口服 Hymecromone 治疗青少年和成人原发性硬化性胆管炎。 (HAAPS)
2025年6月11日 更新者：Aparna Goel
口服羟甲香豆素治疗青少年和成人原发性硬化性胆管炎的研究（HAAPS 研究）。
主要目标：评估与单独使用标准护理相比，hymecromone 加标准护理在治疗患有原发性硬化性胆管炎 (PSC) 的青少年和成人中的疗效。
次要目标：评估碱性磷酸酶 (ALP) 从基线到治疗后 6 个月的变化，与标准护理相比，使用羟考酮加护理标准进行治疗。
评价羟考酮治疗期间 PSC 疾病生物标志物的变化，即：(a) 纤维化效应 (FibroScan)； (b) 炎症生物标志物（血清透明质酸 (HA)）； (c) T 细胞计数。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (估计的)
24
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
California
-
Redwood City、California、美国、94063
- 招聘中
- Stanford Clinic
-
接触：
- Aparna Goel, MD
- 电话号码：(650) 498-7878
- 邮箱：goela21@stanford.edu
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Stanford、California、美国、94305
- 招聘中
- Stanford Clinic
-
接触：
- Leina Alrabadi, MD
- 电话号码：(650) 721-2250
- 邮箱：alrabadi@stanford.edu
-
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
10年 至 71年 (孩子、成人、年长者)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 通过肝活检和/或影像学检查证实原发性硬化性胆管炎的诊断
- 如果有内窥镜确诊的炎症性肠病病史，目前根据 Mayo 评分/疾病活动指数 (DAI) 溃疡性结肠炎评分 ≤ 1，正常炎症标志物（ESR、CRP 和粪便钙卫蛋白）和至少稳定的非排除药物治疗6个月
排除标准：
- 目前正在接受生物疗法
- 已知对羟考酮过敏
- 胆管癌
- 怀孕
- 严重的肝病
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：羟考酮
参与者将接受 Hymecromone 六个月 + 标准护理 (SOC)，并将再接受九个月的随访。
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Hymecromone 400 毫克，每日 3 次，口服。
其他名称：
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无干预：护理标准 (SOC)
参与者将接受护理标准 (SOC)，并将接受为期 15 个月的随访。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
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血清γ-谷氨酰转移酶（GGT）水平的变化
大体时间：第 6 个月的基线
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第 6 个月的基线
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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血清碱性磷酸酶 (ALP) 水平的变化
大体时间：第 6 个月的基线
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第 6 个月的基线
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血清透明质酸水平的变化
大体时间：第 6 个月的基线
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第 6 个月的基线
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T 细胞计数的变化
大体时间：第 6 个月的基线
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第 6 个月的基线
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基于 FibroScan 的纤维化效应变化
大体时间：第 6 个月的基线
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纤维化效应是肝脏脂肪变化的量
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第 6 个月的基线
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基于 FibroScan 的胆道树解剖学变化（例如狭窄）
大体时间：第 6 个月的基线
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第 6 个月的基线
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血清炎性细胞因子谱的变化
大体时间：第 6 个月的基线
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该结果测量将评估以前与胆道炎症和其他自身免疫性疾病（包括 IFNg、IL-6 和 TNF）相关的促炎细胞因子。
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第 6 个月的基线
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淋巴细胞免疫表型的变化
大体时间：第 6 个月的基线
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单细胞分析技术将用于评估血清样本中存在的淋巴细胞（B 细胞和 T 细胞），包括 FoxP3+ 调节性 T 细胞，这是一种在免疫耐受中具有重要作用的致耐受性淋巴细胞亚群。
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第 6 个月的基线
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4-MU 的血浆药物水平
大体时间：在基线、第 2 周和第 1、3 和 6 个月研究访视时单次抽血
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在基线、第 2 周和第 1、3 和 6 个月研究访视时单次抽血
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4-MUG 的血浆药物水平
大体时间：在基线、第 2 周和第 1、3 和 6 个月研究访视时单次抽血
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在基线、第 2 周和第 1、3 和 6 个月研究访视时单次抽血
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4-MUS 的血浆药物水平
大体时间：在基线、第 2 周和第 1、3 和 6 个月研究访视时单次抽血
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在基线、第 2 周和第 1、3 和 6 个月研究访视时单次抽血
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
赞助
调查人员
- 首席研究员：Aparna Goel, MD、Stanford University
- 首席研究员：Leina Alrabadi, MD、Stanford University
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2023年5月10日
初级完成 (估计的)
2027年5月1日
研究完成 (估计的)
2027年12月1日
研究注册日期
首次提交
2022年3月4日
首先提交符合 QC 标准的
2022年3月15日
首次发布 (实际的)
2022年3月25日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2025年6月13日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2025年6月11日
最后验证
2024年11月1日
更多信息
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