Um estudo para avaliar a eficácia e a segurança do hormônio de crescimento humano recombinante em crianças com acondroplasia
4 de agosto de 2026 atualizado por: Changchun GeneScience Pharmaceutical Co., Ltd.
Um estudo clínico multicêntrico, aberto e de braço único Fase IV para avaliar a eficácia e a segurança do hormônio de crescimento humano recombinante em crianças com acondroplasia
Avaliar a eficácia e a segurança do hormônio de crescimento humano recombinante em crianças com acondroplasia
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
39
Estágio
- Fase 4
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
-
-
Shanghai Municipality
-
Shanghai, Shanghai Municipality, China, 201102
- Children's Hospital of Fudan University
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
2 anos a 10 anos (Filho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- 2-10 anos;
- Em Tanner eu palco;
- ACH, documentada e confirmada por teste genético;
- Baixa estatura;
- Ambulatório e capaz de ficar em pé ou andar sem ajuda;
- Consentimento dos pais ou responsáveis;
- Nunca tinha sido tratado com hormônio de crescimento
Critério de exclusão:
- Condição de baixa estatura diferente de ACH;
- Evidência de fechamento da placa de crescimento (tíbia proximal, fêmur distal);
- Teve uma fratura de ossos longos dentro de 6 meses antes da triagem;
- Cirurgia relacionada ao osso planejada ou esperada;
- Condição de doenças crônicas que afetam o metabolismo ósseo e o peso;
- Hipertensão intracraniana grave
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
|
Experimental: Hormônio de crescimento humano recombinante
Injeção de hormônio de crescimento humano recombinante (15IU/5mg/3ml/frasco)；0,05 mg/kg/d por injeção subcutânea por 52 semanas
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Hormônio de crescimento humano recombinante (15IU/5mg/3ml/frasco)，0,05 mg/kg/d por injeção subcutânea por 52 semanas
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Alteração da linha de base na velocidade de altura anualizada (AHV) na semana 52
Prazo: semana 52
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A mudança no AHV após 52 semanas de tratamento
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semana 52
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Mudança da linha de base em AHV
Prazo: semana 4, semana 13, semana 26, semana 39
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Alteração no AHV na semana, semana 13, semana 26, semana 39
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semana 4, semana 13, semana 26, semana 39
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Mudança da linha de base na pontuação de desvio padrão de altura (Ht SDS)
Prazo: semana 4, semana 13, semana 26, semana 39, semana 52
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Mudança da linha de base em Ht SDS na semana 4, semana 13, semana 26, semana 39, semana 52
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semana 4, semana 13, semana 26, semana 39, semana 52
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Alteração da linha de base na pontuação de desvio padrão do IMC (IMC SDS)
Prazo: semana 4, semana 13, semana 26, semana 39, semana 52
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Alteração da linha de base no IMC SDS na semana 4, semana 13, semana 26, semana 39, semana 52
|
semana 4, semana 13, semana 26, semana 39, semana 52
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Alteração da linha de base na relação Altura/Comprimento da Perna Pontuação de Desvio Padrão (SH/LL SDS)
Prazo: semana 4, semana 13, semana 26, semana 39, semana 52
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Mudança da linha de base em SH/LL SDS na semana 4, semana 13, semana 26, semana 39, semana 52
|
semana 4, semana 13, semana 26, semana 39, semana 52
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Mudança da linha de base na pontuação de desvio padrão de IGF-1 (IGF -1 SDS)
Prazo: semana 4, semana 13, semana 26, semana 39, semana 52
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Mudança da linha de base no IGF-1 SDS na semana 4, semana 13, semana 26, semana 39, semana 52
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semana 4, semana 13, semana 26, semana 39, semana 52
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Alteração da linha de base na proporção IGF-1/IGFBP-3
Prazo: semana 4, semana 13, semana 26, semana 39, semana 52
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Alteração da linha de base na proporção IGF-1/IGFBP-3 na semana 4, semana 13, semana 26, semana 39, semana 52
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semana 4, semana 13, semana 26, semana 39, semana 52
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Alteração da linha de base na proporção de idade óssea/idade cronológica (BA/CA)
Prazo: semana 52
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Mudança da linha de base em BA/CA na semana 52
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semana 52
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Outras medidas de resultado
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Mudança da linha de base em proteínas relacionadas ao metabolismo
Prazo: semana 13, semana 26, semana 52
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Mudança da linha de base em proteômica sérica na semana 13, semana 26, semana 52
|
semana 13, semana 26, semana 52
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Xiaoping Luo, Tongji Hospital
- Investigador principal: Feihong Luo, Children's Hospital of Fudan University
- Investigador principal: Wei Gu, Children's Hospital of Nanjing Medical University
- Investigador principal: Yu Yang, Jiangxi Province Children's Hospital
- Investigador principal: Xinran Cheng, Chengdu Women's and Children's Central Hospital
- Investigador principal: Guimei Li, Shandong Provincial Hospital
- Investigador principal: Ying Xin, Shengjing Hospital of China Medical Hospital
- Investigador principal: Pin Li, Shanghai Children's Hospital
- Investigador principal: Xiaobo Chen, Children's Hospital of The Capital Institute of Pediatrics
- Investigador principal: Jin Wu, West China Second University Hospital
- Investigador principal: Xiumin Wang, Shanghai Children's Medical Center
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
20 de agosto de 2022
Conclusão Primária (Real)
25 de agosto de 2025
Conclusão do estudo (Real)
12 de dezembro de 2025
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
25 de abril de 2022
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
25 de abril de 2022
Primeira postagem (Real)
29 de abril de 2022
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
6 de agosto de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
4 de agosto de 2026
Última verificação
1 de agosto de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças ósseas
- Doenças musculoesqueléticas
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Osteocondrodisplasias
- Doenças Ósseas do Desenvolvimento
- Nanismo
- Doenças e Anormalidades Congênitas, Hereditárias e Neonatais
- Acondroplasia
- Hormônios
- Hormônios, substitutos hormonais e antagonistas hormonais
- Hormônios peptídicos
- Peptídeos
- Aminoácidos, peptídeos e proteínas
- Hormônios pituitários
- Hormônios pituitários, anterior
- Hormônio do crescimento
Outros números de identificação do estudo
- GenSci001-01
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Descrição do plano IPD
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Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
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