检查不同的免疫表型以验证和加强系统性狼疮的合理治疗 (DIVERT)
单独使用吗替麦考酚酯或与 Voclosporin 一起治疗系统性狼疮的 2 期、双盲、安慰剂对照试验:检查不同的免疫表型以验证和加强合理治疗 (DIVERT) (ALE10)
研究概览
详细说明
这项研究是在3个阶段进行的,最大参与者随访时间为56周。 第1阶段是一个治疗戒断期,持续长达4周,同意参与者最多接受3次肌内注射长效皮质类固醇以实现症状的改善。 此外,参与者退出所有其他治疗狼疮的治疗方法,但以下例外:
(i)根据需要(PRN)非甾体类抗炎治疗,(ii)可以继续使用PRN局部局部使用,(III)可以在任何稳定的剂量和(iv)泼尼松(IV = 10 mg/day not''中,可以继续以任何稳定的剂量,氯喹或喹ac蛋白继续进行,均可能继续使用。
从第1阶段的合格参与者被随机分配(1:1)到第2阶段,以接收MMF的MMF或安慰剂,以持续48周。 在第24周或之前访问和注射皮质类固醇注射的2阶段治疗失败的参与者被认为足以进行治疗,而无需新的或增加的狼疮药物,有资格将(1:1)重新融合到第3阶段,以接收MMF + VOCLOSPORIN或MMF + splosbo + MMF + Sportbo for Voclosporin for Voclosporin for 24周。
在第2周48阶段访问时或之前没有经历2阶段治疗失败的参与者,将在最终剂量研究提供的药物后4周返回学习/安全后续访问。 同样,在第3周或之前没有经历3阶段治疗失败的参与者被要求返回研究/安全后续访问,最终研究后4周提供了药物治疗。
研究类型
注册 (实际的)
阶段
- 阶段2
联系人和位置
学习地点
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California
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Los Angeles、California、美国、90095
- UCLA Medical Center: Division of Rheumatology
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Connecticut
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New Haven、Connecticut、美国、06519
- Yale University School of Medicine: Rheumatology, Allergy & Immunology
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Georgia
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Atlanta、Georgia、美国、30307
- Emory University School of Medicine: Division of Rheumatology
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Atlanta、Georgia、美国、30318
- Piedmont Healthcare: Rheumatology Atlanta
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、美国、02114
- Massachusetts General Hospital: Rheumatology, Allergy and Immunology, Center for Immunology and Inflammatory Diseases
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New York
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Manhasset、New York、美国、11030
- Feinstein Institute for Medical Research: Center for Autoimmune and Musculoskeletal Diseases
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New York、New York、美国、10032
- Columbia University Medical Center: Department of Medicine, Division of Rheumatology
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North Carolina
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Chapel Hill、North Carolina、美国、27599
- University of North Carolina at Chapel Hill; Thurston Arthritis Research Center: Division of Rheumatology, Allergy, and Immunology
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Oklahoma
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Oklahoma City、Oklahoma、美国、73104
- Oklahoma Medical Research Foundation: Arthritis and Clinical Immunology Research Program
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Pennsylvania
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Hershey、Pennsylvania、美国、17033
- PennState Health Milton S. Hershey Medical Center: Division of Rheumatology
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参与标准
资格标准
适合学习的年龄
接受健康志愿者
描述
纳入标准:
- 符合欧洲抗风湿病联盟/美国风湿病学会 (EULAR/ACR) 2019 年系统性红斑狼疮 (SLE) 标准
- 中度严重、活跃但无器官威胁的疾病。 具体而言,体征或症状符合任何器官系统至少 2 个不列颠群岛狼疮评估 B 组(BILAG B 中度)活动分数或筛选时体质、肌肉骨骼或粘膜皮肤系统 1 个 BILAG A(严重)分数的标准
由裁定委员会批准一个简短的条目包,描述符合最低条目标准的症状的类型、严重性和持续时间。 如果委员会对以下所有内容充满信心,则参与者将符合此标准:
- 令人信服的 SLE 诊断
- 由 SLE 引起的活动性疾病,需要使用强效免疫调节剂进行双重治疗
- 没有医疗或其他条件禁止参与此设计的安慰剂对照门诊研究
- 有生育能力的女性在筛选时必须有阴性血清妊娠试验
- 根据当前食品和药物管理局 (FDA) 批准或紧急使用授权 (EUA) 至少在开始筛选前 14 天完成初级严重急性呼吸系统综合症冠状病毒 2 (SARS-CoV-2) 疫苗接种系列
从第一次随机分组前 4 周到完成研究后 6 周,能够或愿意使用可靠的避孕方法,如医疗保健提供者的霉酚酸酯风险评估和缓解策略 (REMS) 手册中所述。 该标准适用于具有生殖潜力的女性
在第 2 阶段随机访问中满足以下标准的参与者可以在第 2 阶段进行随机化:
在醋酸甲泼尼龙注射后和第 2 阶段随机化之前,参与者和他/她的医生必须同意疾病活动已从筛查中得到充分改善,因此随机化是可以接受的。
A。 在随机化之前,医生必须将临床医生对变化 C (CGI-C) 的总体印象评分为“适度好”或“好得多”
我。 CGI-C 的参考值应该是研究者在筛选访问时对参与者状况的确定
b. 参与者必须同意他/她的症状有所改善(是/否)
排除标准:
- 参与者无法或不愿理解并提供书面知情同意书或遵守研究方案
- 不列颠群岛狼疮评估 A 组(BILAG A 严重)心肺、神经精神、胃肠、眼、肾或血液系统疾病
严重或不稳定的肾炎定义为以下任何一种:
- 最近 2 年内确诊的 3-5 级肾炎病史
- 2 年前确诊的 3-5 级肾炎病史,但没有记录在案的治疗(包括诱导和维持治疗)
- 尿蛋白:筛选时肌酐比值 (UPCR) > 1 g/g
- 慢性肾病的证据定义为筛选时估计的肾小球滤过率 (eGFR) < 45 mL/min / 1.73 m2
- 除脂肪肝外,与系统性红斑狼疮 (SLE) 无关的肝硬化或慢性肝病病史
- 筛选访视后 1 年内的不受控制的 SLE 病史,本应获得 BILAG A(皮肤粘膜、体质、肌肉骨骼除外),包括但不限于溶血性贫血、神经精神性狼疮或间质性肺病
- 筛选或随机访问时未控制的高血压 (HTN) 定义为血压 > 150/100,有或没有治疗,不超过 3 次辅助抗高血压治疗
筛查期间出现以下任何实验室值:
- 血红蛋白 (Hg) < 8.0 克/分升
- 白细胞计数 (WBC) < 2.0 x 10^9 个细胞/L
- 中性粒细胞绝对计数 (ANC) < 1.0 x 10^9 个细胞/L
- 筛选时血小板 < 60 x 10^9 细胞/L
- 天冬氨酸氨基转移酶 (AST) 或丙氨酸氨基转移酶 ALT > 正常上限 (ULN) 的 2.5 倍
- 血清 IgG 水平 < 5 g/L
- 在筛选访视前 4 周内使用 => 40 mg/天的泼尼松或在筛选时使用 > 20 mg/天的泼尼松
- 不愿或不能在随机化当天减量至 <= 10 mg/天泼尼松或等量药物
- 使用羟氯喹、氯喹或奎纳克林,如果服用,在随机分组前至少 2 个月内不稳定的规定剂量
- 随机分组后 1 年内使用霉酚酸酯 (MMF)
- 如果 MMF 在控制一般狼疮症状方面无效,则在 1-3 年前使用它
- 随机分组后 1 年内使用钙调神经磷酸酶抑制剂
- 随机分组后 1 年内使用利妥昔单抗、obinutuzumab、ocrelizumab 或长效细胞清除剂
- 对 MMF、voclosporin 或醋酸甲泼尼龙不耐受或过敏史
- 已知对聚山梨醇酯 80(吐温)过敏的人
- 从同意时到完成研究后 6 周怀孕、哺乳或计划怀孕的妇女
- 任何在试验期间计划进行大手术的参与者
- 筛查访视前 1 个月内需要住院治疗或静脉注射抗生素的活动性感染
- 筛选访问后 2 周内的任何 2 级感染
- 筛查访视后 4 个月内的急性带状疱疹
- 随机分组前 7 天内进行的 SARS-CoV-2 分子测试的阳性结果
- 阳性 Quantiferon Gold(或等效物)测定。 必须重复不确定的 Quantiferon Gold(或等效物)测定(根据当地政策使用相同或其他干扰素 γ 释放测定)并显示为阴性。 或者,如果 Quantiferon Gold(或等效物)测定仍不确定,则参与者必须具有阴性纯化蛋白衍生物 (PPD)。 最后,如果参与者接种了卡介苗 (BCG) 疫苗或有其他一些使 TB 检测的解释复杂化的情况,则必须咨询感染病专家
筛查慢性感染的血清学证据包括:
- 人类免疫缺陷病毒 (HIV) 感染
- 表面抗原或乙型肝炎核心抗体阳性表明的乙型肝炎;如果参与者的乙型肝炎核心抗体呈阳性,并且在筛选时反射病毒载量呈阴性,则他们将有资格参与研究
- 抗丙型肝炎抗体阳性表明存在丙型肝炎;如果参与者是丙型肝炎抗体阳性,如果他们在筛选时病毒载量呈阴性,他们将有资格参与研究
- 最近 6 个月内当前、诊断或自我报告的药物或酒精滥用,研究者认为这会干扰遵守研究方案的能力
- 筛选访问后 8 周内接受减毒活疫苗的人
- 在筛选访问后 8 周或 5 个半衰期(以较长者为准)内使用研究药物(不包括 SARS-CoV-2 疫苗接种或 SARS-CoV2 治疗)
- 以上未列出的过去或当前的精神或身体问题或体检或实验室测试的结果,研究者认为,参与研究可能会带来额外风险,可能会干扰参与者遵守研究的能力要求,或可能影响从研究中获得的数据的质量或解释
学习计划
研究是如何设计的?
设计细节
- 主要用途:治疗
- 分配:随机化
- 介入模型:并行分配
- 屏蔽:三倍
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的:MMF
参与者将接受 500 毫克吗替麦考酚酯 (MMF) 两次,连续 7 天,然后分次服用 500 毫克和 1,000 毫克 MMF,持续 7 天。
然后他们将继续以 1,000 毫克 MMF 的稳定剂量出价。
评估 AE、生命体征、血液学和化学、研究药物依从性、药物使用、疾病状态、参与者报告的结果以及获取生物标志物样本的访问将在随机分组后每 4 周进行一次
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第 2 阶段剂量: 第 1 周:参与者每天两次接受 500 毫克 MMF/安慰剂 第 2 周:参与者将在早上接受 500 毫克/安慰剂,晚上接受 1,000 毫克 MMF/安慰剂 第 3-48 周:参与者每天两次接受 1000 毫克 MMF/安慰剂
其他名称:
第 3 阶段剂量: 在第 2 阶段接受安慰剂 MMF 的参与者:
在第 2 阶段接受 MMF 的参与者 • 第 1-24 周:每天两次 1000 毫克 MMF
其他名称:
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安慰剂比较:MMF 的安慰剂
参与者将接受 500 毫克相应的吗替麦考酚酯 (MMF) 安慰剂,为期 7 天,每天两次,然后分次服用 500 毫克和 1,000 毫克相应的 MMF 安慰剂,为期 7 天。
然后他们将继续以 1,000 毫克的稳定剂量服用相应的 MMF 安慰剂 bid。
评估 AE、生命体征、血液学和化学、研究药物依从性、药物使用、疾病状态、参与者报告的结果以及获取生物标志物样本的访问将在随机分组后每 4 周进行一次
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第 2 阶段剂量: 第 1 周:参与者每天两次接受 500 毫克 MMF/安慰剂 第 2 周:参与者将在早上接受 500 毫克/安慰剂,晚上接受 1,000 毫克 MMF/安慰剂 第 3-48 周:参与者每天两次接受 1000 毫克 MMF/安慰剂
其他名称:
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实验性的:MMF+ VOCLosporin的安慰剂
在此手臂中随机分配的参与者将获得长达24周的霉酚酸酯(MMF)和安慰剂的VOCLosporin,也将在治疗的前2周内接受,如果需要进行长效皮质类固醇的仪内注射,如果需要,如果需要实现症状的症状,而无需在3阶段的症状上降低症状,则需要进行3次研究的症状。
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第 2 阶段剂量: 第 1 周:参与者每天两次接受 500 毫克 MMF/安慰剂 第 2 周:参与者将在早上接受 500 毫克/安慰剂,晚上接受 1,000 毫克 MMF/安慰剂 第 3-48 周:参与者每天两次接受 1000 毫克 MMF/安慰剂
其他名称:
第 3 阶段剂量: 在第 2 阶段接受安慰剂 MMF 的参与者:
在第 2 阶段接受 MMF 的参与者 • 第 1-24 周:每天两次 1000 毫克 MMF
其他名称:
第 1-24 周:23.7 毫克 Voclosporin 安慰剂(3 x 7.9 粒胶囊),每天两次
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实验性的:MMF+ VOCLosporin
随机在此手臂中随机分配的参与者将在治疗的前2周内收到长达24周的霉酚酸酯(MMF)加VOCLosporin,如果需要进行长效皮质类固醇的一次肌内注射,如果需要,如果需要症状的改善,而无需停止3阶段的3阶段治疗失败,则可以进行长效皮质类固醇
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第 2 阶段剂量: 第 1 周:参与者每天两次接受 500 毫克 MMF/安慰剂 第 2 周:参与者将在早上接受 500 毫克/安慰剂,晚上接受 1,000 毫克 MMF/安慰剂 第 3-48 周:参与者每天两次接受 1000 毫克 MMF/安慰剂
其他名称:
第 3 阶段剂量: 在第 2 阶段接受安慰剂 MMF 的参与者:
在第 2 阶段接受 MMF 的参与者 • 第 1-24 周:每天两次 1000 毫克 MMF
其他名称:
第 1-24 周:每天两次 23.7 毫克 Voclosporin(3 x 7.9 粒胶囊)
其他名称:
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研究衡量的是什么?
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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在第2周24阶段访问时或之前或之前,经历2阶段治疗失败的参与者的百分比。
大体时间:从基线到阶段2周24
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治疗失败定义为以下任何事件的随机分组(第2阶段)之后的第一次发生:
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从基线到阶段2周24
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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第2阶段定义的第2阶段临床反应在第2阶段24阶段定义。
大体时间:阶段2周24
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基于BILAG的复合狼疮评估(BICLA)是用于评估SLE疾病活动的复合指数。 Bicla响应定义为满足以下所有标准:
在第2周前经历治疗失败的参与者在第2周的第2阶段被估算为BICLA非反应者。 由于治疗失败以外的原因,在第2周没有可评估数据的参与者没有估算。 |
阶段2周24
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在第3阶段或之前第3阶段重新授课后,经历了第三阶段治疗失败的参与者比例。
大体时间:从重新机制到第3阶段24
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治疗失败定义为以下任何事件的重新随机化(第3阶段)后的第一次发生:
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从重新机制到第3阶段24
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第3阶段的治疗失败的时间定义为从第3阶段随机分组到治疗失败当天的间隔。
大体时间:在治疗失败的那天开始第3阶段
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治疗失败定义为以下任何事件的重新随机化(第3阶段)后的第一次发生:
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在治疗失败的那天开始第3阶段
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第3阶段的基于BILAG的组合评估(BICLA)在第3阶段24周定义的第3阶段的临床反应。
大体时间:阶段3周24
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基于BILAG的复合狼疮评估(BICLA)是用于评估SLE疾病活动的复合指数。 Bicla响应定义为满足以下所有标准:
在第3周前经历治疗失败的参与者在第2阶段的第2阶段被估算为BICLA非反应者。 由于治疗失败以外的原因,在第3阶段没有可评估数据的参与者没有估算。 |
阶段3周24
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第2阶段的3级或更高相关不良事件(AE)的发生率
大体时间:第2阶段第0阶段到第2周48
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定义为在第2阶段中出现的不良事件,该事件与3级或更高级别具有与2阶段的研究药物的关系或确定性的相关性。
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第2阶段第0阶段到第2周48
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第3阶段3级或更高相关不良事件(AE)的发生率
大体时间:第3阶段后第0天重新融合到第3阶段24
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定义为在第3阶段中出现的不良事件,该事件与3级或更高级别的3级或与第3阶段的研究药物相关的可能性或确定性。
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第3阶段后第0天重新融合到第3阶段24
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第1阶段感染3级或更高级感染的发生率
大体时间:天-28到一天-1
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定义为在第1阶段中出现的感染不良事件,为3级或更高级。
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天-28到一天-1
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第2阶段感染3级或更高级感染的发生率
大体时间:第2阶段第0阶段到第2周48
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定义为在第2阶段中出现的感染不良事件,为3级或更高。
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第2阶段第0阶段到第2周48
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第3阶段感染3级或更高级感染的发生率
大体时间:第3阶段后第0天重新融合到第3阶段24
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定义为在第3阶段中出现的感染不良事件,为3级或更高。
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第3阶段后第0天重新融合到第3阶段24
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第1阶段肾功能障碍的发生率
大体时间:天-28到一天-1
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定义为每1.73 m^2的EGFR <30 ml/min,定义为3级或更高的慢性肾脏疾病
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天-28到一天-1
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第2阶段肾功能障碍的发生率
大体时间:第2阶段第0阶段到第2周48
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定义为每1.73 m^2的EGFR <30 ml/min,定义为3级或更高的慢性肾脏疾病
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第2阶段第0阶段到第2周48
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第3阶段肾功能障碍的发生率
大体时间:第3阶段后第0天重新融合到第3阶段24
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定义为每1.73 m^2的EGFR <30 ml/min,定义为3级或更高的慢性肾脏疾病
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第3阶段后第0天重新融合到第3阶段24
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阶段1中3级或更高高血压的发生率
大体时间:天-28到一天-1
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定义为收缩压> = = 160 mm Hg或舒张压> = 100 mm Hg
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天-28到一天-1
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第2阶段的3级或更高级别的高血压发生率
大体时间:第2阶段第0阶段到第2周48
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定义为收缩压> = = 160 mm Hg或舒张压> = 100 mm Hg
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第2阶段第0阶段到第2周48
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第3阶段3级或更高高血压的发生率
大体时间:第3阶段后第0天重新融合到第3阶段24
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定义为收缩压> = = 160 mm Hg或舒张压> = 100 mm Hg
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第3阶段后第0天重新融合到第3阶段24
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合作者和调查者
调查人员
- 学习椅:Joan Merrill, M.D.、Oklahoma Medical Research Foundation: Arthritis and Clinical Immunology Research Program
出版物和有用的链接
研究记录日期
研究主要日期
学习开始 (实际的)
初级完成 (实际的)
研究完成 (实际的)
研究注册日期
首次提交
首先提交符合 QC 标准的
首次发布 (实际的)
研究记录更新
最后更新发布 (估计的)
上次提交的符合 QC 标准的更新
最后验证
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- DAIT ALE10
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)?
IPD 计划说明
IPD 共享时间框架
IPD 共享访问标准
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
研究美国 FDA 监管的设备产品
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