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Phase-2-Studie zu EDG-5506 bei Becker-Muskeldystrophie (CANYON)

16. September 2026 aktualisiert von: Edgewise Therapeutics, Inc.

Eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Phase-2-Studie zur Bewertung der Wirkung von EDG-5506 auf Sicherheit, Biomarker, Pharmakokinetik und funktionelle Maßnahmen bei Erwachsenen und Jugendlichen mit Becker-Muskeldystrophie

A study of sevasemten (EDG-5506) in Becker muscular dystrophy (known as CANYON) and pivotal cohort (known as GRAND CANYON). The EDG-5506-201 CANYON study was expanded to include an additional 175 adult participants in a cohort called GRAND CANYON, that is a multicenter, randomized, double-blind, placebo-controlled study to evaluate the safety and efficacy of sevasemten in adults with Becker.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

The EDG-5506-201 protocol was amended to include an additional cohort thus consists of two parts.

Part 1: CANYON is a double-blind, randomized, placebo-controlled design to investigate the effect of sevasemten on the safety, pharmacokinetics, biomarkers, and functional measures. Approximately 32 adults and 18 adolescents with Becker muscular dystrophy are planned to enroll in this study. This study will have up to a 4-week Screening period, a 12-month Treatment period, followed by a 4-week follow-up period.

Approximately 32 adult participants will randomize to Cohort 1 or Cohort 2 in a 1:1 ratio then each cohort will further randomize to sevasemten or placebo in a 3:1 ratio.

Approximately 9 adolescent participants will enroll in Cohort 4 and randomize in a 2:1 ratio to sevasemten or placebo. Cohort 5 will randomize an additional 9 participants in a 2:1 ratio to either sevasemten or placebo after Cohort 4.

Part 2: GRAND CANYON or Cohort 6 is a double-blind, randomized, placebo-controlled design to investigate the safety and efficacy of sevasemten in adults with Becker muscular dystrophy after 18 months of treatment. Approximately 175 adults with Becker muscular dystrophy are planned to enroll in this study. This study will have up to a 4-week Screening period, an 18-month Treatment period, followed by a 4-week follow-up period.

Approximately 175 adult participants will be randomized in Cohort 6 in a 2:1 ratio either to sevasemten or placebo.

Enrollment for CANYON and GRAND CANYON has been completed.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

244

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Australien
      • Fitzroy, Australien, VIC, 3065
        • St Vincent's Hospital Melbourne
  • Belgien
      • Leuven, Belgien
        • Universitaire Ziekenhuizen Leuven
      • Liège, Belgien, 4000
        • Centre Hospitalier Régional de la Citadelle
    • Belgium
      • Ghent, Belgium, Belgien, 9000
        • University Hospital Gent
  • Deutschland
      • Munich, Deutschland, 80336
        • Klinikum der Ludwig-Maximilians-Universitaet Muenchen
  • Dänemark
      • Copenhagen, Dänemark
        • Rigshospitalet
  • Frankreich
      • Marseille, Frankreich, 13005
        • Centre de Reference des Maladies Neuromusculaires et de la SLA - AP-HM Hopital de La Timone
      • Nantes, Frankreich, 44093
        • CHU de Nantes
      • Nice, Frankreich, 06001
        • CHU de Nice - Hopital Pasteur 2 - Centre de reference des Maladies Neuromusculaires
      • Paris, Frankreich, 75013
        • AP-HP Hopital Pitie-Salpetriere
  • Israel
      • Jerusalem, Israel, 91240
        • Hadassah University Hospital
      • Petah Tikva, Israel, 49202
        • Schneider Children's Hospital of Israel
  • Italien
      • Milan, Italien, 20122
        • Fondazione IRCCS Ca'Granda Ospedale Maggiore Policlinico di Milano
      • Padova, Italien, 35128
        • Azienda Ospedale - Università Padova
      • Rome, Italien, 00168
        • Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli IRCCS - Universita Cattolica del Sacro Cuore
  • Neuseeland
      • Auckland, Neuseeland, 1010
        • Optimal Clinical Trials
  • Niederlande
      • Leiden, Niederlande, 2333 ZA
        • Leids Universitair Medisch Centrum
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08035
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron
      • Barcelona, Spanien, 08907
        • Hospital Universitari de Bellvitge
      • Donostia / San Sebastian, Spanien, 20014
        • Hospital Universitario Donostia
      • Valencia, Spanien, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe
  • Vereinigte Staaten
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Vereinigte Staaten, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • La Jolla, California, Vereinigte Staaten, 92037
        • UC San Diego
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90095
        • UCLA Medical Center
      • Orange, California, Vereinigte Staaten, 92868
        • UC Irvine Medical Center
      • Palo Alto, California, Vereinigte Staaten, 94304
        • Stanford Neuroscience Health Center
      • Sacramento, California, Vereinigte Staaten, 95817
        • UC Davis Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
        • UC Denver
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Vereinigte Staaten, 32611
        • University of Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30329
        • Rare Disease Research
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611
        • Northwestern University
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Vereinigte Staaten, 46202
        • Indiana University School of Medicine
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Vereinigte Staaten, 52242
        • University of Iowa
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Vereinigte Staaten, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21205
        • Kennedy Krieger Institute
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 01605
        • University of Massachusetts Memorial Medical Center
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55455
        • University of Minnesota
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • Rochester, New York, Vereinigte Staaten, 14642
        • University of Rochester Medical Center
    • North Carolina
      • Hillsborough, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27278
        • Rare Disease Research, LLC NC
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45219
        • University of Cincinnati Gardner Neuroscience Institute
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • University of Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15224
        • University of Pittsburgh
    • Texas
      • Austin, Texas, Vereinigte Staaten, 78759
        • National Neuromuscular Research Institute
      • Denton, Texas, Vereinigte Staaten, 76208
        • Neurology Rare Disease Center
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Vereinigte Staaten, 23298
        • Virginia Commonwealth University Health
  • Vereinigtes Königreich
      • London, Vereinigtes Königreich, SW17 0QT
        • St. George's University Hospitals NHS Foundation Trust
      • London, Vereinigtes Königreich, NW1 2PG
        • University College London Hospital
      • Newcastle, Vereinigtes Königreich, NE7 7DN
        • Newcastle Freeman Hospital
      • Salford, Vereinigtes Königreich, M68HD
        • Salford Royal Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

12 Jahre bis 50 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Männlich

Beschreibung

GRAND CANYON eligibility is listed below.

Key Inclusion Criteria:

  1. Adults (aged 18 to 50 years, inclusive) with a documented dystrophin mutation and phenotype consistent with Becker muscular dystrophy, and history of being ambulatory beyond 16 years of age without steroids; history of being ambulatory beyond 18 years of age with steroids.
  2. Able to complete the 100-meter timed test in < 200 seconds with or without use of mobility aid devices.
  3. Able to perform the North Star Ambulatory Assessment scale and achieve a score of 5 to 32, inclusive.

Key Exclusion Criteria:

  1. Medical history or clinically significant physical examination/laboratory result that, in the opinion of the investigator, would render the participant unsuitable for the study. This includes contraindications to magnetic resonance imaging such as non-compatible implanted medical devices or severe claustrophobia.
  2. Cardiac echocardiogram ejection fraction < 40%
  3. Forced vital capacity predicted <60% or using daytime ventilatory support
  4. Receipt of oral corticosteroids for the treatment of BMD in the previous 6 months.
  5. Receipt of an investigational drug within 30 days or 5 half-lives (whichever is longer) of the screening visit in the present study.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Sequenzielle Zuweisung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Adult Cohort 1

Drug: Sevasemten Drug: Placebo
Arzneimittel: Sevasemten 10 mg

Sevasemten is administered orally once per day

Arzneimittel: Placebo

Placebo is administered orally once per day
Experimental: Adult Cohort 2

Drug: Sevasemten Drug: Placebo
Arzneimittel: Sevasemten 10 mg

Sevasemten is administered orally once per day

Arzneimittel: Placebo

Placebo is administered orally once per day
Experimental: Adult Cohort 6

Drug: Sevasemten Drug: Placebo
Arzneimittel: Sevasemten 10 mg

Sevasemten is administered orally once per day

Arzneimittel: Placebo

Placebo is administered orally once per day
Experimental: Adolescent Cohort 4

Drug: Sevasemten Drug: Placebo
Arzneimittel: Placebo

Placebo is administered orally once per day

Arzneimittel: Sevasemten 5 mg

Sevasemten is administered orally once per day
Experimental: Adolescent Cohort 5

Drug: Sevasemten Drug: Placebo
Arzneimittel: Placebo

Placebo is administered orally once per day

Arzneimittel: Sevasemten 12.5 mg

Sevasemten is administered orally once per day

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Number of treatment emergent adverse events in those treated with sevasemten or placebo
Zeitfenster: 12 months (CANYON Cohorts 1, 2, 4, 5), 18 months (GRAND CANYON Cohort 6)

All participants
12 months (CANYON Cohorts 1, 2, 4, 5), 18 months (GRAND CANYON Cohort 6)
Severity of treatment emergent adverse events in those treated with sevasemten or placebo
Zeitfenster: 12 months (CANYON Cohorts 1, 2, 4, 5), 18 months (GRAND CANYON Cohort 6)

All participants
12 months (CANYON Cohorts 1, 2, 4, 5), 18 months (GRAND CANYON Cohort 6)
Change from Baseline in serum Creatine Kinase
Zeitfenster: Averaged across Months 6, 9, 12 Months (CANYON Cohorts 1, 2)

Adult participants
Averaged across Months 6, 9, 12 Months (CANYON Cohorts 1, 2)
Change from Baseline in total North Star Ambulatory Assessment score
Zeitfenster: 18 months (GRAND CANYON Cohort 6)

Adult participants
18 months (GRAND CANYON Cohort 6)

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Change from Baseline in total North Star Ambulatory Assessment score
Zeitfenster: 12 Months (CANYON Cohorts 1, 2)

Adult participants
12 Months (CANYON Cohorts 1, 2)
Pharmacokinetics as measured by steady state plasma concentration
Zeitfenster: 12 Months (CANYON Cohorts 1, 2, 4, 5), 18 months (GRAND CANYON Cohort 6)

All participants
12 Months (CANYON Cohorts 1, 2, 4, 5), 18 months (GRAND CANYON Cohort 6)
Change from Baseline in growth as assessed by height centile on World Health Organization growth charts
Zeitfenster: 12 months (CANYON Cohorts 4, 5)

Adolescent participants
12 months (CANYON Cohorts 4, 5)
Incidence of laboratory test-related treatment emergent adverse events
Zeitfenster: 18 months (GRAND CANYON Cohort 6)

Adult participants
18 months (GRAND CANYON Cohort 6)
Change from Baseline in serum Creatine Kinase
Zeitfenster: 18 months (GRAND CANYON Cohort 6)

Adult participants
18 months (GRAND CANYON Cohort 6)
Change from Baseline in plasma fast skeletal muscle Troponin I
Zeitfenster: Averaged across Months 6 and 12 (CANYON Cohorts 1, 2); 18 months (GRAND CANYON Cohort 6)

Adult participants
Averaged across Months 6 and 12 (CANYON Cohorts 1, 2); 18 months (GRAND CANYON Cohort 6)
Change from Baseline in serum myoglobin
Zeitfenster: Averaged across Months 6, 9, and 12 (CANYON Cohorts 1,2); 18 months (GRAND CANYON Cohort 6)

Adult participants
Averaged across Months 6, 9, and 12 (CANYON Cohorts 1,2); 18 months (GRAND CANYON Cohort 6)
Change from Baseline in total NSAD score (CANYON Cohorts 1,2)
Zeitfenster: 12 Months (CANYON Cohorts 1, 2)

Adult participants
12 Months (CANYON Cohorts 1, 2)
Change from Baseline in 4-stair climb test
Zeitfenster: 18 months (GRAND CANYON Cohort 6)

Adult participants
18 months (GRAND CANYON Cohort 6)
Change from Baseline in the 10-meter walk/run test
Zeitfenster: 12 Months (CANYON Cohorts 1, 2), 18 Months (GRAND CANYON Cohort 6)

Adult participants
12 Months (CANYON Cohorts 1, 2), 18 Months (GRAND CANYON Cohort 6)
Change from Baseline in 100-meter timed test
Zeitfenster: 12 Months (CANYON Cohorts 1, 2), 18 Months (GRAND CANYON Cohort 6)

Adult participants
12 Months (CANYON Cohorts 1, 2), 18 Months (GRAND CANYON Cohort 6)
Change from Baseline in stride velocity (95th percentile)
Zeitfenster: 18 Months (GRAND CANYON Cohort 6)

Adult participants
18 Months (GRAND CANYON Cohort 6)
Month 18 change from Baseline in fat fraction of upper leg muscles as assessed by Magnetic Resonance Imaging
Zeitfenster: 18 months (GRAND CANYON Cohort 6)

Adult participants
18 months (GRAND CANYON Cohort 6)

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Edgewise Therapeutics, Inc.

Mitarbeiter

Medpace, Inc.
SYSNAV
ImagingNMD

Ermittler

  • Studienstuhl: Joanne Donovan, MD, PhD, Edgewise Therapeutics, Inc.
  • Studienstuhl: Roxana D. Dreghici, Edgewise Therapeutics, Inc.

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

10. November 2022

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

7. September 2026

Studienabschluss (Tatsächlich)

7. September 2026

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

14. März 2022

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

14. März 2022

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

22. März 2022

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

21. September 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

16. September 2026

Zuletzt verifiziert

1. September 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • EDG-5506-201

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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