CN128治疗地中海贫血伴严重肝铁超负荷患者的长期临床研究

纳入标准：

• 地中海贫血患者。
• 每月输血次数≥1次。 或者血红蛋白不能维持在90g/L以上，如果输血少于每月一次。
• 严重铁超载患者（血清铁蛋白>2500 µg/L 或肝铁浓度 (LIC)>15 mg/g dw），尽管之前至少使用一种铁螯合剂进行过治疗。
• 16岁及以上的患者。
• 自愿参加试验并签署知情同意书。

排除标准：

• 活动性乙型肝炎（HBsAg 阳性，HBsAb 阴性）或丙型肝炎（HCV 抗体阳性，可检测到 HCV RNA，碱性磷酸酶 (ALT) 超出正常范围）
• 活动性消化道疾病史（包括：胃溃疡、十二指肠溃疡、胃或食管静脉曲张、溃疡性结肠炎、克罗恩病、消化道肿瘤、家族遗传性多发性肠息肉），以及消化道穿孔史、影响药物吸收的消化道手术史等潜在研究人员考虑的肠道并发症。
• ALT 或天冬氨酸转氨酶 (AST) > 2.5 × 正常值上限 (ULN)，或血清肌酐 > 1.5 × ULN。
• 中性粒细胞减少症患者（中性粒细胞计数 < 1.5 × 10^9 / L）。
• 主动感染不受控制。
• 自身免疫性溶血性贫血患者。
• 目前正在服用CYP3A强诱导剂或强抑制剂药物，或可能延长QT间期的药物，或可能降低中性粒细胞计数的药物，但不能暂时中断使用此类药物的患者。
• 心脏铁超负荷患者，心脏磁共振MRI T2*<10 ms
• 对CN128片的主要成分或辅料过敏或禁忌的患者。
• 先天性长 QT 综合征或已知的长 QT 综合征家族史，QTc 间期>480 ms，有临床意义的室性或房性快速心律失常。
• 不能接受MRI作为检测手段的患者，如对MRI、心脏起搏器有幽闭恐惧症的患者，以及使用铁磁金属植入物的患者。
• 试验结束后3个月内或3个月内的生育计划者（包括男性受试者）。
• 参加试验准备前4周内参加过其他临床试验，非介入性研究除外。
• 孕妇或哺乳期妇女。
• 不适合参加研究人员认为的试验。