Estudio de fase 2 de EDG-5506 en la distrofia muscular de Becker (CANYON)
30 de julio de 2026 actualizado por: Edgewise Therapeutics, Inc.
Estudio de fase 2, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo para evaluar el efecto de EDG-5506 en la seguridad, los biomarcadores, la farmacocinética y las medidas funcionales en adultos y adolescentes con distrofia muscular de Becker
El estudio CANYON es un estudio multicéntrico, aleatorizado, de fase 2, doble ciego y controlado con placebo para evaluar el efecto de EDG-5506 en la seguridad, la farmacocinética, los biomarcadores y las medidas funcionales en adultos y adolescentes con distrofia muscular de Becker.
Descripción general del estudio
Estado
Activo, no reclutando
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Este estudio es un diseño doble ciego, aleatorizado y controlado con placebo para investigar el efecto de EDG-5506 en la seguridad, la farmacocinética, los biomarcadores y las medidas funcionales. Se planea inscribir en este estudio a aproximadamente 48 adultos y 18 adolescentes con distrofia muscular de Becker. Este estudio tendrá un período de selección de hasta 4 semanas, un período de tratamiento de 12 meses, seguido de un período de seguimiento de 4 semanas.
Aproximadamente 48 participantes adultos se aleatorizarán a la Cohorte 1 (Dosis 1) o a la Cohorte 2 (Dosis 2) en una proporción de 1:1, luego cada cohorte se aleatorizará a EDG-5506 o placebo en una proporción de 3:1. La cohorte 3 (dosis 3) aleatorizará a los participantes en una proporción de 3:1 a EDG-5506 o placebo y se inscribirá después de la cohorte 2.
Aproximadamente 9 participantes adolescentes se inscribirán en la Cohorte 4 (Dosis 4) y se aleatorizarán en una proporción de 2:1 a EDG-5506 o placebo. La cohorte 5 (dosis 5) aleatorizará a 9 participantes adicionales en una proporción de 2:1 a EDG-5506 o placebo después de la cohorte 4.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
244
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Munich, Alemania, 80336
- Klinikum der Ludwig-Maximilians-Universitaet Muenchen
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Fitzroy, Australia, VIC, 3065
- St Vincent's Hospital Melbourne
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Ghent, Bélgica, 9000
- University Hospital Gent
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Leuven, Bélgica
- Universitaire Ziekenhuizen Leuven
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Liège, Bélgica, 4000
- Centre Hospitalier Régional de la Citadelle
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Copenhagen, Dinamarca
- Rigshospitalet
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Barcelona, España, 08035
- Hospital Universitario Vall d'Hebron
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Barcelona, España, 08907
- Hospital Universitari de Bellvitge
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Donostia / San Sebastian, España, 20014
- Hospital Universitario Donostia
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Valencia, España, 46026
- Hospital Universitari i Politecnic La Fe
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Arkansas
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Little Rock, Arkansas, Estados Unidos, 72202
- Arkansas Children's Hospital
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California
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La Jolla, California, Estados Unidos, 92037
- UC San Diego
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
- UCLA Medical Center
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Orange, California, Estados Unidos, 92868
- UC Irvine Medical Center
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Palo Alto, California, Estados Unidos, 94304
- Stanford Neuroscience Health Center
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Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
- UC Davis Medical Center
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Colorado
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Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
- UC Denver
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Florida
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Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32611
- University of Florida
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30329
- Rare Disease Research
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
- Northwestern University
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
- Indiana University School of Medicine
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Iowa
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Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
- University of Iowa
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Kansas
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Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
- University of Kansas Medical Center
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21205
- Kennedy Krieger Institute
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Massachusetts
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Worcester, Massachusetts, Estados Unidos, 01605
- University of Massachusetts Memorial Medical Center
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
- University of Minnesota
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-
Missouri
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St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
- Washington University School of Medicine
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New York
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Rochester, New York, Estados Unidos, 14642
- University of Rochester Medical Center
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North Carolina
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Hillsborough, North Carolina, Estados Unidos, 27278
- Rare Disease Research, LLC NC
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45219
- University of Cincinnati Gardner Neuroscience Institute
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Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
- Nationwide Children's Hospital
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- University of Pennsylvania
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Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
- University of Pittsburgh
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Texas
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Austin, Texas, Estados Unidos, 78759
- National Neuromuscular Research Institute
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Denton, Texas, Estados Unidos, 76208
- Neurology Rare Disease Center
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Virginia
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Richmond, Virginia, Estados Unidos, 23298
- Virginia Commonwealth University Health
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Marseille, Francia, 13005
- Centre de Reference des Maladies Neuromusculaires et de la SLA - AP-HM Hopital de La Timone
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Nantes, Francia, 44093
- CHU de Nantes
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Nice, Francia, 06001
- CHU de Nice - Hopital Pasteur 2 - Centre de reference des Maladies Neuromusculaires
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Paris, Francia, 75013
- AP-HP Hopital Pitie-Salpetriere
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Jerusalem, Israel, 91240
- Hadassah University Hospital
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Petah Tikva, Israel, 49202
- Schneider Children's Hospital of Israel
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Milan, Italia, 20122
- Fondazione IRCCS Ca'Granda Ospedale Maggiore Policlinico di Milano
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Padova, Italia, 35128
- Azienda Ospedale - Università Padova
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Rome, Italia, 00168
- Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli IRCCS - Universita Cattolica del Sacro Cuore
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Auckland, Nueva Zelanda, 1010
- Optimal Clinical Trials
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Leiden, Países Bajos, 2333 ZA
- Leids Universitair Medisch Centrum
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London, Reino Unido, SW17 0QT
- St. George's University Hospitals NHS Foundation Trust
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London, Reino Unido, NW1 2PG
- University College London Hospital
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Newcastle, Reino Unido, NE7 7DN
- Newcastle Freeman Hospital
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Salford, Reino Unido, M68HD
- Salford Royal Hospital
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
12 años a 50 años (Niño, Adulto)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Adultos (de 18 a 50 años, inclusive) con una mutación de distrofina documentada y fenotipo compatible con distrofia muscular de Becker, y antecedentes de deambulación después de los 16 años de edad sin esteroides; antecedentes de ser ambulatorio más allá de los 18 años de edad con esteroides, O Adolescentes (12 a 17 años, inclusive) con confirmación genética de una mutación de distrofina en marco y un fenotipo compatible con distrofia muscular de Becker según lo determine el investigador
- Capaz de completar la prueba cronometrada de 100 metros en < 150 segundos.
- Capaz de realizar la escala de evaluación ambulatoria de North Star y lograr una puntuación de 10 a 32, inclusive para adultos o una puntuación superior a 10 para adolescentes.
- Vacunados contra el SARS-CoV-2 según los requisitos locales
Criterio de exclusión:
- Historial médico o examen físico/resultado de laboratorio clínicamente significativo que, en opinión del investigador, haría que el participante no fuera apto para el estudio. Esto incluye contraindicaciones para la resonancia magnética, como dispositivos médicos implantados no compatibles o claustrofobia severa.
- Fracción de eyección del ecocardiograma cardíaco < 40%
- Capacidad vital forzada predicha
- Recepción de corticoides orales durante >5 días en los 6 meses anteriores a una dosis de >5 mg equivalentes al día. Se permiten dosis orales más bajas o esteroides inhalados/intranasales.
- Recepción de un fármaco en investigación dentro de los 30 días o 5 semividas (lo que sea más largo) de la visita de selección en el presente estudio.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación Secuencial
- Enmascaramiento: Cuadruplicar
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: Cohorte de adultos 1
Fármaco: Sevasemten Fármaco: Placebo
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El placebo se administra por vía oral una vez al día.
Sevasemten se administra por vía oral una vez al día.
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Experimental: Cohorte de adultos 2
Fármaco: Sevasemten Fármaco: Placebo
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El placebo se administra por vía oral una vez al día.
Sevasemten se administra por vía oral una vez al día.
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Experimental: Cohorte de adultos 6
Fármaco: Sevasemten Fármaco: Placebo
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El placebo se administra por vía oral una vez al día.
Sevasemten se administra por vía oral una vez al día.
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Experimental: Cohorte de adolescentes 4
Fármaco: Sevasemten Fármaco: Placebo
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El placebo se administra por vía oral una vez al día.
Sevasemten se administra por vía oral una vez al día.
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Experimental: Cohorte de adolescentes 5
Fármaco: Sevasemten Fármaco: Placebo
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El placebo se administra por vía oral una vez al día.
Sevasemten se administra por vía oral una vez al día.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Cambio desde el valor inicial en la creatina quinasa sérica
Periodo de tiempo: 12 meses (CANYON Cohortes 1, 2)
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Participantes adultos
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12 meses (CANYON Cohortes 1, 2)
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Cambio desde el valor inicial en la escala de evaluación ambulatoria de North Star
Periodo de tiempo: 18 meses (GRAN CAÑÓN Cohorte 6)
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Participantes adultos
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18 meses (GRAN CAÑÓN Cohorte 6)
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Número de eventos adversos en los tratados con sevasemten o placebo
Periodo de tiempo: 12 meses (Cohortes 1, 2, 4, 5 de CANYON), 18 meses (Cohorte 6 del GRAN CAÑÓN)
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Todos los participantes
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12 meses (Cohortes 1, 2, 4, 5 de CANYON), 18 meses (Cohorte 6 del GRAN CAÑÓN)
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Gravedad de los eventos adversos en los tratados con sevasemten o placebo
Periodo de tiempo: 12 meses (Cohortes 1, 2, 4, 5 de CANYON), 18 meses (Cohorte 6 del GRAN CAÑÓN)
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Todos los participantes
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12 meses (Cohortes 1, 2, 4, 5 de CANYON), 18 meses (Cohorte 6 del GRAN CAÑÓN)
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Cambio desde el valor inicial en la proteína troponina I del músculo esquelético rápido
Periodo de tiempo: 12 meses (Cohortes 1, 2 de CANYON), 18 meses (Cohorte 6 del GRAN CAÑÓN)
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Participantes adultos
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12 meses (Cohortes 1, 2 de CANYON), 18 meses (Cohorte 6 del GRAN CAÑÓN)
|
|
Cambio desde el valor inicial en la escala de evaluación ambulatoria de North Star
Periodo de tiempo: 12 meses (CANYON Cohortes 1, 2)
|
Participantes adultos
|
12 meses (CANYON Cohortes 1, 2)
|
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Cambio con respecto al valor inicial en la escala de evaluación North Star para distrofias musculares de tipo extremidades y cinturas
Periodo de tiempo: 12 meses (cohortes 1, 2 de CANYON), 18 meses (cohorte 6 del GRAN CAÑÓN)
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Participantes adultos
|
12 meses (cohortes 1, 2 de CANYON), 18 meses (cohorte 6 del GRAN CAÑÓN)
|
|
Cambio desde el valor inicial en la prueba de caminata/carrera de 10 metros
Periodo de tiempo: 12 meses (cohortes 1, 2 de CANYON), 18 meses (cohorte 6 del GRAN CAÑÓN)
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Participantes adultos
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12 meses (cohortes 1, 2 de CANYON), 18 meses (cohorte 6 del GRAN CAÑÓN)
|
|
Cambio desde el inicio en la prueba cronometrada de 100 metros
Periodo de tiempo: 12 meses (cohortes 1, 2 de CANYON), 18 meses (cohorte 6 del GRAN CAÑÓN)
|
Participantes adultos
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12 meses (cohortes 1, 2 de CANYON), 18 meses (cohorte 6 del GRAN CAÑÓN)
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|
Cambio desde el valor inicial en la velocidad de zancada (percentil 95)
Periodo de tiempo: 18 meses (cohorte 6 del GRAN CAÑÓN)
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Participantes adultos
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18 meses (cohorte 6 del GRAN CAÑÓN)
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Farmacocinética medida por la concentración plasmática en estado estacionario.
Periodo de tiempo: 12 meses (cohortes 1, 2, 4, 5 de CANYON), 18 meses (cohorte 6 del GRAN CAÑÓN)
|
Todos los participantes
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12 meses (cohortes 1, 2, 4, 5 de CANYON), 18 meses (cohorte 6 del GRAN CAÑÓN)
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Cambio con respecto al valor inicial en el crecimiento según lo evaluado por percentil de altura en las tablas de crecimiento de la Organización Mundial de la Salud
Periodo de tiempo: 12 meses (CANYON Cohortes 4, 5)
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Participantes adolescentes
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12 meses (CANYON Cohortes 4, 5)
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Cambio en el mes 18 con respecto al valor inicial en la fracción de grasa de los músculos de la parte superior de la pierna según lo evaluado mediante imágenes por resonancia magnética
Periodo de tiempo: 18 meses (GRAN CAÑÓN Cohorte 6)
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Participantes adultos
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18 meses (GRAN CAÑÓN Cohorte 6)
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Silla de estudio: Joanne Donovan, MD, PhD, Edgewise Therapeutics, Inc.
- Silla de estudio: Roxana D. Dreghici, Edgewise Therapeutics, Inc.
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Enlaces Útiles
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
10 de noviembre de 2022
Finalización primaria (Estimado)
1 de septiembre de 2026
Finalización del estudio (Estimado)
1 de septiembre de 2026
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
14 de marzo de 2022
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
14 de marzo de 2022
Publicado por primera vez (Actual)
22 de marzo de 2022
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
31 de julio de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
30 de julio de 2026
Última verificación
1 de julio de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades musculoesqueléticas
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Enfermedades Musculares
- Enfermedades Neuromusculares
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades Genéticas, Ligadas al X
- Trastornos Musculares Atróficos
- Distrofias Musculares
- Enfermedades y anomalías congénitas, hereditarias y neonatales
- Distrofia Muscular, Duchenne
- Drogas de calidad inferior
- Preparaciones farmacéuticas
- Drogas falsificadas
Otros números de identificación del estudio
- EDG-5506-201
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .