Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Účinek intranazálního oxytocinu na dysfagii u dětí a dospívajících se syndromem Prader-Willi (DYSMOT)

31. května 2023 aktualizováno: University Hospital, Toulouse

Účinek intranazálního oxytocinu na dysfagii související s orofaryngoezofageální dysmotilitou u dětí a dospívajících se syndromem Prader-Willi: studie fáze 3

Tato fáze 3 je určena k testování účinnosti intranazálního oxytocinu na syndrom Prader Willi (PWS).

Toto je prospektivní, multicentrická, randomizovaná, dvojitě zaslepená klinická studie fáze 3 plánovaná tak, aby zahrnovala přibližně 36 pacientů s PWS ve věku 2–17 let a 5 měsíců.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

25

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Francie
      • Lille, Francie
        • Hôpital Jeanne de Flandre
      • Lyon, Francie
        • Hôpital Femme-Mère-enfant Groupement hospitalier Est
      • Rouen, Francie
        • CHU Rouen
      • Toulouse, Francie
        • CHU de Toulouse

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

2 roky až 17 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Pacienti mužského nebo ženského pohlaví mezi 2 roky a 17 lety a 5 měsíci při zařazení.
  2. Geneticky potvrzená diagnóza PWS.
  3. Rodiče (nebo zákonní zástupci) podepsali formulář informovaného souhlasu a jsou ochotni dodržovat všechny studijní postupy.

Kritéria vyloučení:

  1. Anamnéza přecitlivělosti na studovaný lék nebo léky s podobnou chemickou strukturou, na pomocné látky přípravku nebo na latex;
  2. Intolerance intranazálního podání (včetně případů, kdy je způsobena závažným behaviorálním problémem);
  3. Hyponatremie (klinicky relevantní podle uvážení zkoušejícího);
  4. Hypokalémie (klinicky relevantní podle uvážení zkoušejícího);
  5. Prodloužení QT intervalu a/nebo rodinná anamnéza prodloužení QT intervalu;
  6. Souběžná léčba prodlužující QT interval;
  7. Zahájení léčby růstovým hormonem (GH) během posledních 4 týdnů před zařazením;
  8. Abnormální elektrokardiogram (EKG) v anamnéze (ověřený kardiologem);
  9. Těhotné dívky; (u dívek ve fertilním věku, které nemají antikoncepci a jsou sexuálně aktivní, bude vyžadován negativní těhotenský test)
  10. Pacient s klinickými příznaky v souvislosti s kontaktem s osobou infikovanou COVID-19.
  11. pacient zařazený do jiného protokolu studie o léčivém přípravku během posledních 6 měsíců;

  12. Administrativní problémy:

    1. Neschopnost poskytnout rodičům (nebo zákonným zástupcům) odborné lékařské informace;
    2. Žádné pokrytí systémem sociálního zabezpečení.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Jiný
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: OXYTOCIN nosní sprej
intranazální podání oxytocinu
Lék: Oxytocin nosní sprej
Studovaná léčba bude podávána intranazálně denně po dobu 12 týdnů. Denní dávka OT bude na začátku studie přizpůsobena věku
Ostatní jména:
  • oxytocin
Komparátor placeba: PLACEBO
intranazální podávání placeba
Lék: Placebo
Studovaná léčba bude podávána intranazálně denně po dobu 12 týdnů.
Ostatní jména:
  • placebo nosní sprej

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
změna skóre videofluoroskopické studie polykání (VFSS).
Časové okno: po 12 týdnech oxytocin (OT) / placebo (ve V2)
Procento pacientů s alespoň jednou změnou dílčího skóre VFSS oproti výchozí hodnotě
po 12 týdnech oxytocin (OT) / placebo (ve V2)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

University Hospital, Toulouse

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: TAUBER Maithé, MD, University Hospital, Toulouse

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

5. dubna 2022

Primární dokončení (Aktuální)

11. dubna 2023

Dokončení studie (Aktuální)

11. dubna 2023

Termíny zápisu do studia

První předloženo

17. března 2022

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

17. března 2022

První zveřejněno (Aktuální)

28. března 2022

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

1. června 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

31. května 2023

Naposledy ověřeno

1. května 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • RC31/20/0518

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Prader-Willi syndrom

Klinické studie na Oxytocin nosní sprej

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Vietnam

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit