LICORNES : Étude prospective nationale de cohorte sur l'uvéite chez l'enfant (UNICORNS)
3 octobre 2024 mis à jour par: Institute of Child Health
Uvéite chez l'enfant Étude prospective nationale de cohorte
L'uvéite infantile (inflammation à l'intérieur de l'œil) est une maladie rare qui comporte un risque de cécité.
Il a été démontré qu'un traitement inadéquat de l'inflammation active est lié à un mauvais résultat.
Il n'y a pas eu d'étude longitudinale prospective basée sur la population sur l'uvéite infantile toutes causes confondues, avec des limitations résultantes dans la base de preuves utilisée pour conseiller les familles touchées, équilibrer les décisions de traitement ou planifier d'autres recherches.
Le but de l'étude est de décrire les caractéristiques de l'uvéite infantile et de décrire les résultats.
Les investigateurs s'efforceront également d'identifier les déterminants sociodémographiques, cliniques, biologiques et liés au traitement des résultats.
Les résultats précoces (1 à 2 ans après le diagnostic) seront décrits en premier lieu : cependant, grâce à la création d'une cohorte nationale de lancement, les chercheurs doivent permettre des études à plus long terme sur les résultats pour les enfants et les familles touchés.
Il n'y aura aucun changement aux soins cliniques de routine.
Aperçu de l'étude
Statut
Actif, ne recrute pas
Les conditions
Description détaillée
Arrière-plan:
Uvéite de l'enfant Terme descriptif d'un groupe de maladies oculaires inflammatoires rares, qui sont généralement chroniques, de nature cyclique et d'étiologie incertaine (idiopathiques). La perte visuelle est due à des dommages structurels causés par une inflammation incontrôlée. La compréhension des déterminants des résultats à long terme est limitée, en particulier les prédicteurs de la réponse thérapeutique ou la façon de définir le contrôle de la maladie.
Objectifs :
Décrire l'histoire naturelle et les résultats de la maladie parmi un groupe représentatif d'enfants atteints d'uvéite non infectieuse, décrire l'impact de l'évolution de la maladie sur la qualité de vie de l'enfant et de la famille, et identifier les déterminants des résultats visuels, structurels et développementaux défavorables.
Méthodes :
UNICORNS est une étude de cohorte longitudinale prospective multicentrique d'enfants nouvellement diagnostiqués avec une uvéite à propos desquels un ensemble de données cliniques minimales de base sera recueilli. Les participants et leurs familles rempliront également les mesures des résultats rapportés par les patients (PROMS) à l'entrée dans l'étude et annuellement à partir du recrutement.
Les PROMS collectées au départ sont :
- Questionnaire sur la force et les difficultés (SDQ) : il s'agit de dépister les aspects émotionnels et comportementaux de la vie des participants
- Child Health Utility 9D (CHU9D) : mesure générique basée sur les préférences de la qualité de vie liée à la santé
- Questionnaire sur les habitudes de sommeil des enfants (CHSQ) : il évalue l'incidence des comportements liés aux difficultés de sommeil pédiatriques typiques
- Évaluation générale (GE) de 100 mm : score analogique visuel de 100 mm de long utilisé pour capturer la perception globale du fardeau de la maladie
Les PROMS collectées à l'année 1 et annuellement (sous réserve d'enquêtes sur la redondance des instruments) sont :
- Child Health Utility 9D (CHU9D) : mesure générique basée sur les préférences de la qualité de vie liée à la santé
- Évaluation générale (GE) de 100 mm : score analogique visuel de 100 mm de long utilisé pour capturer la perception globale du fardeau de la maladie
- Score de qualité de vie pédiatrique (PedsQL) : un bref questionnaire utilisé pour évaluer la qualité de vie liée à la santé chez les enfants
- Mesure de la qualité de vie liée à la vision - Enfants et jeunes (VQoL_CYP) : ces instruments capturent les impacts fonctionnels et plus larges de la vie avec un handicap visuel L'association des caractéristiques du patient (enfant et dépendant du traitement) avec les résultats sera étudiée à l'aide de modèles de régression ordinale qui incorporent un ajustement pour la correspondance intra-enfant entre les yeux pour ceux qui ont une maladie bilatérale et une mesure répétée des résultats.
Discussion:
Grâce à cette étude longitudinale prospective basée sur la population de l'uvéite infantile, les chercheurs décriront les caractéristiques de la maladie d'apparition infantile. Les résultats précoces (1 à 2 ans après le diagnostic) seront décrits en premier lieu, et grâce à la création d'une cohorte nationale de démarrage, des études à plus long terme sur les résultats pour les enfants et les familles touchés seront rendues possibles.
Type d'étude
Observationnel
Inscription (Estimé)
250
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Belfast, Royaume-Uni, BT9 7AB
- Belfast Royal Victoria Hospital NHS Foundation Trust
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Birmingham, Royaume-Uni, B4 6NH
- Birmingham Women's and Children's Hospital NHS Foundation Trust
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Bournemouth, Royaume-Uni, BH7 7DW
- Royal Bournemouth Christchurch Hospitals NHS Foundation Trust
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Bradford, Royaume-Uni, BD9 6RJ
- Bradford Teaching Hospitals NHS Foundation Trust
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Bristol, Royaume-Uni, BS1 3NU
- University Hospitals Bristol NHS Foundation Trust
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Cambridge, Royaume-Uni, CB2 0QQ
- Cambridge University Hospital NHS Foundation Trust
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Cardiff, Royaume-Uni, CF14 4XW
- Cardiff and Vale University Health Board Hospitals
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Chelmsford, Royaume-Uni, CM1 7ET
- Mid Essex Hospital Trust
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Dundee, Royaume-Uni, DD1 9SY
- Ninewells Hospital
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Edinburgh, Royaume-Uni, EH1 3EG
- Princess Alexandra Eye Pavilion
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Glasgow, Royaume-Uni, G51 4TF
- Royal Children's Hospital
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Great Yarmouth, Royaume-Uni, NR31 6LA
- James Paget University Hospitals NHS Foundation Trust
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Hull, Royaume-Uni, HU3 2JZ
- Hull University Teaching Hospitals NHS Trust
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Leeds, Royaume-Uni, LS9 7TF
- Leeds Teaching Hospitals NHS Trust
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Liverpool, Royaume-Uni, L12 2AP
- Alder Hey Hospital NHS Foundation Trust
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London, Royaume-Uni, NW3 2QG
- Royal Free London NHS Foundation Trust
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London, Royaume-Uni, EC1V 2PD
- Moorfields Eye Hospital NHS Foundation Trust
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London, Royaume-Uni, SE1 7EH
- St Thomas' Hospital
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London, Royaume-Uni, WC1N 3JH
- Great Ormond Street Hospital NHS Foundation Trust
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Maidstone, Royaume-Uni, ME16 9QQ
- Maidstone and Tunbridge Wells NHS Trust
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Manchester, Royaume-Uni, M13 9WL
- Manchester University NHS Foundation Trust
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Newcastle, Royaume-Uni, NE1 4LP
- Newcastle upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust
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Norwich, Royaume-Uni, NR4 7UY
- Norfolk and Norwich University Hospitals NHS Foundation Trust
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Nottingham, Royaume-Uni, NG7 2UH
- Nottingham University Hospitals NHS Trust
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Oxford, Royaume-Uni, OX3 9DU
- Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust
-
Redhill, Royaume-Uni, RH1 5RH
- Sussex Eye Hospital and Royal Alexandra Children's Hospital
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Sheffield, Royaume-Uni, S10 2TH
- Sheffield Children's Hospitals NHS Foundation Trust
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Southampton, Royaume-Uni, SO16 6YD
- University Hospital Southampton NHS Foundation Trust
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Westcliff-on-Sea, Royaume-Uni, SS0 0RY
- Southend University Hospital NHS Foundation Trust
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Whitechapel, Royaume-Uni, E1 1FR
- Royal London Hospital
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York, Royaume-Uni, YO31 8HE
- York Teaching Hospital NHS Foundation Trust
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Pas plus vieux que 18 ans (Enfant, Adulte)
Accepte les volontaires sains
Non
Méthode d'échantillonnage
Échantillon non probabiliste
Population étudiée
