Исследование по оценке эффективности и безопасности рекомбинантного гормона роста человека у детей с ахондроплазией
26 февраля 2023 г. обновлено: GeneScience Pharmaceuticals Co., Ltd.
Многоцентровое открытое клиническое исследование IV фазы с одной группой для оценки эффективности и безопасности рекомбинантного гормона роста человека у детей с ахондроплазией
Оценка эффективности и безопасности рекомбинантного гормона роста человека у детей с ахондроплазией
Обзор исследования
Статус
Рекрутинг
Условия
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Ожидаемый)
38
Фаза
- Фаза 4
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
Shanghai
-
Shanghai, Shanghai, Китай, 201102
- Рекрутинг
- Children's Hospital of Fudan University
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 2 года до 10 лет (Ребенок)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Все
Описание
Критерии включения:
- 2-10 лет;
- У Таннера I стадия;
- ACH, задокументированный и подтвержденный генетическим тестированием;
- Невысокий рост;
- Передвигается и может стоять или ходить без посторонней помощи;
- Согласие родителей или опекунов;
- Никогда не лечился гормоном роста
Критерий исключения:
- Состояние низкого роста, отличное от ACH;
- Признаки закрытия зоны роста (проксимальный отдел большеберцовой кости, дистальный отдел бедренной кости);
- Имели перелом длинных костей в течение 6 месяцев до скрининга;
- Планируемая или ожидаемая операция на костях;
- Хронические заболевания, влияющие на костный метаболизм и массу тела;
- Тяжелая внутричерепная гипертензия
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Рекомбинантный гормон роста человека
Инъекции рекомбинантного человеческого гормона роста (15 МЕ/5 мг/3 мл/флакон)；0,05 мг/кг/день путем подкожной инъекции в течение 52 недель
|
Рекомбинантный гормон роста человека (15 МЕ/5 мг/3 мл/флакон), 0,05 мг/кг/день подкожно в течение 52 недель
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Изменение годовой скорости роста (AHV) по сравнению с исходным уровнем на 52-й неделе
Временное ограничение: неделя 52
|
Изменение AHV через 52 недели лечения
|
неделя 52
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем в AHV
Временное ограничение: 4 неделя, 13 неделя, 26 неделя, 39 неделя
|
Изменение AHV на неделе, неделе 13, неделе 26, неделе 39
|
4 неделя, 13 неделя, 26 неделя, 39 неделя
|
|
Изменение показателя стандартного отклонения роста по сравнению с исходным уровнем (Ht SDS)
Временное ограничение: 4 неделя, 13 неделя, 26 неделя, 39 неделя, 52 неделя
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем Ht SDS на неделе 4, неделе 13, неделе 26, неделе 39, неделе 52
|
4 неделя, 13 неделя, 26 неделя, 39 неделя, 52 неделя
|
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем показателя стандартного отклонения ИМТ (BMI SDS)
Временное ограничение: 4 неделя, 13 неделя, 26 неделя, 39 неделя, 52 неделя
|
Изменение SDS ИМТ по сравнению с исходным уровнем на неделе 4, неделе 13, неделе 26, неделе 39, неделе 52
|
4 неделя, 13 неделя, 26 неделя, 39 неделя, 52 неделя
|
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем отношения роста в положении сидя/длины ног Стандартное отклонение в баллах (SH/LL SDS)
Временное ограничение: 4 неделя, 13 неделя, 26 неделя, 39 неделя, 52 неделя
|
Изменение SDS SH/LL по сравнению с исходным уровнем на неделе 4, неделе 13, неделе 26, неделе 39, неделе 52
|
4 неделя, 13 неделя, 26 неделя, 39 неделя, 52 неделя
|
|
Изменение показателя стандартного отклонения IGF-1 (IGF-1 SDS) по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: 4 неделя, 13 неделя, 26 неделя, 39 неделя, 52 неделя
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем IGF-1 SDS на неделе 4, неделе 13, неделе 26, неделе 39, неделе 52
|
4 неделя, 13 неделя, 26 неделя, 39 неделя, 52 неделя
|
|
Изменение соотношения IGF-1/IGFBP-3 по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: 4 неделя, 13 неделя, 26 неделя, 39 неделя, 52 неделя
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем соотношения IGF-1/IGFBP-3 на неделе 4, неделе 13, неделе 26, неделе 39, неделе 52
|
4 неделя, 13 неделя, 26 неделя, 39 неделя, 52 неделя
|
|
Изменение отношения костного возраста к хронологическому возрасту (BA/CA) по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: неделя 52
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем BA/CA на 52-й неделе
|
неделя 52
|
Другие показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Изменение белков, связанных с метаболизмом, по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: 13 неделя, 26 неделя, 52 неделя
|
Изменение протеомики сыворотки по сравнению с исходным уровнем на неделе 13, неделе 26, неделе 52
|
13 неделя, 26 неделя, 52 неделя
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Соавторы
Следователи
- Главный следователь: Jin Wu, West China Second University Hospital, Sichuan University
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
23 сентября 2022 г.
Первичное завершение (Ожидаемый)
1 февраля 2025 г.
Завершение исследования (Ожидаемый)
1 февраля 2025 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
25 апреля 2022 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
25 апреля 2022 г.
Первый опубликованный (Действительный)
29 апреля 2022 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Оценивать)
28 февраля 2023 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
26 февраля 2023 г.
Последняя проверка
1 февраля 2023 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- GenSci001-01
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Описание плана IPD
Лекарства принадлежат спонсору до того, как они будут запущены в клинические испытания, а сайт является только контрактной исследовательской организацией; В отрасли принято, что права на интеллектуальную собственность принадлежат спонсору.
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Нет
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .