Пероральный гимекромон для лечения подростков и взрослых с первичным склерозирующим холангитом. (HAAPS)
11 июня 2025 г. обновлено: Aparna Goel
Исследование перорального гимекромона для лечения подростков и взрослых с первичным склерозирующим холангитом (исследование HAAPS).
Основная цель: оценить эффективность гимекромона в сочетании со стандартной терапией по сравнению с монотерапией стандартной терапией при лечении подростков и взрослых с первичным склерозирующим холангитом (ПСХ).
Второстепенные цели: оценить изменение щелочной фосфатазы (ЩФ) от исходного уровня до 6 месяцев после лечения после лечения гимекромоном в сочетании со стандартной терапией по сравнению со стандартной терапией.
Оценить изменения биомаркеров заболевания ПСХ при лечении гимекромоном, а именно: (а) фиброзный эффект (FibroScan); (b) воспалительные биомаркеры (сывороточный гиалуронан (HA)); и (c) количество Т-клеток.
Обзор исследования
Статус
Рекрутинг
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Оцененный)
24
Фаза
- Фаза 2
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
California
-
Redwood City, California, Соединенные Штаты, 94063
- Рекрутинг
- Stanford Clinic
-
Контакт:
- Aparna Goel, MD
- Номер телефона: (650) 498-7878
- Электронная почта: goela21@stanford.edu
-
Stanford, California, Соединенные Штаты, 94305
- Рекрутинг
- Stanford Clinic
-
Контакт:
- Leina Alrabadi, MD
- Номер телефона: (650) 721-2250
- Электронная почта: alrabadi@stanford.edu
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 10 лет до 71 год (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Диагноз первичного склерозирующего холангита подтверждается биопсией печени и/или визуализирующим исследованием.
- Если в анамнезе эндоскопически подтвержденное воспалительное заболевание кишечника, в настоящее время стабильное по шкале Мейо/индексу активности заболевания (DAI) для оценки язвенного колита ≤ 1, нормальные маркеры воспаления (СОЭ, СРБ и фекальный кальпротектин) и стабильная неисключенная медикаментозная терапия в течение как минимум 6 месяцев
Критерий исключения:
- В настоящее время получает биологическую терапию
- Известная аллергия на гимекромон
- Холангиокарцинома
- Беременность
- Серьезное заболевание печени
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Гимекромон
Участники будут получать Hymecromone в течение шести месяцев + Standard Of Care (SOC) и будут находиться под наблюдением еще девять месяцев.
|
Гимекромон 400 мг 3 раза в день внутрь.
Другие имена:
|
|
Без вмешательства: Стандарт ухода (SOC)
Участники получат Standard Of Care (SOC) и будут находиться под наблюдением в течение 15 месяцев.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Изменение уровня гамма-глутамилтрансферазы (ГГТ) в сыворотке крови
Временное ограничение: Исходный уровень к 6 месяцу
|
Исходный уровень к 6 месяцу
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Изменение уровня щелочной фосфатазы (ЩФ) в сыворотке крови
Временное ограничение: Исходный уровень к 6 месяцу
|
Исходный уровень к 6 месяцу
|
|
|
Изменение уровня гиалуроновой кислоты в сыворотке
Временное ограничение: Исходный уровень к 6 месяцу
|
Исходный уровень к 6 месяцу
|
|
|
Изменение количества Т-клеток
Временное ограничение: Исходный уровень к 6 месяцу
|
Исходный уровень к 6 месяцу
|
|
|
Изменение фибротического эффекта на основе FibroScan
Временное ограничение: Исходный уровень к 6 месяцу
|
Фиброзный эффект – количество печени с жировыми изменениями.
|
Исходный уровень к 6 месяцу
|
|
Изменение анатомии желчевыводящих путей (например, стриктуры) на основе FibroScan
Временное ограничение: Исходный уровень к 6 месяцу
|
Исходный уровень к 6 месяцу
|
|
|
Изменение профиля воспалительных цитокинов в сыворотке
Временное ограничение: Исходный уровень к 6 месяцу
|
Эта мера исхода будет оценивать провоспалительные цитокины, ранее связанные с воспалением желчевыводящих путей и другими аутоиммунными заболеваниями, включая IFNg, IL-6 и TNF.
|
Исходный уровень к 6 месяцу
|
|
Изменение иммунофенотипа лимфоцитов
Временное ограничение: Исходный уровень к 6 месяцу
|
Метод анализа отдельных клеток будет использоваться для оценки лимфоцитов (В- и Т-клеток), присутствующих в образцах сыворотки, включая регуляторные Т-клетки FoxP3+, подгруппу толерогенных лимфоцитов, играющих важную роль в иммунной толерантности.
|
Исходный уровень к 6 месяцу
|
|
Уровень препарата 4-MU в плазме
Временное ограничение: Однократный забор крови на исходном уровне, на 2-й неделе и на 1-м, 3-м и 6-м месяцах посещения исследования
|
Однократный забор крови на исходном уровне, на 2-й неделе и на 1-м, 3-м и 6-м месяцах посещения исследования
|
|
|
Уровни 4-MUG в плазме
Временное ограничение: Однократный забор крови на исходном уровне, на 2-й неделе и на 1-м, 3-м и 6-м месяцах посещения исследования
|
Однократный забор крови на исходном уровне, на 2-й неделе и на 1-м, 3-м и 6-м месяцах посещения исследования
|
|
|
Уровни препарата 4-MUS в плазме
Временное ограничение: Однократный забор крови на исходном уровне, на 2-й неделе и на 1-м, 3-м и 6-м месяцах посещения исследования
|
Однократный забор крови на исходном уровне, на 2-й неделе и на 1-м, 3-м и 6-м месяцах посещения исследования
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Главный следователь: Aparna Goel, MD, Stanford University
- Главный следователь: Leina Alrabadi, MD, Stanford University
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
10 мая 2023 г.
Первичное завершение (Оцененный)
1 мая 2027 г.
Завершение исследования (Оцененный)
1 декабря 2027 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
4 марта 2022 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
15 марта 2022 г.
Первый опубликованный (Действительный)
25 марта 2022 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
13 июня 2025 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
11 июня 2025 г.
Последняя проверка
1 ноября 2024 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- 64030
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
продукт, произведенный в США и экспортированный из США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .