Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie k hodnocení účinnosti a bezpečnosti rekombinantního lidského růstového hormonu u dětí s achondroplázií

26. února 2023 aktualizováno: GeneScience Pharmaceuticals Co., Ltd.

Multicentrická, otevřená, jednoramenná klinická studie fáze IV k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti rekombinantního lidského růstového hormonu u dětí s achondroplázií

Vyhodnotit účinnost a bezpečnost rekombinantního lidského růstového hormonu u dětí s achondroplázií

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Očekávaný)

38

Fáze

  • Fáze 4

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Čína
    • Shanghai
      • Shanghai, Shanghai, Čína, 201102
        • Nábor
        • Children's Hospital of Fudan University

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

2 roky až 10 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • 2-10 let;
  • Ve stupni Tanner I;
  • ACH, dokumentovaný a potvrzený genetickým testováním;
  • Malý vzrůst;
  • Chodící a schopný stát nebo chodit bez pomoci;
  • Souhlas rodičů nebo opatrovníků；
  • Nikdy nebyl léčen růstovým hormonem

Kritéria vyloučení:

  • Stav nízkého vzrůstu jiný než ACH;
  • Důkaz uzavření růstové ploténky (proximální tibie, distální femur);
  • měl zlomeninu dlouhých kostí během 6 měsíců před screeningem;
  • Plánovaná nebo očekávaná operace související s kostí;
  • Chronická onemocnění, stav, který ovlivňuje kostní metabolismus a hmotnost;
  • Těžká intrakraniální hypertenze

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Rekombinantní lidský růstový hormon
Injekce rekombinantního lidského růstového hormonu (15IU/5mg/3ml/lahev)；0,05 mg/kg/den subkutánní injekcí po dobu 52 týdnů
Lék: Rekombinantní lidský růstový hormon
Rekombinantní lidský růstový hormon (15IU/5mg/3ml/lahev), 0,05 mg/kg/den subkutánní injekcí po dobu 52 týdnů

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna od základní hodnoty v roční rychlosti (AHV) v 52. týdnu
Časové okno: týden 52
Změna AHV po 52 týdnech léčby
týden 52

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna od základní linie v AHV
Časové okno: týden 4, týden 13, týden 26, týden 39
Změna AHV v týdnu, týdnu 13, týdnu 26, týdnu 39
týden 4, týden 13, týden 26, týden 39
Změna skóre standardní odchylky výšky (Ht SDS) od výchozí hodnoty
Časové okno: týden 4, týden 13, týden 26, týden 39, týden 52
Změna od výchozí hodnoty v Ht SDS v týdnu 4, týdnu 13, týdnu 26, týdnu 39, týdnu 52
týden 4, týden 13, týden 26, týden 39, týden 52
Změna od výchozí hodnoty ve skóre standardní odchylky BMI (BMI SDS)
Časové okno: týden 4, týden 13, týden 26, týden 39, týden 52
Změna BMI SDS od výchozí hodnoty ve 4. týdnu, 13. týdnu, 26. týdnu, 39. týdnu, 52. týdnu
týden 4, týden 13, týden 26, týden 39, týden 52
Změna od základní linie v poměru výška sedu/délka nohou Skóre standardní odchylky (SH/LL SDS)
Časové okno: týden 4, týden 13, týden 26, týden 39, týden 52
Změna od výchozí hodnoty v SH/LL SDS v týdnu 4, týdnu 13, týdnu 26, týdnu 39, týdnu 52
týden 4, týden 13, týden 26, týden 39, týden 52
Změna skóre standardní odchylky IGF-1 od výchozí hodnoty (IGF -1 SDS)
Časové okno: týden 4, týden 13, týden 26, týden 39, týden 52
Změna od výchozí hodnoty v IGF-1 SDS v týdnu 4, týdnu 13, týdnu 26, týdnu 39, týdnu 52
týden 4, týden 13, týden 26, týden 39, týden 52
Změna poměru IGF-1/IGFBP-3 od výchozí hodnoty
Časové okno: týden 4, týden 13, týden 26, týden 39, týden 52
Změna poměru IGF-1/IGFBP-3 oproti výchozí hodnotě ve 4. týdnu, 13. týdnu, 26. týdnu, 39. týdnu, 52. týdnu
týden 4, týden 13, týden 26, týden 39, týden 52
Změna poměru kostního věku/chronologického věku od výchozí hodnoty (BA/CA)
Časové okno: týden 52
Změna od výchozího stavu v BA/CA v 52. týdnu
týden 52

Další výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna od výchozí hodnoty v proteinech souvisejících s metabolismem
Časové okno: týden 13, týden 26, týden 52
Změna od výchozí hodnoty v sérové ​​proteomice ve 13. týdnu, 26. týdnu a 52. týdnu
týden 13, týden 26, týden 52

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

GeneScience Pharmaceuticals Co., Ltd.

Spolupracovníci

Tongji Hospital
Shengjing Hospital
Shandong Provincial Hospital
Children's Hospital of Fudan University
Shanghai Children's Hospital
Chengdu Women's and Children's Central Hospital
Jiangxi Province Children's Hospital
Children's Hospital of Nanjing Medical University
Children's Hospital of The Capital Institute of Pediatrics
West China Second University Hospital, Sichuan University

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Jin Wu, West China Second University Hospital, Sichuan University

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

23. září 2022

Primární dokončení (Očekávaný)

1. února 2025

Dokončení studie (Očekávaný)

1. února 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

25. dubna 2022

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

25. dubna 2022

První zveřejněno (Aktuální)

29. dubna 2022

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

28. února 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

26. února 2023

Naposledy ověřeno

1. února 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • GenSci001-01

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Popis plánu IPD

Léky patří zadavateli před tím, než jsou zařazeny do klinických studií, a místo je pouze smluvní výzkumnou organizací; V oboru je zvykem, že práva duševního vlastnictví náleží sponzorovi.

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Rekombinantní lidský růstový hormon

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Albania

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit