UNICORNS: Uveit i Childhood Prospective National Cohort Study (UNICORNS)

Bakgrund:

Uveit beskrivande term för en grupp av sällsynta inflammatoriska ögonsjukdomar, som vanligtvis är kroniska, skovförlöpande till sin natur och av osäker etiologi (idiopatisk). Synförlust uppstår på grund av strukturella skador orsakade av okontrollerad inflammation. Förståelsen för bestämningsfaktorerna för långsiktiga resultat är begränsad, särskilt prediktorerna för terapeutiskt svar eller hur man definierar sjukdomskontroll.

Mål:

För att beskriva sjukdomens naturhistoria och utfall bland en nationellt representativ grupp av barn med icke-infektiös uveit, beskriva sjukdomsförloppets inverkan på livskvaliteten för både barn och familj, och identifiera bestämningsfaktorer för negativa visuella, strukturella och utvecklingsmässiga resultat.

Metoder:

UNICORNS är en prospektiv longitudinell multicenter kohortstudie av barn som nyligen diagnostiserats med uveit om vilka en grundläggande minsta klinisk datauppsättning kommer att samlas in. Deltagarna och deras familjer kommer också att genomföra patientrapporterade resultatmått (PROMS) vid studiestart och årligen från rekrytering.

PROMS som samlats in vid baslinjen är:

• Styrka och svårigheter Questionnaire (SDQ): detta är för att screena de känslomässiga och beteendemässiga aspekterna av deltagarnas liv
• Child Health Utility 9D (CHU9D): generiskt preferensbaserat mått på hälsorelaterad livskvalitet
• Children's Sleep Habits Questionnaire (CHSQ): detta utvärderar förekomsten av beteenden kopplade till typiska pediatriska sömnsvårigheter
• 100 mm allmän utvärdering (GE): visuell analog poäng 100 mm lång används för att fånga övergripande uppfattning om sjukdomsbördan

PROMS som samlas in vid år 1 och årligen (med förbehåll för undersökningar av instrumentredundans) är:

• Child Health Utility 9D (CHU9D): generiskt preferensbaserat mått på hälsorelaterad livskvalitet
• 100 mm allmän utvärdering (GE): visuell analog poäng 100 mm lång används för att fånga övergripande uppfattning om sjukdomsbördan
• Pediatric Quality of Life Score (PedsQL): ett kort frågeformulär som används för att utvärdera hälsorelaterad livskvalitet hos barn
• Visionsrelaterad livskvalitetsmått - barn och unga (VQoL_CYP): dessa instrument fångar de funktionella och bredare effekterna av att leva med en synnedsättning. Sambandet mellan patient- (barn- och behandlingsberoende) egenskaper med utfall kommer att undersökas med hjälp av logistiska och Ordinala regressionsmodeller som inkluderar justering för inom-barn överensstämmelse mellan ögon för de med bilateral sjukdom och upprepad resultatmätning.

Diskussion:

Genom denna populationsbaserade, prospektiva longitudinella studie av barndomens uveit, kommer forskarna att beskriva egenskaperna hos barnsjukdomar. Tidiga (1-2 år efter diagnos) utfall kommer att beskrivas i första hand, och genom skapandet av en nationell startkohort kommer långsiktiga studier av utfall för drabbade barn och familjer att möjliggöras.