患者来源的类器官 (PDO) 指导与传统治疗晚期无法手术的腹部肿瘤
2023年3月27日 更新者:James Yun-wong Lau、Chinese University of Hong Kong
患者来源的类器官 (PDO) 指导与传统治疗晚期无法手术的腹部肿瘤:多中心开放标签、概念验证、2 期随机对照试验
最近的研究表明,不同实体瘤 PDO 模型的体外药物反应可以预测对化疗药物的治疗反应。
对于患有转移性或无法手术的腹部实体瘤的患者,我们进行基于 PDO 的药物筛选并确定可产生临床反应的药物,并与常规治疗进行比较
研究概览
详细说明
精准肿瘤学旨在通过识别肿瘤内的药物基因组畸变来提供个性化治疗,从而改善患者的临床结果。
然而,当前癌症治疗方面的挑战阻碍了基因药物联合在临床中的广泛临床应用。
在为患有化疗难治性疾病且无法手术的晚期患者提供替代治疗方案时,这一点尤其有效。
目前没有可靠的生物标志物来预测治疗反应。
患者来源的类器官 (PDO) 在表型和基因型上与患者的肿瘤非常相似。
在观察性研究中,PDO 的体外抗癌药物筛选已被证明可以以高灵敏度和特异性预测临床反应。
基于 PDO 的药物筛选代表了一个真正个性化的平台,通过高精度预测患者特异性药物反应。
最近在从活组织检查中培养这些 PDO“化身”的技术进步使得在无法手术的晚期患者的肿瘤中找到抗癌药物选择成为可能,并探索了标准常规疗法可能会错过的治疗选择的新可能性。
基于 PDO 的药物检测允许检查体外组合药物测试,并可能为患者提供治疗选择。
然而,基于 PDO 知情药物选择的治疗的临床效用尚未确定。
我们假设,与传统治疗相比,基于 PDO 的药物筛选指导的治疗可以带来更好的治疗反应和临床结果。
我们建议对至少一种化疗药物难以治疗的不能手术或转移性腹部肿瘤患者进行 2 期概念验证随机对照试验。
我们这项随机试验的主要终点是 12 个月时的无进展生存期 (PFS)。
在本试验中,我们还扩展了我们目前的 PDO 生物资源,并通过比较离体 PDO 药物反应与患者临床反应来进一步验证 PDO 指导治疗模型。
研究类型
介入性
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息,以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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-
N.t.
-
Hong Kong、N.t.、香港
- Department of surgery , Prince of Wales Hospital
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-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人,称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 至 100年 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准:
- 患者应年满 18 岁,能够提供参与试验的书面同意书,东部合作肿瘤学组的表现状态为 0 或 1,根据实体瘤反应评估标准 (RECIST) 第 11 版具有可测量的疾病。 [ 10 ]中性粒细胞计数、血红蛋白 > 9g/dl、血清肌酐 <1.5 x 正常值上限、血清胆红素 < 1.5 x 正常值,以及天冬氨酸和丙氨酸转氨酶(<3 x ULN 或 <5x 有肝转移的患者) 射血分数 >正常值的 50%。 该疾病可进行活组织检查(放射学或内窥镜检查)或切除转移部位。
排除标准:
- 无法同意,无法获得活检
学习计划
本节提供研究计划的详细信息,包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的?
设计细节
- 主要用途:治疗
- 分配:随机化
- 介入模型:并行分配
- 屏蔽:无(打开标签)
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的:PDO指导的治疗
将对肿瘤进行活检以进行 PDO 培养和基因组指导的药物筛选。 多学科肿瘤委员会将审查药物筛查结果并推荐使用对 PDO 有反应的药物。 |
将对肿瘤进行活检以进行 PDO 培养和基因组指导的药物筛选。 多学科肿瘤委员会将审查药物筛查结果并推荐使用对 PDO 有反应的药物。 |
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实验性的:护理标准
护理标准将包括随机试验中已报告的可提高生存率或生活质量的所有治疗方法。
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护理标准将包括随机试验中已报告的可提高生存率或生活质量的所有治疗方法。
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研究衡量的是什么?
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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肿瘤无进展生存期
大体时间:随机分组后 12 个月
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患者接受治疗后无可检出疾病和无可检出疾病的时间长度
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随机分组后 12 个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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总生存率
大体时间:随机分组后 12 个月
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活着的人的百分比
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随机分组后 12 个月
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肿瘤缓解率
大体时间:随机分组后 12 个月
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治疗后肿瘤负荷(TB)的评估
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随机分组后 12 个月
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类器官培养和药物筛选类器官培养成功率
大体时间:培养后 4-6 周
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存活类器官的百分比和 PDO 响应的至少一种药物的可用性
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培养后 4-6 周
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严重不良事件发生率
大体时间:随机分组后 12 个月
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药物副作用率,延长住院时间
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随机分组后 12 个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查,以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (预期的)
2022年7月4日
初级完成 (预期的)
2025年7月3日
研究完成 (预期的)
2025年7月3日
研究注册日期
首次提交
2022年5月12日
首先提交符合 QC 标准的
2022年5月12日
首次发布 (实际的)
2022年5月17日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2023年3月29日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2023年3月27日
最后验证
2023年3月1日
更多信息
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