鼻内催产素对普瑞德威利综合征儿童及青少年吞咽困难的影响 (DYSMOT)
2023年5月31日 更新者：University Hospital, Toulouse
鼻内催产素对患有 Prader-Willi 综合征的儿童和青少年与口咽-食管运动障碍相关的吞咽困难的影响：一项 3 期研究
第 3 阶段旨在测试鼻内催产素对普拉德威利综合征 (PWS) 的有效性。
这是一项前瞻性、多中心、随机、双盲、3 期临床研究，计划纳入约 36 名年龄在 2-17 岁零 5 个月的 PWS 患者。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
25
阶段
- 阶段2
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Lille、法国
- Hôpital Jeanne de Flandre
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Lyon、法国
- Hôpital Femme-Mère-enfant Groupement hospitalier Est
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Rouen、法国
- CHU Rouen
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Toulouse、法国
- CHU de Toulouse
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
2年 至 17年 (孩子)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 纳入时年龄在 2 岁至 17 岁零 5 个月之间的男性或女性患者。
- PWS 的基因确诊。
- 家长（或法定代表人）已签署知情同意书，并愿意遵守所有学习程序。
排除标准：
- 对研究药物或具有相似化学结构的药物、产品赋形剂或乳胶过敏史；
- 对鼻内给药的不耐受（包括由于严重的行为问题）；
- 低钠血症（临床相关性由研究者判断）；
- 低钾血症（临床相关性由研究者判断）；
- QT间期延长和/或QT间期延长的家族史；
- 伴随治疗延长 QT 间期；
- 入组前最后 4 周内开始生长激素 (GH) 治疗；
- 异常心电图 (ECG) 的历史（由心脏病专家验证）；
- 怀孕的女孩； （对于未采取避孕措施且性活跃的有生育潜力的女孩，需要进行阴性妊娠试验）
- 在与 COVID-19 感染者接触的情况下出现临床症状的患者。
- 患者在过去 6 个月内被纳入另一项医药产品研究方案；
行政问题：
- 无法向父母（或法定代表人）提供专家医疗信息；
- 没有社会保障制度的覆盖。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：其他
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：四人间
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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实验性的：催产素喷鼻剂
催产素鼻内给药
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研究治疗药物将每天鼻内给药，持续 12 周。
OT的每日剂量将根据研究开始时的年龄进行调整
其他名称：
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安慰剂比较：安慰剂
安慰剂的鼻内给药
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研究治疗药物将每天鼻内给药，持续 12 周。
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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电视荧光吞咽研究 (VFSS) 评分变化
大体时间：12 周后催产素 (OT) / 安慰剂（在 V2）
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至少有一个 VFSS 子评分相对于基线发生变化的患者百分比
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12 周后催产素 (OT) / 安慰剂（在 V2）
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：TAUBER Maithé, MD、University Hospital, Toulouse
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2022年4月5日
初级完成 (实际的)
2023年4月11日
研究完成 (实际的)
2023年4月11日
研究注册日期
首次提交
2022年3月17日
首先提交符合 QC 标准的
2022年3月17日
首次发布 (实际的)
2022年3月28日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2023年6月1日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2023年5月31日
最后验证
2023年5月1日
更多信息
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