Studie k hodnocení účinnosti a bezpečnosti rekombinantního lidského růstového hormonu u dětí s achondroplázií
4. srpna 2026 aktualizováno: Changchun GeneScience Pharmaceutical Co., Ltd.
Multicentrická, otevřená, jednoramenná klinická studie fáze IV k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti rekombinantního lidského růstového hormonu u dětí s achondroplázií
Vyhodnotit účinnost a bezpečnost rekombinantního lidského růstového hormonu u dětí s achondroplázií
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Podmínky
Intervence / Léčba
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
39
Fáze
- Fáze 4
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Shanghai Municipality
-
Shanghai, Shanghai Municipality, Čína, 201102
- Children's Hospital of Fudan University
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
2 roky až 10 let (Dítě)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- 2-10 let;
- Ve stupni Tanner I;
- ACH, dokumentovaný a potvrzený genetickým testováním;
- Malý vzrůst;
- Chodící a schopný stát nebo chodit bez pomoci;
- Souhlas rodičů nebo opatrovníků；
- Nikdy nebyl léčen růstovým hormonem
Kritéria vyloučení:
- Stav nízkého vzrůstu jiný než ACH;
- Důkaz uzavření růstové ploténky (proximální tibie, distální femur);
- měl zlomeninu dlouhých kostí během 6 měsíců před screeningem;
- Plánovaná nebo očekávaná operace související s kostí;
- Chronická onemocnění, stav, který ovlivňuje kostní metabolismus a hmotnost;
- Těžká intrakraniální hypertenze
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Rekombinantní lidský růstový hormon
Injekce rekombinantního lidského růstového hormonu (15IU/5mg/3ml/lahev)；0,05 mg/kg/den subkutánní injekcí po dobu 52 týdnů
|
Rekombinantní lidský růstový hormon (15IU/5mg/3ml/lahev), 0,05 mg/kg/den subkutánní injekcí po dobu 52 týdnů
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změna od základní hodnoty v roční rychlosti (AHV) v 52. týdnu
Časové okno: týden 52
|
Změna AHV po 52 týdnech léčby
|
týden 52
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změna od základní linie v AHV
Časové okno: týden 4, týden 13, týden 26, týden 39
|
Změna AHV v týdnu, týdnu 13, týdnu 26, týdnu 39
|
týden 4, týden 13, týden 26, týden 39
|
|
Změna skóre standardní odchylky výšky (Ht SDS) od výchozí hodnoty
Časové okno: týden 4, týden 13, týden 26, týden 39, týden 52
|
Změna od výchozí hodnoty v Ht SDS v týdnu 4, týdnu 13, týdnu 26, týdnu 39, týdnu 52
|
týden 4, týden 13, týden 26, týden 39, týden 52
|
|
Změna od výchozí hodnoty ve skóre standardní odchylky BMI (BMI SDS)
Časové okno: týden 4, týden 13, týden 26, týden 39, týden 52
|
Změna BMI SDS od výchozí hodnoty ve 4. týdnu, 13. týdnu, 26. týdnu, 39. týdnu, 52. týdnu
|
týden 4, týden 13, týden 26, týden 39, týden 52
|
|
Změna od základní linie v poměru výška sedu/délka nohou Skóre standardní odchylky (SH/LL SDS)
Časové okno: týden 4, týden 13, týden 26, týden 39, týden 52
|
Změna od výchozí hodnoty v SH/LL SDS v týdnu 4, týdnu 13, týdnu 26, týdnu 39, týdnu 52
|
týden 4, týden 13, týden 26, týden 39, týden 52
|
|
Změna skóre standardní odchylky IGF-1 od výchozí hodnoty (IGF -1 SDS)
Časové okno: týden 4, týden 13, týden 26, týden 39, týden 52
|
Změna od výchozí hodnoty v IGF-1 SDS v týdnu 4, týdnu 13, týdnu 26, týdnu 39, týdnu 52
|
týden 4, týden 13, týden 26, týden 39, týden 52
|
|
Změna poměru IGF-1/IGFBP-3 od výchozí hodnoty
Časové okno: týden 4, týden 13, týden 26, týden 39, týden 52
|
Změna poměru IGF-1/IGFBP-3 oproti výchozí hodnotě ve 4. týdnu, 13. týdnu, 26. týdnu, 39. týdnu, 52. týdnu
|
týden 4, týden 13, týden 26, týden 39, týden 52
|
|
Změna poměru kostního věku/chronologického věku od výchozí hodnoty (BA/CA)
Časové okno: týden 52
|
Změna od výchozího stavu v BA/CA v 52. týdnu
|
týden 52
|
Další výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změna od výchozí hodnoty v proteinech souvisejících s metabolismem
Časové okno: týden 13, týden 26, týden 52
|
Změna od výchozí hodnoty v sérové proteomice ve 13. týdnu, 26. týdnu a 52. týdnu
|
týden 13, týden 26, týden 52
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Spolupracovníci
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Xiaoping Luo, Tongji Hospital
- Vrchní vyšetřovatel: Feihong Luo, Children's Hospital of Fudan University
- Vrchní vyšetřovatel: Wei Gu, Children's Hospital of Nanjing Medical University
- Vrchní vyšetřovatel: Yu Yang, Jiangxi Province Children's Hospital
- Vrchní vyšetřovatel: Xinran Cheng, Chengdu Women's and Children's Central Hospital
- Vrchní vyšetřovatel: Guimei Li, Shandong Provincial Hospital
- Vrchní vyšetřovatel: Ying Xin, Shengjing Hospital of China Medical Hospital
- Vrchní vyšetřovatel: Pin Li, Shanghai Children's Hospital
- Vrchní vyšetřovatel: Xiaobo Chen, Children's Hospital of The Capital Institute of Pediatrics
- Vrchní vyšetřovatel: Jin Wu, West China Second University Hospital
- Vrchní vyšetřovatel: Xiumin Wang, Shanghai Children's Medical Center
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
20. srpna 2022
Primární dokončení (Aktuální)
25. srpna 2025
Dokončení studie (Aktuální)
12. prosince 2025
Termíny zápisu do studia
První předloženo
25. dubna 2022
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
25. dubna 2022
První zveřejněno (Aktuální)
29. dubna 2022
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
6. srpna 2026
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
4. srpna 2026
Naposledy ověřeno
1. srpna 2026
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
- Nemoci kostí
- Nemoci pohybového aparátu
- Genetické choroby, vrozené
- Osteochondrodysplazie
- Nemoci kostí, vývojové
- Nanismus
- Vrozené, dědičné a neonatální nemoci a abnormality
- Achondroplazie
- Hormony
- Hormony, hormonální náhražky a antagonisté hormonů
- Peptidové hormony
- Peptidy
- Aminokyseliny, peptidy a proteiny
- Hromady hypofýzy
- Hromady hypofýzy, přední
- Růstový hormon
Další identifikační čísla studie
- GenSci001-01
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Popis plánu IPD
Léky patří zadavateli před tím, než jsou zařazeny do klinických studií, a místo je pouze smluvní výzkumnou organizací; V oboru je zvykem, že práva duševního vlastnictví náleží sponzorovi.
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .