Tutkimus ihmisen rekombinantin kasvuhormonin tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi lapsilla, joilla on achondroplasia
tiistai 4. elokuuta 2026 päivittänyt: Changchun GeneScience Pharmaceutical Co., Ltd.
Monikeskus, avoin, yksihaarainen vaihe IV kliininen tutkimus ihmisen rekombinantin kasvuhormonin tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi achondroplasiaa sairastavilla lapsilla
Arvioida rekombinantin ihmisen kasvuhormonin tehoa ja turvallisuutta lapsilla, joilla on achondroplasia
Tutkimuksen yleiskatsaus
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
39
Vaihe
- Vaihe 4
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Shanghai Municipality
-
Shanghai, Shanghai Municipality, Kiina, 201102
- Children's Hospital of Fudan University
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
2 vuotta - 10 vuotta (Lapsi)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- 2-10 vuotta vanha;
- Tanner I vaiheessa;
- ACH, dokumentoitu ja vahvistettu geneettisellä testauksella;
- Lyhyt kasvu;
- Ambulatiivinen ja pystyy seisomaan tai kävelemään ilman apua;
- Vanhempien tai huoltajien suostumus；
- Ei ollut koskaan hoidettu kasvuhormonilla
Poissulkemiskriteerit:
- Lyhyen kasvun tila, muu kuin ACH;
- Todisteet kasvulevyn sulkeutumisesta (proksimaalinen sääriluu, distaalinen reisiluu);
- hänellä oli pitkien luiden murtuma 6 kuukauden sisällä ennen seulontaa;
- Suunniteltu tai odotettu luuhun liittyvä leikkaus;
- Krooniset sairaudet, jotka vaikuttavat luun aineenvaihduntaan ja painoon;
- Vaikea intrakraniaalinen hypertensio
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Rekombinantti ihmisen kasvuhormoni
Rekombinantti ihmisen kasvuhormoni injektio (15IU/5mg/3ml/pullo)；0,05mg/kg/vrk ihonalaisena injektiona 52 viikon ajan
|
Rekombinantti ihmisen kasvuhormoni (15IU/5mg/3ml/pullo)，0,05mg/kg/vrk ihonalaisena injektiona 52 viikon ajan
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos perustasosta vuositasolla (AHV) viikolla 52
Aikaikkuna: viikko 52
|
AHV:n muutos 52 viikon hoidon jälkeen
|
viikko 52
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos lähtötasosta AHV:ssä
Aikaikkuna: viikko 4, viikko 13, viikko 26, viikko 39
|
AHV:n muutos viikolla, viikolla 13, viikolla 26, viikolla 39
|
viikko 4, viikko 13, viikko 26, viikko 39
|
|
Muutos lähtötasosta korkeuden keskihajontapisteissä (Ht SDS)
Aikaikkuna: viikko 4, viikko 13, viikko 26, viikko 39, viikko 52
|
Muutos lähtötasosta Ht SDS:ssä viikolla 4, viikko 13, viikko 26, viikko 39, viikko 52
|
viikko 4, viikko 13, viikko 26, viikko 39, viikko 52
|
|
Muutos lähtötasosta BMI-standardipoikkeamapisteissä (BMI SDS)
Aikaikkuna: viikko 4, viikko 13, viikko 26, viikko 39, viikko 52
|
Muutos lähtötasosta BMI SDS:ssä viikolla 4, viikko 13, viikko 26, viikko 39, viikko 52
|
viikko 4, viikko 13, viikko 26, viikko 39, viikko 52
|
|
Muutos perustasosta istumakorkeus/jalkapituussuhteessa standardipoikkeamapisteissä (SH/LL SDS)
Aikaikkuna: viikko 4, viikko 13, viikko 26, viikko 39, viikko 52
|
Muutos lähtötasosta SH/LL SDS:ssä viikolla 4, viikko 13, viikko 26, viikko 39, viikko 52
|
viikko 4, viikko 13, viikko 26, viikko 39, viikko 52
|
|
Muutos lähtötasosta IGF-1:n keskihajontapisteissä (IGF -1 SDS)
Aikaikkuna: viikko 4, viikko 13, viikko 26, viikko 39, viikko 52
|
Muutos lähtötasosta IGF-1 SDS:ssä viikolla 4, viikko 13, viikko 26, viikko 39, viikko 52
|
viikko 4, viikko 13, viikko 26, viikko 39, viikko 52
|
|
Muutos lähtötasosta IGF-1/IGFBP-3-suhteessa
Aikaikkuna: viikko 4, viikko 13, viikko 26, viikko 39, viikko 52
|
Muutos lähtötasosta IGF-1/IGFBP-3-suhteessa viikolla 4, viikolla 13, viikolla 26, viikolla 39, viikolla 52
|
viikko 4, viikko 13, viikko 26, viikko 39, viikko 52
|
|
Muutos lähtötilanteesta luuiän ja kronologisen iän suhteen (BA/CA)
Aikaikkuna: viikko 52
|
Muutos lähtötasosta BA/CA:ssa viikolla 52
|
viikko 52
|
Muut tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos lähtötasosta aineenvaihduntaan liittyvissä proteiineissa
Aikaikkuna: viikko 13, viikko 26, viikko 52
|
Muutos lähtötilanteesta seerumin proteomiikassa viikolla 13, viikolla 26, viikolla 52
|
viikko 13, viikko 26, viikko 52
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: Xiaoping Luo, Tongji Hospital
- Päätutkija: Feihong Luo, Children's Hospital of Fudan University
- Päätutkija: Wei Gu, Children's Hospital of Nanjing Medical University
- Päätutkija: Yu Yang, Jiangxi Province Children's Hospital
- Päätutkija: Xinran Cheng, Chengdu Women's and Children's Central Hospital
- Päätutkija: Guimei Li, Shandong Provincial Hospital
- Päätutkija: Ying Xin, Shengjing Hospital of China Medical Hospital
- Päätutkija: Pin Li, Shanghai Children's Hospital
- Päätutkija: Xiaobo Chen, Children's Hospital of The Capital Institute of Pediatrics
- Päätutkija: Jin Wu, West China Second University Hospital
- Päätutkija: Xiumin Wang, Shanghai Children's Medical Center
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Lauantai 20. elokuuta 2022
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Maanantai 25. elokuuta 2025
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 12. joulukuuta 2025
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Maanantai 25. huhtikuuta 2022
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 25. huhtikuuta 2022
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Perjantai 29. huhtikuuta 2022
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Torstai 6. elokuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 4. elokuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Lauantai 1. elokuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Luun sairaudet
- Tuki- ja liikuntaelinten sairaudet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Osteokondrodysplasiat
- Luusairaudet, kehitys
- Dwarfismi
- Synnynnäiset, perinnölliset ja vastasyntyneiden sairaudet ja poikkeavuudet
- Achondroplasia
- Hormonit
- Hormonit, hormonikorvikkeet ja hormoniantagonistit
- Peptidihormonit
- Peptidit
- Aminohapot, peptidit ja proteiinit
- Aivolisäkkeen hormonit
- Aivolisäkkeen hormonit, etuosa
- Kasvuhormoni
Muut tutkimustunnusnumerot
- GenSci001-01
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
IPD-suunnitelman kuvaus
Lääkkeet kuuluvat sponsorille ennen kuin ne laitetaan kliinisiin kokeisiin, ja sivusto on vain sopimustutkimusorganisaatio. Toimialalla on käytäntö, että immateriaalioikeudet kuuluvat sponsorille.
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .