Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Effekt af intranasal oxytocin på dysfagi hos børn og unge med Prader-Willi syndrom (DYSMOT)

31. maj 2023 opdateret af: University Hospital, Toulouse

Effekt af intranasal oxytocin på dysfagi relateret til oropharyngo-øsofageal dysmotilitet hos børn og unge med Prader-Willi syndrom: en fase 3 undersøgelse

Denne fase 3 er designet til at teste effektiviteten af ​​intranasal oxytocin på Prader Willi syndrom (PWS).

Dette er et prospektivt, multicenter, randomiseret, dobbeltblindt, fase 3 klinisk studie, der er planlagt til at omfatte omkring 36 PWS-patienter i alderen 2-17 år og 5 måneder.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

25

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Frankrig
      • Lille, Frankrig
        • Hôpital Jeanne de Flandre
      • Lyon, Frankrig
        • Hôpital Femme-Mère-enfant Groupement hospitalier Est
      • Rouen, Frankrig
        • Chu Rouen
      • Toulouse, Frankrig
        • CHU de Toulouse

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

2 år til 17 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Mandlige eller kvindelige patienter mellem 2 år og 17 år og 5 måneder ved inklusion.
  2. Genetisk bekræftet diagnose af PWS.
  3. Forældre (eller juridisk repræsentant) har underskrevet den informerede samtykkeformular og er villige til at overholde alle undersøgelsesprocedurer.

Ekskluderingskriterier:

  1. En historie med overfølsomhed over for undersøgelseslægemidlet eller lægemidler med lignende kemiske strukturer, over for hjælpestoffer af produktet eller over for latex;
  2. Intolerance over for intranasale administrationer (inklusive når det skyldes et stort adfærdsproblem);
  3. Hyponatriæmi (klinisk relevant efter investigatorens skøn);
  4. Hypokaliæmi (klinisk relevant efter investigatorens skøn);
  5. Forlængelse af QT-intervallet og/eller familiehistorie med forlængelse af QT-intervallet;
  6. Samtidig behandling forlænger QT-intervallet;
  7. Start af væksthormon (GH) behandling inden for de sidste 4 uger før inklusion;
  8. Anamnese med unormalt elektrokardiogram (EKG) (valideret af en kardiolog);
  9. Gravide piger; (for piger i den fødedygtige alder, som ikke har prævention og er seksuelt aktive, vil en negativ graviditetstest være påkrævet)
  10. Patient med kliniske tegn i forbindelse med kontakt med COVID-19 inficeret person.
  11. Patient inkluderet i en anden undersøgelsesprotokol for et lægemiddel inden for de sidste 6 måneder;

  12. Administrative problemer:

    1. Manglende evne til at give forældre (eller juridiske repræsentanter) ekspert medicinsk information;
    2. Ingen dækning af en social sikringsordning.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Andet
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: OXYTOCIN næsespray
intranasal administration af oxytocin
Medicin: Oxytocin næsespray
Studiebehandlingen vil blive administreret intranasalt dagligt i 12 uger. Den daglige dosis af OT vil blive tilpasset efter alder ved begyndelsen af ​​undersøgelsen
Andre navne:
  • oxytocin
Placebo komparator: PLACEBO
intranasal administration af placebo
Medicin: Placebo
Studiebehandlingen vil blive administreret intranasalt dagligt i 12 uger.
Andre navne:
  • placebo næsespray

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
videofluoroscopic swallowing study (VFSS) scoreændring
Tidsramme: efter 12 uger oxytocin (OT) / placebo (ved V2)
Procentdel af patienter med mindst én VFSS-subscores ændring fra baseline
efter 12 uger oxytocin (OT) / placebo (ved V2)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

University Hospital, Toulouse

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: TAUBER Maithé, MD, University Hospital, Toulouse

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

5. april 2022

Primær færdiggørelse (Faktiske)

11. april 2023

Studieafslutning (Faktiske)

11. april 2023

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

17. marts 2022

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

17. marts 2022

Først opslået (Faktiske)

28. marts 2022

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

1. juni 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

31. maj 2023

Sidst verificeret

1. maj 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • RC31/20/0518

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Prader-Willi syndrom

Kliniske forsøg med Oxytocin næsespray

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Ukraine

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner