Imecromone orale per il trattamento di adolescenti e adulti con colangite sclerosante primitiva. (HAAPS)
11 giugno 2025 aggiornato da: Aparna Goel
Uno studio sull'imecromone orale per il trattamento di adolescenti e adulti con colangite sclerosante primitiva (studio HAAPS).
Obiettivo primario: valutare l'efficacia dell'imecromone più lo standard di cura rispetto allo standard di cura da solo nel trattamento di adolescenti e adulti con colangite sclerosante primitiva (PSC).
Obiettivi secondari: valutare la variazione della fosfatasi alcalina (ALP) dal basale a 6 mesi dopo il trattamento dopo il trattamento con imecromone più standard di cura rispetto allo standard di cura.
Valutare i cambiamenti nei biomarcatori della malattia PSC durante il trattamento con imecromone, vale a dire: (a) effetto fibrotico (FibroScan); (b) biomarcatori infiammatori (siero ialuronico (HA)); e, (c) conteggio delle cellule T.
Panoramica dello studio
Stato
Reclutamento
Condizioni
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Stimato)
24
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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California
-
Redwood City, California, Stati Uniti, 94063
- Reclutamento
- Stanford Clinic
-
Contatto:
- Aparna Goel, MD
- Numero di telefono: (650) 498-7878
- Email: goela21@stanford.edu
-
Stanford, California, Stati Uniti, 94305
- Reclutamento
- Stanford Clinic
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Contatto:
- Leina Alrabadi, MD
- Numero di telefono: (650) 721-2250
- Email: alrabadi@stanford.edu
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 10 anni a 71 anni (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Diagnosi di colangite sclerosante primitiva confermata da biopsia epatica e/o studio di imaging
- Se storia di malattia infiammatoria intestinale confermata endoscopicamente, attualmente stabile sulla base del punteggio Mayo/indice di attività della malattia (DAI) per il punteggio della colite ulcerosa ≤ 1, marcatori infiammatori normali (VES, CRP e calprotectina fecale) e terapia medica stabile non esclusa per almeno 6 mesi
Criteri di esclusione:
- Attualmente in terapia biologica
- Allergia nota all'imecromone
- Colangiocarcinoma
- Gravidanza
- Grave malattia del fegato
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Sperimentale: Imecromone
I partecipanti riceveranno Hymecromone per sei mesi + Standard Of Care (SOC) e saranno seguiti per altri nove mesi.
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Imecromone 400 mg 3 volte al giorno per via orale.
Altri nomi:
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Nessun intervento: Standard di cura (SOC)
I partecipanti riceveranno Standard Of Care (SOC) e saranno seguiti per 15 mesi.
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
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Variazione dei livelli sierici di gamma-glutamiltransferasi (GGT).
Lasso di tempo: Dal basale al mese 6
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Dal basale al mese 6
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Variazione dei livelli sierici di fosfatasi alcalina (ALP).
Lasso di tempo: Dal basale al mese 6
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Dal basale al mese 6
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Variazione dei livelli sierici di acido ialuronico
Lasso di tempo: Dal basale al mese 6
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Dal basale al mese 6
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Variazione della conta delle cellule T
Lasso di tempo: Dal basale al mese 6
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Dal basale al mese 6
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Modifica dell'effetto fibrotico basato su FibroScan
Lasso di tempo: Dal basale al mese 6
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L'effetto fibrotico è la quantità di fegato con cambiamento grasso
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Dal basale al mese 6
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Modifica dell'anatomia dell'albero biliare (ad esempio stenosi) basata su FibroScan
Lasso di tempo: Dal basale al mese 6
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Dal basale al mese 6
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Modifica del profilo delle citochine infiammatorie sieriche
Lasso di tempo: Dal basale al mese 6
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Questa misura di esito valuterà le citochine pro-infiammatorie precedentemente associate all'infiammazione biliare e ad altre malattie autoimmuni tra cui IFNg, IL-6 e TNF.
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Dal basale al mese 6
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Alterazione dell'immunofenotipo linfocitario
Lasso di tempo: Dal basale al mese 6
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La tecnica di analisi di una singola cellula verrà utilizzata per valutare i linfociti (cellule B e T) presenti nei campioni di siero, comprese le cellule T regolatorie FoxP3+, un sottoinsieme di linfociti tolerogenici con ruoli importanti nella tolleranza immunitaria.
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Dal basale al mese 6
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Livelli plasmatici del farmaco di 4-MU
Lasso di tempo: Singolo prelievo di sangue al basale, alla settimana 2 e alle visite dello studio dei mesi 1, 3 e 6
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Singolo prelievo di sangue al basale, alla settimana 2 e alle visite dello studio dei mesi 1, 3 e 6
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Livelli plasmatici del farmaco di 4-MUG
Lasso di tempo: Singolo prelievo di sangue al basale, alla settimana 2 e alle visite dello studio dei mesi 1, 3 e 6
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Singolo prelievo di sangue al basale, alla settimana 2 e alle visite dello studio dei mesi 1, 3 e 6
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Livelli plasmatici del farmaco di 4-MUS
Lasso di tempo: Singolo prelievo di sangue al basale, alla settimana 2 e alle visite dello studio dei mesi 1, 3 e 6
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Singolo prelievo di sangue al basale, alla settimana 2 e alle visite dello studio dei mesi 1, 3 e 6
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Investigatore principale: Aparna Goel, MD, Stanford University
- Investigatore principale: Leina Alrabadi, MD, Stanford University
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
10 maggio 2023
Completamento primario (Stimato)
1 maggio 2027
Completamento dello studio (Stimato)
1 dicembre 2027
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
4 marzo 2022
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
15 marzo 2022
Primo Inserito (Effettivo)
25 marzo 2022
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
13 giugno 2025
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
11 giugno 2025
Ultimo verificato
1 novembre 2024
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- 64030
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
NO
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti
No
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