En studie för att utvärdera effektiviteten och säkerheten av rekombinant humant tillväxthormon hos barn med akondroplasi
4 augusti 2026 uppdaterad av: Changchun GeneScience Pharmaceutical Co., Ltd.
En multicenter, öppen etikett, enarms fas IV klinisk studie för att utvärdera effektiviteten och säkerheten av rekombinant humant tillväxthormon hos barn med akondroplasi
För att utvärdera effektiviteten och säkerheten av rekombinant humant tillväxthormon hos barn med akondroplasi
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
39
Fas
- Fas 4
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
Shanghai Municipality
-
Shanghai, Shanghai Municipality, Kina, 201102
- Children's Hospital of Fudan University
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
2 år till 10 år (Barn)
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- 2-10 år gammal;
- I Tanner I scen;
- ACH, dokumenterad och bekräftad genom genetisk testning;
- Kortväxthet;
- Ambulant och kan stå eller gå utan hjälp;
- Samtycke från föräldrar eller vårdnadshavare;
- Hade aldrig behandlats med tillväxthormon
Exklusions kriterier:
- Kortväxt tillstånd annat än ACH;
- Bevis på stängning av tillväxtplattan (proximala tibia, distala lårbenet);
- Hade en fraktur på de långa benen inom 6 månader före screening;
- Planerad eller förväntad benrelaterad operation;
- Kroniska sjukdomstillstånd som påverkar benmetabolism och vikt;
- Svår intrakraniell hypertoni
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Rekombinant humant tillväxthormon
Rekombinant humant tillväxthormon Injektion (15IU/5mg/3ml/flaska)；0,05 mg/kg/d genom subkutan injektion i 52 veckor
|
Rekombinant humant tillväxthormon (15IU/5mg/3ml/flaska)，0,05 mg/kg/d genom subkutan injektion i 52 veckor
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Ändring från baslinjen i Annualized Height Velocity (AHV) vid vecka 52
Tidsram: vecka 52
|
Förändringen i AHV efter 52 veckors behandling
|
vecka 52
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Ändra från baslinjen i AHV
Tidsram: vecka 4, vecka 13, vecka 26, vecka 39
|
Förändring i AHV vecka, vecka 13, vecka 26, vecka 39
|
vecka 4, vecka 13, vecka 26, vecka 39
|
|
Ändring från baslinjen i höjd standardavvikelsepoäng (Ht SDS)
Tidsram: vecka 4, vecka 13, vecka 26, vecka 39, vecka 52
|
Ändring från Baseline i Ht SDS vecka 4, vecka 13, vecka 26, vecka 39, vecka 52
|
vecka 4, vecka 13, vecka 26, vecka 39, vecka 52
|
|
Ändring från baslinjen i BMI Standard Deviation Score (BMI SDS)
Tidsram: vecka 4, vecka 13, vecka 26, vecka 39, vecka 52
|
Förändring från baslinjen i BMI SDS vecka 4, vecka 13, vecka 26, vecka 39, vecka 52
|
vecka 4, vecka 13, vecka 26, vecka 39, vecka 52
|
|
Ändring från baslinjen i förhållandet sitthöjd/benlängd Standardavvikelsepoäng (SH/LL SDS)
Tidsram: vecka 4, vecka 13, vecka 26, vecka 39, vecka 52
|
Ändring från baslinjen i SH/LL SDS vecka 4, vecka 13, vecka 26, vecka 39, vecka 52
|
vecka 4, vecka 13, vecka 26, vecka 39, vecka 52
|
|
Ändring från baslinjen i IGF-1 Standard Deviation Score (IGF -1 SDS)
Tidsram: vecka 4, vecka 13, vecka 26, vecka 39, vecka 52
|
Förändring från baslinjen i IGF-1 SDS vecka 4, vecka 13, vecka 26, vecka 39, vecka 52
|
vecka 4, vecka 13, vecka 26, vecka 39, vecka 52
|
|
Ändring från baslinjen i förhållandet IGF-1/IGFBP-3
Tidsram: vecka 4, vecka 13, vecka 26, vecka 39, vecka 52
|
Förändring från baslinjen i förhållandet IGF-1/IGFBP-3 vid vecka 4, vecka 13, vecka 26, vecka 39, vecka 52
|
vecka 4, vecka 13, vecka 26, vecka 39, vecka 52
|
|
Förändring från baslinjen i förhållandet benålder/kronologisk ålder (BA/CA)
Tidsram: vecka 52
|
Ändring från baslinjen i BA/CA vecka 52
|
vecka 52
|
Andra resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Förändring från baslinjen i metabolism-relaterade proteiner
Tidsram: vecka 13, vecka 26, vecka 52
|
Förändring från baslinjen i Serum Proteomics vecka 13, vecka 26, vecka 52
|
vecka 13, vecka 26, vecka 52
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Samarbetspartners
Utredare
- Huvudutredare: Xiaoping Luo, Tongji Hospital
- Huvudutredare: Feihong Luo, Children's Hospital of Fudan University
- Huvudutredare: Wei Gu, Children's Hospital of Nanjing Medical University
- Huvudutredare: Yu Yang, Jiangxi Province Children's Hospital
- Huvudutredare: Xinran Cheng, Chengdu Women's and Children's Central Hospital
- Huvudutredare: Guimei Li, Shandong Provincial Hospital
- Huvudutredare: Ying Xin, Shengjing Hospital of China Medical Hospital
- Huvudutredare: Pin Li, Shanghai Children's Hospital
- Huvudutredare: Xiaobo Chen, Children's Hospital of The Capital Institute of Pediatrics
- Huvudutredare: Jin Wu, West China Second University Hospital
- Huvudutredare: Xiumin Wang, Shanghai Children's Medical Center
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
20 augusti 2022
Primärt slutförande (Faktisk)
25 augusti 2025
Avslutad studie (Faktisk)
12 december 2025
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
25 april 2022
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
25 april 2022
Första postat (Faktisk)
29 april 2022
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
6 augusti 2026
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
4 augusti 2026
Senast verifierad
1 augusti 2026
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
- Skelettsjukdomar
- Muskuloskeletala sjukdomar
- Genetiska sjukdomar, medfödda
- Osteochondrodysplasier
- Bensjukdomar, utvecklingsmässiga
- Dvärgväxt
- Medfödda, ärftliga och neonatala sjukdomar och abnormiteter
- Akondroplasi
- Hormoner
- Hormoner, hormonsubstitut och hormonantagonister
- Peptidhormoner
- Peptider
- Aminosyror, peptider och proteiner
- Hypofyshormoner
- Hypofyshormoner, främre
- Tillväxthormon
Andra studie-ID-nummer
- GenSci001-01
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
NEJ
IPD-planbeskrivning
Läkemedel tillhör sponsorn innan de sätts in i kliniska prövningar och webbplatsen är endast en kontraktsforskningsorganisation; Det är praxis i branschen att immateriella rättigheter tillhör sponsorn.
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Nej
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .