Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Langsigtet klinisk undersøgelse af CN128 i thalassæmi med alvorligt overbelastede leverjernspatienter

27. februar 2024 opdateret af: Hangzhou Zede Pharma-Tech Co., Ltd.

Fase IIb klinisk undersøgelse for at vurdere sikkerheden og effektiviteten af ​​CN128-tabletter til behandling af jernoverskud ved transfusionsafhængig thalassæmi med alvorligt leverjernoverbelastede patienter i alderen 16 og derover

Sikkerheden og effektiviteten af ​​CN128 er undersøgt ved thalassæmi hos patienter med alvorlig leverjernoverbelastning.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

  1. Studiet er designet som et enkelt-arms og åbnet fase IIb klinisk forsøg for at undersøge sikkerheden og effektiviteten af ​​CN128.
  2. I alt 50 berettigede forsøgspersoner er planlagt til at blive tilmeldt, og oral administration af CN128 i 52 uger i henhold til administrationsplanen.
  3. Administrationsplan:

Forsøget starter med den lavere dosis af CN128 (10 mg/kg legemsvægt [bw], bid) i en uge. Hvis der ikke findes nogen uacceptabel toksicitet forbundet med CN128, vil forsøgspersonerne få 15 mg/kg kropsvægt [bw], bid i en uge. Hvis der ikke findes nogen uacceptabel toksicitet forbundet med CN128, vil forsøgspersonerne få 20 mg/kg kropsvægt [bw], bid i to uger. Hvis der ikke findes nogen uacceptabel toksicitet forbundet med CN128, vil forsøgspersonerne få 25 mg/kg kropsvægt [bw], bid i to uger. Hvis der ikke findes nogen uacceptabel toksicitet forbundet med CN128, vil forsøgspersonerne få 30 mg/kg kropsvægt [bw], bid i to uger. Hvis der ikke findes nogen uacceptabel toksicitet forbundet med CN128, vil forsøgspersonerne blive givet 30 mg/kg legemsvægt [bw], bid til uge 52. Dosis vil blive justeret i henhold til emnets status og undersøgelsesplan.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

50

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

  • Navn: Jianmin Luo, PhD
  • Telefonnummer: +86-13517667021
  • E-mail: jmluo@aliyun.com

Studiesteder

    • Guangxi
      • Nanning, Guangxi, Kina
        • Rekruttering
        • The First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University
        • Kontakt:

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

16 år til 60 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Thalassæmi patienter.
  • Antallet af blodtransfusioner pr. måned ≥1. Eller hæmoglobin kan ikke opretholdes på 90g/L over, hvis blodtransfusioner er mindre end én gang om måneden.
  • Patienter med alvorlig jernoverbelastning (serumferritin >2500 µg/L eller leverjernkoncentration (LIC) >15 mg/g dw) trods forudgående behandling med mindst én jernchelator.
  • Patienter på 16 år og derover.
  • Meld dig frivilligt til forsøget og underskriv det informerede samtykke.

Ekskluderingskriterier:

  • Aktiv hepatitis B (HBsAg positiv, HBsAb negativ) eller hepatitis C (HCV antistof positiv, påviselig HCV RNA og alkalisk fosfatase (ALT) ud over normalområdet)
  • Aktiv gastrointestinal sygdomshistorie (herunder: mavesår, duodenalsår, mave- eller esophageal varicer, ulcerøs colitis, Crohns sygdom, gastrointestinal cancer, familiære genetiske multiple intestinale polypper) og historie med gastrointestinal perforation, gastrointestinal operation, som påvirker anden potentiel lægemiddelabsorption tarmkomplikationer overvejet af forskere.
  • ALAT eller aspartataminotransferase (AST) > 2,5 × øvre normalgrænse (ULN), eller serumkreatinin > 1,5 × ULN.
  • Neutropenipatient (neutrofiltal < 1,5 × 10^9 / L).
  • Aktiv infektion ukontrolleret.
  • Patienter med autoimmun hæmolytisk anæmi.
  • De patienter, der i øjeblikket tager CYP3A stærk inducerende eller stærke hæmmermedicin, eller lægemidlet, der kan forlænge QT-intervallet, eller lægemidlet, der kan nedsætte neutrofiltallet, men som ikke midlertidigt kan afbryde brugen af ​​sådanne lægemidler.
  • Hjertejern overbelastede patienter, hjertemagnetisk resonans MR T2*<10 ms
  • De patienter, der er allergiske eller kontraindiceret over for hovedingredienserne eller hjælpestofferne i CN128-tabletter.
  • Medfødt langt QT-syndrom eller kendt familiehistorie med langt QT-syndrom, QTc-interval >480 ms, klinisk signifikant ventrikulær eller atriel hurtig arytmi.
  • De patienter, der ikke kan acceptere MR som detektionsmiddel, såsom klaustrofobisk til MR, pacemaker og dem, der bruger ferromagnetiske metalimplantater.
  • Fødselsplanlægger (inklusive mandlige forsøgspersoner) inden for eller inden for 3 måneder efter afslutningen af ​​forsøget.
  • Deltog i andre kliniske forsøg i de fire uger før prøveforberedelsen, bortset fra ikke-interventionelle undersøgelser.
  • Gravide eller ammende kvinder.
  • Uegnet til at deltage i det forsøg, som forskerne vurderer.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: CN128 gruppe

Alle forsøgspersoner vil blive givet den lavere (10 mg/kg lgv, bid) til højere dosis (30 mg/kg lgv, bid) i 52 uger i henhold til administrationsplanen.

Doseringsformen er tabletter.

Jernchelator, orale tabletter
Andre navne:
  • CN128

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med bivirkninger, bivirkninger, alvorlige bivirkninger og alvorlige bivirkninger som et mål for sikkerhed og tolerabilitet i undersøgelsesperioden.
Tidsramme: Op til 52 uger
Til bestemmelse af forekomst, type og sværhedsgrad af bivirkninger, bivirkninger, alvorlige bivirkninger og alvorlige bivirkninger hos patienter op til 52 uger.
Op til 52 uger
Absolut ændring i vægt (enhed: kg) fra baseline over tid
Tidsramme: Baseline, 26, 39 og 52 uger.
Patientens vægt vil blive bestemt, og det er en slags fysisk undersøgelse.
Baseline, 26, 39 og 52 uger.
Absolut ændring i højde (enhed: m) fra basislinje over tid
Tidsramme: Baseline, 26, 39 og 52 uger.
Patientens højde vil blive bestemt, og det er en slags fysisk undersøgelse.
Baseline, 26, 39 og 52 uger.
Absolut ændring i temperatur (Enhed: ℃) Fra baseline over tid
Tidsramme: Baseline, 2, 4, 6, 8, 12, 16, 20, 26, 39 og 52 uger.
Patientens temperatur vil blive bestemt, og det er en slags vitale tegn kontroller.
Baseline, 2, 4, 6, 8, 12, 16, 20, 26, 39 og 52 uger.
Absolut ændring i blodtryk (Enhed: mmHg ) fra baseline over tid
Tidsramme: Baseline, 2, 4, 6, 8, 12, 16, 20, 26, 39 og 52 uger.
Både patientens systoliske og diastoliske blodtryk vil blive målt, og det er en slags vitale tegn kontroller.
Baseline, 2, 4, 6, 8, 12, 16, 20, 26, 39 og 52 uger.
Absolut ændring i hjertefrekvens (Enhed: bpm) fra baseline over tid
Tidsramme: Baseline, 2, 4, 6, 8, 12, 16, 20, 26, 39 og 52 uger.
Patientens hjertefrekvens vil blive bestemt, og det er en slags vitale tegn kontroller.
Baseline, 2, 4, 6, 8, 12, 16, 20, 26, 39 og 52 uger.
Absolut ændring i respiration (Enhed: bpm) fra baseline over tid
Tidsramme: Baseline, 2, 4, 6, 8, 12, 16, 20, 26, 39 og 52 uger.
Patientens respiration vil blive bestemt, og det er en slags vitale tegn-tjek.
Baseline, 2, 4, 6, 8, 12, 16, 20, 26, 39 og 52 uger.
Absolut ændring i elektrokardiogram (P-R (enhed: ms), QRS (enhed: ms), QTc-interval (enhed: ms), osv.) fra baseline over tid
Tidsramme: Baseline, 2, 4, 6, 8, 12, 16, 20, 26, 39 og 52 uger.
Patientens elektrokardiogram vil blive målt, og det er en slags laboratorietest.
Baseline, 2, 4, 6, 8, 12, 16, 20, 26, 39 og 52 uger.
Ændring i auditiv funktion fra baseline over tid
Tidsramme: Baseline, 2, 12, 26, 39 og 52 uger.
Patientens auditive funktion vil blive bestemt ved otorhinolaryngologi.
Baseline, 2, 12, 26, 39 og 52 uger.
Absolut ændring i hvidt blodtal (enhed: 10^9/L) fra basislinje over tid
Tidsramme: Baseline, 2, 12, 26, 39 og 52 uger.
Patientens hvide blodtal vil blive bestemt, og det er en slags laboratorietest.
Baseline, 2, 12, 26, 39 og 52 uger.
Absolut ændring i neutrofilantal (enhed: 10^9/L) fra baseline over tid
Tidsramme: Baseline, 2, 12, 26, 39 og 52 uger.
Patientens neutrofiltal vil blive bestemt, og det er en slags laboratorietest.
Baseline, 2, 12, 26, 39 og 52 uger.
Absolut ændring i lymfocyttal (enhed: 10^9/L) fra baseline over tid
Tidsramme: Baseline, 2, 12, 26, 39 og 52 uger.
Patientens lymfocyttal vil blive bestemt, og det er en slags laboratorietest.
Baseline, 2, 12, 26, 39 og 52 uger.
Absolut ændring i monocytantal (enhed: 10^9/L) fra baseline over tid
Tidsramme: Baseline, 2, 12, 26, 39 og 52 uger.
Patientens monocyttal vil blive bestemt, og det er en slags laboratorietest.
Baseline, 2, 12, 26, 39 og 52 uger.
Absolut ændring i eosinofilt antal (enhed: 10^9/L) fra baseline over tid
Tidsramme: Baseline, 2, 12, 26, 39 og 52 uger.
Patientens eosinofile tal vil blive bestemt, og det er en slags laboratorietest.
Baseline, 2, 12, 26, 39 og 52 uger.
Absolut ændring i basofilt antal (enhed: 10^9/L) fra basislinje over tid
Tidsramme: Baseline, 2, 12, 26, 39 og 52 uger.
Patientens basofile tal vil blive bestemt, og det er en slags laboratorietest.
Baseline, 2, 12, 26, 39 og 52 uger.
Absolut ændring i rødt blodtal (enhed: 10^9/L) fra baseline over tid
Tidsramme: Baseline, 2, 12, 26, 39 og 52 uger.
Patientens røde blodtal vil blive bestemt, og det er en slags laboratorietest.
Baseline, 2, 12, 26, 39 og 52 uger.
Absolut ændring i hæmoglobin (Enhed: g/L) fra baseline over tid
Tidsramme: Baseline, 2, 12, 26, 39 og 52 uger.
Patientens hæmoglobin vil blive bestemt, og det er en slags laboratorietest.
Baseline, 2, 12, 26, 39 og 52 uger.
Absolut ændring i hæmatokrit (enhed:%) fra baseline over tid
Tidsramme: Baseline, 2, 12, 26, 39 og 52 uger.
Patientens hæmatokrit vil blive bestemt, og det er en slags laboratorietest.
Baseline, 2, 12, 26, 39 og 52 uger.
Absolut ændring i blodpladetal (enhed: 10^9/L) fra basislinje over tid
Tidsramme: Baseline, 2, 12, 26, 39 og 52 uger.
Patientens blodpladetal vil blive bestemt, og det er en slags laboratorietest.
Baseline, 2, 12, 26, 39 og 52 uger.
Absolut ændring i trombocytokrit (enhed: %) fra baseline over tid
Tidsramme: Baseline, 2, 12, 26, 39 og 52 uger.
Patientens trombocytokrit vil blive bestemt, og det er en slags laboratorietest.
Baseline, 2, 12, 26, 39 og 52 uger.
Absolut ændring i alaninaminotransferase (enhed: U/L) fra baseline over tid
Tidsramme: Baseline, 2, 12, 26, 39 og 52 uger.
Patientens alaninaminotransferase vil blive bestemt, og det er en slags laboratorietest.
Baseline, 2, 12, 26, 39 og 52 uger.
Absolut ændring i total bilirubin (enhed: µmol/L) fra baseline over tid
Tidsramme: Baseline, 2, 12, 26, 39 og 52 uger.
Patientens totale bilirubin vil blive bestemt, og det er en slags laboratorietest.
Baseline, 2, 12, 26, 39 og 52 uger.
Absolut ændring i totalt protein (enhed:g/l) fra baseline over tid
Tidsramme: Baseline, 2, 12, 26, 39 og 52 uger.
Patientens samlede protein vil blive bestemt, og det er en slags laboratorietest.
Baseline, 2, 12, 26, 39 og 52 uger.
Absolut ændring i albumin (Enhed: g/L) fra baseline over tid
Tidsramme: Baseline, 2, 12, 26, 39 og 52 uger.
Patientens albumin vil blive bestemt, og det er en slags laboratorietest.
Baseline, 2, 12, 26, 39 og 52 uger.
Absolut ændring i globulin (Enhed: g/L) fra baseline over tid
Tidsramme: Baseline, 2, 12, 26, 39 og 52 uger.
Patientens globulin vil blive bestemt, og det er en slags laboratorietest.
Baseline, 2, 12, 26, 39 og 52 uger.
Absolut ændring i alkalisk fosfatase (Enhed: U/L) fra baseline over tid
Tidsramme: Baseline, 2, 12, 26, 39 og 52 uger.
Patientens alkaliske fosfatase vil blive bestemt, og det er en slags laboratorietest.
Baseline, 2, 12, 26, 39 og 52 uger.
Absolut ændring i aspartataminotransferase (Enhed: U/L) fra baseline over tid
Tidsramme: Baseline, 2, 12, 26, 39 og 52 uger.
Patientens aspartataminotransferase vil blive bestemt, og det er en slags laboratorietest.
Baseline, 2, 12, 26, 39 og 52 uger.
Absolut ændring i laktatdehydrogenase (enhed: IE/L) fra baseline over tid
Tidsramme: Baseline, 2, 12, 26, 39 og 52 uger.
Patientens lactatdehydrogenase vil blive bestemt, og det er en slags laboratorietest.
Baseline, 2, 12, 26, 39 og 52 uger.
Absolut ændring i urinstof (enhed: mmol/L) fra baseline over tid
Tidsramme: Baseline, 2, 12, 26, 39 og 52 uger.
Patientens urinstof vil blive bestemt, og det er en slags laboratorietest.
Baseline, 2, 12, 26, 39 og 52 uger.
Absolut ændring i kreatinin (Enhed:µmol/L) fra baseline over tid
Tidsramme: Baseline, 2, 12, 26, 39 og 52 uger.
Patientens kreatinin vil blive bestemt, og det er en slags laboratorietest.
Baseline, 2, 12, 26, 39 og 52 uger.
Absolut ændring i glukose (enhed: mmol/L) fra baseline over tid [ Tid
Tidsramme: Baseline, 2, 12, 26, 39 og 52 uger.
Patientens glukose vil blive bestemt, og det er en slags laboratorietest.
Baseline, 2, 12, 26, 39 og 52 uger.
Absolut ændring i kalium (enhed: mmol/L) fra baseline over tid
Tidsramme: Baseline, 2, 12, 26, 39 og 52 uger.
Patientens kalium vil blive bestemt, og det er en slags laboratorietest.
Baseline, 2, 12, 26, 39 og 52 uger.
Absolut ændring i natrium (enhed: mmol/L) fra baseline over tid
Tidsramme: Baseline, 2, 12, 26, 39 og 52 uger.
Patientens natrium vil blive bestemt, og det er en slags laboratorietest.
Baseline, 2, 12, 26, 39 og 52 uger.
Absolut ændring i klor (enhed: mmol/L) fra baseline over tid
Tidsramme: Baseline, 2, 12, 26, 39 og 52 uger.
Patientens klor vil blive bestemt, og det er en slags laboratorietest.
Baseline, 2, 12, 26, 39 og 52 uger.
Absolut ændring i calcium (enhed: mmol/L) fra baseline over tid
Tidsramme: Baseline, 2, 12, 26, 39 og 52 uger.
Patientens calcium vil blive bestemt, og det er en slags laboratorietest.
Baseline, 2, 12, 26, 39 og 52 uger.
Absolut ændring i fibrinogen (Enhed: g/L) fra baseline over tid
Tidsramme: Baseline, 2, 12, 26, 39 og 52 uger.
Patientens fibrinogen vil blive bestemt, og det er en slags laboratorietest.
Baseline, 2, 12, 26, 39 og 52 uger.
Absolut ændring i protrombintid (enhed: s) fra basislinje over tid
Tidsramme: Baseline, 2, 12, 26, 39 og 52 uger.
Patientens protrombintid vil blive bestemt, og det er en slags laboratorietest.
Baseline, 2, 12, 26, 39 og 52 uger.
Absolut ændring i aktiveret partiel tromboplastintid (APTT, enhed: s) fra baseline over tid
Tidsramme: Baseline, 2, 12, 26, 39 og 52 uger.
Patientens APTT vil blive bestemt, og det er en slags laboratorietest.
Baseline, 2, 12, 26, 39 og 52 uger.
Absolut ændring i serum totalt thyroxin (enhed: nmol/L) fra baseline over tid
Tidsramme: Baseline, 2, 12, 26, 39 og 52 uger.
Patientens totale thyroxin i serum vil blive bestemt, og det er en slags laboratorietest.
Baseline, 2, 12, 26, 39 og 52 uger.
Absolut ændring i parathyreoideahormon (enhed: pg/mL) fra baseline over tid
Tidsramme: Baseline, 2, 12, 26, 39 og 52 uger.
Patientens parathyreoideahormon vil blive bestemt, og det er en slags laboratorietest.
Baseline, 2, 12, 26, 39 og 52 uger.
Absolut ændring i total triiodothyronin (enhed: nmol/L) fra baseline over tid
Tidsramme: Baseline, 2, 12, 26, 39 og 52 uger.
Patientens totale triiodothyronin vil blive bestemt, og det er en slags laboratorietest.
Baseline, 2, 12, 26, 39 og 52 uger.
Absolut ændring i thyrotropin (enhed: mIU/L) fra baseline over tid
Tidsramme: Baseline, 2, 12, 26, 39 og 52 uger.
Patientens thyrotropin vil blive bestemt, og det er en slags laboratorietest.
Baseline, 2, 12, 26, 39 og 52 uger.
Absolut ændring i uringlukose (enhed: mmol/L) fra baseline over tid
Tidsramme: Baseline, 2, 12, 26, 39 og 52 uger.
Patientens uringlukose vil blive bestemt, og det er en slags laboratorietest.
Baseline, 2, 12, 26, 39 og 52 uger.
Absolut ændring i urinprotein (enhed: g/l)) fra baseline over tid
Tidsramme: Baseline, 2, 12, 26, 39 og 52 uger.
Patientens urinprotein vil blive bestemt, og det er en slags laboratorietest.
Baseline, 2, 12, 26, 39 og 52 uger.
Absolut ændring i total testosteron (enhed: ng/ml) hos mænd fra baseline over tid
Tidsramme: Baseline, 26, 39 og 52 uger.
Patientens totale testosteron vil blive bestemt hos mænd, og det er en slags laboratorietest.
Baseline, 26, 39 og 52 uger.
Absolut ændring i frit testosteron (enhed: nmol/L) hos mænd fra baseline over tid
Tidsramme: Baseline, 26, 39 og 52 uger.
Patientens frie testosteron vil blive bestemt hos mænd, og det er én slags laboratorietest.
Baseline, 26, 39 og 52 uger.
Absolut ændring i follikel-genererende hormon (enhed: mIU/ml) hos kvinder fra baseline over tid
Tidsramme: Baseline, 26, 39 og 52 uger.
Patientens follikel-genererende hormon vil blive bestemt hos kvinder, og det er en slags laboratorietest.
Baseline, 26, 39 og 52 uger.
Absolut ændring i luteiniserende hormon (enhed: mIU/ml) hos kvinder fra baseline over tid
Tidsramme: Baseline, 26, 39 og 52 uger.
Patientens luteiniserende hormon vil blive bestemt hos kvinder, og det er en slags laboratorietest.
Baseline, 26, 39 og 52 uger.

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Absolut ændring i leverens jernindhold (Enhed: mg/g dw) fra baseline over tid
Tidsramme: Baseline, 12, 26, 39 og 52 uger.
Leverens jernindhold vil blive bestemt af leverens magnetiske resonans.
Baseline, 12, 26, 39 og 52 uger.
Absolut ændring i serumferritin (Enhed: µg/L) fra baseline over tid
Tidsramme: Baseline, 2, 4, 6, 8, 12, 16, 20, 26, 39 og 52 uger.
Serumferritin vil blive bestemt, og det er en slags laboratorietest.
Baseline, 2, 4, 6, 8, 12, 16, 20, 26, 39 og 52 uger.

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Jianmin Luo, PhD, First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

2. juni 2022

Primær færdiggørelse (Anslået)

31. oktober 2024

Studieafslutning (Anslået)

31. december 2024

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

22. april 2022

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

27. april 2022

Først opslået (Faktiske)

2. maj 2022

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

28. februar 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

27. februar 2024

Sidst verificeret

1. februar 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Overbelastning af jern

Kliniske forsøg med CN128 tabletter

3
Abonner