Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie for å evaluere effektiviteten og sikkerheten til rekombinant humant veksthormon hos barn med akondroplasi

26. februar 2023 oppdatert av: GeneScience Pharmaceuticals Co., Ltd.

En multisenter, åpen, enkeltarms fase IV klinisk studie for å evaluere effektiviteten og sikkerheten til rekombinant humant veksthormon hos barn med akondroplasi

For å evaluere effektiviteten og sikkerheten til rekombinant humant veksthormon hos barn med akondroplasi

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Forventet)

38

Fase

  • Fase 4

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Kina
    • Shanghai
      • Shanghai, Shanghai, Kina, 201102
        • Rekruttering
        • Children's Hospital of Fudan University

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

2 år til 10 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • 2-10 år gammel;
  • I Tanner I scene;
  • ACH, dokumentert og bekreftet ved genetisk testing;
  • Kortvokst;
  • Ambulerende og i stand til å stå eller gå uten hjelp;
  • Samtykke fra foreldre eller foresatte;
  • Hadde aldri blitt behandlet med veksthormon

Ekskluderingskriterier:

  • Kort statur tilstand annet enn ACH;
  • Bevis for lukking av vekstplate (proksimal tibia, distal femur);
  • Hadde et brudd på de lange beinene innen 6 måneder før screening;
  • Planlagt eller forventet beinrelatert kirurgi;
  • Kroniske sykdommer tilstand som påvirker beinmetabolisme og vekt;
  • Alvorlig intrakraniell hypertensjon

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Rekombinant humant veksthormon
Rekombinant humant veksthormon injeksjon (15IU/5mg/3ml/flaske)；0,05 mg/kg/d ved subkutan injeksjon i 52 uker
Legemiddel: Rekombinant humant veksthormon
Rekombinant humant veksthormon (15IU/5mg/3ml/flaske)，0,05 mg/kg/d ved subkutan injeksjon i 52 uker

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra baseline i Annualized Height Velocity (AHV) ved uke 52
Tidsramme: uke 52
Endringen i AHV etter 52 ukers behandling
uke 52

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra grunnlinje i AHV
Tidsramme: uke 4, uke 13, uke 26, uke 39
Endring i AHV i uke, uke 13, uke 26, uke 39
uke 4, uke 13, uke 26, uke 39
Endring fra baseline i høyde standardavviksscore (Ht SDS)
Tidsramme: uke 4, uke 13, uke 26, uke 39, uke 52
Endring fra baseline i Ht SDS ved uke 4, uke 13, uke 26, uke 39, uke 52
uke 4, uke 13, uke 26, uke 39, uke 52
Endring fra baseline i BMI Standard Deviation Score (BMI SDS)
Tidsramme: uke 4, uke 13, uke 26, uke 39, uke 52
Endring fra baseline i BMI SDS ved uke 4, uke 13, uke 26, uke 39, uke 52
uke 4, uke 13, uke 26, uke 39, uke 52
Endring fra baseline i forholdet sittehøyde/benlengde Standardavviksscore (SH/LL SDS)
Tidsramme: uke 4, uke 13, uke 26, uke 39, uke 52
Endring fra baseline i SH/LL SDS ved uke 4, uke 13, uke 26, uke 39, uke 52
uke 4, uke 13, uke 26, uke 39, uke 52
Endring fra baseline i IGF-1 standardavvikspoeng (IGF -1 SDS)
Tidsramme: uke 4, uke 13, uke 26, uke 39, uke 52
Endring fra baseline i IGF-1 SDS ved uke 4, uke 13, uke 26, uke 39, uke 52
uke 4, uke 13, uke 26, uke 39, uke 52
Endring fra baseline i IGF-1/IGFBP-3-forhold
Tidsramme: uke 4, uke 13, uke 26, uke 39, uke 52
Endring fra baseline i IGF-1/IGFBP-3-forhold ved uke 4, uke 13, uke 26, uke 39, uke 52
uke 4, uke 13, uke 26, uke 39, uke 52
Endring fra baseline i forholdet mellom benalder/kronologisk alder (BA/CA)
Tidsramme: uke 52
Endring fra baseline i BA/CA ved uke 52
uke 52

Andre resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra baseline i metabolismerelaterte proteiner
Tidsramme: uke 13, uke 26, uke 52
Endring fra baseline i serumproteomikk ved uke 13, uke 26, uke 52
uke 13, uke 26, uke 52

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

GeneScience Pharmaceuticals Co., Ltd.

Samarbeidspartnere

Tongji Hospital
Shengjing Hospital
Shandong Provincial Hospital
Children's Hospital of Fudan University
Shanghai Children's Hospital
Chengdu Women's and Children's Central Hospital
Jiangxi Province Children's Hospital
Children's Hospital of Nanjing Medical University
Children's Hospital of The Capital Institute of Pediatrics
West China Second University Hospital, Sichuan University

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Jin Wu, West China Second University Hospital, Sichuan University

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

23. september 2022

Primær fullføring (Forventet)

1. februar 2025

Studiet fullført (Forventet)

1. februar 2025

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

25. april 2022

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

25. april 2022

Først lagt ut (Faktiske)

29. april 2022

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Anslag)

28. februar 2023

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

26. februar 2023

Sist bekreftet

1. februar 2023

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • GenSci001-01

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

IPD-planbeskrivelse

Legemidler tilhører sponsoren før de settes inn i kliniske utprøvinger, og nettstedet er kun en kontraktsforskningsorganisasjon; Det er en bransjepraksis at immaterielle rettigheter tilhører sponsor.

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Rekombinant humant veksthormon

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Kyrgyzstan

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere