Himecromona oral para tratar a adolescentes y adultos con colangitis esclerosante primaria. (HAAPS)
11 de junio de 2025 actualizado por: Aparna Goel
Un estudio de himecromona oral para tratar a adolescentes y adultos con colangitis esclerosante primaria (estudio HAAPS).
Objetivo primario: Evaluar la eficacia de la himecromona más el tratamiento estándar en comparación con el tratamiento estándar solo en el tratamiento de adolescentes y adultos con colangitis esclerosante primaria (CEP).
Objetivos secundarios: Evaluar el cambio en la fosfatasa alcalina (ALP) desde el inicio hasta 6 meses después del tratamiento después del tratamiento con himecromona más el estándar de atención en comparación con el estándar de atención.
Evaluar los cambios en los biomarcadores de la enfermedad de colangitis esclerosante primaria durante el tratamiento con hymecromone, a saber: (a) efecto fibrótico (FibroScan); (b) biomarcadores inflamatorios (hialuronano sérico (HA)); y, (c) recuento de células T.
Descripción general del estudio
Estado
Reclutamiento
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Estimado)
24
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
-
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California
-
Redwood City, California, Estados Unidos, 94063
- Reclutamiento
- Stanford Clinic
-
Contacto:
- Aparna Goel, MD
- Número de teléfono: (650) 498-7878
- Correo electrónico: goela21@stanford.edu
-
Stanford, California, Estados Unidos, 94305
- Reclutamiento
- Stanford Clinic
-
Contacto:
- Leina Alrabadi, MD
- Número de teléfono: (650) 721-2250
- Correo electrónico: alrabadi@stanford.edu
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
10 años a 71 años (Niño, Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Diagnóstico de colangitis esclerosante primaria confirmado por biopsia hepática y/o estudio de imagen
- Si antecedentes de enfermedad inflamatoria intestinal confirmada por endoscopia, actualmente estable según el índice de actividad de la enfermedad/puntuación de Mayo (DAI) para la puntuación de colitis ulcerosa ≤ 1, marcadores inflamatorios normales (ESR, CRP y calprotectina fecal) y terapia médica estable no excluida durante al menos 6 meses
Criterio de exclusión:
- Actualmente recibiendo terapias biológicas.
- Alergia conocida a la himecromona
- colangiocarcinoma
- El embarazo
- Enfermedad hepática grave
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: Himecromona
Los participantes recibirán Hymecromone durante seis meses + Standard Of Care (SOC) y se les dará seguimiento durante otros nueve meses.
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Hymecromone 400 mg 3 veces al día por vía oral.
Otros nombres:
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Sin intervención: Estándar de atención (SOC)
Los participantes recibirán Standard Of Care (SOC) y serán seguidos durante 15 meses.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
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Cambio en los niveles séricos de gamma-glutamiltransferasa (GGT)
Periodo de tiempo: Línea de base al mes 6
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Línea de base al mes 6
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Cambio en los niveles séricos de fosfatasa alcalina (ALP)
Periodo de tiempo: Línea de base al mes 6
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Línea de base al mes 6
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Cambio en los niveles séricos de hialuronano
Periodo de tiempo: Línea de base al mes 6
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Línea de base al mes 6
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Cambio en el recuento de células T
Periodo de tiempo: Línea de base al mes 6
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Línea de base al mes 6
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Cambio en el efecto fibrótico basado en FibroScan
Periodo de tiempo: Línea de base al mes 6
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El efecto fibrótico es la cantidad de hígado con cambio graso.
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Línea de base al mes 6
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Cambio en la anatomía del árbol biliar (por ejemplo, estenosis) basado en FibroScan
Periodo de tiempo: Línea de base al mes 6
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Línea de base al mes 6
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Cambio en el perfil de citocinas inflamatorias séricas
Periodo de tiempo: Línea de base al mes 6
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Esta medida de resultado evaluará las citocinas proinflamatorias previamente asociadas con la inflamación biliar y otras enfermedades autoinmunes, como IFNg, IL-6 y TNF.
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Línea de base al mes 6
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Cambio en el inmunofenotipo de linfocitos
Periodo de tiempo: Línea de base al mes 6
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Se utilizará la técnica de análisis de células individuales para evaluar los linfocitos (células B y T) presentes en las muestras de suero, incluidas las células T reguladoras FoxP3+, un subconjunto de linfocitos tolerogénicos con funciones importantes en la tolerancia inmunitaria.
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Línea de base al mes 6
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Niveles plasmáticos de fármaco de 4-MU
Periodo de tiempo: Extracción de sangre única al inicio, la semana 2 y las visitas del estudio de los meses 1, 3 y 6
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Extracción de sangre única al inicio, la semana 2 y las visitas del estudio de los meses 1, 3 y 6
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Niveles plasmáticos de fármaco de 4-MUG
Periodo de tiempo: Extracción de sangre única al inicio, la semana 2 y las visitas del estudio de los meses 1, 3 y 6
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Extracción de sangre única al inicio, la semana 2 y las visitas del estudio de los meses 1, 3 y 6
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Niveles plasmáticos de fármaco de 4-MUS
Periodo de tiempo: Extracción de sangre única al inicio, la semana 2 y las visitas del estudio de los meses 1, 3 y 6
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Extracción de sangre única al inicio, la semana 2 y las visitas del estudio de los meses 1, 3 y 6
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Aparna Goel, MD, Stanford University
- Investigador principal: Leina Alrabadi, MD, Stanford University
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
10 de mayo de 2023
Finalización primaria (Estimado)
1 de mayo de 2027
Finalización del estudio (Estimado)
1 de diciembre de 2027
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
4 de marzo de 2022
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
15 de marzo de 2022
Publicado por primera vez (Actual)
25 de marzo de 2022
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
13 de junio de 2025
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
11 de junio de 2025
Última verificación
1 de noviembre de 2024
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- 64030
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .