UNICORNS：儿童前瞻性全国队列研究中的葡萄膜炎 (UNICORNS)
2024年10月3日 更新者：Institute of Child Health
儿童前瞻性全国队列研究中的葡萄膜炎
儿童葡萄膜炎（眼内炎症）是一种罕见的疾病，有失明的风险。
已证明对活动性炎症的治疗不充分与不良结果有关。
目前还没有针对全因儿童葡萄膜炎的基于人群的前瞻性纵向研究，因此用于为受影响的家庭提供咨询、平衡治疗决策或计划进一步研究的证据基础受到限制。
该研究的目的是描述儿童期发病的葡萄膜炎的特征并描述结果。
调查人员还应旨在确定社会人口统计学、临床、生物学和治疗相关结果的决定因素。
将首先描述早期（诊断后 1-2 年）的结果：但是，通过创建全国起始队列，研究人员应能够对受影响的儿童和家庭的结果进行长期研究。
常规临床护理不会有任何变化。
研究概览
地位
主动，不招人
条件
详细说明
背景：
儿童葡萄膜炎是一组罕见的炎症性眼病的描述性术语，通常为慢性、复发缓解型且病因不明（特发性）。 由于不受控制的炎症引起的结构损伤，会导致视力丧失。 对长期结果的决定因素的了解是有限的，特别是治疗反应的预测因素或如何定义疾病控制。
目标：
描述具有全国代表性的非感染性葡萄膜炎儿童群体的疾病自然史和结果，描述疾病过程对儿童和家庭生活质量的影响，并确定不良视力、结构和发育结果的决定因素。
方法：
UNICORNS 是一项针对新诊断为葡萄膜炎的儿童的前瞻性纵向多中心队列研究，将收集关于这些儿童的核心最小临床数据集。 参与者及其家人还将在研究开始时和招募后每年完成患者报告的结果测量 (PROMS)。
在基线收集的 PROMS 是：
- 优势和困难问卷（SDQ）：这是为了筛选参与者生活中的情绪和行为方面
- Child Health Utility 9D (CHU9D)：基于一般偏好的健康相关生活质量测量
- 儿童睡眠习惯问卷 (CHSQ)：评估与典型儿科睡眠困难相关的行为发生率
- 100 毫米一般评估 (GE)：视觉模拟评分 100 毫米长，用于捕捉对疾病负担的整体感知
第 1 年和每年收集的 PROMS（取决于仪器冗余调查）是：
- Child Health Utility 9D (CHU9D)：基于一般偏好的健康相关生活质量测量
- 100 毫米一般评估 (GE)：视觉模拟评分 100 毫米长，用于捕捉对疾病负担的整体感知
- 儿科生活质量评分 (PedsQL)：用于评估儿童健康相关生活质量的简短问卷
- 与视力相关的生活质量指标 - 儿童和青少年 (VQoL_CYP)：这些工具捕捉了视力障碍患者的功能和更广泛的影响序数回归模型，其中包含针对患有双侧疾病和重复结果测量的眼睛之间的儿童内部对应关系的调整。
讨论：
通过这项基于人群的儿童葡萄膜炎前瞻性纵向研究，研究人员将描述儿童期发病的特征。 将首先描述早期（诊断后 1-2 年）的结果，并通过创建国家初始队列，对受影响儿童和家庭的结果进行更长期的研究。
研究类型
观察性的
注册 (估计的)
250
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Belfast、英国、BT9 7AB
- Belfast Royal Victoria Hospital NHS Foundation Trust
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Birmingham、英国、B4 6NH
- Birmingham Women's and Children's Hospital NHS Foundation Trust
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Bournemouth、英国、BH7 7DW
- Royal Bournemouth Christchurch Hospitals NHS Foundation Trust
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Bradford、英国、BD9 6RJ
- Bradford Teaching Hospitals NHS Foundation Trust
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Bristol、英国、BS1 3NU
- University Hospitals Bristol NHS Foundation Trust
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Cambridge、英国、CB2 0QQ
- Cambridge University Hospital NHS Foundation Trust
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Cardiff、英国、CF14 4XW
- Cardiff and Vale University Health Board Hospitals
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Chelmsford、英国、CM1 7ET
- Mid Essex Hospital Trust
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Dundee、英国、DD1 9SY
- Ninewells Hospital
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Edinburgh、英国、EH1 3EG
- Princess Alexandra Eye Pavilion
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Glasgow、英国、G51 4TF
- Royal Children's Hospital
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Great Yarmouth、英国、NR31 6LA
- James Paget University Hospitals NHS Foundation Trust
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Hull、英国、HU3 2JZ
- Hull University Teaching Hospitals NHS Trust
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Leeds、英国、LS9 7TF
- Leeds Teaching Hospitals NHS Trust
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Liverpool、英国、L12 2AP
- Alder Hey Hospital NHS Foundation Trust
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London、英国、NW3 2QG
- Royal Free London NHS Foundation Trust
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London、英国、EC1V 2PD
- Moorfields Eye Hospital NHS Foundation Trust
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London、英国、SE1 7EH
- St Thomas' Hospital
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London、英国、WC1N 3JH
- Great Ormond Street Hospital NHS Foundation Trust
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Maidstone、英国、ME16 9QQ
- Maidstone and Tunbridge Wells NHS Trust
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Manchester、英国、M13 9WL
- Manchester University NHS Foundation Trust
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Newcastle、英国、NE1 4LP
- Newcastle upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust
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Norwich、英国、NR4 7UY
- Norfolk and Norwich University Hospitals NHS Foundation Trust
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Nottingham、英国、NG7 2UH
- Nottingham University Hospitals NHS Trust
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Oxford、英国、OX3 9DU
- Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust
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Redhill、英国、RH1 5RH
- Sussex Eye Hospital and Royal Alexandra Children's Hospital
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Sheffield、英国、S10 2TH
- Sheffield Children's Hospitals NHS Foundation Trust
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Southampton、英国、SO16 6YD
- University Hospital Southampton NHS Foundation Trust
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Westcliff-on-Sea、英国、SS0 0RY
- Southend University Hospital NHS Foundation Trust
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Whitechapel、英国、E1 1FR
- Royal London Hospital
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York、英国、YO31 8HE
- York Teaching Hospital NHS Foundation Trust
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
不超过 18年 (孩子、成人)
接受健康志愿者
不
取样方法
非概率样本
研究人群
新诊断为葡萄膜炎的 18 岁以下（诊断时）儿童 新诊断为葡萄膜炎（前 6 个月内）
描述
纳入标准：
- 新诊断为葡萄膜炎的儿童（前 6 个月内）
- 年龄 < 18 岁
排除标准：
- 恶性肿瘤引起的葡萄膜炎
- 眼外伤引起的葡萄膜炎（包括医源性，即眼内手术）
- 由于确诊的眼部感染引起的葡萄膜炎
- 患有发育障碍或障碍的儿童无法自我报告其功能水平或生活质量
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 观测模型：队列
- 时间观点：预期
队列和干预
团体/队列 |
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儿童葡萄膜炎
18岁以下初诊非感染性葡萄膜炎儿童
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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眼部并发症的发生率
大体时间：长达 3 年
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新发威胁视力的眼部并发症，包括青光眼、白内障和黄斑水肿
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长达 3 年
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儿科生活质量量表评分
大体时间：长达 3 年
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使用儿科生活质量清单 (PedsQL) 的生活质量（患者报告的结果），其中项目被反向评分并线性转换为 0-100 量表，因此较高的分数表示更好的 HRQOL（健康相关生活质量）
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长达 3 年
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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皮质类固醇暴露
大体时间：长达 3 年
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总处方局部和全身皮质类固醇负荷
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长达 3 年
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实现疾病控制
大体时间：长达 3 年
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达到绝对控制的儿童人数定义为没有炎症 相对控制定义为没有炎症大于 0.5 最低级别的炎症，使用少于一滴局部皮质类固醇
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长达 3 年
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健康效用
大体时间：长达 3 年
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儿童健康效用指标 (CHU9D)，得分范围从 0.33（最差健康状况）到 1.00（最佳健康状况）
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长达 3 年
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儿科生活质量量表评分的变化
大体时间：从基线到第一年超过一年
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使用儿科生活质量清单 (PedsQL) 改变儿童报告的生活质量，其中项目被反向评分并线性转换为 0-100 量表，因此更高的分数表示更好的 HRQOL（健康相关生活质量），并且大于 5 的变化具有临床意义
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从基线到第一年超过一年
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Ameenat L Solebo、University College London (UCL) Great Ormond Street Institute of Child Health
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
有用的网址
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2020年10月22日
初级完成 (估计的)
2025年12月1日
研究完成 (估计的)
2026年12月1日
研究注册日期
首次提交
2020年10月16日
首先提交符合 QC 标准的
2022年5月19日
首次发布 (实际的)
2022年5月23日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2024年10月4日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2024年10月3日
最后验证
2024年9月1日
更多信息
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