Un estudio para evaluar la eficacia y seguridad de la hormona de crecimiento humana recombinante en niños con acondroplasia
4 de agosto de 2026 actualizado por: Changchun GeneScience Pharmaceutical Co., Ltd.
Un estudio clínico de fase IV multicéntrico, abierto y de un solo brazo para evaluar la eficacia y seguridad de la hormona de crecimiento humana recombinante en niños con acondroplasia
Evaluar la eficacia y seguridad de la hormona de crecimiento humano recombinante en niños con acondroplasia
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
39
Fase
- Fase 4
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
-
-
Shanghai Municipality
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Shanghai, Shanghai Municipality, Porcelana, 201102
- Children's Hospital of Fudan University
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
2 años a 10 años (Niño)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- 2-10 años;
- En Tanner escenifico;
- ACH, documentado y confirmado por pruebas genéticas;
- Baja estatura;
- Ambulatorio y capaz de pararse o caminar sin ayuda;
- Consentimiento de los padres o tutores;
- Nunca había sido tratado con hormona de crecimiento.
Criterio de exclusión:
- Condición de baja estatura que no sea ACH;
- Evidencia de cierre de la placa de crecimiento (tibia proximal, fémur distal);
- Tuvo una fractura de los huesos largos dentro de los 6 meses anteriores a la selección;
- Cirugía relacionada con los huesos planeada o esperada;
- Enfermedades crónicas condición que afectan el metabolismo óseo y el peso;
- Hipertensión intracraneal severa
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: Hormona de crecimiento humana recombinante
Inyección de hormona de crecimiento humano recombinante (15 UI/5 mg/3 ml/botella); 0,05 mg/kg/d por inyección subcutánea durante 52 semanas
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Hormona de crecimiento humana recombinante (15 UI/5 mg/3 ml/botella), 0,05 mg/kg/d por inyección subcutánea durante 52 semanas
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Cambio desde el inicio en la velocidad de altura anualizada (AHV) en la semana 52
Periodo de tiempo: semana 52
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El cambio en AHV después de 52 semanas de tratamiento
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semana 52
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Cambio desde la línea de base en AHV
Periodo de tiempo: semana 4, semana 13, semana 26, semana 39
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Cambio en AHV en la semana, semana 13, semana 26, semana 39
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semana 4, semana 13, semana 26, semana 39
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Cambio desde el punto de partida en la puntuación de desviación estándar de altura (Ht SDS)
Periodo de tiempo: semana 4, semana 13, semana 26, semana 39, semana 52
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Cambio desde el inicio en Ht SDS en la semana 4, semana 13, semana 26, semana 39, semana 52
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semana 4, semana 13, semana 26, semana 39, semana 52
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Cambio desde el inicio en la puntuación de desviación estándar del IMC (BMI SDS)
Periodo de tiempo: semana 4, semana 13, semana 26, semana 39, semana 52
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Cambio desde el inicio en IMC SDS en la semana 4, semana 13, semana 26, semana 39, semana 52
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semana 4, semana 13, semana 26, semana 39, semana 52
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Cambio desde el punto de partida en la relación entre la altura sentada y la longitud de las piernas, puntuación de la desviación estándar (SH/LL SDS)
Periodo de tiempo: semana 4, semana 13, semana 26, semana 39, semana 52
|
Cambio desde el inicio en SH/LL SDS en la semana 4, semana 13, semana 26, semana 39, semana 52
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semana 4, semana 13, semana 26, semana 39, semana 52
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Cambio desde el inicio en la puntuación de desviación estándar de IGF-1 (IGF -1 SDS)
Periodo de tiempo: semana 4, semana 13, semana 26, semana 39, semana 52
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Cambio desde el inicio en IGF-1 SDS en la semana 4, semana 13, semana 26, semana 39, semana 52
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semana 4, semana 13, semana 26, semana 39, semana 52
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Cambio desde el inicio en la relación IGF-1/IGFBP-3
Periodo de tiempo: semana 4, semana 13, semana 26, semana 39, semana 52
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Cambio desde el inicio en la relación IGF-1/IGFBP-3 en la semana 4, semana 13, semana 26, semana 39, semana 52
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semana 4, semana 13, semana 26, semana 39, semana 52
|
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Cambio desde el inicio en la relación edad ósea/edad cronológica (BA/CA)
Periodo de tiempo: semana 52
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Cambio desde el inicio en BA/CA en la semana 52
|
semana 52
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Otras medidas de resultado
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Cambio desde el inicio en las proteínas relacionadas con el metabolismo
Periodo de tiempo: semana 13, semana 26, semana 52
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Cambio desde el inicio en la proteómica sérica en la semana 13, semana 26, semana 52
|
semana 13, semana 26, semana 52
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Xiaoping Luo, Tongji Hospital
- Investigador principal: Feihong Luo, Children's Hospital of Fudan University
- Investigador principal: Wei Gu, Children's Hospital of Nanjing Medical University
- Investigador principal: Yu Yang, Jiangxi Province Children's Hospital
- Investigador principal: Xinran Cheng, Chengdu Women's and Children's Central Hospital
- Investigador principal: Guimei Li, Shandong Provincial Hospital
- Investigador principal: Ying Xin, Shengjing Hospital of China Medical Hospital
- Investigador principal: Pin Li, Shanghai Children's Hospital
- Investigador principal: Xiaobo Chen, Children's Hospital of The Capital Institute of Pediatrics
- Investigador principal: Jin Wu, West China Second University Hospital
- Investigador principal: Xiumin Wang, Shanghai Children's Medical Center
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
20 de agosto de 2022
Finalización primaria (Actual)
25 de agosto de 2025
Finalización del estudio (Actual)
12 de diciembre de 2025
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
25 de abril de 2022
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
25 de abril de 2022
Publicado por primera vez (Actual)
29 de abril de 2022
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
6 de agosto de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
4 de agosto de 2026
Última verificación
1 de agosto de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades óseas
- Enfermedades musculoesqueléticas
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Osteocondrodisplasias
- Enfermedades óseas del desarrollo
- Enanismo
- Enfermedades y anomalías congénitas, hereditarias y neonatales
- Acondroplasia
- Hormonas
- Hormonas, sustitutos hormonales y antagonistas hormonales
- Hormonas peptídicas
- Péptidos
- Aminoácidos, péptidos y proteínas
- Hormonas pituitarias
- Hormonas pituitarias, anterior
- Hormona del crecimiento
Otros números de identificación del estudio
- GenSci001-01
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Descripción del plan IPD
Los medicamentos pertenecen al patrocinador antes de que se sometan a ensayos clínicos y el sitio es solo una organización de investigación por contrato; Es una práctica de la industria que los derechos de propiedad intelectual pertenecen al patrocinador.
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .