Eine Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von rekombinantem menschlichem Wachstumshormon bei Kindern mit Achondroplasie
26. Februar 2023 aktualisiert von: GeneScience Pharmaceuticals Co., Ltd.
Eine multizentrische, offene, einarmige klinische Phase-IV-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von rekombinantem menschlichem Wachstumshormon bei Kindern mit Achondroplasie
Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von rekombinantem menschlichem Wachstumshormon bei Kindern mit Achondroplasie
Studienübersicht
Status
Rekrutierung
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Studientyp
Interventionell
Einschreibung (Voraussichtlich)
38
Phase
- Phase 4
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienorte
-
-
Shanghai
-
Shanghai, Shanghai, China, 201102
- Rekrutierung
- Children's Hospital of Fudan University
-
-
Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
2 Jahre bis 10 Jahre (Kind)
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Studienberechtigte Geschlechter
Alle
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- 2-10 Jahre alt;
- In Tanner I Bühne;
- ACH, dokumentiert und bestätigt durch Gentests;
- Kleinwuchs;
- Gehfähig und in der Lage, ohne Hilfe zu stehen oder zu gehen;
- Einwilligung der Eltern oder Erziehungsberechtigten;
- Wurde noch nie mit Wachstumshormon behandelt
Ausschlusskriterien:
- Kleinwüchsigkeit außer ACH;
- Nachweis eines Verschlusses der Wachstumsfuge (proximale Tibia, distales Femur);
- Hatte innerhalb von 6 Monaten vor dem Screening eine Fraktur der langen Knochen;
- Geplante oder erwartete knochenbezogene Operation;
- Chronische Krankheiten, die den Knochenstoffwechsel und das Gewicht beeinflussen;
- Schwere intrakranielle Hypertonie
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: N / A
- Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
- Maskierung: Keine (Offenes Etikett)
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
|---|---|
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Experimental: Rekombinantes menschliches Wachstumshormon
Injektion von rekombinantem menschlichem Wachstumshormon (15 IE/5 mg/3 ml/Flasche) ； 0,05 mg/kg/Tag durch subkutane Injektion für 52 Wochen
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Rekombinantes menschliches Wachstumshormon (15 IE/5 mg/3 ml/Flasche)，0,05 mg/kg/Tag durch subkutane Injektion für 52 Wochen
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Änderung der annualisierten Höhengeschwindigkeit (AHV) in Woche 52 gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Woche 52
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Die Veränderung der AHV nach 52 Wochen Behandlung
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Woche 52
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Änderung gegenüber dem Ausgangswert in AHV
Zeitfenster: Woche 4, Woche 13, Woche 26, Woche 39
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Änderung der AHV in Woche, Woche 13, Woche 26, Woche 39
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Woche 4, Woche 13, Woche 26, Woche 39
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Änderung des Wertes für die Standardabweichung der Körpergröße (Ht SDS) gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Woche 4, Woche 13, Woche 26, Woche 39, Woche 52
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Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in Ht SDS in Woche 4, Woche 13, Woche 26, Woche 39, Woche 52
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Woche 4, Woche 13, Woche 26, Woche 39, Woche 52
|
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Änderung des BMI-Standardabweichungs-Scores (BMI SDS) gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Woche 4, Woche 13, Woche 26, Woche 39, Woche 52
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Änderung des BMI SDS gegenüber dem Ausgangswert in Woche 4, Woche 13, Woche 26, Woche 39, Woche 52
|
Woche 4, Woche 13, Woche 26, Woche 39, Woche 52
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Änderung des Verhältnisses Sitzhöhe/Beinlänge gegenüber dem Ausgangswert Standardabweichungswert (SH/LL SDS)
Zeitfenster: Woche 4, Woche 13, Woche 26, Woche 39, Woche 52
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Änderung gegenüber dem Ausgangswert im SH/LL SDS in Woche 4, Woche 13, Woche 26, Woche 39, Woche 52
|
Woche 4, Woche 13, Woche 26, Woche 39, Woche 52
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Änderung des IGF-1-Standardabweichungs-Scores (IGF-1 SDS) gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Woche 4, Woche 13, Woche 26, Woche 39, Woche 52
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Änderung gegenüber dem Ausgangswert in IGF-1 SDS in Woche 4, Woche 13, Woche 26, Woche 39, Woche 52
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Woche 4, Woche 13, Woche 26, Woche 39, Woche 52
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Veränderung des IGF-1/IGFBP-3-Verhältnisses gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Woche 4, Woche 13, Woche 26, Woche 39, Woche 52
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Veränderung des IGF-1/IGFBP-3-Verhältnisses gegenüber dem Ausgangswert in Woche 4, Woche 13, Woche 26, Woche 39, Woche 52
|
Woche 4, Woche 13, Woche 26, Woche 39, Woche 52
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Veränderung des Verhältnisses Knochenalter/chronologisches Alter (BA/CA) gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Woche 52
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Änderung von Baseline in BA/CA in Woche 52
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Woche 52
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Andere Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Veränderung der stoffwechselbezogenen Proteine gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Woche 13, Woche 26, Woche 52
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Veränderung der Serumproteomik gegenüber dem Ausgangswert in Woche 13, Woche 26, Woche 52
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Woche 13, Woche 26, Woche 52
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Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Mitarbeiter
Ermittler
- Hauptermittler: Jin Wu, West China Second University Hospital, Sichuan University
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
23. September 2022
Primärer Abschluss (Voraussichtlich)
1. Februar 2025
Studienabschluss (Voraussichtlich)
1. Februar 2025
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
25. April 2022
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
25. April 2022
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
29. April 2022
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Schätzen)
28. Februar 2023
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
26. Februar 2023
Zuletzt verifiziert
1. Februar 2023
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- GenSci001-01
Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)
Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?
NEIN
Beschreibung des IPD-Plans
Medikamente gehören dem Sponsor, bevor sie in die klinische Erprobung gehen, und der Standort ist nur eine Auftragsforschungsorganisation; Es ist eine Branchenpraxis, dass geistige Eigentumsrechte dem Sponsor gehören.
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Nein
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Nein
Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .
Klinische Studien zur Rekombinantes menschliches Wachstumshormon
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