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ベッカー型筋ジストロフィーにおける EDG-5506 の第 2 相試験 (CANYON)

2026年9月16日 更新者：Edgewise Therapeutics, Inc.

ベッカー筋ジストロフィーの成人および青年におけるEDG-5506の安全性、バイオマーカー、薬物動態、および機能的測定に対する効果を評価する第2相ランダム化二重盲検プラセボ対照試験

A study of sevasemten (EDG-5506) in Becker muscular dystrophy (known as CANYON) and pivotal cohort (known as GRAND CANYON). The EDG-5506-201 CANYON study was expanded to include an additional 175 adult participants in a cohort called GRAND CANYON, that is a multicenter, randomized, double-blind, placebo-controlled study to evaluate the safety and efficacy of sevasemten in adults with Becker.

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

詳細な説明

The EDG-5506-201 protocol was amended to include an additional cohort thus consists of two parts.

Part 1: CANYON is a double-blind, randomized, placebo-controlled design to investigate the effect of sevasemten on the safety, pharmacokinetics, biomarkers, and functional measures. Approximately 32 adults and 18 adolescents with Becker muscular dystrophy are planned to enroll in this study. This study will have up to a 4-week Screening period, a 12-month Treatment period, followed by a 4-week follow-up period.

Approximately 32 adult participants will randomize to Cohort 1 or Cohort 2 in a 1:1 ratio then each cohort will further randomize to sevasemten or placebo in a 3:1 ratio.

Approximately 9 adolescent participants will enroll in Cohort 4 and randomize in a 2:1 ratio to sevasemten or placebo. Cohort 5 will randomize an additional 9 participants in a 2:1 ratio to either sevasemten or placebo after Cohort 4.

Part 2: GRAND CANYON or Cohort 6 is a double-blind, randomized, placebo-controlled design to investigate the safety and efficacy of sevasemten in adults with Becker muscular dystrophy after 18 months of treatment. Approximately 175 adults with Becker muscular dystrophy are planned to enroll in this study. This study will have up to a 4-week Screening period, an 18-month Treatment period, followed by a 4-week follow-up period.

Approximately 175 adult participants will be randomized in Cohort 6 in a 2:1 ratio either to sevasemten or placebo.

Enrollment for CANYON and GRAND CANYON has been completed.

研究の種類

介入

入学 (実際)

244

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Arkansas
      • Little Rock、Arkansas、アメリカ、72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • La Jolla、California、アメリカ、92037
        • UC San Diego
      • Los Angeles、California、アメリカ、90095
        • UCLA Medical Center
      • Orange、California、アメリカ、92868
        • UC Irvine Medical Center
      • Palo Alto、California、アメリカ、94304
        • Stanford Neuroscience Health Center
      • Sacramento、California、アメリカ、95817
        • UC Davis Medical Center
    • Colorado
      • Aurora、Colorado、アメリカ、80045
        • UC Denver
    • Florida
      • Gainesville、Florida、アメリカ、32611
        • University of Florida
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、アメリカ、30329
        • Rare Disease Research
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、アメリカ、60611
        • Northwestern University
    • Indiana
      • Indianapolis、Indiana、アメリカ、46202
        • Indiana University School of Medicine
    • Iowa
      • Iowa City、Iowa、アメリカ、52242
        • University of Iowa
    • Kansas
      • Kansas City、Kansas、アメリカ、66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore、Maryland、アメリカ、21205
        • Kennedy Krieger Institute
    • Massachusetts
      • Worcester、Massachusetts、アメリカ、01605
        • University of Massachusetts Memorial Medical Center
    • Minnesota
      • Minneapolis、Minnesota、アメリカ、55455
        • University of Minnesota
    • Missouri
      • St Louis、Missouri、アメリカ、63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • Rochester、New York、アメリカ、14642
        • University of Rochester Medical Center
    • North Carolina
      • Hillsborough、North Carolina、アメリカ、27278
        • Rare Disease Research, LLC NC
    • Ohio
      • Cincinnati、Ohio、アメリカ、45219
        • University of Cincinnati Gardner Neuroscience Institute
      • Columbus、Ohio、アメリカ、43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
        • University of Pennsylvania
      • Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15224
        • University of Pittsburgh
    • Texas
      • Austin、Texas、アメリカ、78759
        • National Neuromuscular Research Institute
      • Denton、Texas、アメリカ、76208
        • Neurology Rare Disease Center
    • Virginia
      • Richmond、Virginia、アメリカ、23298
        • Virginia Commonwealth University Health
  • イギリス
      • London、イギリス、SW17 0QT
        • St. George's University Hospitals NHS Foundation Trust
      • London、イギリス、NW1 2PG
        • University College London Hospital
      • Newcastle、イギリス、NE7 7DN
        • Newcastle Freeman Hospital
      • Salford、イギリス、M68HD
        • Salford Royal Hospital
  • イスラエル
      • Jerusalem、イスラエル、91240
        • Hadassah University Hospital
      • Petah Tikva、イスラエル、49202
        • Schneider Children's Hospital of Israel
  • イタリア
      • Milan、イタリア、20122
        • Fondazione IRCCS Ca'Granda Ospedale Maggiore Policlinico di Milano
      • Padova、イタリア、35128
        • Azienda Ospedale - Università Padova
      • Rome、イタリア、00168
        • Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli IRCCS - Universita Cattolica del Sacro Cuore
  • オランダ
      • Leiden、オランダ、2333 ZA
        • Leids Universitair Medisch Centrum
  • オーストラリア
      • Fitzroy、オーストラリア、VIC, 3065
        • St Vincent's Hospital Melbourne
  • スペイン
      • Barcelona、スペイン、08035
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron
      • Barcelona、スペイン、08907
        • Hospital Universitari de Bellvitge
      • Donostia / San Sebastian、スペイン、20014
        • Hospital Universitario Donostia
      • Valencia、スペイン、46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe
  • デンマーク
      • Copenhagen、デンマーク
        • Rigshospitalet
  • ドイツ
      • Munich、ドイツ、80336
        • Klinikum der Ludwig-Maximilians-Universitaet Muenchen
  • ニュージーランド
      • Auckland、ニュージーランド、1010
        • Optimal Clinical Trials
  • フランス
      • Marseille、フランス、13005
        • Centre de Reference des Maladies Neuromusculaires et de la SLA - AP-HM Hopital de La Timone
      • Nantes、フランス、44093
        • CHU de Nantes
      • Nice、フランス、06001
        • CHU de Nice - Hopital Pasteur 2 - Centre de reference des Maladies Neuromusculaires
      • Paris、フランス、75013
        • AP-HP Hopital Pitie-Salpetriere
  • ベルギー
      • Leuven、ベルギー
        • Universitaire Ziekenhuizen Leuven
      • Liège、ベルギー、4000
        • Centre Hospitalier Régional de la Citadelle
    • Belgium
      • Ghent、Belgium、ベルギー、9000
        • University Hospital Gent

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

12年～50年 (子、大人)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

男

説明

GRAND CANYON eligibility is listed below.

Key Inclusion Criteria:

  1. Adults (aged 18 to 50 years, inclusive) with a documented dystrophin mutation and phenotype consistent with Becker muscular dystrophy, and history of being ambulatory beyond 16 years of age without steroids; history of being ambulatory beyond 18 years of age with steroids.
  2. Able to complete the 100-meter timed test in < 200 seconds with or without use of mobility aid devices.
  3. Able to perform the North Star Ambulatory Assessment scale and achieve a score of 5 to 32, inclusive.

Key Exclusion Criteria:

  1. Medical history or clinically significant physical examination/laboratory result that, in the opinion of the investigator, would render the participant unsuitable for the study. This includes contraindications to magnetic resonance imaging such as non-compatible implanted medical devices or severe claustrophobia.
  2. Cardiac echocardiogram ejection fraction < 40%
  3. Forced vital capacity predicted <60% or using daytime ventilatory support
  4. Receipt of oral corticosteroids for the treatment of BMD in the previous 6 months.
  5. Receipt of an investigational drug within 30 days or 5 half-lives (whichever is longer) of the screening visit in the present study.

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：順次割り当て
  • マスキング：4倍

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：Adult Cohort 1

Drug: Sevasemten Drug: Placebo
薬：Sevasemten 10 mg

Sevasemten is administered orally once per day

薬：Placebo

Placebo is administered orally once per day
実験的：Adult Cohort 2

Drug: Sevasemten Drug: Placebo
薬：Sevasemten 10 mg

Sevasemten is administered orally once per day

薬：Placebo

Placebo is administered orally once per day
実験的：Adult Cohort 6

Drug: Sevasemten Drug: Placebo
薬：Sevasemten 10 mg

Sevasemten is administered orally once per day

薬：Placebo

Placebo is administered orally once per day
実験的：Adolescent Cohort 4

Drug: Sevasemten Drug: Placebo
薬：Placebo

Placebo is administered orally once per day

薬：Sevasemten 5 mg

Sevasemten is administered orally once per day
実験的：Adolescent Cohort 5

Drug: Sevasemten Drug: Placebo
薬：Placebo

Placebo is administered orally once per day

薬：Sevasemten 12.5 mg

Sevasemten is administered orally once per day

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
Number of treatment emergent adverse events in those treated with sevasemten or placebo
時間枠：12 months (CANYON Cohorts 1, 2, 4, 5), 18 months (GRAND CANYON Cohort 6)

All participants
12 months (CANYON Cohorts 1, 2, 4, 5), 18 months (GRAND CANYON Cohort 6)
Severity of treatment emergent adverse events in those treated with sevasemten or placebo
時間枠：12 months (CANYON Cohorts 1, 2, 4, 5), 18 months (GRAND CANYON Cohort 6)

All participants
12 months (CANYON Cohorts 1, 2, 4, 5), 18 months (GRAND CANYON Cohort 6)
Change from Baseline in serum Creatine Kinase
時間枠：Averaged across Months 6, 9, 12 Months (CANYON Cohorts 1, 2)

Adult participants
Averaged across Months 6, 9, 12 Months (CANYON Cohorts 1, 2)
Change from Baseline in total North Star Ambulatory Assessment score
時間枠：18 months (GRAND CANYON Cohort 6)

Adult participants
18 months (GRAND CANYON Cohort 6)

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
Change from Baseline in total North Star Ambulatory Assessment score
時間枠：12 Months (CANYON Cohorts 1, 2)

Adult participants
12 Months (CANYON Cohorts 1, 2)
Pharmacokinetics as measured by steady state plasma concentration
時間枠：12 Months (CANYON Cohorts 1, 2, 4, 5), 18 months (GRAND CANYON Cohort 6)

All participants
12 Months (CANYON Cohorts 1, 2, 4, 5), 18 months (GRAND CANYON Cohort 6)
Change from Baseline in growth as assessed by height centile on World Health Organization growth charts
時間枠：12 months (CANYON Cohorts 4, 5)

Adolescent participants
12 months (CANYON Cohorts 4, 5)
Incidence of laboratory test-related treatment emergent adverse events
時間枠：18 months (GRAND CANYON Cohort 6)

Adult participants
18 months (GRAND CANYON Cohort 6)
Change from Baseline in serum Creatine Kinase
時間枠：18 months (GRAND CANYON Cohort 6)

Adult participants
18 months (GRAND CANYON Cohort 6)
Change from Baseline in plasma fast skeletal muscle Troponin I
時間枠：Averaged across Months 6 and 12 (CANYON Cohorts 1, 2); 18 months (GRAND CANYON Cohort 6)

Adult participants
Averaged across Months 6 and 12 (CANYON Cohorts 1, 2); 18 months (GRAND CANYON Cohort 6)
Change from Baseline in serum myoglobin
時間枠：Averaged across Months 6, 9, and 12 (CANYON Cohorts 1,2); 18 months (GRAND CANYON Cohort 6)

Adult participants
Averaged across Months 6, 9, and 12 (CANYON Cohorts 1,2); 18 months (GRAND CANYON Cohort 6)
Change from Baseline in total NSAD score (CANYON Cohorts 1,2)
時間枠：12 Months (CANYON Cohorts 1, 2)

Adult participants
12 Months (CANYON Cohorts 1, 2)
Change from Baseline in 4-stair climb test
時間枠：18 months (GRAND CANYON Cohort 6)

Adult participants
18 months (GRAND CANYON Cohort 6)
Change from Baseline in the 10-meter walk/run test
時間枠：12 Months (CANYON Cohorts 1, 2), 18 Months (GRAND CANYON Cohort 6)

Adult participants
12 Months (CANYON Cohorts 1, 2), 18 Months (GRAND CANYON Cohort 6)
Change from Baseline in 100-meter timed test
時間枠：12 Months (CANYON Cohorts 1, 2), 18 Months (GRAND CANYON Cohort 6)

Adult participants
12 Months (CANYON Cohorts 1, 2), 18 Months (GRAND CANYON Cohort 6)
Change from Baseline in stride velocity (95th percentile)
時間枠：18 Months (GRAND CANYON Cohort 6)

Adult participants
18 Months (GRAND CANYON Cohort 6)
Month 18 change from Baseline in fat fraction of upper leg muscles as assessed by Magnetic Resonance Imaging
時間枠：18 months (GRAND CANYON Cohort 6)

Adult participants
18 months (GRAND CANYON Cohort 6)

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Edgewise Therapeutics, Inc.

協力者

Medpace, Inc.
SYSNAV
ImagingNMD

捜査官

  • スタディチェア：Joanne Donovan, MD, PhD、Edgewise Therapeutics, Inc.
  • スタディチェア：Roxana D. Dreghici、Edgewise Therapeutics, Inc.

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

便利なリンク

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2022年11月10日

一次修了 (実際)

2026年9月7日

研究の完了 (実際)

2026年9月7日

試験登録日

最初に提出

2022年3月14日

QC基準を満たした最初の提出物

2022年3月14日

最初の投稿 (実際)

2022年3月22日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年9月21日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年9月16日

最終確認日

2026年9月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • EDG-5506-201

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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