Intranasaalisen oksitosiinin vaikutus dysfagiaan lapsilla ja nuorilla, joilla on Prader-Willin oireyhtymä (DYSMOT)
keskiviikko 31. toukokuuta 2023 päivittänyt: University Hospital, Toulouse
Nenänsisäisen oksitosiinin vaikutus suu- ja ruokatorven dysfagiaan lapsilla ja nuorilla, joilla on Prader-Willin oireyhtymä: vaiheen 3 tutkimus
Tämä vaihe 3 on suunniteltu testaamaan intranasaalisen oksitosiinin tehokkuutta Prader Willi -oireyhtymään (PWS).
Tämä on prospektiivinen, monikeskus, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, vaiheen 3 kliininen tutkimus, johon suunnitellaan noin 36 PWS-potilasta iältään 2–17 vuotta ja 5 kuukautta.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Ehdot
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
25
Vaihe
- Vaihe 2
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Lille, Ranska
- Hôpital Jeanne de Flandre
-
Lyon, Ranska
- Hôpital Femme-Mère-enfant Groupement hospitalier Est
-
Rouen, Ranska
- CHU Rouen
-
Toulouse, Ranska
- CHU de Toulouse
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
2 vuotta - 17 vuotta (Lapsi)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Mies- tai naispotilaat, jotka ovat iältään 2-17 vuotta ja 5 kuukautta sisällyttämishetkellä.
- Geneettisesti vahvistettu PWS-diagnoosi.
- Vanhemmat (tai laillinen edustaja) ovat allekirjoittaneet tietoisen suostumuslomakkeen ja ovat valmiita noudattamaan kaikkia tutkimusmenettelyjä.
Poissulkemiskriteerit:
- Yliherkkyys tutkimuslääkkeelle tai lääkkeille, joilla on samanlainen kemiallinen rakenne, valmisteen apuaineille tai lateksille;
- Suvaitsemattomuus intranasaalisille annoksille (mukaan lukien jos syynä on suuri käyttäytymisongelma);
- hyponatremia (kliinisesti merkityksellinen tutkijan harkinnan mukaan);
- Hypokalemia (kliinisesti merkityksellinen tutkijan harkinnan mukaan);
- QT-ajan pidentyminen ja/tai suvussa QT-ajan pidentyminen;
- Samanaikainen QT-aikaa pidentävä hoito;
- Kasvuhormonihoidon aloittaminen viimeisten 4 viikon aikana ennen sisällyttämistä;
- Epänormaali elektrokardiogrammi (EKG) historiassa (kardiologin vahvistama);
- raskaana olevat tytöt; (hedelmällisessä iässä olevilta tytöiltä, joilla ei ole ehkäisyä ja jotka ovat seksuaalisesti aktiivisia, vaaditaan negatiivinen raskaustesti)
- Potilas, jolla on kliinisiä oireita kosketuksessa COVID-19-tartunnan saaneen henkilön kanssa.
- Potilas, joka on mukana toisessa lääkevalmisteen tutkimussuunnitelmassa viimeisten 6 kuukauden aikana;
Hallinnolliset ongelmat:
- Kyvyttömyys antaa vanhemmille (tai laillisille edustajille) asiantuntevaa lääketieteellistä tietoa;
- Ei sosiaaliturvajärjestelmää.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Muut
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: OXYTOCIN nenäsumute
oksitosiinin intranasaalinen antaminen
|
Tutkimushoitoa annetaan intranasaalisesti päivittäin 12 viikon ajan.
OT:n päiväannos mukautetaan iän mukaan tutkimuksen alussa
Muut nimet:
|
|
Placebo Comparator: PLASEBO
plasebon intranasaalinen antaminen
|
Tutkimushoitoa annetaan intranasaalisesti päivittäin 12 viikon ajan.
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
videofluoroskooppisen nielemistutkimuksen (VFSS) pistemäärän muutos
Aikaikkuna: 12 viikon jälkeen oksitosiini (OT) / lumelääke (v2)
|
Niiden potilaiden prosenttiosuus, joilla on vähintään yksi VFSS-alapisteen muutos lähtötasosta
|
12 viikon jälkeen oksitosiini (OT) / lumelääke (v2)
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: TAUBER Maithé, MD, University Hospital, Toulouse
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Tiistai 5. huhtikuuta 2022
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Tiistai 11. huhtikuuta 2023
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Tiistai 11. huhtikuuta 2023
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 17. maaliskuuta 2022
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 17. maaliskuuta 2022
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Maanantai 28. maaliskuuta 2022
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Torstai 1. kesäkuuta 2023
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 31. toukokuuta 2023
Viimeksi vahvistettu
Maanantai 1. toukokuuta 2023
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Patologiset prosessit
- Hermoston sairaudet
- Neurologiset ilmenemismuodot
- Neurokäyttäytymisoireet
- Sairaus
- Synnynnäiset poikkeavuudet
- Yliravitsemus
- Ravitsemushäiriöt
- Ylipainoinen
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Henkinen vamma
- Poikkeavuuksia, useita
- Kromosomihäiriöt
- Lihavuus
- Oireyhtymä
- Prader-Willin oireyhtymä
- Huumeiden fysiologiset vaikutukset
- Lisääntymistä säätelevät aineet
- Oksitokaalit
- Oksitosiini
Muut tutkimustunnusnumerot
- RC31/20/0518
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .