Une étude pour évaluer l'efficacité et l'innocuité de l'hormone de croissance humaine recombinante chez les enfants atteints d'achondroplasie
4 août 2026 mis à jour par: Changchun GeneScience Pharmaceutical Co., Ltd.
Une étude clinique de phase IV multicentrique, ouverte et à un seul bras pour évaluer l'efficacité et l'innocuité de l'hormone de croissance humaine recombinante chez les enfants atteints d'achondroplasie
Évaluer l'efficacité et l'innocuité de l'hormone de croissance humaine recombinante chez les enfants atteints d'achondroplasie
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
39
Phase
- Phase 4
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
-
-
Shanghai Municipality
-
Shanghai, Shanghai Municipality, Chine, 201102
- Children's Hospital of Fudan University
-
-
Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
2 ans à 10 ans (Enfant)
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critère d'intégration:
- 2-10 ans;
- Dans Tanner je mets en scène;
- ACH, documentée et confirmée par des tests génétiques ;
- Petite taille;
- Ambulatoire et capable de se tenir debout ou de marcher sans aide ;
- Consentement des parents ou tuteurs；
- N'avait jamais été traité par l'hormone de croissance
Critère d'exclusion:
- Condition de petite taille autre que ACH ;
- Preuve de fermeture de la plaque de croissance (tibia proximal, fémur distal) ;
- Avait une fracture des os longs dans les 6 mois précédant le dépistage ;
- Chirurgie osseuse planifiée ou prévue ;
- Maladies chroniques affectant le métabolisme osseux et le poids ;
- Hypertension intracrânienne sévère
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
|---|---|
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Expérimental: Hormone de croissance humaine recombinante
Injection d'hormone de croissance humaine recombinante (15 UI/5 mg/3 ml/bouteille)；0,05 mg/kg/j par injection sous-cutanée pendant 52 semaines
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Hormone de croissance humaine recombinante (15 UI/5 mg/3 ml/bouteille) ， 0,05 mg/kg/j par injection sous-cutanée pendant 52 semaines
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Changement par rapport à la ligne de base de la vitesse de hauteur annualisée (AHV) à la semaine 52
Délai: semaine 52
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L'évolution de l'AVS après 52 semaines de traitement
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semaine 52
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Changement par rapport à la ligne de base dans l'AVS
Délai: semaine 4, semaine 13, semaine 26, semaine 39
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Variation de l'AVS à la semaine, semaine 13, semaine 26, semaine 39
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semaine 4, semaine 13, semaine 26, semaine 39
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Changement par rapport à la ligne de base du score d'écart type de taille (Ht SDS)
Délai: semaine 4, semaine 13, semaine 26, semaine 39, semaine 52
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Changement par rapport à la ligne de base dans Ht SDS à la semaine 4, à la semaine 13, à la semaine 26, à la semaine 39, à la semaine 52
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semaine 4, semaine 13, semaine 26, semaine 39, semaine 52
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Changement par rapport à la ligne de base du score d'écart type de l'IMC (IMC SDS)
Délai: semaine 4, semaine 13, semaine 26, semaine 39, semaine 52
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Changement par rapport à la ligne de base dans l'IMC SDS à la semaine 4, à la semaine 13, à la semaine 26, à la semaine 39, à la semaine 52
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semaine 4, semaine 13, semaine 26, semaine 39, semaine 52
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Changement par rapport à la ligne de base du rapport hauteur d'assise/longueur des jambes Score d'écart type (SH/LL SDS)
Délai: semaine 4, semaine 13, semaine 26, semaine 39, semaine 52
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Changement par rapport à la ligne de base dans la FDS SH/LL à la semaine 4, à la semaine 13, à la semaine 26, à la semaine 39, à la semaine 52
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semaine 4, semaine 13, semaine 26, semaine 39, semaine 52
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Changement par rapport à la ligne de base du score d'écart type IGF-1 (IGF -1 SDS)
Délai: semaine 4, semaine 13, semaine 26, semaine 39, semaine 52
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Changement par rapport à la ligne de base dans la FDS IGF-1 à la semaine 4, à la semaine 13, à la semaine 26, à la semaine 39, à la semaine 52
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semaine 4, semaine 13, semaine 26, semaine 39, semaine 52
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Changement par rapport à la ligne de base du rapport IGF-1/IGFBP-3
Délai: semaine 4, semaine 13, semaine 26, semaine 39, semaine 52
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Changement par rapport à la ligne de base du rapport IGF-1/IGFBP-3 à la semaine 4, à la semaine 13, à la semaine 26, à la semaine 39, à la semaine 52
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semaine 4, semaine 13, semaine 26, semaine 39, semaine 52
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Changement par rapport à la ligne de base du rapport âge osseux/âge chronologique (BA/CA)
Délai: semaine 52
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Changement par rapport à la ligne de base en BA/CA à la semaine 52
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semaine 52
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Autres mesures de résultats
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Changement par rapport à la ligne de base dans les protéines liées au métabolisme
Délai: semaine 13, semaine 26, semaine 52
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Changement par rapport à la ligne de base en protéomique sérique à la semaine 13, semaine 26, semaine 52
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semaine 13, semaine 26, semaine 52
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Collaborateurs
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Xiaoping Luo, Tongji Hospital
- Chercheur principal: Feihong Luo, Children's Hospital of Fudan University
- Chercheur principal: Wei Gu, Children's Hospital of Nanjing Medical University
- Chercheur principal: Yu Yang, Jiangxi Province Children's Hospital
- Chercheur principal: Xinran Cheng, Chengdu Women's and Children's Central Hospital
- Chercheur principal: Guimei Li, Shandong Provincial Hospital
- Chercheur principal: Ying Xin, Shengjing Hospital of China Medical Hospital
- Chercheur principal: Pin Li, Shanghai Children's Hospital
- Chercheur principal: Xiaobo Chen, Children's Hospital of The Capital Institute of Pediatrics
- Chercheur principal: Jin Wu, West China Second University Hospital
- Chercheur principal: Xiumin Wang, Shanghai Children's Medical Center
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
20 août 2022
Achèvement primaire (Réel)
25 août 2025
Achèvement de l'étude (Réel)
12 décembre 2025
Dates d'inscription aux études
Première soumission
25 avril 2022
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
25 avril 2022
Première publication (Réel)
29 avril 2022
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
6 août 2026
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
4 août 2026
Dernière vérification
1 août 2026
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Maladies osseuses
- Maladies musculo-squelettiques
- Maladies génétiques, innées
- Ostéochondrodysplasies
- Maladies osseuses, développement
- Nanisme
- Maladies et anomalies congénitales, héréditaires et néonatales
- Achondroplasie
- Hormones
- Hormones, substituts hormonaux et antagonistes hormonaux
- Hormones peptidiques
- Peptides
- Acides aminés, peptides et protéines
- Hormones pituitaires
- Hormones hypophysaires, antérieure
- Hormone de croissance
Autres numéros d'identification d'étude
- GenSci001-01
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
NON
Description du régime IPD
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Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Non
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .