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Phase-2-Studie zu EDG-5506 bei Becker-Muskeldystrophie (CANYON)

26. März 2024 aktualisiert von: Edgewise Therapeutics, Inc.

Eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Phase-2-Studie zur Bewertung der Wirkung von EDG-5506 auf Sicherheit, Biomarker, Pharmakokinetik und funktionelle Maßnahmen bei Erwachsenen und Jugendlichen mit Becker-Muskeldystrophie

Die CANYON-Studie ist eine multizentrische, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Phase-2-Studie zur Bewertung der Wirkung von EDG-5506 auf Sicherheit, Pharmakokinetik, Biomarker und funktionelle Parameter bei Erwachsenen und Jugendlichen mit Becker-Muskeldystrophie.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Diese Studie ist ein doppelblindes, randomisiertes, placebokontrolliertes Design zur Untersuchung der Wirkung von EDG-5506 auf die Sicherheit, Pharmakokinetik, Biomarker und funktionellen Maßnahmen. Etwa 48 Erwachsene und 18 Jugendliche mit Becker-Muskeldystrophie sollen an dieser Studie teilnehmen. Diese Studie umfasst einen Screening-Zeitraum von bis zu 4 Wochen, einen Behandlungszeitraum von 12 Monaten, gefolgt von einem 4-wöchigen Nachbeobachtungszeitraum.

Ungefähr 48 erwachsene Teilnehmer werden in einem Verhältnis von 1:1 auf Kohorte 1 (Dosis 1) oder Kohorte 2 (Dosis 2) randomisiert, dann wird jede Kohorte weiter auf EDG-5506 oder Placebo in einem Verhältnis von 3:1 randomisiert. Kohorte 3 (Dosis 3) wird die Teilnehmer in einem Verhältnis von 3:1 zu EDG-5506 oder Placebo randomisieren und sich nach Kohorte 2 anmelden.

Ungefähr 9 jugendliche Teilnehmer werden in Kohorte 4 (Dosis 4) aufgenommen und in einem Verhältnis von 2:1 zu EDG-5506 oder Placebo randomisiert. Kohorte 5 (Dosis 5) wird nach Kohorte 4 weitere 9 Teilnehmer in einem Verhältnis von 2:1 entweder zu EDG-5506 oder Placebo randomisieren.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

170

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • Niederlande
      • Leiden, Niederlande, 2333 ZA
        • Rekrutierung
        • Leids Universitair Medisch Centrum
  • Vereinigte Staaten
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Vereinigte Staaten, 72202
        • Rekrutierung
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Sacramento, California, Vereinigte Staaten, 95817
        • Rekrutierung
        • UC Davis Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
        • Rekrutierung
        • UC Denver
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Vereinigte Staaten, 32611
        • Rekrutierung
        • University of Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30329
        • Rekrutierung
        • Rare Disease Research
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Vereinigte Staaten, 52242
        • Rekrutierung
        • University of Iowa
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Vereinigte Staaten, 66160
        • Rekrutierung
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21205
        • Rekrutierung
        • Kennedy Krieger Institute
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 01605
        • Rekrutierung
        • University of Massachusetts Memorial Medical Center
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110
        • Rekrutierung
        • Washington University School of Medicine
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45219
        • Rekrutierung
        • University of Cincinnati Gardner Neuroscience Institute
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43205
        • Rekrutierung
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Rekrutierung
        • University of Pennsylvania
    • Texas
      • Austin, Texas, Vereinigte Staaten, 78759
        • Rekrutierung
        • Austin Neuromuscular Center
      • Denton, Texas, Vereinigte Staaten, 76208
        • Rekrutierung
        • Neurology Rare Disease Center
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Vereinigte Staaten, 23298
        • Rekrutierung
        • Virginia Commonwealth University Health
  • Vereinigtes Königreich
      • London, Vereinigtes Königreich, NW1 2PG
        • Rekrutierung
        • University College London Hospital
      • Newcastle, Vereinigtes Königreich, NE7 7DN
        • Rekrutierung
        • Newcastle Freeman Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

12 Jahre bis 50 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Erwachsene (im Alter von 18 bis einschließlich 50 Jahren) mit einer dokumentierten Dystrophin-Mutation und einem Phänotyp, der mit einer Becker-Muskeldystrophie übereinstimmt, und einer Krankengeschichte, die über 16 Jahre hinaus ohne Steroide gehfähig ist; Geschichte der Gehfähigkeit über 18 Jahre mit Steroiden ODER Jugendliche (12 bis 17 Jahre einschließlich) mit genetischer Bestätigung einer In-Frame-Dystrophin-Mutation und einem Phänotyp, der mit Becker-Muskeldystrophie übereinstimmt, wie vom Prüfarzt bestimmt
  2. Kann den 100-Meter-Zeittest in < 150 Sekunden absolvieren.
  3. Kann die North Star Ambulatory Assessment-Skala durchführen und eine Punktzahl von 10 bis 32, einschließlich für Erwachsene, oder eine Punktzahl von mehr als 10 für Jugendliche erreichen.
  4. Gemäß den örtlichen Anforderungen gegen SARS-CoV-2 geimpft

Ausschlusskriterien:

  1. Anamnese oder klinisch bedeutsame körperliche Untersuchung/Laborergebnis, die den Teilnehmer nach Ansicht des Prüfarztes für die Studie ungeeignet machen würden. Dazu gehören Kontraindikationen für die Magnetresonanztomographie wie nicht kompatible implantierte medizinische Geräte oder schwere Klaustrophobie.
  2. Ejektionsfraktion im Herzechokardiogramm < 40 %
  3. Erzwungene Vitalkapazität vorhergesagt
  4. Einnahme von oralen Kortikosteroiden für > 5 Tage in den vorangegangenen 6 Monaten in einer Dosis von > 5 mg Äquivalent pro Tag. Niedrigere orale Dosen oder inhalierte/intranasale Steroide sind zulässig.
  5. Erhalt eines Prüfpräparats innerhalb von 30 Tagen oder 5 Halbwertszeiten (je nachdem, was länger ist) nach dem Screening-Besuch in der vorliegenden Studie.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Sequenzielle Zuweisung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Erwachsenenkohorte 1
Medikament: EDG-5506 Medikament: Placebo
Arzneimittel: Placebo
Placebo wird einmal täglich oral verabreicht
Arzneimittel: EDG-5506 10 mg
EDG-5506 wird einmal täglich oral verabreicht
Experimental: Erwachsenenkohorte 2
Medikament: EDG-5506 Medikament: Placebo
Arzneimittel: Placebo
Placebo wird einmal täglich oral verabreicht
Arzneimittel: EDG-5506 10 mg
EDG-5506 wird einmal täglich oral verabreicht
Experimental: Jugendjahrgang 4
Medikament: EDG-5506 Medikament: Placebo
Arzneimittel: Placebo
Placebo wird einmal täglich oral verabreicht
Arzneimittel: EDG-5506 5 mg
EDG-5506 wird einmal täglich oral verabreicht
Experimental: Jugendjahrgang 5
Medikament: EDG-5506 Medikament: Placebo
Arzneimittel: Placebo
Placebo wird einmal täglich oral verabreicht
Arzneimittel: EDG-5506 12,5 mg
EDG-5506 wird einmal täglich oral verabreicht
Experimental: Erwachsene Kohorte 6
Medikament: EDG-5506 Medikament: Placebo
Arzneimittel: Placebo
Placebo wird einmal täglich oral verabreicht
Arzneimittel: EDG-5506 10 mg
EDG-5506 wird einmal täglich oral verabreicht

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl unerwünschter Ereignisse bei den mit EDG-5506 oder Placebo behandelten Personen
Zeitfenster: 12 Monate (CANYON-Kohorte 1, 2, 4, 5), 18 Monate (GRAND CANYON-Kohorte 6)
Alle Teilnehmer
12 Monate (CANYON-Kohorte 1, 2, 4, 5), 18 Monate (GRAND CANYON-Kohorte 6)
Schwere der unerwünschten Ereignisse bei Patienten, die mit EDG-5506 oder Placebo behandelt wurden
Zeitfenster: 12 Monate (CANYON-Kohorte 1, 2, 4, 5), 18 Monate (GRAND CANYON-Kohorte 6)
Alle Teilnehmer
12 Monate (CANYON-Kohorte 1, 2, 4, 5), 18 Monate (GRAND CANYON-Kohorte 6)
Änderung der Kreatinkinase im Serum gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: 12 Monate (CANYON Kohorten 1, 2)
Erwachsene Teilnehmer
12 Monate (CANYON Kohorten 1, 2)
Änderung der North Star Ambulatory Assessment-Skala gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: 18 Monate (GRAND CANYON Kohorte 6)
Erwachsene Teilnehmer
18 Monate (GRAND CANYON Kohorte 6)

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert im proteinschnellen Skelettmuskel Troponin I
Zeitfenster: 12 Monate (CANYON-Kohorte 1, 2), 18 Monate (GRAND CANYON-Kohorte 6)
Erwachsene Teilnehmer
12 Monate (CANYON-Kohorte 1, 2), 18 Monate (GRAND CANYON-Kohorte 6)
Änderung der North Star Ambulatory Assessment-Skala gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: 12 Monate (CANYON Kohorten 1, 2)
Erwachsene Teilnehmer
12 Monate (CANYON Kohorten 1, 2)
Änderung gegenüber dem Ausgangswert in der North Star-Bewertungsskala für Muskeldystrophien vom Gliedmaßengürteltyp
Zeitfenster: 12 Monate (CANYON-Kohorte 1, 2), 18 Monate (GRAND CANYON-Kohorte 6)
Erwachsene Teilnehmer
12 Monate (CANYON-Kohorte 1, 2), 18 Monate (GRAND CANYON-Kohorte 6)
Wechsel von der Grundlinie beim 10-Meter-Geh-/Lauftest
Zeitfenster: 12 Monate (CANYON-Kohorte 1, 2), 18 Monate (GRAND CANYON-Kohorte 6)
Erwachsene Teilnehmer
12 Monate (CANYON-Kohorte 1, 2), 18 Monate (GRAND CANYON-Kohorte 6)
Wechsel von der Grundlinie im 100-Meter-Zeittest
Zeitfenster: 12 Monate (CANYON-Kohorte 1, 2), 18 Monate (GRAND CANYON-Kohorte 6)
Erwachsene Teilnehmer
12 Monate (CANYON-Kohorte 1, 2), 18 Monate (GRAND CANYON-Kohorte 6)
Änderung der Schrittgeschwindigkeit gegenüber dem Ausgangswert (95. Perzentil)
Zeitfenster: 18 Monate (GRAND CANYON Kohorte 6)
Erwachsene Teilnehmer
18 Monate (GRAND CANYON Kohorte 6)
Pharmakokinetik, gemessen anhand der Steady-State-Plasmakonzentration
Zeitfenster: 12 Monate (CANYON-Kohorte 1, 2, 4, 5), 18 Monate (GRAND CANYON-Kohorte 6)
Alle Teilnehmer
12 Monate (CANYON-Kohorte 1, 2, 4, 5), 18 Monate (GRAND CANYON-Kohorte 6)
Veränderung des Wachstums gegenüber dem Ausgangswert, bewertet anhand des Höhenperzentils in den Wachstumsdiagrammen der Weltgesundheitsorganisation
Zeitfenster: 12 Monate (CANYON Kohorten 4, 5)
Jugendliche Teilnehmer
12 Monate (CANYON Kohorten 4, 5)
Veränderung des Fettanteils der Oberschenkelmuskulatur im 18. Monat gegenüber dem Ausgangswert, ermittelt durch Magnetresonanztomographie
Zeitfenster: 18 Monate (GRAND CANYON Kohorte 6)
Erwachsene Teilnehmer
18 Monate (GRAND CANYON Kohorte 6)

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Edgewise Therapeutics, Inc.

Mitarbeiter

Medpace, Inc.
SYSNAV
ImagingNMD

Ermittler

  • Studienstuhl: Joanne Donovan, MD, PhD, Edgewise Therapeutics, Inc.

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

6. Juli 2022

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Juni 2026

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Juni 2026

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

14. März 2022

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

14. März 2022

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

22. März 2022

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

27. März 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

26. März 2024

Zuletzt verifiziert

1. März 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • EDG-5506-201

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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