EDG-5506:n vaiheen 2 tutkimus Beckerin lihasdystrofiassa (CANYON)
torstai 30. heinäkuuta 2026 päivittänyt: Edgewise Therapeutics, Inc.
Vaiheen 2 satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu tutkimus EDG-5506:n vaikutuksen arvioimiseksi turvallisuuteen, biomarkkereihin, farmakokinetiikkaan ja toiminnallisiin toimenpiteisiin aikuisilla ja nuorilla, joilla on Beckerin lihasdystrofia
CANYON-tutkimus on monikeskus, satunnaistettu, vaiheen 2, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu tutkimus, jossa arvioidaan EDG-5506:n vaikutusta turvallisuuteen, farmakokinetiikkaan, biomarkkereihin ja toiminnallisiin mittareihin aikuisilla ja nuorilla, joilla on Beckerin lihasdystrofia.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Aktiivinen, ei rekrytointi
Ehdot
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä tutkimus on kaksoissokkoutettu, satunnaistettu, lumekontrolloitu malli, jossa tutkitaan EDG-5506:n vaikutusta turvallisuuteen, farmakokinetiikkaan, biomarkkereihin ja toiminnallisiin mittareihin. Noin 48 aikuista ja 18 Beckerin lihasdystrofiaa sairastavaa nuorta on tarkoitus ottaa mukaan tähän tutkimukseen. Tässä tutkimuksessa on enintään 4 viikon seulontajakso, 12 kuukauden hoitojakso, jota seuraa 4 viikon seurantajakso.
Noin 48 aikuista osallistujaa satunnaistetaan kohorttiin 1 (annos 1) tai kohorttiin 2 (annos 2) suhteessa 1:1, minkä jälkeen kukin kohortti satunnaistetaan edelleen EDG-5506:een tai lumelääkkeeseen suhteessa 3:1. Kohortti 3 (annos 3) satunnaistaa osallistujat suhteessa 3:1 joko EDG-5506:een tai lumelääkkeeseen ja ilmoittautuu kohortin 2 jälkeen.
Noin 9 nuorta osallistujaa ilmoittautuu kohorttiin 4 (annos 4) ja satunnaistetaan suhteessa 2:1 EDG-5506:een tai lumelääkkeeseen. Kohortti 5 (annos 5) satunnaistetaan yhdeksän ylimääräistä osallistujaa suhteessa 2:1 joko EDG-5506:een tai lumelääkkeeseen kohortin 4 jälkeen.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
244
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Leiden, Alankomaat, 2333 ZA
- Leids Universitair Medisch Centrum
-
-
-
-
-
Fitzroy, Australia, VIC, 3065
- St Vincent's Hospital Melbourne
-
-
-
-
-
Ghent, Belgia, 9000
- University Hospital Gent
-
Leuven, Belgia
- Universitaire Ziekenhuizen Leuven
-
Liège, Belgia, 4000
- Centre Hospitalier Régional de la Citadelle
-
-
-
-
-
Barcelona, Espanja, 08035
- Hospital Universitario Vall d'Hebron
-
Barcelona, Espanja, 08907
- Hospital Universitari de Bellvitge
-
Donostia / San Sebastian, Espanja, 20014
- Hospital Universitario Donostia
-
Valencia, Espanja, 46026
- Hospital Universitari i Politecnic La Fe
-
-
-
-
-
Jerusalem, Israel, 91240
- Hadassah University Hospital
-
Petah Tikva, Israel, 49202
- Schneider Children's Hospital of Israel
-
-
-
-
-
Milan, Italia, 20122
- Fondazione IRCCS Ca'Granda Ospedale Maggiore Policlinico di Milano
-
Padova, Italia, 35128
- Azienda Ospedale - Università Padova
-
Rome, Italia, 00168
- Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli IRCCS - Universita Cattolica del Sacro Cuore
-
-
-
-
-
Marseille, Ranska, 13005
- Centre de Reference des Maladies Neuromusculaires et de la SLA - AP-HM Hopital de La Timone
-
Nantes, Ranska, 44093
- CHU de Nantes
-
Nice, Ranska, 06001
- CHU de Nice - Hopital Pasteur 2 - Centre de reference des Maladies Neuromusculaires
-
Paris, Ranska, 75013
- AP-HP Hopital Pitie-Salpetriere
-
-
-
-
-
Munich, Saksa, 80336
- Klinikum der Ludwig-Maximilians-Universitaet Muenchen
-
-
-
-
-
Copenhagen, Tanska
- Rigshospitalet
-
-
-
-
-
Auckland, Uusi Seelanti, 1010
- Optimal Clinical Trials
-
-
-
-
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, SW17 0QT
- St. George's University Hospitals NHS Foundation Trust
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, NW1 2PG
- University College London Hospital
-
Newcastle, Yhdistynyt kuningaskunta, NE7 7DN
- Newcastle Freeman Hospital
-
Salford, Yhdistynyt kuningaskunta, M68HD
- Salford Royal Hospital
-
-
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Yhdysvallat, 72202
- Arkansas Children's Hospital
-
-
California
-
La Jolla, California, Yhdysvallat, 92037
- UC San Diego
-
Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90095
- UCLA Medical Center
-
Orange, California, Yhdysvallat, 92868
- UC Irvine Medical Center
-
Palo Alto, California, Yhdysvallat, 94304
- Stanford Neuroscience Health Center
-
Sacramento, California, Yhdysvallat, 95817
- UC Davis Medical Center
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
- UC Denver
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Yhdysvallat, 32611
- University of Florida
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30329
- Rare Disease Research
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
- Northwestern University
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46202
- Indiana University School of Medicine
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Yhdysvallat, 52242
- University of Iowa
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Yhdysvallat, 66160
- University of Kansas Medical Center
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21205
- Kennedy Krieger Institute
-
-
Massachusetts
-
Worcester, Massachusetts, Yhdysvallat, 01605
- University of Massachusetts Memorial Medical Center
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55455
- University of Minnesota
-
-
Missouri
-
St Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
- Washington University School of Medicine
-
-
New York
-
Rochester, New York, Yhdysvallat, 14642
- University of Rochester Medical Center
-
-
North Carolina
-
Hillsborough, North Carolina, Yhdysvallat, 27278
- Rare Disease Research, LLC NC
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45219
- University of Cincinnati Gardner Neuroscience Institute
-
Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
- University of Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15224
- University of Pittsburgh
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Yhdysvallat, 78759
- National Neuromuscular Research Institute
-
Denton, Texas, Yhdysvallat, 76208
- Neurology Rare Disease Center
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Yhdysvallat, 23298
- Virginia Commonwealth University Health
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
12 vuotta - 50 vuotta (Lapsi, Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Aikuiset (18–50-vuotiaat mukaan lukien), joilla on dokumentoitu dystrofiinimutaatio ja fenotyyppi, joka vastaa Beckerin lihasdystrofiaa ja jotka ovat olleet avohoidossa yli 16 vuoden iässä ilman steroideja; yli 18-vuotiaat ambulatoriset steroidit TAI Nuoret (12–17-vuotiaat), joilla on geneettinen vahvistus kehyksen sisäisestä dystrofiinimutaatiosta ja fenotyyppi, joka on yhdenmukainen Beckerin lihasdystrofian kanssa tutkijan määrittämänä
- Pystyy suorittamaan 100 metrin aikatestin alle 150 sekunnissa.
- Pystyy suorittamaan North Star Ambulatory Assessment -asteikon ja saavuttamaan pisteet 10–32, aikuiset mukaan lukien, tai yli 10 nuoret.
- Rokotettu SARS-CoV-2:ta vastaan paikallisten vaatimusten mukaisesti
Poissulkemiskriteerit:
- Lääketieteellinen historia tai kliinisesti merkittävä fyysinen tutkimus/laboratoriotulos, joka tutkijan mielestä tekisi osallistujan sopimattomaksi tutkimukseen. Tämä sisältää magneettikuvauksen vasta-aiheet, kuten yhteensopimattomat implantoidut lääketieteelliset laitteet tai vakava klaustrofobia.
- Sydämen kaikukardiogrammin ejektiofraktio < 40 %
- Ennustettu pakotettu vitaalikapasiteetti
- Suun kautta otettavien kortikosteroidien saanti > 5 päivää edellisten 6 kuukauden aikana annoksella > 5 mg ekvivalenttia päivässä. Pienemmät oraaliset annokset tai inhaloitavat/intranasaaliset steroidit ovat sallittuja.
- Tutkimuslääkkeen vastaanotto 30 päivän tai 5 puoliintumisajan (sen mukaan kumpi on pidempi) sisällä seulontakäynnistä tässä tutkimuksessa.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Aikuisten kohortti 1
Lääke: Sevasemten Lääke: Placebo
|
Plaseboa annetaan suun kautta kerran päivässä
Sevasemten annetaan suun kautta kerran vuorokaudessa
|
|
Kokeellinen: Aikuisten kohortti 2
Lääke: Sevasemten Lääke: Placebo
|
Plaseboa annetaan suun kautta kerran päivässä
Sevasemten annetaan suun kautta kerran vuorokaudessa
|
|
Kokeellinen: Aikuisten kohortti 6
Lääke: Sevasemten Lääke: Placebo
|
Plaseboa annetaan suun kautta kerran päivässä
Sevasemten annetaan suun kautta kerran vuorokaudessa
|
|
Kokeellinen: Nuorten ryhmä 4
Lääke: Sevasemten Lääke: Placebo
|
Plaseboa annetaan suun kautta kerran päivässä
Sevasemten annetaan suun kautta kerran vuorokaudessa
|
|
Kokeellinen: Nuorten ryhmä 5
Lääke: Sevasemten Lääke: Placebo
|
Plaseboa annetaan suun kautta kerran päivässä
Sevasemten annetaan suun kautta kerran vuorokaudessa
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos lähtötasosta seerumin kreatiinikinaasissa
Aikaikkuna: 12 kuukautta (CANYON-kohortit 1, 2)
|
Aikuiset osallistujat
|
12 kuukautta (CANYON-kohortit 1, 2)
|
|
Muutos perustasosta North Star Ambulatory Assessment -asteikolla
Aikaikkuna: 18 kuukautta (GRAND CANYON kohortti 6)
|
Aikuiset osallistujat
|
18 kuukautta (GRAND CANYON kohortti 6)
|
|
Haittavaikutusten määrä sevasemtenillä tai lumelääkettä saaneilla
Aikaikkuna: 12 kuukautta (CANYONin kohortit 1, 2, 4, 5), 18 kuukautta (GRAND CANYON kohortti 6)
|
Kaikki osallistujat
|
12 kuukautta (CANYONin kohortit 1, 2, 4, 5), 18 kuukautta (GRAND CANYON kohortti 6)
|
|
Haittavaikutusten vakavuus sevasemtenillä tai lumelääkettä saaneilla
Aikaikkuna: 12 kuukautta (CANYONin kohortit 1, 2, 4, 5), 18 kuukautta (GRAND CANYON kohortti 6)
|
Kaikki osallistujat
|
12 kuukautta (CANYONin kohortit 1, 2, 4, 5), 18 kuukautta (GRAND CANYON kohortti 6)
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos lähtötasosta proteiinin nopeassa luustolihaksessa Troponiini I
Aikaikkuna: 12 kuukautta (CANYONin kohortti 1, 2), 18 kuukautta (GRAND CANYON kohortti 6)
|
Aikuiset osallistujat
|
12 kuukautta (CANYONin kohortti 1, 2), 18 kuukautta (GRAND CANYON kohortti 6)
|
|
Muutos perustasosta North Star Ambulatory Assessment -asteikolla
Aikaikkuna: 12 kuukautta (CANYON-kohortit 1, 2)
|
Aikuiset osallistujat
|
12 kuukautta (CANYON-kohortit 1, 2)
|
|
Muutos lähtötasosta Pohjantähden arvioinnissa raajavyön tyypin lihasdystrofioiden asteikolla
Aikaikkuna: 12 kuukautta (CANYONin kohortti 1, 2), 18 kuukautta (GRAND CANYON kohortti 6)
|
Aikuiset osallistujat
|
12 kuukautta (CANYONin kohortti 1, 2), 18 kuukautta (GRAND CANYON kohortti 6)
|
|
Muutos perustasosta 10 metrin kävely/juoksutestissä
Aikaikkuna: 12 kuukautta (CANYONin kohortti 1, 2), 18 kuukautta (GRAND CANYON kohortti 6)
|
Aikuiset osallistujat
|
12 kuukautta (CANYONin kohortti 1, 2), 18 kuukautta (GRAND CANYON kohortti 6)
|
|
Muutos perusviivasta 100 metrin aikatestissä
Aikaikkuna: 12 kuukautta (CANYONin kohortti 1, 2), 18 kuukautta (GRAND CANYON kohortti 6)
|
Aikuiset osallistujat
|
12 kuukautta (CANYONin kohortti 1, 2), 18 kuukautta (GRAND CANYON kohortti 6)
|
|
Muutos perustasosta askelnopeudessa (95. prosenttipiste)
Aikaikkuna: 18 kuukautta (GRAND CANYON kohortti 6)
|
Aikuiset osallistujat
|
18 kuukautta (GRAND CANYON kohortti 6)
|
|
Farmakokinetiikka mitattuna vakaan tilan plasmapitoisuudella
Aikaikkuna: 12 kuukautta (CANYONin kohortit 1, 2, 4, 5), 18 kuukautta (GRAND CANYON kohortti 6)
|
Kaikki osallistujat
|
12 kuukautta (CANYONin kohortit 1, 2, 4, 5), 18 kuukautta (GRAND CANYON kohortti 6)
|
|
Muutos perustasosta kasvussa mitattuna pituuden senttiilillä Maailman terveysjärjestön kasvukaavioissa
Aikaikkuna: 12 kuukautta (CANYON-kohortit 4, 5)
|
Nuoret osallistujat
|
12 kuukautta (CANYON-kohortit 4, 5)
|
|
18. kuukauden muutos lähtötasosta jalkalihasten yläosan rasvaosuudessa magneettikuvauksella arvioituna
Aikaikkuna: 18 kuukautta (GRAND CANYON kohortti 6)
|
Aikuiset osallistujat
|
18 kuukautta (GRAND CANYON kohortti 6)
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojen puheenjohtaja: Joanne Donovan, MD, PhD, Edgewise Therapeutics, Inc.
- Opintojen puheenjohtaja: Roxana D. Dreghici, Edgewise Therapeutics, Inc.
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Torstai 10. marraskuuta 2022
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Tiistai 1. syyskuuta 2026
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Tiistai 1. syyskuuta 2026
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Maanantai 14. maaliskuuta 2022
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 14. maaliskuuta 2022
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tiistai 22. maaliskuuta 2022
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Perjantai 31. heinäkuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 30. heinäkuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Keskiviikko 1. heinäkuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Tuki- ja liikuntaelinten sairaudet
- Hermoston sairaudet
- Lihassairaudet
- Neuromuskulaariset sairaudet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Geneettiset sairaudet, X-Linked
- Lihassairaudet, Atrofiset
- Lihasdystrofiat
- Synnynnäiset, perinnölliset ja vastasyntyneiden sairaudet ja poikkeavuudet
- Lihasdystrofia, Duchenne
- Huonompi lääkkeet
- Lääkevalmisteet
- Väärennettyjä lääkkeitä
Muut tutkimustunnusnumerot
- EDG-5506-201
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .