Studie for å sammenligne farmakokinetikken, sikkerheten og toleransen til den pediatriske og voksne Branaplam-formuleringen hos friske voksne og effekten av mat på sistnevnte.

Inklusjonskriterier:

• Friske mannlige og ikke-ferdige kvinnelige deltakere, 18 til 60 år inkludert, og ved god helse som bestemt av tidligere medisinsk historie, fysisk undersøkelse, vitale tegn, elektrokardiogram og laboratorietester ved screening og baseline 1 (laboratorieparametere er oppført i tabell 8-4.
• Deltakerne må veie minst 50 kg ved screening for å delta i studien, og må ha en kroppsmasseindeks innenfor området 18,0 til 30,0 kg/m2 målt ved screening. Kroppsmasseindeks = Kroppsvekt (kg) / [Høyde (m)]2.

• Ved screening og baseline vil vitale tegn (systolisk blodtrykk, diastolisk blodtrykk og puls) bli vurdert i liggende stilling og igjen i stående stilling (etter minst 3 minutter i hver stilling). Oral kroppstemperatur vil også bli tatt med de andre liggende vitale tegnvurderingene. Ryggliggende vitale tegn må være innenfor følgende områder ved screening og baseline 1:

  • oral kroppstemperatur 35,0–37,5 °C (inkludert)
  • systolisk blodtrykk, 90–139 mmHg (inklusive)
  • diastolisk blodtrykk, 50–89 mmHg (inklusive)
  • pulsfrekvens, 40-90 bpm (inklusive) Deltakerne bør ekskluderes hvis deres stående vitale tegn (i forhold til liggende) viser funn som, etter etterforskerens oppfatning, er assosiert med klinisk manifestasjon av postural hypotensjon (dvs. fravær av annen årsak). En etterforsker bør nøye vurdere å melde deltakere med enten > 20 mmHg reduksjon i systolisk blodtrykk eller > 10 mmHg reduksjon i diastolisk blodtrykk ledsaget av > 20 bpm økning i puls.

Ekskluderingskriterier:

• Deltakere som har mottatt et undersøkelsesmiddel i en klinisk forskningsstudie innen 90 dager eller 5 halveringstider, avhengig av hva som er lengst, før periode 1 dag 1.
• Deltakere som tidligere har fått undersøkelsesmedisin i denne studien. Deltakere som har deltatt i del 1 har ikke lov til å delta i del 2.
• Betydelig sykdom, som ikke har forsvunnet innen to (2) uker før førstegangsdosering.
• Menn som planlegger å få barn i nær fremtid (de neste 6 månedene).
• Mannlig deltaker som rapporterer å ha en gravid eller ammende (ammende) partner.

• Seksuelt aktive menn som ikke er villige til å følge prevensjonskravene til studien som beskrevet nedenfor:

  • Kondom er nødvendig for alle seksuelt aktive mannlige deltakere for å hindre dem i å bli far til et barn OG for å forhindre levering av undersøkelsesstoffet via sædvæske til partneren.
  • Menn med partnere i fertil alder må bruke kondom under samleie mens de tar undersøkelsesmedisin og i 118 dager etter avsluttet undersøkelseslegemiddel (varighet som dekker en spermatogenesesyklus pluss 5 halveringstider).
  • I tillegg bør mannlige deltakere med kvinnelige partnere i fertil alder også bruke en annen svært effektiv prevensjonsmetode. Svært effektive prevensjonsmetoder inkluderer:

Partners bilaterale tubal okklusjon Sterilisering av mannlig deltaker (vasektomi; minst 6 måneder før screening).

Partners bruk av oral (østrogen og progesteron; eller progesteron kun som hemmer eggløsning), injiserte eller implanterte hormonelle prevensjonsmetoder eller plassering av en intrauterin enhet eller intrauterint system, eller andre former for hormonell prevensjon som har sammenlignbar effekt (sviktrate < 1) %), for eksempel hormon vaginal ring eller transdermal hormonprevensjon. Ved bruk av p-piller bør kvinner ha vært stabile på samme p-pille i minimum 3 måneder.

• Total avholdenhet (når dette er i tråd med den foretrukne og vanlige livsstilen til deltakeren). Periodisk avholdenhet (f.eks. kalender, eggløsning, symptotermiske, etter eggløsningsmetoder) og abstinenser er ikke akseptable prevensjonsmetoder.
• Menn med partnere som ikke er i fertil alder, må bruke kondom under samleie mens de tar forsøkslegemiddel og i 28 dager etter avsluttet forsøkslegemiddel (varighet til å dekke 5 halveringstider).

• I tillegg bør ikke mannlige deltakere donere sæd i løpet av 118 dager etter avsluttet undersøkelsesmedisin.

  • Kvinner i fertil alder som rapporterer å være gravide eller ammende (ammende). Kvinner i fertil alder, definert som alle kvinner som er fysiologisk i stand til å bli gravide. Kvinner anses som ikke i fertil alder hvis de er postmenopausale eller har hatt kirurgisk bilateral salpingektomi eller bilateral ooforektomi (med eller uten hysterektomi) eller total hysterektomi minst seks uker før screening. Kvinner regnes som postmenopausale hvis de har hatt 12 måneder med naturlig (spontan) amenoré med en passende klinisk profil (f. aldersegnet, anamnese med vasomotoriske symptomer) og serumfollikkelstimulerende hormonkonsentrasjon på ≥40 IE/L. Follikkelstimulerende hormon og luteiniserende hormontesting kreves av enhver kvinnelig deltaker, uavhengig av rapportert reproduktiv/menopausal status ved screening. Se avsnitt 8.4.3 Graviditet og fertilitetsvurderinger.