ベッカー型筋ジストロフィーにおける EDG-5506 の第 2 相試験 (CANYON)
2024年3月26日 更新者：Edgewise Therapeutics, Inc.
ベッカー筋ジストロフィーの成人および青年におけるEDG-5506の安全性、バイオマーカー、薬物動態、および機能的測定に対する効果を評価する第2相ランダム化二重盲検プラセボ対照試験
CANYON試験は、ベッカー型筋ジストロフィーの成人および青年におけるEDG-5506の安全性、薬物動態、バイオマーカー、および機能的測定値に対するEDG-5506の効果を評価するための、多施設無作為化第2相二重盲検プラセボ対照試験です。
調査の概要
詳細な説明
この研究は、EDG-5506 の安全性、薬物動態、バイオマーカー、および機能的測定に対する効果を調査するための、二重盲検、無作為化、プラセボ対照デザインです。 ベッカー型筋ジストロフィーの約 48 人の成人と 18 人の青年が、この研究に登録する予定です。 この研究には、最大4週間のスクリーニング期間、12か月の治療期間、続いて4週間のフォローアップ期間があります。
約 48 人の成人参加者が 1:1 の比率でコホート 1 (用量 1) またはコホート 2 (用量 2) に無作為化され、その後、各コホートはさらに 3:1 の比率で EDG-5506 またはプラセボに無作為化されます。 コホート 3 (用量 3) では、参加者を 3:1 の比率で EDG-5506 またはプラセボのいずれかに無作為に割り付け、コホート 2 の後に登録します。
約 9 人の思春期の参加者がコホート 4 (用量 4) に登録され、EDG-5506 またはプラセボに対して 2:1 の比率で無作為化されます。 コホート 5 (用量 5) では、コホート 4 の後に、追加の 9 人の参加者を 2:1 の比率で EDG-5506 またはプラセボのいずれかに無作為に割り付けます。
研究の種類
介入
入学 (推定)
170
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Edgewise Therapeutics
- 電話番号：720-262-7002
- メール：studies@edgewisetx.com
研究場所
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Arkansas
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Little Rock、Arkansas、アメリカ、72202
- 募集
- Arkansas Children's Hospital
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California
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Sacramento、California、アメリカ、95817
- 募集
- UC Davis Medical Center
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Colorado
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Aurora、Colorado、アメリカ、80045
- 募集
- UC Denver
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Florida
-
Gainesville、Florida、アメリカ、32611
- 募集
- University of Florida
-
-
Georgia
-
Atlanta、Georgia、アメリカ、30329
- 募集
- Rare Disease Research
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Iowa
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Iowa City、Iowa、アメリカ、52242
- 募集
- University of Iowa
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Kansas
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Kansas City、Kansas、アメリカ、66160
- 募集
- University of Kansas Medical Center
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Maryland
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Baltimore、Maryland、アメリカ、21205
- 募集
- Kennedy Krieger Institute
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Massachusetts
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Worcester、Massachusetts、アメリカ、01605
- 募集
- University of Massachusetts Memorial Medical Center
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Missouri
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Saint Louis、Missouri、アメリカ、63110
- 募集
- Washington University School of Medicine
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Ohio
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Cincinnati、Ohio、アメリカ、45219
- 募集
- University of Cincinnati Gardner Neuroscience Institute
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Columbus、Ohio、アメリカ、43205
- 募集
- Nationwide Children's Hospital
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
- 募集
- University of Pennsylvania
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Texas
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Austin、Texas、アメリカ、78759
- 募集
- Austin Neuromuscular Center
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Denton、Texas、アメリカ、76208
- 募集
- Neurology Rare Disease Center
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Virginia
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Richmond、Virginia、アメリカ、23298
- 募集
- Virginia Commonwealth University Health
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London、イギリス、NW1 2PG
- 募集
- University College London Hospital
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Newcastle、イギリス、NE7 7DN
- 募集
- Newcastle Freeman Hospital
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Leiden、オランダ、2333 ZA
- 募集
- Leids Universitair Medisch Centrum
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
12年～50年 (子、大人)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- -ベッカー筋ジストロフィーと一致する記録されたジストロフィン変異および表現型を有する成人（18〜50歳を含む）、およびステロイドなしで16歳を超えて歩行可能であった履歴; -ステロイドを使用して18歳を超えて歩行可能であった歴史、または青年期（12〜17歳を含む）で、インフレームジストロフィン変異の遺伝的確認と、調査官によって決定されたベッカー筋ジストロフィーと一致する表現型
- 100 メートルの計時テストを 150 秒未満で完了することができます。
- North Star Ambulatory Assessment スケールを実行し、成人の場合は 10 ～ 32 のスコアを達成でき、青年の場合は 10 を超えるスコアを達成できます。
- 現地の要件に従って、SARS-CoV-2 に対するワクチン接種済み
除外基準:
- -病歴または臨床的に重要な身体検査/検査結果、研究者の意見では、参加者を不適当にする研究。 これには、互換性のない埋め込み型医療機器や重度の閉所恐怖症など、磁気共鳴画像法に対する禁忌が含まれます。
- 心臓心エコー図の駆出率 < 40%
- 強制肺活量の予測
- -過去6か月間で5日以上、1日あたり5 mg相当の用量で経口コルチコステロイドを受け取った。 より低い経口用量または吸入/鼻腔内ステロイドが許可されています。
- -30日以内または5半減期（どちらか長い方）以内の治験薬の受領 本研究におけるスクリーニング訪問。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：順次割り当て
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：成人コホート1
薬剤: EDG-5506 薬剤: プラセボ
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プラセボは1日1回経口投与
EDG-5506は1日1回経口投与されます
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実験的：成人コホート 2
薬剤: EDG-5506 薬剤: プラセボ
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プラセボは1日1回経口投与
EDG-5506は1日1回経口投与されます
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実験的：思春期コホート 4
薬剤: EDG-5506 薬剤: プラセボ
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プラセボは1日1回経口投与
EDG-5506は1日1回経口投与されます
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実験的：思春期コホート 5
薬剤: EDG-5506 薬剤: プラセボ
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プラセボは1日1回経口投与
EDG-5506は1日1回経口投与されます
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実験的：成人コホート 6
薬剤: EDG-5506 薬剤: プラセボ
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プラセボは1日1回経口投与
EDG-5506は1日1回経口投与されます
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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EDG-5506またはプラセボで治療された患者における有害事象の数
時間枠：12 か月 (CANYON コホート 1、2、4、5)、18 か月 (グランド キャニオン コホート 6)
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参加者全員
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12 か月 (CANYON コホート 1、2、4、5)、18 か月 (グランド キャニオン コホート 6)
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EDG-5506またはプラセボで治療された患者における有害事象の重症度
時間枠：12 か月 (CANYON コホート 1、2、4、5)、18 か月 (グランド キャニオン コホート 6)
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参加者全員
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12 か月 (CANYON コホート 1、2、4、5)、18 か月 (グランド キャニオン コホート 6)
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血清クレアチンキナーゼのベースラインからの変化
時間枠：12 か月 (CANYON コホート 1、2)
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大人の参加者
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12 か月 (CANYON コホート 1、2)
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North Star 外来評価スケールのベースラインからの変化
時間枠：18か月（グランドキャニオンコーホート6）
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大人の参加者
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18か月（グランドキャニオンコーホート6）
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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タンパク質速骨格筋トロポニン I のベースラインからの変化
時間枠：12 か月 (CANYON コホート 1、2)、18 か月 (グランド キャニオン コホート 6)
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大人の参加者
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12 か月 (CANYON コホート 1、2)、18 か月 (グランド キャニオン コホート 6)
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North Star 外来評価スケールのベースラインからの変化
時間枠：12 か月 (CANYON コホート 1、2)
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大人の参加者
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12 か月 (CANYON コホート 1、2)
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四肢帯型筋ジストロフィースケールのノーススター評価におけるベースラインからの変化
時間枠：12 か月 (CANYON コホート 1、2)、18 か月 (グランド キャニオン コホート 6)
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大人の参加者
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12 か月 (CANYON コホート 1、2)、18 か月 (グランド キャニオン コホート 6)
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10メートル歩行/走行テストのベースラインからの変化
時間枠：12 か月 (CANYON コホート 1、2)、18 か月 (グランド キャニオン コホート 6)
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大人の参加者
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12 か月 (CANYON コホート 1、2)、18 か月 (グランド キャニオン コホート 6)
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100メートルタイムテストでのベースラインからの変化
時間枠：12 か月 (CANYON コホート 1、2)、18 か月 (グランド キャニオン コホート 6)
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大人の参加者
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12 か月 (CANYON コホート 1、2)、18 か月 (グランド キャニオン コホート 6)
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ストライド速度のベースラインからの変化 (95 パーセンタイル)
時間枠：18 か月 (グランド キャニオン コホート 6)
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大人の参加者
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18 か月 (グランド キャニオン コホート 6)
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定常状態の血漿濃度によって測定される薬物動態
時間枠：12 か月 (CANYON コホート 1、2、4、5)、18 か月 (グランド キャニオン コホート 6)
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参加者全員
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12 か月 (CANYON コホート 1、2、4、5)、18 か月 (グランド キャニオン コホート 6)
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世界保健機関の成長曲線における身長百分位別に評価した成長のベースラインからの変化
時間枠：12 か月 (CANYON コホート 4、5)
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青少年の参加者
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12 か月 (CANYON コホート 4、5)
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磁気共鳴画像法で評価した大腿部の筋肉の脂肪率のベースラインからの 18 か月目の変化
時間枠：18か月（グランドキャニオンコーホート6）
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大人の参加者
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18か月（グランドキャニオンコーホート6）
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- スタディチェア：Joanne Donovan, MD, PhD、Edgewise Therapeutics, Inc.
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
便利なリンク
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2022年7月6日
一次修了 (推定)
2026年6月1日
研究の完了 (推定)
2026年6月1日
試験登録日
最初に提出
2022年3月14日
QC基準を満たした最初の提出物
2022年3月14日
最初の投稿 (実際)
2022年3月22日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2024年3月27日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2024年3月26日
最終確認日
2024年3月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- EDG-5506-201
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
いいえ
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プラセボの臨床試験
-
Palacky University完了
-
Universidade Federal do ParaConselho Nacional de Desenvolvimento Científico e Tecnológico完了
-
Advice Pharma Group srl積極的、募集していない肥満 | 栄養障害 | 体重 | 減量 | 食生活 | 太りすぎと肥満 | 健康行動 | ダイエット、健康 | ダイエット習慣 | ライフスタイル | 栄養、健康 | 行動障害イタリア
-
University Hospital, Strasbourg, France積極的、募集していない