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Étude de phase 2 de l'EDG-5506 dans la dystrophie musculaire de Becker (CANYON)

16 septembre 2026 mis à jour par: Edgewise Therapeutics, Inc.

Une étude de phase 2 randomisée, en double aveugle et contrôlée par placebo pour évaluer l'effet de l'EDG-5506 sur la sécurité, les biomarqueurs, la pharmacocinétique et les mesures fonctionnelles chez les adultes et les adolescents atteints de dystrophie musculaire de Becker

A study of sevasemten (EDG-5506) in Becker muscular dystrophy (known as CANYON) and pivotal cohort (known as GRAND CANYON). The EDG-5506-201 CANYON study was expanded to include an additional 175 adult participants in a cohort called GRAND CANYON, that is a multicenter, randomized, double-blind, placebo-controlled study to evaluate the safety and efficacy of sevasemten in adults with Becker.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

The EDG-5506-201 protocol was amended to include an additional cohort thus consists of two parts.

Part 1: CANYON is a double-blind, randomized, placebo-controlled design to investigate the effect of sevasemten on the safety, pharmacokinetics, biomarkers, and functional measures. Approximately 32 adults and 18 adolescents with Becker muscular dystrophy are planned to enroll in this study. This study will have up to a 4-week Screening period, a 12-month Treatment period, followed by a 4-week follow-up period.

Approximately 32 adult participants will randomize to Cohort 1 or Cohort 2 in a 1:1 ratio then each cohort will further randomize to sevasemten or placebo in a 3:1 ratio.

Approximately 9 adolescent participants will enroll in Cohort 4 and randomize in a 2:1 ratio to sevasemten or placebo. Cohort 5 will randomize an additional 9 participants in a 2:1 ratio to either sevasemten or placebo after Cohort 4.

Part 2: GRAND CANYON or Cohort 6 is a double-blind, randomized, placebo-controlled design to investigate the safety and efficacy of sevasemten in adults with Becker muscular dystrophy after 18 months of treatment. Approximately 175 adults with Becker muscular dystrophy are planned to enroll in this study. This study will have up to a 4-week Screening period, an 18-month Treatment period, followed by a 4-week follow-up period.

Approximately 175 adult participants will be randomized in Cohort 6 in a 2:1 ratio either to sevasemten or placebo.

Enrollment for CANYON and GRAND CANYON has been completed.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

244

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Munich, Allemagne, 80336
        • Klinikum der Ludwig-Maximilians-Universitaet Muenchen
  • Australie
      • Fitzroy, Australie, VIC, 3065
        • St Vincent's Hospital Melbourne
  • Belgique
      • Leuven, Belgique
        • Universitaire Ziekenhuizen Leuven
      • Liège, Belgique, 4000
        • Centre Hospitalier Régional de la Citadelle
    • Belgium
      • Ghent, Belgium, Belgique, 9000
        • University Hospital Gent
  • Danemark
      • Copenhagen, Danemark
        • Rigshospitalet
  • Espagne
      • Barcelona, Espagne, 08035
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron
      • Barcelona, Espagne, 08907
        • Hospital Universitari de Bellvitge
      • Donostia / San Sebastian, Espagne, 20014
        • Hospital Universitario Donostia
      • Valencia, Espagne, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe
  • France
      • Marseille, France, 13005
        • Centre de Reference des Maladies Neuromusculaires et de la SLA - AP-HM Hopital de La Timone
      • Nantes, France, 44093
        • CHU de Nantes
      • Nice, France, 06001
        • CHU de Nice - Hopital Pasteur 2 - Centre de reference des Maladies Neuromusculaires
      • Paris, France, 75013
        • AP-HP Hopital Pitie-Salpetriere
  • Israël
      • Jerusalem, Israël, 91240
        • Hadassah University Hospital
      • Petah Tikva, Israël, 49202
        • Schneider Children's Hospital of Israel
  • Italie
      • Milan, Italie, 20122
        • Fondazione IRCCS Ca'Granda Ospedale Maggiore Policlinico di Milano
      • Padova, Italie, 35128
        • Azienda Ospedale - Università Padova
      • Rome, Italie, 00168
        • Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli IRCCS - Universita Cattolica del Sacro Cuore
  • Nouvelle-Zélande
      • Auckland, Nouvelle-Zélande, 1010
        • Optimal Clinical Trials
  • Pays-Bas
      • Leiden, Pays-Bas, 2333 ZA
        • Leids Universitair Medisch Centrum
  • Royaume-Uni
      • London, Royaume-Uni, SW17 0QT
        • St. George's University Hospitals NHS Foundation Trust
      • London, Royaume-Uni, NW1 2PG
        • University College London Hospital
      • Newcastle, Royaume-Uni, NE7 7DN
        • Newcastle Freeman Hospital
      • Salford, Royaume-Uni, M68HD
        • Salford Royal Hospital
  • États-Unis
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, États-Unis, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • La Jolla, California, États-Unis, 92037
        • UC San Diego
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90095
        • UCLA Medical Center
      • Orange, California, États-Unis, 92868
        • UC Irvine Medical Center
      • Palo Alto, California, États-Unis, 94304
        • Stanford Neuroscience Health Center
      • Sacramento, California, États-Unis, 95817
        • UC Davis Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, États-Unis, 80045
        • UC Denver
    • Florida
      • Gainesville, Florida, États-Unis, 32611
        • University of Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, États-Unis, 30329
        • Rare Disease Research
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60611
        • Northwestern University
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, États-Unis, 46202
        • Indiana University School of Medicine
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, États-Unis, 52242
        • University of Iowa
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, États-Unis, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, États-Unis, 21205
        • Kennedy Krieger Institute
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, États-Unis, 01605
        • University of Massachusetts Memorial Medical Center
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, États-Unis, 55455
        • University of Minnesota
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, États-Unis, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • Rochester, New York, États-Unis, 14642
        • University of Rochester Medical Center
    • North Carolina
      • Hillsborough, North Carolina, États-Unis, 27278
        • Rare Disease Research, LLC NC
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45219
        • University of Cincinnati Gardner Neuroscience Institute
      • Columbus, Ohio, États-Unis, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
        • University of Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis, 15224
        • University of Pittsburgh
    • Texas
      • Austin, Texas, États-Unis, 78759
        • National Neuromuscular Research Institute
      • Denton, Texas, États-Unis, 76208
        • Neurology Rare Disease Center
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, États-Unis, 23298
        • Virginia Commonwealth University Health

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

12 ans à 50 ans (Enfant, Adulte)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Homme

La description

GRAND CANYON eligibility is listed below.

Key Inclusion Criteria:

  1. Adults (aged 18 to 50 years, inclusive) with a documented dystrophin mutation and phenotype consistent with Becker muscular dystrophy, and history of being ambulatory beyond 16 years of age without steroids; history of being ambulatory beyond 18 years of age with steroids.
  2. Able to complete the 100-meter timed test in < 200 seconds with or without use of mobility aid devices.
  3. Able to perform the North Star Ambulatory Assessment scale and achieve a score of 5 to 32, inclusive.

Key Exclusion Criteria:

  1. Medical history or clinically significant physical examination/laboratory result that, in the opinion of the investigator, would render the participant unsuitable for the study. This includes contraindications to magnetic resonance imaging such as non-compatible implanted medical devices or severe claustrophobia.
  2. Cardiac echocardiogram ejection fraction < 40%
  3. Forced vital capacity predicted <60% or using daytime ventilatory support
  4. Receipt of oral corticosteroids for the treatment of BMD in the previous 6 months.
  5. Receipt of an investigational drug within 30 days or 5 half-lives (whichever is longer) of the screening visit in the present study.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation séquentielle
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Adult Cohort 1

Drug: Sevasemten Drug: Placebo
Médicament: Sevasemten 10 mg

Sevasemten is administered orally once per day

Médicament: Placebo

Placebo is administered orally once per day
Expérimental: Adult Cohort 2

Drug: Sevasemten Drug: Placebo
Médicament: Sevasemten 10 mg

Sevasemten is administered orally once per day

Médicament: Placebo

Placebo is administered orally once per day
Expérimental: Adult Cohort 6

Drug: Sevasemten Drug: Placebo
Médicament: Sevasemten 10 mg

Sevasemten is administered orally once per day

Médicament: Placebo

Placebo is administered orally once per day
Expérimental: Adolescent Cohort 4

Drug: Sevasemten Drug: Placebo
Médicament: Placebo

Placebo is administered orally once per day

Médicament: Sevasemten 5 mg

Sevasemten is administered orally once per day
Expérimental: Adolescent Cohort 5

Drug: Sevasemten Drug: Placebo
Médicament: Placebo

Placebo is administered orally once per day

Médicament: Sevasemten 12.5 mg

Sevasemten is administered orally once per day

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Number of treatment emergent adverse events in those treated with sevasemten or placebo
Délai: 12 months (CANYON Cohorts 1, 2, 4, 5), 18 months (GRAND CANYON Cohort 6)

All participants
12 months (CANYON Cohorts 1, 2, 4, 5), 18 months (GRAND CANYON Cohort 6)
Severity of treatment emergent adverse events in those treated with sevasemten or placebo
Délai: 12 months (CANYON Cohorts 1, 2, 4, 5), 18 months (GRAND CANYON Cohort 6)

All participants
12 months (CANYON Cohorts 1, 2, 4, 5), 18 months (GRAND CANYON Cohort 6)
Change from Baseline in serum Creatine Kinase
Délai: Averaged across Months 6, 9, 12 Months (CANYON Cohorts 1, 2)

Adult participants
Averaged across Months 6, 9, 12 Months (CANYON Cohorts 1, 2)
Change from Baseline in total North Star Ambulatory Assessment score
Délai: 18 months (GRAND CANYON Cohort 6)

Adult participants
18 months (GRAND CANYON Cohort 6)

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Change from Baseline in total North Star Ambulatory Assessment score
Délai: 12 Months (CANYON Cohorts 1, 2)

Adult participants
12 Months (CANYON Cohorts 1, 2)
Pharmacokinetics as measured by steady state plasma concentration
Délai: 12 Months (CANYON Cohorts 1, 2, 4, 5), 18 months (GRAND CANYON Cohort 6)

All participants
12 Months (CANYON Cohorts 1, 2, 4, 5), 18 months (GRAND CANYON Cohort 6)
Change from Baseline in growth as assessed by height centile on World Health Organization growth charts
Délai: 12 months (CANYON Cohorts 4, 5)

Adolescent participants
12 months (CANYON Cohorts 4, 5)
Incidence of laboratory test-related treatment emergent adverse events
Délai: 18 months (GRAND CANYON Cohort 6)

Adult participants
18 months (GRAND CANYON Cohort 6)
Change from Baseline in serum Creatine Kinase
Délai: 18 months (GRAND CANYON Cohort 6)

Adult participants
18 months (GRAND CANYON Cohort 6)
Change from Baseline in plasma fast skeletal muscle Troponin I
Délai: Averaged across Months 6 and 12 (CANYON Cohorts 1, 2); 18 months (GRAND CANYON Cohort 6)

Adult participants
Averaged across Months 6 and 12 (CANYON Cohorts 1, 2); 18 months (GRAND CANYON Cohort 6)
Change from Baseline in serum myoglobin
Délai: Averaged across Months 6, 9, and 12 (CANYON Cohorts 1,2); 18 months (GRAND CANYON Cohort 6)

Adult participants
Averaged across Months 6, 9, and 12 (CANYON Cohorts 1,2); 18 months (GRAND CANYON Cohort 6)
Change from Baseline in total NSAD score (CANYON Cohorts 1,2)
Délai: 12 Months (CANYON Cohorts 1, 2)

Adult participants
12 Months (CANYON Cohorts 1, 2)
Change from Baseline in 4-stair climb test
Délai: 18 months (GRAND CANYON Cohort 6)

Adult participants
18 months (GRAND CANYON Cohort 6)
Change from Baseline in the 10-meter walk/run test
Délai: 12 Months (CANYON Cohorts 1, 2), 18 Months (GRAND CANYON Cohort 6)

Adult participants
12 Months (CANYON Cohorts 1, 2), 18 Months (GRAND CANYON Cohort 6)
Change from Baseline in 100-meter timed test
Délai: 12 Months (CANYON Cohorts 1, 2), 18 Months (GRAND CANYON Cohort 6)

Adult participants
12 Months (CANYON Cohorts 1, 2), 18 Months (GRAND CANYON Cohort 6)
Change from Baseline in stride velocity (95th percentile)
Délai: 18 Months (GRAND CANYON Cohort 6)

Adult participants
18 Months (GRAND CANYON Cohort 6)
Month 18 change from Baseline in fat fraction of upper leg muscles as assessed by Magnetic Resonance Imaging
Délai: 18 months (GRAND CANYON Cohort 6)

Adult participants
18 months (GRAND CANYON Cohort 6)

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Edgewise Therapeutics, Inc.

Collaborateurs

Medpace, Inc.
SYSNAV
ImagingNMD

Les enquêteurs

  • Chaise d'étude: Joanne Donovan, MD, PhD, Edgewise Therapeutics, Inc.
  • Chaise d'étude: Roxana D. Dreghici, Edgewise Therapeutics, Inc.

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

10 novembre 2022

Achèvement primaire (Réel)

7 septembre 2026

Achèvement de l'étude (Réel)

7 septembre 2026

Dates d'inscription aux études

Première soumission

14 mars 2022

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

14 mars 2022

Première publication (Réel)

22 mars 2022

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

21 septembre 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

16 septembre 2026

Dernière vérification

1 septembre 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • EDG-5506-201

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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