比较儿科和成人 Branaplam 制剂在健康成人中的药代动力学、安全性和耐受性以及食物对后者的影响的研究。

纳入标准：

• 健康男性和无生育潜力的女性参与者，年龄在 18 至 60 岁之间，根据既往病史、体格检查、生命体征、心电图和筛查时的实验室检查和基线 1（实验室参数已列出）确定身体健康在表 8-4 中。
• 参与者必须在筛选时体重至少 50 公斤才能参与研究，并且筛选时测量的体重指数必须在 18.0 至 30.0 公斤/平方米的范围内。 体重指数=体重（公斤）/[身高（米）]2。

• 在筛选和基线生命体征（收缩压、舒张压和脉率）时，将在仰卧位和站立位（每个位置至少 3 分钟后）再次评估。 口腔体温也将与其他仰卧生命体征评估一起进行。 在筛选和基线 1 时，仰卧生命体征必须在以下范围内：

  • 口腔体温35.0-37.5℃（含）
  • 收缩压，90-139 mmHg（含）
  • 舒张压，50-89 mmHg（含）
  • 脉率，40-90 bpm（含） 如果参与者的站立生命体征（相对于仰卧位）显示研究者认为与体位性低血压的临床表现（即 没有任何其他原因）。 研究者应仔细考虑招募收缩压降低 > 20 毫米汞柱或舒张压降低 > 10 毫米汞柱并伴有脉率增加 > 20 次/分的参与者。

排除标准：

• 在第 1 期第 1 天之前的 90 天或 5 个半衰期（以较长者为准）内接受过任何临床研究药物的参与者。
• 之前曾在本研究中服用过试验性药物的参与者。 已参加第 1 部分的参赛者不得参加第 2 部分。
• 在首次给药前两 (2) 周内未痊愈的重大疾病。
• 计划在不久的将来（未来 6 个月）生育孩子的男性。
• 报告有怀孕或哺乳期（哺乳期）伴侣的男性参与者。

• 性活跃的男性不愿遵守研究的避孕要求，详述如下：

  • 所有性活跃的男性参与者都需要安全套，以防止他们成为孩子的父亲，并防止通过精液将研究药物输送给他们的伴侣。
  • 有育龄伴侣的男性必须在性交期间使用避孕套，同时服用研究药物，并在停止研究药物后使用 118 天（持续时间涵盖一个精子发生周期加上 5 个半衰期）。
  • 此外，有育龄女性伴侣的男性参与者也应使用另一种高效的避孕方法。 高效的避孕方法包括：

合作伙伴的双侧输卵管阻塞 男性参与者绝育（输精管结扎术；筛选前至少 6 个月）。

伴侣使用口服（雌激素和黄体酮；或仅抑制排卵的黄体酮）、注射或植入激素避孕方法或放置宫内节育器或宫内节育系统，或具有相当疗效的其他形式的激素避孕（失败率 < 1 %)，例如激素阴道环或透皮激素避孕药。 在使用口服避孕药的情况下，女性服用同一种药丸至少 3 个月后情况稳定。

• 完全禁欲（当这符合参与者的首选和通常的生活方式时）。 定期禁欲（例如 日历、排卵、症状热、排卵后方法）和停药是不可接受的避孕方法。
• 有非生育潜力伴侣的男性必须在性交期间使用避孕套，同时服用研究药物，并在停止研究药物后使用 28 天（持续时间覆盖 5 个半衰期）。

• 此外，男性参与者在停止研究药物后 118 天内不应捐献精子。

  • 报告怀孕或哺乳（哺乳期）的育龄妇女。 有生育能力的妇女，定义为所有生理上能够怀孕的妇女。 如果女性处于绝经后或在筛选前至少六周接受过双侧输卵管切除术或双侧卵巢切除术（有或没有子宫切除术）或全子宫切除术，则被认为没有生育能力。 如果女性有 12 个月的自然（自发）闭经并具有适当的临床特征（例如 年龄适当，有血管舒缩症状史）和血清促卵泡激素浓度≥40 IU/L。 任何女性参与者都需要进行卵泡刺激素和黄体生成素检测，无论筛选时报告的生殖/绝经状态如何。 请参阅第 8.4.3 节怀孕和生育力评估。