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Étude de phase 2 de l'EDG-5506 dans la dystrophie musculaire de Becker (CANYON)

30 juillet 2026 mis à jour par: Edgewise Therapeutics, Inc.

Une étude de phase 2 randomisée, en double aveugle et contrôlée par placebo pour évaluer l'effet de l'EDG-5506 sur la sécurité, les biomarqueurs, la pharmacocinétique et les mesures fonctionnelles chez les adultes et les adolescents atteints de dystrophie musculaire de Becker

L'étude CANYON est une étude multicentrique, randomisée, de phase 2, en double aveugle et contrôlée par placebo visant à évaluer l'effet de l'EDG-5506 sur la sécurité, la pharmacocinétique, les biomarqueurs et les mesures fonctionnelles chez les adultes et les adolescents atteints de dystrophie musculaire de Becker.

Aperçu de l'étude

Statut

Actif, ne recrute pas

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Cette étude est une conception à double insu, randomisée et contrôlée par placebo pour étudier l'effet de l'EDG-5506 sur la sécurité, la pharmacocinétique, les biomarqueurs et les mesures fonctionnelles. Environ 48 adultes et 18 adolescents atteints de dystrophie musculaire de Becker devraient participer à cette étude. Cette étude aura jusqu'à 4 semaines de période de dépistage, une période de traitement de 12 mois, suivie d'une période de suivi de 4 semaines.

Environ 48 participants adultes seront randomisés dans la cohorte 1 (dose 1) ou la cohorte 2 (dose 2) dans un rapport 1:1, puis chaque cohorte sera randomisée dans l'EDG-5506 ou le placebo dans un rapport 3:1. La cohorte 3 (dose 3) randomisera les participants dans un rapport de 3: 1 à l'EDG-5506 ou au placebo et s'inscrira après la cohorte 2.

Environ 9 adolescents participants s'inscriront dans la cohorte 4 (dose 4) et randomiseront selon un rapport de 2: 1 pour recevoir l'EDG-5506 ou un placebo. La cohorte 5 (dose 5) randomisera 9 participants supplémentaires dans un rapport de 2: 1 pour recevoir soit l'EDG-5506, soit un placebo après la cohorte 4.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

244

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Munich, Allemagne, 80336
        • Klinikum der Ludwig-Maximilians-Universitaet Muenchen
  • Australie
      • Fitzroy, Australie, VIC, 3065
        • St Vincent's Hospital Melbourne
  • Belgique
      • Ghent, Belgique, 9000
        • University Hospital Gent
      • Leuven, Belgique
        • Universitaire Ziekenhuizen Leuven
      • Liège, Belgique, 4000
        • Centre Hospitalier Régional de la Citadelle
  • Danemark
      • Copenhagen, Danemark
        • Rigshospitalet
  • Espagne
      • Barcelona, Espagne, 08035
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron
      • Barcelona, Espagne, 08907
        • Hospital Universitari de Bellvitge
      • Donostia / San Sebastian, Espagne, 20014
        • Hospital Universitario Donostia
      • Valencia, Espagne, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe
  • France
      • Marseille, France, 13005
        • Centre de Reference des Maladies Neuromusculaires et de la SLA - AP-HM Hopital de La Timone
      • Nantes, France, 44093
        • CHU de Nantes
      • Nice, France, 06001
        • CHU de Nice - Hopital Pasteur 2 - Centre de reference des Maladies Neuromusculaires
      • Paris, France, 75013
        • AP-HP Hopital Pitie-Salpetriere
  • Israël
      • Jerusalem, Israël, 91240
        • Hadassah University Hospital
      • Petah Tikva, Israël, 49202
        • Schneider Children's Hospital of Israel
  • Italie
      • Milan, Italie, 20122
        • Fondazione IRCCS Ca'Granda Ospedale Maggiore Policlinico di Milano
      • Padova, Italie, 35128
        • Azienda Ospedale - Università Padova
      • Rome, Italie, 00168
        • Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli IRCCS - Universita Cattolica del Sacro Cuore
  • Nouvelle-Zélande
      • Auckland, Nouvelle-Zélande, 1010
        • Optimal Clinical Trials
  • Pays-Bas
      • Leiden, Pays-Bas, 2333 ZA
        • Leids Universitair Medisch Centrum
  • Royaume-Uni
      • London, Royaume-Uni, SW17 0QT
        • St. George's University Hospitals NHS Foundation Trust
      • London, Royaume-Uni, NW1 2PG
        • University College London Hospital
      • Newcastle, Royaume-Uni, NE7 7DN
        • Newcastle Freeman Hospital
      • Salford, Royaume-Uni, M68HD
        • Salford Royal Hospital
  • États-Unis
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, États-Unis, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • La Jolla, California, États-Unis, 92037
        • UC San Diego
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90095
        • UCLA Medical Center
      • Orange, California, États-Unis, 92868
        • UC Irvine Medical Center
      • Palo Alto, California, États-Unis, 94304
        • Stanford Neuroscience Health Center
      • Sacramento, California, États-Unis, 95817
        • UC Davis Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, États-Unis, 80045
        • UC Denver
    • Florida
      • Gainesville, Florida, États-Unis, 32611
        • University of Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, États-Unis, 30329
        • Rare Disease Research
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60611
        • Northwestern University
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, États-Unis, 46202
        • Indiana University School of Medicine
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, États-Unis, 52242
        • University of Iowa
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, États-Unis, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, États-Unis, 21205
        • Kennedy Krieger Institute
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, États-Unis, 01605
        • University of Massachusetts Memorial Medical Center
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, États-Unis, 55455
        • University of Minnesota
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, États-Unis, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • Rochester, New York, États-Unis, 14642
        • University of Rochester Medical Center
    • North Carolina
      • Hillsborough, North Carolina, États-Unis, 27278
        • Rare Disease Research, LLC NC
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45219
        • University of Cincinnati Gardner Neuroscience Institute
      • Columbus, Ohio, États-Unis, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
        • University of Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis, 15224
        • University of Pittsburgh
    • Texas
      • Austin, Texas, États-Unis, 78759
        • National Neuromuscular Research Institute
      • Denton, Texas, États-Unis, 76208
        • Neurology Rare Disease Center
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, États-Unis, 23298
        • Virginia Commonwealth University Health

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

12 ans à 50 ans (Enfant, Adulte)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  1. Adultes (âgés de 18 à 50 ans inclus) présentant une mutation documentée de la dystrophine et un phénotype compatible avec la dystrophie musculaire de Becker, et des antécédents de mobilité au-delà de 16 ans sans stéroïdes ; histoire d'être ambulatoire au-delà de 18 ans avec des stéroïdes, OU Adolescents (12 à 17 ans, inclus) avec confirmation génétique d'une mutation de la dystrophine dans le cadre et d'un phénotype compatible avec la dystrophie musculaire de Becker tel que déterminé par l'investigateur
  2. Capable de terminer le test chronométré de 100 mètres en moins de 150 secondes.
  3. Capable d'effectuer l'échelle d'évaluation ambulatoire North Star et d'obtenir un score de 10 à 32 inclus pour les adultes ou un score supérieur à 10 pour les adolescents.
  4. Vacciné contre le SARS-CoV-2 selon les exigences locales

Critère d'exclusion:

  1. Antécédents médicaux ou résultat d'examen physique / de laboratoire cliniquement significatif qui, de l'avis de l'investigateur, rendrait le participant inapte à l'étude. Cela inclut les contre-indications à l'imagerie par résonance magnétique telles que les dispositifs médicaux implantés non compatibles ou la claustrophobie sévère.
  2. Fraction d'éjection d'échocardiogramme cardiaque < 40 %
  3. Capacité vitale forcée prévue
  4. Réception de corticostéroïdes oraux pendant > 5 jours au cours des 6 derniers mois à une dose > 5 mg équivalent par jour. Des doses orales plus faibles ou des stéroïdes inhalés/intranasaux sont autorisés.
  5. Réception d'un médicament expérimental dans les 30 jours ou 5 demi-vies (selon la plus longue) de la visite de dépistage dans la présente étude.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation séquentielle
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Cohorte d'adultes 1
Médicament : Sevasemten Médicament : Placebo
Médicament: Placebo
Le placebo est administré par voie orale une fois par jour
Médicament: Sévasemten 10 mg
Sevasemten est administré par voie orale une fois par jour
Expérimental: Cohorte d'adultes 2
Médicament : Sevasemten Médicament : Placebo
Médicament: Placebo
Le placebo est administré par voie orale une fois par jour
Médicament: Sévasemten 10 mg
Sevasemten est administré par voie orale une fois par jour
Expérimental: Cohorte d'adultes 6
Médicament : Sevasemten Médicament : Placebo
Médicament: Placebo
Le placebo est administré par voie orale une fois par jour
Médicament: Sévasemten 10 mg
Sevasemten est administré par voie orale une fois par jour
Expérimental: Cohorte d'adolescents 4
Médicament : Sevasemten Médicament : Placebo
Médicament: Placebo
Le placebo est administré par voie orale une fois par jour
Médicament: Sévasemten 5 mg
Sevasemten est administré par voie orale une fois par jour
Expérimental: Cohorte d'adolescents 5
Médicament : Sevasemten Médicament : Placebo
Médicament: Placebo
Le placebo est administré par voie orale une fois par jour
Médicament: Sévasemten 12,5 mg
Sevasemten est administré par voie orale une fois par jour

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement par rapport à la valeur initiale de la créatine kinase sérique
Délai: 12 mois (cohortes CANYON 1, 2)
Participants adultes
12 mois (cohortes CANYON 1, 2)
Changement par rapport à la ligne de base dans l'échelle d'évaluation ambulatoire North Star
Délai: 18 mois (GRAND CANYON Cohorte 6)
Participants adultes
18 mois (GRAND CANYON Cohorte 6)
Nombre d'événements indésirables chez les personnes traitées par sevasemten ou par placebo
Délai: 12 mois (cohortes CANYON 1, 2, 4, 5), 18 mois (cohorte 6 GRAND CANYON)
Tous les participants
12 mois (cohortes CANYON 1, 2, 4, 5), 18 mois (cohorte 6 GRAND CANYON)
Gravité des événements indésirables chez les personnes traitées par sevasemten ou par placebo
Délai: 12 mois (cohortes CANYON 1, 2, 4, 5), 18 mois (cohorte 6 GRAND CANYON)
Tous les participants
12 mois (cohortes CANYON 1, 2, 4, 5), 18 mois (cohorte 6 GRAND CANYON)

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement par rapport à la ligne de base dans la troponine I du muscle squelettique rapide
Délai: 12 mois (cohortes CANYON 1, 2), 18 mois (cohorte 6 GRAND CANYON)
Participants adultes
12 mois (cohortes CANYON 1, 2), 18 mois (cohorte 6 GRAND CANYON)
Changement par rapport à la ligne de base dans l'échelle d'évaluation ambulatoire North Star
Délai: 12 mois (cohortes CANYON 1, 2)
Participants adultes
12 mois (cohortes CANYON 1, 2)
Changement par rapport à la ligne de base dans l'échelle d'évaluation North Star pour les dystrophies musculaires de type ceinture
Délai: 12 mois (cohortes CANYON 1, 2), 18 mois (cohorte 6 GRAND CANYON)
Participants adultes
12 mois (cohortes CANYON 1, 2), 18 mois (cohorte 6 GRAND CANYON)
Changement par rapport à la ligne de base lors du test de marche/course de 10 mètres
Délai: 12 mois (cohortes CANYON 1, 2), 18 mois (cohorte 6 GRAND CANYON)
Participants adultes
12 mois (cohortes CANYON 1, 2), 18 mois (cohorte 6 GRAND CANYON)
Changement par rapport à la ligne de base lors d'un test chronométré sur 100 mètres
Délai: 12 mois (cohortes CANYON 1, 2), 18 mois (cohorte 6 GRAND CANYON)
Participants adultes
12 mois (cohortes CANYON 1, 2), 18 mois (cohorte 6 GRAND CANYON)
Changement par rapport à la ligne de base de la vitesse de foulée (95e centile)
Délai: 18 mois (cohorte 6 du GRAND CANYON)
Participants adultes
18 mois (cohorte 6 du GRAND CANYON)
Pharmacocinétique mesurée par la concentration plasmatique à l'état d'équilibre
Délai: 12 mois (cohortes CANYON 1, 2, 4, 5), 18 mois (cohorte 6 GRAND CANYON)
Tous les participants
12 mois (cohortes CANYON 1, 2, 4, 5), 18 mois (cohorte 6 GRAND CANYON)
Changement par rapport à la ligne de base de la croissance, évalué par centile de taille sur les courbes de croissance de l'Organisation mondiale de la santé
Délai: 12 mois (CANYON Cohortes 4, 5)
Participants adolescents
12 mois (CANYON Cohortes 4, 5)
Changement au 18e mois par rapport à la valeur initiale de la fraction grasse des muscles du haut de la jambe, tel qu'évalué par imagerie par résonance magnétique
Délai: 18 mois (GRAND CANYON Cohorte 6)
Participants adultes
18 mois (GRAND CANYON Cohorte 6)

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Edgewise Therapeutics, Inc.

Collaborateurs

Medpace, Inc.
SYSNAV
ImagingNMD

Les enquêteurs

  • Chaise d'étude: Joanne Donovan, MD, PhD, Edgewise Therapeutics, Inc.
  • Chaise d'étude: Roxana D. Dreghici, Edgewise Therapeutics, Inc.

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

10 novembre 2022

Achèvement primaire (Estimé)

1 septembre 2026

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 septembre 2026

Dates d'inscription aux études

Première soumission

14 mars 2022

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

14 mars 2022

Première publication (Réel)

22 mars 2022

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

31 juillet 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

30 juillet 2026

Dernière vérification

1 juillet 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • EDG-5506-201

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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