- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Klinisk forsøg NCT05355766
Langsigtet klinisk undersøgelse af CN128 i thalassæmi med alvorligt overbelastede leverjernspatienter
Fase IIb klinisk undersøgelse for at vurdere sikkerheden og effektiviteten af CN128-tabletter til behandling af jernoverskud ved transfusionsafhængig thalassæmi med alvorligt leverjernoverbelastede patienter i alderen 16 og derover
Studieoversigt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
- Studiet er designet som et enkelt-arms og åbnet fase IIb klinisk forsøg for at undersøge sikkerheden og effektiviteten af CN128.
- I alt 50 berettigede forsøgspersoner er planlagt til at blive tilmeldt, og oral administration af CN128 i 52 uger i henhold til administrationsplanen.
- Administrationsplan:
Forsøget starter med den lavere dosis af CN128 (10 mg/kg legemsvægt [bw], bid) i en uge. Hvis der ikke findes nogen uacceptabel toksicitet forbundet med CN128, vil forsøgspersonerne få 15 mg/kg kropsvægt [bw], bid i en uge. Hvis der ikke findes nogen uacceptabel toksicitet forbundet med CN128, vil forsøgspersonerne få 20 mg/kg kropsvægt [bw], bid i to uger. Hvis der ikke findes nogen uacceptabel toksicitet forbundet med CN128, vil forsøgspersonerne få 25 mg/kg kropsvægt [bw], bid i to uger. Hvis der ikke findes nogen uacceptabel toksicitet forbundet med CN128, vil forsøgspersonerne få 30 mg/kg kropsvægt [bw], bid i to uger. Hvis der ikke findes nogen uacceptabel toksicitet forbundet med CN128, vil forsøgspersonerne blive givet 30 mg/kg legemsvægt [bw], bid til uge 52. Dosis vil blive justeret i henhold til emnets status og undersøgelsesplan.
Undersøgelsestype
Tilmelding (Anslået)
Fase
- Fase 2
Kontakter og lokationer
Studiekontakt
- Navn: Jianmin Luo, PhD
- Telefonnummer: +86-13517667021
- E-mail: jmluo@aliyun.com
Studiesteder
-
-
Guangxi
-
Nanning, Guangxi, Kina
- Rekruttering
- The First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University
-
Kontakt:
- Yanwen Zhou
- E-mail: gxzywjg@163.com
-
-
Deltagelseskriterier
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
Tager imod sunde frivillige
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Thalassæmi patienter.
- Antallet af blodtransfusioner pr. måned ≥1. Eller hæmoglobin kan ikke opretholdes på 90g/L over, hvis blodtransfusioner er mindre end én gang om måneden.
- Patienter med alvorlig jernoverbelastning (serumferritin >2500 µg/L eller leverjernkoncentration (LIC) >15 mg/g dw) trods forudgående behandling med mindst én jernchelator.
- Patienter på 16 år og derover.
- Meld dig frivilligt til forsøget og underskriv det informerede samtykke.
Ekskluderingskriterier:
- Aktiv hepatitis B (HBsAg positiv, HBsAb negativ) eller hepatitis C (HCV antistof positiv, påviselig HCV RNA og alkalisk fosfatase (ALT) ud over normalområdet)
- Aktiv gastrointestinal sygdomshistorie (herunder: mavesår, duodenalsår, mave- eller esophageal varicer, ulcerøs colitis, Crohns sygdom, gastrointestinal cancer, familiære genetiske multiple intestinale polypper) og historie med gastrointestinal perforation, gastrointestinal operation, som påvirker anden potentiel lægemiddelabsorption tarmkomplikationer overvejet af forskere.
- ALAT eller aspartataminotransferase (AST) > 2,5 × øvre normalgrænse (ULN), eller serumkreatinin > 1,5 × ULN.
- Neutropenipatient (neutrofiltal < 1,5 × 10^9 / L).
- Aktiv infektion ukontrolleret.
- Patienter med autoimmun hæmolytisk anæmi.
- De patienter, der i øjeblikket tager CYP3A stærk inducerende eller stærke hæmmermedicin, eller lægemidlet, der kan forlænge QT-intervallet, eller lægemidlet, der kan nedsætte neutrofiltallet, men som ikke midlertidigt kan afbryde brugen af sådanne lægemidler.
- Hjertejern overbelastede patienter, hjertemagnetisk resonans MR T2*<10 ms
- De patienter, der er allergiske eller kontraindiceret over for hovedingredienserne eller hjælpestofferne i CN128-tabletter.
- Medfødt langt QT-syndrom eller kendt familiehistorie med langt QT-syndrom, QTc-interval >480 ms, klinisk signifikant ventrikulær eller atriel hurtig arytmi.
- De patienter, der ikke kan acceptere MR som detektionsmiddel, såsom klaustrofobisk til MR, pacemaker og dem, der bruger ferromagnetiske metalimplantater.
- Fødselsplanlægger (inklusive mandlige forsøgspersoner) inden for eller inden for 3 måneder efter afslutningen af forsøget.
- Deltog i andre kliniske forsøg i de fire uger før prøveforberedelsen, bortset fra ikke-interventionelle undersøgelser.
- Gravide eller ammende kvinder.
- Uegnet til at deltage i det forsøg, som forskerne vurderer.
Studieplan
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
---|---|
Eksperimentel: CN128 gruppe
Alle forsøgspersoner vil blive givet den lavere (10 mg/kg lgv, bid) til højere dosis (30 mg/kg lgv, bid) i 52 uger i henhold til administrationsplanen. Doseringsformen er tabletter. |
Jernchelator, orale tabletter
Andre navne:
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
---|---|---|
Antal deltagere med bivirkninger, bivirkninger, alvorlige bivirkninger og alvorlige bivirkninger som et mål for sikkerhed og tolerabilitet i undersøgelsesperioden.
Tidsramme: Op til 52 uger
|
Til bestemmelse af forekomst, type og sværhedsgrad af bivirkninger, bivirkninger, alvorlige bivirkninger og alvorlige bivirkninger hos patienter op til 52 uger.
|
Op til 52 uger
|
Absolut ændring i vægt (enhed: kg) fra baseline over tid
Tidsramme: Baseline, 26, 39 og 52 uger.
|
Patientens vægt vil blive bestemt, og det er en slags fysisk undersøgelse.
|
Baseline, 26, 39 og 52 uger.
|
Absolut ændring i højde (enhed: m) fra basislinje over tid
Tidsramme: Baseline, 26, 39 og 52 uger.
|
Patientens højde vil blive bestemt, og det er en slags fysisk undersøgelse.
|
Baseline, 26, 39 og 52 uger.
|
Absolut ændring i temperatur (Enhed: ℃) Fra baseline over tid
Tidsramme: Baseline, 2, 4, 6, 8, 12, 16, 20, 26, 39 og 52 uger.
|
Patientens temperatur vil blive bestemt, og det er en slags vitale tegn kontroller.
|
Baseline, 2, 4, 6, 8, 12, 16, 20, 26, 39 og 52 uger.
|
Absolut ændring i blodtryk (Enhed: mmHg ) fra baseline over tid
Tidsramme: Baseline, 2, 4, 6, 8, 12, 16, 20, 26, 39 og 52 uger.
|
Både patientens systoliske og diastoliske blodtryk vil blive målt, og det er en slags vitale tegn kontroller.
|
Baseline, 2, 4, 6, 8, 12, 16, 20, 26, 39 og 52 uger.
|
Absolut ændring i hjertefrekvens (Enhed: bpm) fra baseline over tid
Tidsramme: Baseline, 2, 4, 6, 8, 12, 16, 20, 26, 39 og 52 uger.
|
Patientens hjertefrekvens vil blive bestemt, og det er en slags vitale tegn kontroller.
|
Baseline, 2, 4, 6, 8, 12, 16, 20, 26, 39 og 52 uger.
|
Absolut ændring i respiration (Enhed: bpm) fra baseline over tid
Tidsramme: Baseline, 2, 4, 6, 8, 12, 16, 20, 26, 39 og 52 uger.
|
Patientens respiration vil blive bestemt, og det er en slags vitale tegn-tjek.
|
Baseline, 2, 4, 6, 8, 12, 16, 20, 26, 39 og 52 uger.
|
Absolut ændring i elektrokardiogram (P-R (enhed: ms), QRS (enhed: ms), QTc-interval (enhed: ms), osv.) fra baseline over tid
Tidsramme: Baseline, 2, 4, 6, 8, 12, 16, 20, 26, 39 og 52 uger.
|
Patientens elektrokardiogram vil blive målt, og det er en slags laboratorietest.
|
Baseline, 2, 4, 6, 8, 12, 16, 20, 26, 39 og 52 uger.
|
Ændring i auditiv funktion fra baseline over tid
Tidsramme: Baseline, 2, 12, 26, 39 og 52 uger.
|
Patientens auditive funktion vil blive bestemt ved otorhinolaryngologi.
|
Baseline, 2, 12, 26, 39 og 52 uger.
|
Absolut ændring i hvidt blodtal (enhed: 10^9/L) fra basislinje over tid
Tidsramme: Baseline, 2, 12, 26, 39 og 52 uger.
|
Patientens hvide blodtal vil blive bestemt, og det er en slags laboratorietest.
|
Baseline, 2, 12, 26, 39 og 52 uger.
|
Absolut ændring i neutrofilantal (enhed: 10^9/L) fra baseline over tid
Tidsramme: Baseline, 2, 12, 26, 39 og 52 uger.
|
Patientens neutrofiltal vil blive bestemt, og det er en slags laboratorietest.
|
Baseline, 2, 12, 26, 39 og 52 uger.
|
Absolut ændring i lymfocyttal (enhed: 10^9/L) fra baseline over tid
Tidsramme: Baseline, 2, 12, 26, 39 og 52 uger.
|
Patientens lymfocyttal vil blive bestemt, og det er en slags laboratorietest.
|
Baseline, 2, 12, 26, 39 og 52 uger.
|
Absolut ændring i monocytantal (enhed: 10^9/L) fra baseline over tid
Tidsramme: Baseline, 2, 12, 26, 39 og 52 uger.
|
Patientens monocyttal vil blive bestemt, og det er en slags laboratorietest.
|
Baseline, 2, 12, 26, 39 og 52 uger.
|
Absolut ændring i eosinofilt antal (enhed: 10^9/L) fra baseline over tid
Tidsramme: Baseline, 2, 12, 26, 39 og 52 uger.
|
Patientens eosinofile tal vil blive bestemt, og det er en slags laboratorietest.
|
Baseline, 2, 12, 26, 39 og 52 uger.
|
Absolut ændring i basofilt antal (enhed: 10^9/L) fra basislinje over tid
Tidsramme: Baseline, 2, 12, 26, 39 og 52 uger.
|
Patientens basofile tal vil blive bestemt, og det er en slags laboratorietest.
|
Baseline, 2, 12, 26, 39 og 52 uger.
|
Absolut ændring i rødt blodtal (enhed: 10^9/L) fra baseline over tid
Tidsramme: Baseline, 2, 12, 26, 39 og 52 uger.
|
Patientens røde blodtal vil blive bestemt, og det er en slags laboratorietest.
|
Baseline, 2, 12, 26, 39 og 52 uger.
|
Absolut ændring i hæmoglobin (Enhed: g/L) fra baseline over tid
Tidsramme: Baseline, 2, 12, 26, 39 og 52 uger.
|
Patientens hæmoglobin vil blive bestemt, og det er en slags laboratorietest.
|
Baseline, 2, 12, 26, 39 og 52 uger.
|
Absolut ændring i hæmatokrit (enhed:%) fra baseline over tid
Tidsramme: Baseline, 2, 12, 26, 39 og 52 uger.
|
Patientens hæmatokrit vil blive bestemt, og det er en slags laboratorietest.
|
Baseline, 2, 12, 26, 39 og 52 uger.
|
Absolut ændring i blodpladetal (enhed: 10^9/L) fra basislinje over tid
Tidsramme: Baseline, 2, 12, 26, 39 og 52 uger.
|
Patientens blodpladetal vil blive bestemt, og det er en slags laboratorietest.
|
Baseline, 2, 12, 26, 39 og 52 uger.
|
Absolut ændring i trombocytokrit (enhed: %) fra baseline over tid
Tidsramme: Baseline, 2, 12, 26, 39 og 52 uger.
|
Patientens trombocytokrit vil blive bestemt, og det er en slags laboratorietest.
|
Baseline, 2, 12, 26, 39 og 52 uger.
|
Absolut ændring i alaninaminotransferase (enhed: U/L) fra baseline over tid
Tidsramme: Baseline, 2, 12, 26, 39 og 52 uger.
|
Patientens alaninaminotransferase vil blive bestemt, og det er en slags laboratorietest.
|
Baseline, 2, 12, 26, 39 og 52 uger.
|
Absolut ændring i total bilirubin (enhed: µmol/L) fra baseline over tid
Tidsramme: Baseline, 2, 12, 26, 39 og 52 uger.
|
Patientens totale bilirubin vil blive bestemt, og det er en slags laboratorietest.
|
Baseline, 2, 12, 26, 39 og 52 uger.
|
Absolut ændring i totalt protein (enhed:g/l) fra baseline over tid
Tidsramme: Baseline, 2, 12, 26, 39 og 52 uger.
|
Patientens samlede protein vil blive bestemt, og det er en slags laboratorietest.
|
Baseline, 2, 12, 26, 39 og 52 uger.
|
Absolut ændring i albumin (Enhed: g/L) fra baseline over tid
Tidsramme: Baseline, 2, 12, 26, 39 og 52 uger.
|
Patientens albumin vil blive bestemt, og det er en slags laboratorietest.
|
Baseline, 2, 12, 26, 39 og 52 uger.
|
Absolut ændring i globulin (Enhed: g/L) fra baseline over tid
Tidsramme: Baseline, 2, 12, 26, 39 og 52 uger.
|
Patientens globulin vil blive bestemt, og det er en slags laboratorietest.
|
Baseline, 2, 12, 26, 39 og 52 uger.
|
Absolut ændring i alkalisk fosfatase (Enhed: U/L) fra baseline over tid
Tidsramme: Baseline, 2, 12, 26, 39 og 52 uger.
|
Patientens alkaliske fosfatase vil blive bestemt, og det er en slags laboratorietest.
|
Baseline, 2, 12, 26, 39 og 52 uger.
|
Absolut ændring i aspartataminotransferase (Enhed: U/L) fra baseline over tid
Tidsramme: Baseline, 2, 12, 26, 39 og 52 uger.
|
Patientens aspartataminotransferase vil blive bestemt, og det er en slags laboratorietest.
|
Baseline, 2, 12, 26, 39 og 52 uger.
|
Absolut ændring i laktatdehydrogenase (enhed: IE/L) fra baseline over tid
Tidsramme: Baseline, 2, 12, 26, 39 og 52 uger.
|
Patientens lactatdehydrogenase vil blive bestemt, og det er en slags laboratorietest.
|
Baseline, 2, 12, 26, 39 og 52 uger.
|
Absolut ændring i urinstof (enhed: mmol/L) fra baseline over tid
Tidsramme: Baseline, 2, 12, 26, 39 og 52 uger.
|
Patientens urinstof vil blive bestemt, og det er en slags laboratorietest.
|
Baseline, 2, 12, 26, 39 og 52 uger.
|
Absolut ændring i kreatinin (Enhed:µmol/L) fra baseline over tid
Tidsramme: Baseline, 2, 12, 26, 39 og 52 uger.
|
Patientens kreatinin vil blive bestemt, og det er en slags laboratorietest.
|
Baseline, 2, 12, 26, 39 og 52 uger.
|
Absolut ændring i glukose (enhed: mmol/L) fra baseline over tid [ Tid
Tidsramme: Baseline, 2, 12, 26, 39 og 52 uger.
|
Patientens glukose vil blive bestemt, og det er en slags laboratorietest.
|
Baseline, 2, 12, 26, 39 og 52 uger.
|
Absolut ændring i kalium (enhed: mmol/L) fra baseline over tid
Tidsramme: Baseline, 2, 12, 26, 39 og 52 uger.
|
Patientens kalium vil blive bestemt, og det er en slags laboratorietest.
|
Baseline, 2, 12, 26, 39 og 52 uger.
|
Absolut ændring i natrium (enhed: mmol/L) fra baseline over tid
Tidsramme: Baseline, 2, 12, 26, 39 og 52 uger.
|
Patientens natrium vil blive bestemt, og det er en slags laboratorietest.
|
Baseline, 2, 12, 26, 39 og 52 uger.
|
Absolut ændring i klor (enhed: mmol/L) fra baseline over tid
Tidsramme: Baseline, 2, 12, 26, 39 og 52 uger.
|
Patientens klor vil blive bestemt, og det er en slags laboratorietest.
|
Baseline, 2, 12, 26, 39 og 52 uger.
|
Absolut ændring i calcium (enhed: mmol/L) fra baseline over tid
Tidsramme: Baseline, 2, 12, 26, 39 og 52 uger.
|
Patientens calcium vil blive bestemt, og det er en slags laboratorietest.
|
Baseline, 2, 12, 26, 39 og 52 uger.
|
Absolut ændring i fibrinogen (Enhed: g/L) fra baseline over tid
Tidsramme: Baseline, 2, 12, 26, 39 og 52 uger.
|
Patientens fibrinogen vil blive bestemt, og det er en slags laboratorietest.
|
Baseline, 2, 12, 26, 39 og 52 uger.
|
Absolut ændring i protrombintid (enhed: s) fra basislinje over tid
Tidsramme: Baseline, 2, 12, 26, 39 og 52 uger.
|
Patientens protrombintid vil blive bestemt, og det er en slags laboratorietest.
|
Baseline, 2, 12, 26, 39 og 52 uger.
|
Absolut ændring i aktiveret partiel tromboplastintid (APTT, enhed: s) fra baseline over tid
Tidsramme: Baseline, 2, 12, 26, 39 og 52 uger.
|
Patientens APTT vil blive bestemt, og det er en slags laboratorietest.
|
Baseline, 2, 12, 26, 39 og 52 uger.
|
Absolut ændring i serum totalt thyroxin (enhed: nmol/L) fra baseline over tid
Tidsramme: Baseline, 2, 12, 26, 39 og 52 uger.
|
Patientens totale thyroxin i serum vil blive bestemt, og det er en slags laboratorietest.
|
Baseline, 2, 12, 26, 39 og 52 uger.
|
Absolut ændring i parathyreoideahormon (enhed: pg/mL) fra baseline over tid
Tidsramme: Baseline, 2, 12, 26, 39 og 52 uger.
|
Patientens parathyreoideahormon vil blive bestemt, og det er en slags laboratorietest.
|
Baseline, 2, 12, 26, 39 og 52 uger.
|
Absolut ændring i total triiodothyronin (enhed: nmol/L) fra baseline over tid
Tidsramme: Baseline, 2, 12, 26, 39 og 52 uger.
|
Patientens totale triiodothyronin vil blive bestemt, og det er en slags laboratorietest.
|
Baseline, 2, 12, 26, 39 og 52 uger.
|
Absolut ændring i thyrotropin (enhed: mIU/L) fra baseline over tid
Tidsramme: Baseline, 2, 12, 26, 39 og 52 uger.
|
Patientens thyrotropin vil blive bestemt, og det er en slags laboratorietest.
|
Baseline, 2, 12, 26, 39 og 52 uger.
|
Absolut ændring i uringlukose (enhed: mmol/L) fra baseline over tid
Tidsramme: Baseline, 2, 12, 26, 39 og 52 uger.
|
Patientens uringlukose vil blive bestemt, og det er en slags laboratorietest.
|
Baseline, 2, 12, 26, 39 og 52 uger.
|
Absolut ændring i urinprotein (enhed: g/l)) fra baseline over tid
Tidsramme: Baseline, 2, 12, 26, 39 og 52 uger.
|
Patientens urinprotein vil blive bestemt, og det er en slags laboratorietest.
|
Baseline, 2, 12, 26, 39 og 52 uger.
|
Absolut ændring i total testosteron (enhed: ng/ml) hos mænd fra baseline over tid
Tidsramme: Baseline, 26, 39 og 52 uger.
|
Patientens totale testosteron vil blive bestemt hos mænd, og det er en slags laboratorietest.
|
Baseline, 26, 39 og 52 uger.
|
Absolut ændring i frit testosteron (enhed: nmol/L) hos mænd fra baseline over tid
Tidsramme: Baseline, 26, 39 og 52 uger.
|
Patientens frie testosteron vil blive bestemt hos mænd, og det er én slags laboratorietest.
|
Baseline, 26, 39 og 52 uger.
|
Absolut ændring i follikel-genererende hormon (enhed: mIU/ml) hos kvinder fra baseline over tid
Tidsramme: Baseline, 26, 39 og 52 uger.
|
Patientens follikel-genererende hormon vil blive bestemt hos kvinder, og det er en slags laboratorietest.
|
Baseline, 26, 39 og 52 uger.
|
Absolut ændring i luteiniserende hormon (enhed: mIU/ml) hos kvinder fra baseline over tid
Tidsramme: Baseline, 26, 39 og 52 uger.
|
Patientens luteiniserende hormon vil blive bestemt hos kvinder, og det er en slags laboratorietest.
|
Baseline, 26, 39 og 52 uger.
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
---|---|---|
Absolut ændring i leverens jernindhold (Enhed: mg/g dw) fra baseline over tid
Tidsramme: Baseline, 12, 26, 39 og 52 uger.
|
Leverens jernindhold vil blive bestemt af leverens magnetiske resonans.
|
Baseline, 12, 26, 39 og 52 uger.
|
Absolut ændring i serumferritin (Enhed: µg/L) fra baseline over tid
Tidsramme: Baseline, 2, 4, 6, 8, 12, 16, 20, 26, 39 og 52 uger.
|
Serumferritin vil blive bestemt, og det er en slags laboratorietest.
|
Baseline, 2, 4, 6, 8, 12, 16, 20, 26, 39 og 52 uger.
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Efterforskere
- Ledende efterforsker: Jianmin Luo, PhD, First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University
Datoer for undersøgelser
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
Primær færdiggørelse (Anslået)
Studieafslutning (Anslået)
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
Først opslået (Faktiske)
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
Sidst verificeret
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- A160605-202
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .
Kliniske forsøg med Overbelastning af jern
-
USDA Grand Forks Human Nutrition Research CenterAfsluttet
-
Rennes University HospitalAfsluttetSjældne Iron OverlaodsFrankrig
-
Wolfson Medical CenterHadassah Medical Organization; Tel-Aviv Sourasky Medical Center; Sheba Medical... og andre samarbejdspartnereAfsluttet
Kliniske forsøg med CN128 tabletter
-
Hangzhou Zede Pharma-Tech Co., Ltd.AfsluttetOverbelastning af jern | ThalassæmiKina
-
Hangzhou Zede Pharma-Tech Co., Ltd.Afsluttet
-
Hangzhou Zede Pharma-Tech Co., Ltd.Afsluttet
-
University Hospital, Basel, SwitzerlandSwiss National Science FoundationRekruttering