, randomiserad, placebokontrollerad design för att undersöka effekten av EDG-5506 på säkerhet, farmakokinetik, biomarkörer och funktionella åtgärder. Cirka 48 vuxna och 18 ungdomar med Beckers muskeldystrofi är planerade att delta i denna studie. Denna studie kommer att ha upp till en 4-veckors screeningperiod, en 12 månaders behandlingsperiod, följt av en 4-veckors uppföljningsperiod.
Cirka 48 vuxna deltagare kommer att randomiseras till kohort 1 (dos 1) eller kohort 2 (dos 2) i ett 1:1-förhållande, sedan kommer varje kohort att randomiseras vidare till EDG-5506 eller placebo i ett 3:1-förhållande. Kohort 3 (dos 3) kommer att randomisera deltagarna i förhållandet 3:1 till antingen EDG-5506 eller placebo och kommer att registreras efter kohort 2.
Ungefär 9 tonårsdeltagare kommer att registreras i kohort 4 (dos 4) och randomiseras i förhållandet 2:1 till EDG-5506 eller placebo. Kohort 5 (dos 5) kommer att randomisera ytterligare 9 deltagare i ett 2:1-förhållande till antingen EDG-5506 eller placebo efter kohort 4.
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
244
Fas
- Fas 2
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
-
Fitzroy, Australien, VIC, 3065
- St Vincent's Hospital Melbourne
-
-
-
-
-
Ghent, Belgien, 9000
- University Hospital Gent
-
Leuven, Belgien
- Universitaire Ziekenhuizen Leuven
-
Liège, Belgien, 4000
- Centre Hospitalier Régional de la Citadelle
-
-
-
-
-
Copenhagen, Danmark
- Rigshospitalet
-
-
-
-
-
Marseille, Frankrike, 13005
- Centre de Reference des Maladies Neuromusculaires et de la SLA - AP-HM Hopital de La Timone
-
Nantes, Frankrike, 44093
- CHU de Nantes
-
Nice, Frankrike, 06001
- CHU de Nice - Hopital Pasteur 2 - Centre de reference des Maladies Neuromusculaires
-
Paris, Frankrike, 75013
- AP-HP Hopital Pitie-Salpetriere
-
-
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Förenta staterna, 72202
- Arkansas Children's Hospital
-
-
California
-
La Jolla, California, Förenta staterna, 92037
- UC San Diego
-
Los Angeles, California, Förenta staterna, 90095
- UCLA Medical Center
-
Orange, California, Förenta staterna, 92868
- UC Irvine Medical Center
-
Palo Alto, California, Förenta staterna, 94304
- Stanford Neuroscience Health Center
-
Sacramento, California, Förenta staterna, 95817
- UC Davis Medical Center
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Förenta staterna, 80045
- UC Denver
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Förenta staterna, 32611
- University of Florida
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30329
- Rare Disease Research
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60611
- Northwestern University
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Förenta staterna, 46202
- Indiana University School of Medicine
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Förenta staterna, 52242
- University of Iowa
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Förenta staterna, 66160
- University of Kansas Medical Center
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Förenta staterna, 21205
- Kennedy Krieger Institute
-
-
Massachusetts
-
Worcester, Massachusetts, Förenta staterna, 01605
- University of Massachusetts Memorial Medical Center
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Förenta staterna, 55455
- University of Minnesota
-
-
Missouri
-
St Louis, Missouri, Förenta staterna, 63110
- Washington University School of Medicine
-
-
New York
-
Rochester, New York, Förenta staterna, 14642
- University of Rochester Medical Center
-
-
North Carolina
-
Hillsborough, North Carolina, Förenta staterna, 27278
- Rare Disease Research, LLC NC
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Förenta staterna, 45219
- University of Cincinnati Gardner Neuroscience Institute
-
Columbus, Ohio, Förenta staterna, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
- University of Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Förenta staterna, 15224
- University of Pittsburgh
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Förenta staterna, 78759
- National Neuromuscular Research Institute
-
Denton, Texas, Förenta staterna, 76208
- Neurology Rare Disease Center
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Förenta staterna, 23298
- Virginia Commonwealth University Health
-
-
-
-
-
Jerusalem, Israel, 91240
- Hadassah University Hospital
-
Petah Tikva, Israel, 49202
- Schneider Children's Hospital of Israel
-
-
-
-
-
Milan, Italien, 20122
- Fondazione IRCCS Ca'Granda Ospedale Maggiore Policlinico di Milano
-
Padova, Italien, 35128
- Azienda Ospedale - Università Padova
-
Rome, Italien, 00168
- Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli IRCCS - Universita Cattolica del Sacro Cuore
-
-
-
-
-
Leiden, Nederländerna, 2333 ZA
- Leids Universitair Medisch Centrum
-
-
-
-
-
Auckland, Nya Zeeland, 1010
- Optimal Clinical Trials
-
-
-
-
-
Barcelona, Spanien, 08035
- Hospital Universitario Vall d'Hebron
-
Barcelona, Spanien, 08907
- Hospital Universitari de Bellvitge
-
Donostia / San Sebastian, Spanien, 20014
- Hospital Universitario Donostia
-
Valencia, Spanien, 46026
- Hospital Universitari i Politecnic La Fe
-
-
-
-
-
London, Storbritannien, SW17 0QT
- St. George's University Hospitals NHS Foundation Trust
-
London, Storbritannien, NW1 2PG
- University College London Hospital
-
Newcastle, Storbritannien, NE7 7DN
- Newcastle Freeman Hospital
-
Salford, Storbritannien, M68HD
- Salford Royal Hospital
-
-
-
-
-
Munich, Tyskland, 80336
- Klinikum der Ludwig-Maximilians-Universitaet Muenchen
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
12 år till 50 år (Barn, Vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Vuxna (i åldrarna 18 till 50 år inklusive) med en dokumenterad dystrofinmutation och fenotyp som överensstämmer med Beckers muskeldystrofi och historia av att ha varit ambulerande efter 16 års ålder utan steroider; historia av att ha varit ambulerande efter 18 års ålder med steroider, ELLER ungdomar (12 till 17 år, inklusive) med genetisk bekräftelse på en dystrofinmutation inom ramen och en fenotyp som överensstämmer med Beckers muskeldystrofi som fastställts av utredaren
- Kan slutföra 100-meters testet på < 150 sekunder.
- Kunna utföra North Star Ambulatory Assessment-skalan och uppnå en poäng på 10 till 32, inklusive för vuxna eller en poäng på mer än 10 för tonåringar.
- Vaccinerad mot SARS-CoV-2 enligt lokala krav
Exklusions kriterier:
- Anamnes eller kliniskt signifikant fysisk undersökning/laboratorieresultat som, enligt utredarens uppfattning, skulle göra deltagaren olämplig för studien. Detta inkluderar kontraindikationer för magnetisk resonanstomografi såsom icke-kompatibla implanterade medicinska apparater eller svår klaustrofobi.
- Hjärtekokardiogram ejektionsfraktion < 40 %
- Påtvingad vitalkapacitet förutspådd
- Mottagande av orala kortikosteroider i >5 dagar under de föregående 6 månaderna i en dos av >5 mg ekvivalent per dag. Lägre orala doser eller inhalerade/intranasala steroider är tillåtna.
- Mottagande av ett prövningsläkemedel inom 30 dagar eller 5 halveringstider (beroende på vilket som är längre) efter screeningbesöket i denna studie.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Sekventiell tilldelning
- Maskning: Fyrdubbla
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Vuxenkohort 1
Läkemedel: Sevasemten Läkemedel: Placebo
|
Placebo ges oralt en gång om dagen
Sevasemten administreras oralt en gång om dagen
|
|
Experimentell: Vuxenkohort 2
Läkemedel: Sevasemten Läkemedel: Placebo
|
Placebo ges oralt en gång om dagen
Sevasemten administreras oralt en gång om dagen
|
|
Experimentell: Vuxenkohort 6
Läkemedel: Sevasemten Läkemedel: Placebo
|
Placebo ges oralt en gång om dagen
Sevasemten administreras oralt en gång om dagen
|
|
Experimentell: Ungdomskohort 4
Läkemedel: Sevasemten Läkemedel: Placebo
|
Placebo ges oralt en gång om dagen
Sevasemten administreras oralt en gång om dagen
|
|
Experimentell: Ungdomskohort 5
Läkemedel: Sevasemten Läkemedel: Placebo
|
Placebo ges oralt en gång om dagen
Sevasemten administreras oralt en gång om dagen
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Ändring från Baseline i serumkreatinkinas
Tidsram: 12 månader (CANYON Cohorts 1, 2)
|
Vuxna deltagare
|
12 månader (CANYON Cohorts 1, 2)
|
|
Ändring från Baseline i North Star Ambulatory Assessment-skalan
Tidsram: 18 månader (GRAND CANYON Cohort 6)
|
Vuxna deltagare
|
18 månader (GRAND CANYON Cohort 6)
|
|
Antal biverkningar hos dem som behandlats med sevasemten eller placebo
Tidsram: 12 månader (CANYON Cohorts 1, 2, 4, 5), 18 månader (GRAND CANYON Cohort 6)
|
Alla deltagare
|
12 månader (CANYON Cohorts 1, 2, 4, 5), 18 månader (GRAND CANYON Cohort 6)
|
|
Svårighetsgraden av biverkningar hos dem som behandlas med sevasemten eller placebo
Tidsram: 12 månader (CANYON Cohorts 1, 2, 4, 5), 18 månader (GRAND CANYON Cohort 6)
|
Alla deltagare
|
12 månader (CANYON Cohorts 1, 2, 4, 5), 18 månader (GRAND CANYON Cohort 6)
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Förändring från Baseline i protein snabb skelettmuskel Troponin I
Tidsram: 12 månader (CANYON Cohorts 1, 2), 18 månader (GRAND CANYON Cohort 6)
|
Vuxna deltagare
|
12 månader (CANYON Cohorts 1, 2), 18 månader (GRAND CANYON Cohort 6)
|
|
Ändring från Baseline i North Star Ambulatory Assessment-skalan
Tidsram: 12 månader (CANYON Cohorts 1, 2)
|
Vuxna deltagare
|
12 månader (CANYON Cohorts 1, 2)
|
|
Ändring från baslinjen i North Star Assessment for Limb-Girdle Type Muscular Dystrophies-skalan
Tidsram: 12 månader (CANYON Kohort 1, 2), 18 månader (GRAND CANYON Kohort 6)
|
Vuxna deltagare
|
12 månader (CANYON Kohort 1, 2), 18 månader (GRAND CANYON Kohort 6)
|
|
Ändra från Baseline i 10-meters gång/löp-testet
Tidsram: 12 månader (CANYON Kohort 1, 2), 18 månader (GRAND CANYON Kohort 6)
|
Vuxna deltagare
|
12 månader (CANYON Kohort 1, 2), 18 månader (GRAND CANYON Kohort 6)
|
|
Ändring från baslinjen i 100-meters test
Tidsram: 12 månader (CANYON Kohort 1, 2), 18 månader (GRAND CANYON Kohort 6)
|
Vuxna deltagare
|
12 månader (CANYON Kohort 1, 2), 18 månader (GRAND CANYON Kohort 6)
|
|
Förändring från baslinjen i steghastighet (95:e percentilen)
Tidsram: 18 månader (GRAND CANYON Kohort 6)
|
Vuxna deltagare
|
18 månader (GRAND CANYON Kohort 6)
|
|
Farmakokinetik mätt som steady state plasmakoncentration
Tidsram: 12 månader (CANYON Kohort 1, 2, 4, 5), 18 månader (GRAND CANYON Kohort 6)
|
Alla deltagare
|
12 månader (CANYON Kohort 1, 2, 4, 5), 18 månader (GRAND CANYON Kohort 6)
|
|
Förändring från baslinjen i tillväxt som bedömts av höjdcentilen på Världshälsoorganisationens tillväxtdiagram
Tidsram: 12 månader (CANYON Cohorts 4, 5)
|
Ungdomsdeltagare
|
12 månader (CANYON Cohorts 4, 5)
|
|
Månad 18 förändring från baslinjen i fettfraktionen av benmusklerna, bedömd med magnetisk resonanstomografi
Tidsram: 18 månader (GRAND CANYON Cohort 6)
|
Vuxna deltagare
|
18 månader (GRAND CANYON Cohort 6)
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Utredare
- Studiestol: Joanne Donovan, MD, PhD, Edgewise Therapeutics, Inc.
- Studiestol: Roxana D. Dreghici, Edgewise Therapeutics, Inc.
Publikationer och användbara länkar
Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.
Användbara länkar
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
10 november 2022
Primärt slutförande (Beräknad)
1 september 2026
Avslutad studie (Beräknad)
1 september 2026
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
14 mars 2022
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
14 mars 2022
Första postat (Faktisk)
22 mars 2022
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
31 juli 2026
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
30 juli 2026
Senast verifierad
1 juli 2026
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
- Muskuloskeletala sjukdomar
- Sjukdomar i nervsystemet
- Muskelsjukdomar
- Neuromuskulära sjukdomar
- Genetiska sjukdomar, medfödda
- Genetiska sjukdomar, X-länkade
- Muskelstörningar, atrofisk
- Muskeldystrofier
- Medfödda, ärftliga och neonatala sjukdomar och abnormiteter
- Muskeldystrofi, Duchenne
- Undermåliga droger
- Farmaceutiska förberedelser
- Förfalskade läkemedel
Andra studie-ID-nummer
- EDG-5506-201
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
NEJ
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .