一项评估重组人生长激素治疗软骨发育不全儿童疗效和安全性的研究
2026年8月4日 更新者：Changchun GeneScience Pharmaceutical Co., Ltd.
一项多中心、开放标签、单组 IV 期临床研究，以评估重组人生长激素对软骨发育不全儿童的疗效和安全性
评估重组人生长激素治疗软骨发育不全儿童的疗效和安全性
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
39
阶段
- 第四阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
Shanghai Municipality
-
Shanghai、Shanghai Municipality、中国、201102
- Children's Hospital of Fudan University
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
2年 至 10年 (孩子)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 2-10岁；
- 在 Tanner I 阶段；
- ACH，通过基因测试记录和确认；
- 身材矮小；
- 可以走动并且能够在没有帮助的情况下站立或行走；
- 父母或监护人同意；
- 从未接受过生长激素治疗
排除标准：
- ACH 以外的身材矮小状况；
- 生长板闭合的证据（胫骨近端、股骨远端）；
- 筛查前 6 个月内发生过长骨骨折；
- 计划或预期的骨相关手术；
- 影响骨代谢和体重的慢性疾病；
- 严重颅内高压
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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实验性的：重组人生长激素
重组人生长激素注射液（15IU/5mg/3ml/瓶）；0.05 mg/kg/d皮下注射，连用52周
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重组人生长激素(15IU/5mg/3ml/瓶)，0.05 mg/kg/d皮下注射，连用52周
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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第 52 周时年化身高速度 (AHV) 相对于基线的变化
大体时间：第 52 周
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治疗52周后AHV的变化
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第 52 周
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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AHV 中的基线变化
大体时间：第 4 周、第 13 周、第 26 周、第 39 周
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AHV 在第 13 周、第 26 周、第 39 周的变化
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第 4 周、第 13 周、第 26 周、第 39 周
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身高标准偏差分数 (Ht SDS) 相对于基线的变化
大体时间：第 4 周、第 13 周、第 26 周、第 39 周、第 52 周
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在第 4 周、第 13 周、第 26 周、第 39 周、第 52 周时 Ht SDS 相对于基线的变化
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第 4 周、第 13 周、第 26 周、第 39 周、第 52 周
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BMI 标准偏差分数 (BMI SDS) 相对于基线的变化
大体时间：第 4 周、第 13 周、第 26 周、第 39 周、第 52 周
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在第 4 周、第 13 周、第 26 周、第 39 周、第 52 周时 BMI SDS 相对于基线的变化
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第 4 周、第 13 周、第 26 周、第 39 周、第 52 周
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坐高/腿长比标准偏差分数 (SH/LL SDS) 相对于基线的变化
大体时间：第 4 周、第 13 周、第 26 周、第 39 周、第 52 周
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在第 4 周、第 13 周、第 26 周、第 39 周、第 52 周时 SH/LL SDS 相对于基线的变化
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第 4 周、第 13 周、第 26 周、第 39 周、第 52 周
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IGF-1 标准差评分 (IGF -1 SDS) 相对于基线的变化
大体时间：第 4 周、第 13 周、第 26 周、第 39 周、第 52 周
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IGF-1 SDS 在第 4 周、第 13 周、第 26 周、第 39 周、第 52 周时相对于基线的变化
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第 4 周、第 13 周、第 26 周、第 39 周、第 52 周
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IGF-1/IGFBP-3 比率相对于基线的变化
大体时间：第 4 周、第 13 周、第 26 周、第 39 周、第 52 周
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在第 4 周、第 13 周、第 26 周、第 39 周、第 52 周时 IGF-1/IGFBP-3 比率相对于基线的变化
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第 4 周、第 13 周、第 26 周、第 39 周、第 52 周
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骨龄/实足年龄比值 (BA/CA) 相对于基线的变化
大体时间：第 52 周
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第 52 周时 BA/CA 相对于基线的变化
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第 52 周
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其他结果措施
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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代谢相关蛋白的基线变化
大体时间：第 13 周、第 26 周、第 52 周
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第 13 周、第 26 周、第 52 周血清蛋白质组学相对于基线的变化
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第 13 周、第 26 周、第 52 周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
合作者
调查人员
- 首席研究员：Xiaoping Luo、Tongji Hospital
- 首席研究员：Feihong Luo、Children's Hospital of Fudan University
- 首席研究员：Wei Gu、Children's Hospital of Nanjing Medical University
- 首席研究员：Yu Yang、Jiangxi Province Children's Hospital
- 首席研究员：Xinran Cheng、Chengdu Women's and Children's Central Hospital
- 首席研究员：Guimei Li、Shandong Provincial Hospital
- 首席研究员：Ying Xin、Shengjing Hospital of China Medical Hospital
- 首席研究员：Pin Li、Shanghai Children's Hospital
- 首席研究员：Xiaobo Chen、Children's Hospital of The Capital Institute of Pediatrics
- 首席研究员：Jin Wu、West China Second University Hospital
- 首席研究员：Xiumin Wang、Shanghai Children's Medical Center
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2022年8月20日
初级完成 (实际的)
2025年8月25日
研究完成 (实际的)
2025年12月12日
研究注册日期
首次提交
2022年4月25日
首先提交符合 QC 标准的
2022年4月25日
首次发布 (实际的)
2022年4月29日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年8月6日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年8月4日
最后验证
2026年8月1日
更多信息
与本研究相关的术语
关键字
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- GenSci001-01
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不
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研究美国 FDA 监管的药品
不
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
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