Een studie om de werkzaamheid en veiligheid van recombinant menselijk groeihormoon bij kinderen met achondroplasie te evalueren
4 augustus 2026 bijgewerkt door: Changchun GeneScience Pharmaceutical Co., Ltd.
Een multicenter, open-label, single-arm klinische fase IV-studie om de werkzaamheid en veiligheid van recombinant humaan groeihormoon bij kinderen met achondroplasie te evalueren
Om de werkzaamheid en veiligheid van recombinant menselijk groeihormoon bij kinderen met achondroplasie te evalueren
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Conditie
Interventie / Behandeling
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
39
Fase
- Fase 4
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
Shanghai Municipality
-
Shanghai, Shanghai Municipality, China, 201102
- Children's Hospital of Fudan University
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
2 jaar tot 10 jaar (Kind)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- 2-10 jaar oud;
- In Tanner I-podium;
- ACH, gedocumenteerd en bevestigd door genetische tests;
- Korte gestalte;
- Ambulant en in staat om zonder hulp te staan of lopen;
- Toestemming ouder(s) of voogd(en);
- Was nooit behandeld met groeihormoon
Uitsluitingscriteria:
- Kleine gestalte anders dan ACH;
- Bewijs van sluiting van de groeischijf (proximale tibia, distale femur);
- Binnen 6 maanden voor screening een breuk van de pijpbeenderen gehad;
- Geplande of verwachte botgerelateerde chirurgie;
- Chronische ziekten die het botmetabolisme en het gewicht beïnvloeden;
- Ernstige intracraniale hypertensie
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Recombinant menselijk groeihormoon
Injectie met recombinant menselijk groeihormoon (15 IE/5 mg/3 ml/fles); 0,05 mg/kg/d door subcutane injectie gedurende 52 weken
|
Recombinant menselijk groeihormoon (15IU/5mg/3ml/fles), 0,05 mg/kg/d door subcutane injectie gedurende 52 weken
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Verandering ten opzichte van baseline in jaarlijkse hoogtesnelheid (AHV) in week 52
Tijdsspanne: week 52
|
De verandering in AHV na 52 weken behandeling
|
week 52
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Verandering van basislijn in AHV
Tijdsspanne: week 4, week 13, week 26, week 39
|
Verandering in AHV in week, week 13, week 26, week 39
|
week 4, week 13, week 26, week 39
|
|
Verandering van basislijn in standaarddeviatiescore voor lengte (Ht SDS)
Tijdsspanne: week 4, week 13, week 26, week 39, week 52
|
Verandering vanaf baseline in Ht SDS in week 4, week 13, week 26, week 39, week 52
|
week 4, week 13, week 26, week 39, week 52
|
|
Verandering ten opzichte van baseline in BMI Standard Deviation Score (BMI SDS)
Tijdsspanne: week 4, week 13, week 26, week 39, week 52
|
Verandering vanaf baseline in BMI SDS in week 4, week 13, week 26, week 39, week 52
|
week 4, week 13, week 26, week 39, week 52
|
|
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in verhouding zithoogte/beenlengte Standaarddeviatiescore (SH/LL SDS)
Tijdsspanne: week 4, week 13, week 26, week 39, week 52
|
Verandering vanaf baseline in SH/LL SDS in week 4, week 13, week 26, week 39, week 52
|
week 4, week 13, week 26, week 39, week 52
|
|
Verandering ten opzichte van baseline in IGF-1 standaarddeviatiescore (IGF -1 SDS)
Tijdsspanne: week 4, week 13, week 26, week 39, week 52
|
Verandering vanaf baseline in IGF-1 SDS in week 4, week 13, week 26, week 39, week 52
|
week 4, week 13, week 26, week 39, week 52
|
|
Verandering ten opzichte van baseline in IGF-1/IGFBP-3-ratio
Tijdsspanne: week 4, week 13, week 26, week 39, week 52
|
Verandering vanaf baseline in IGF-1/IGFBP-3-ratio in week 4, week 13, week 26, week 39, week 52
|
week 4, week 13, week 26, week 39, week 52
|
|
Verandering ten opzichte van baseline in verhouding botleeftijd/chronologische leeftijd (BA/CA)
Tijdsspanne: week 52
|
Verandering ten opzichte van baseline in BA/CA in week 52
|
week 52
|
Andere uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Verandering van baseline in metabolisme-gerelateerde eiwitten
Tijdsspanne: week 13, week 26, week 52
|
Verandering ten opzichte van baseline in Serum Proteomics in week 13, week 26, week 52
|
week 13, week 26, week 52
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Medewerkers
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Xiaoping Luo, Tongji Hospital
- Hoofdonderzoeker: Feihong Luo, Children's Hospital of Fudan University
- Hoofdonderzoeker: Wei Gu, Children's Hospital of Nanjing Medical University
- Hoofdonderzoeker: Yu Yang, Jiangxi Province Children's Hospital
- Hoofdonderzoeker: Xinran Cheng, Chengdu Women's and Children's Central Hospital
- Hoofdonderzoeker: Guimei Li, Shandong Provincial Hospital
- Hoofdonderzoeker: Ying Xin, Shengjing Hospital of China Medical Hospital
- Hoofdonderzoeker: Pin Li, Shanghai Children's Hospital
- Hoofdonderzoeker: Xiaobo Chen, Children's Hospital of The Capital Institute of Pediatrics
- Hoofdonderzoeker: Jin Wu, West China Second University Hospital
- Hoofdonderzoeker: Xiumin Wang, Shanghai Children's Medical Center
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
20 augustus 2022
Primaire voltooiing (Werkelijk)
25 augustus 2025
Studie voltooiing (Werkelijk)
12 december 2025
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
25 april 2022
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
25 april 2022
Eerst geplaatst (Werkelijk)
29 april 2022
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
6 augustus 2026
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
4 augustus 2026
Laatst geverifieerd
1 augustus 2026
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
- Botziekten
- Musculoskeletale aandoeningen
- Genetische ziekten, aangeboren
- Osteochondrodysplasie
- Botziekten, ontwikkelingsstoornissen
- Dwerggroei
- Aangeboren, erfelijke en neonatale ziekten en afwijkingen
- Achondroplasie
- Hormonen
- Hormonen, hormoonvervangers en hormoonantagonisten
- Peptide hormonen
- Peptiden
- Aminozuren, peptiden en eiwitten
- Hypofysehormonen
- Hypofysehormonen, voorste
- Groeihormoon
Andere studie-ID-nummers
- GenSci001-01
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
NEE
Beschrijving IPD-plan
Geneesmiddelen behoren toe aan de sponsor voordat ze in klinische proeven worden gebruikt en de site is slechts een contractonderzoeksorganisatie; Het is een industriepraktijk dat intellectuele eigendomsrechten toebehoren aan de sponsor.
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Nee
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .