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Studio di fase 2 di EDG-5506 nella distrofia muscolare di Becker (CANYON)

26 marzo 2024 aggiornato da: Edgewise Therapeutics, Inc.

Uno studio di fase 2 randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo per valutare l'effetto di EDG-5506 su sicurezza, biomarcatori, farmacocinetica e misure funzionali in adulti e adolescenti con distrofia muscolare di Becker

Lo studio CANYON è uno studio multicentrico, randomizzato, di fase 2, in doppio cieco, controllato con placebo per valutare l'effetto di EDG-5506 su sicurezza, farmacocinetica, biomarcatori e misure funzionali in adulti e adolescenti con distrofia muscolare di Becker.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo studio è un disegno in doppio cieco, randomizzato, controllato con placebo per studiare l'effetto di EDG-5506 sulla sicurezza, la farmacocinetica, i biomarcatori e le misure funzionali. Si prevede di arruolare in questo studio circa 48 adulti e 18 adolescenti con distrofia muscolare di Becker. Questo studio avrà un periodo di screening di 4 settimane, un periodo di trattamento di 12 mesi, seguito da un periodo di follow-up di 4 settimane.

Circa 48 partecipanti adulti verranno randomizzati alla coorte 1 (dose 1) o alla coorte 2 (dose 2) in un rapporto 1:1, quindi ogni coorte verrà ulteriormente randomizzata a EDG-5506 o placebo in un rapporto 3:1. La coorte 3 (dose 3) randomizzerà i partecipanti in un rapporto 3: 1 a EDG-5506 o al placebo e si iscriverà dopo la coorte 2.

Circa 9 partecipanti adolescenti si iscriveranno alla Coorte 4 (Dose 4) e verranno randomizzati in un rapporto 2:1 a EDG-5506 o placebo. La coorte 5 (dose 5) randomizzerà altri 9 partecipanti in un rapporto 2:1 a EDG-5506 o al placebo dopo la coorte 4.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

170

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Olanda
      • Leiden, Olanda, 2333 ZA
        • Reclutamento
        • Leids Universitair Medisch Centrum
  • Regno Unito
      • London, Regno Unito, NW1 2PG
        • Reclutamento
        • University College London Hospital
      • Newcastle, Regno Unito, NE7 7DN
        • Reclutamento
        • Newcastle Freeman Hospital
  • Stati Uniti
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stati Uniti, 72202
        • Reclutamento
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Sacramento, California, Stati Uniti, 95817
        • Reclutamento
        • UC Davis Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • Reclutamento
        • UC Denver
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32611
        • Reclutamento
        • University of Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30329
        • Reclutamento
        • Rare Disease Research
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stati Uniti, 52242
        • Reclutamento
        • University of Iowa
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stati Uniti, 66160
        • Reclutamento
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21205
        • Reclutamento
        • Kennedy Krieger Institute
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, Stati Uniti, 01605
        • Reclutamento
        • University of Massachusetts Memorial Medical Center
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • Reclutamento
        • Washington University School of Medicine
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45219
        • Reclutamento
        • University of Cincinnati Gardner Neuroscience Institute
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43205
        • Reclutamento
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Reclutamento
        • University of Pennsylvania
    • Texas
      • Austin, Texas, Stati Uniti, 78759
        • Reclutamento
        • Austin Neuromuscular Center
      • Denton, Texas, Stati Uniti, 76208
        • Reclutamento
        • Neurology Rare Disease Center
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Stati Uniti, 23298
        • Reclutamento
        • Virginia Commonwealth University Health

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 12 anni a 50 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Adulti (di età compresa tra 18 e 50 anni inclusi) con una mutazione documentata della distrofina e un fenotipo coerente con la distrofia muscolare di Becker e una storia di deambulazione oltre i 16 anni di età senza steroidi; storia di essere deambulante oltre i 18 anni di età con steroidi, O Adolescenti (da 12 a 17 anni inclusi) con conferma genetica di una mutazione della distrofina in-frame e un fenotipo coerente con la distrofia muscolare di Becker come determinato dallo sperimentatore
  2. In grado di completare il test cronometrato di 100 metri in < 150 secondi.
  3. In grado di eseguire la scala di valutazione ambulatoriale North Star e ottenere un punteggio compreso tra 10 e 32, inclusi per gli adulti o un punteggio superiore a 10 per gli adolescenti.
  4. Vaccinato contro SARS-CoV-2 secondo i requisiti locali

Criteri di esclusione:

  1. Anamnesi medica o risultato di esame fisico/laboratorio clinicamente significativo che, secondo l'opinione dello sperimentatore, renderebbe il partecipante non idoneo allo studio. Ciò include controindicazioni alla risonanza magnetica come dispositivi medici impiantati non compatibili o grave claustrofobia.
  2. Frazione di eiezione dell'ecocardiogramma cardiaco < 40%
  3. Capacità vitale forzata prevista
  4. Ricezione di corticosteroidi orali per> 5 giorni nei 6 mesi precedenti a una dose di> 5 mg equivalenti al giorno. Sono consentite dosi orali inferiori o steroidi per via inalatoria/intranasale.
  5. Ricezione di un farmaco sperimentale entro 30 giorni o 5 emivite (qualunque sia più lunga) della visita di screening nel presente studio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Gruppo di adulti 1
Farmaco: EDG-5506 Farmaco: Placebo
Droga: Placebo
Il placebo viene somministrato per via orale una volta al giorno
Droga: EDG-5506 10 mg
EDG-5506 viene somministrato per via orale una volta al giorno
Sperimentale: Gruppo di adulti 2
Farmaco: EDG-5506 Farmaco: Placebo
Droga: Placebo
Il placebo viene somministrato per via orale una volta al giorno
Droga: EDG-5506 10 mg
EDG-5506 viene somministrato per via orale una volta al giorno
Sperimentale: Gruppo di adolescenti 4
Farmaco: EDG-5506 Farmaco: Placebo
Droga: Placebo
Il placebo viene somministrato per via orale una volta al giorno
Droga: EDG-5506 5 mg
EDG-5506 viene somministrato per via orale una volta al giorno
Sperimentale: Gruppo di adolescenti 5
Farmaco: EDG-5506 Farmaco: Placebo
Droga: Placebo
Il placebo viene somministrato per via orale una volta al giorno
Droga: EDG-5506 12,5mg
EDG-5506 viene somministrato per via orale una volta al giorno
Sperimentale: Gruppo di adulti 6
Farmaco: EDG-5506 Farmaco: Placebo
Droga: Placebo
Il placebo viene somministrato per via orale una volta al giorno
Droga: EDG-5506 10 mg
EDG-5506 viene somministrato per via orale una volta al giorno

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di eventi avversi nei soggetti trattati con EDG-5506 o placebo
Lasso di tempo: 12 mesi (Coorte CANYON 1, 2, 4, 5), 18 mesi (Coorte GRAND CANYON 6)
Tutti i partecipanti
12 mesi (Coorte CANYON 1, 2, 4, 5), 18 mesi (Coorte GRAND CANYON 6)
Gravità degli eventi avversi nei pazienti trattati con EDG-5506 o placebo
Lasso di tempo: 12 mesi (Coorte CANYON 1, 2, 4, 5), 18 mesi (Coorte GRAND CANYON 6)
Tutti i partecipanti
12 mesi (Coorte CANYON 1, 2, 4, 5), 18 mesi (Coorte GRAND CANYON 6)
Variazione rispetto al basale della creatina chinasi sierica
Lasso di tempo: 12 mesi (coorti CANYON 1, 2)
Partecipanti adulti
12 mesi (coorti CANYON 1, 2)
Variazione rispetto al basale nella scala di valutazione ambulatoriale North Star
Lasso di tempo: 18 mesi (GRAND CANYON Coorte 6)
Partecipanti adulti
18 mesi (GRAND CANYON Coorte 6)

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale nella troponina I del muscolo scheletrico proteico veloce
Lasso di tempo: 12 mesi (Coorte CANYON 1, 2), 18 mesi (Coorte GRAND CANYON 6)
Partecipanti adulti
12 mesi (Coorte CANYON 1, 2), 18 mesi (Coorte GRAND CANYON 6)
Variazione rispetto al basale nella scala di valutazione ambulatoriale North Star
Lasso di tempo: 12 mesi (coorti CANYON 1, 2)
Partecipanti adulti
12 mesi (coorti CANYON 1, 2)
Variazione rispetto al basale nella scala North Star Assessment per le distrofie muscolari di tipo dei cingoli
Lasso di tempo: 12 Mesi (Coorte CANYON 1, 2), 18 Mesi (Coorte GRAND CANYON 6)
Partecipanti adulti
12 Mesi (Coorte CANYON 1, 2), 18 Mesi (Coorte GRAND CANYON 6)
Variazione rispetto al basale nel test di camminata/corsa di 10 metri
Lasso di tempo: 12 Mesi (Coorte CANYON 1, 2), 18 Mesi (Coorte GRAND CANYON 6)
Partecipanti adulti
12 Mesi (Coorte CANYON 1, 2), 18 Mesi (Coorte GRAND CANYON 6)
Variazione rispetto al basale nel test cronometrato di 100 metri
Lasso di tempo: 12 Mesi (Coorte CANYON 1, 2), 18 Mesi (Coorte GRAND CANYON 6)
Partecipanti adulti
12 Mesi (Coorte CANYON 1, 2), 18 Mesi (Coorte GRAND CANYON 6)
Variazione rispetto al basale della velocità del passo (95° percentile)
Lasso di tempo: 18 mesi (GRAND CANYON Coorte 6)
Partecipanti adulti
18 mesi (GRAND CANYON Coorte 6)
Farmacocinetica misurata dalla concentrazione plasmatica allo stato stazionario
Lasso di tempo: 12 mesi (Coorti CANYON 1, 2, 4, 5), 18 mesi (Coorte GRAND CANYON 6)
Tutti i partecipanti
12 mesi (Coorti CANYON 1, 2, 4, 5), 18 mesi (Coorte GRAND CANYON 6)
Variazione rispetto al basale nella crescita valutata in base al centile dell'altezza nei grafici di crescita dell'Organizzazione Mondiale della Sanità
Lasso di tempo: 12 mesi (Coorti CANYON 4, 5)
Partecipanti adolescenti
12 mesi (Coorti CANYON 4, 5)
Variazione al mese 18 rispetto al basale della frazione di grasso dei muscoli della parte superiore della gamba valutata mediante risonanza magnetica
Lasso di tempo: 18 mesi (GRAND CANYON Coorte 6)
Partecipanti adulti
18 mesi (GRAND CANYON Coorte 6)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Edgewise Therapeutics, Inc.

Collaboratori

Medpace, Inc.
SYSNAV
ImagingNMD

Investigatori

  • Cattedra di studio: Joanne Donovan, MD, PhD, Edgewise Therapeutics, Inc.

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

6 luglio 2022

Completamento primario (Stimato)

1 giugno 2026

Completamento dello studio (Stimato)

1 giugno 2026

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

14 marzo 2022

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

14 marzo 2022

Primo Inserito (Effettivo)

22 marzo 2022

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

27 marzo 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

26 marzo 2024

Ultimo verificato

1 marzo 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • EDG-5506-201

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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