Enfants de moins de 18 ans (au moment du diagnostic) chez qui on a récemment diagnostiqué une uvéite chez qui on a récemment diagnostiqué une uvéite (au cours des 6 mois précédents)
La description
Critère d'intégration:
- Enfants nouvellement diagnostiqués avec une uvéite (dans les 6 mois précédents)
- Âge < 18 ans
Critère d'exclusion:
- Uvéite due à une tumeur maligne
- Uvéite due à un traumatisme oculaire (y compris iatrogène, c'est-à-dire chirurgie intraoculaire)
- Uvéite due à une infection oculaire confirmée
- Enfants ayant des troubles ou des déficiences du développement qui les empêchent d'auto-déclarer leur niveau de fonctionnement ou leur qualité de vie
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Modèles d'observation: Cohorte
- Perspectives temporelles: Éventuel
Cohortes et interventions
Groupe / Cohorte |
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Uvéite infantile
Enfants de moins de 18 ans nouvellement diagnostiqués avec une uvéite non infectieuse
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Incidence des complications oculaires
Délai: Jusqu'à 3 ans
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Nouvel incident de complications oculaires menaçant la vue, y compris le glaucome, la cataracte et l'œdème maculaire
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Jusqu'à 3 ans
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Score d'inventaire de la qualité de vie pédiatrique
Délai: Jusqu'à 3 ans
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Qualité de vie (résultats rapportés par les patients) à l'aide de l'inventaire de la qualité de vie pédiatrique (PedsQL) dans lequel les éléments sont notés inversés et transformés linéairement sur une échelle de 0 à 100, de sorte que des scores plus élevés indiquent une meilleure QVLS (qualité de vie liée à la santé)
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Jusqu'à 3 ans
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Exposition aux corticostéroïdes
Délai: Jusqu'à 3 ans
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Charge totale de corticostéroïdes topiques et systémiques prescrits
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Jusqu'à 3 ans
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Atteindre le contrôle de la maladie
Délai: Jusqu'à 3 ans
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Nombre d'enfants atteignant un contrôle absolu défini comme l'absence d'inflammation Contrôle relatif défini comme l'absence d'inflammation supérieure à 0,5 Le degré d'inflammation le plus bas, avec l'utilisation de moins d'une goutte de corticostéroïde topique
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Jusqu'à 3 ans
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Utilitaire de santé
Délai: Jusqu'à 3 ans
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Child Health Utility Metric (CHU9D), avec des scores allant de 0,33 (pire état de santé) à 1,00 (meilleur état de santé)
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Jusqu'à 3 ans
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Changement du score d'inventaire de la qualité de vie pédiatrique
Délai: Plus d'un an de la ligne de base à la première année
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Changement de la qualité de vie rapportée par l'enfant à l'aide de l'inventaire de la qualité de vie pédiatrique (PedsQL) dans lequel les éléments sont notés inversés et transformés linéairement sur une échelle de 0 à 100, de sorte que des scores plus élevés indiquent une meilleure QVLS (qualité de vie liée à la santé), et un un changement supérieur à 5 est cliniquement significatif
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Plus d'un an de la ligne de base à la première année
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Collaborateurs
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Ameenat L Solebo, University College London (UCL) Great Ormond Street Institute of Child Health
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Liens utiles
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
22 octobre 2020
Achèvement primaire (Estimé)
1 décembre 2025
Achèvement de l'étude (Estimé)
1 décembre 2026
Dates d'inscription aux études
Première soumission
16 octobre 2020
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
19 mai 2022
Première publication (Réel)
23 mai 2022
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
4 octobre 2024
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
3 octobre 2024
Dernière vérification
1 septembre 2024
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- 258638
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
NON
Description du régime IPD
Les collaborateurs autorisés auront accès aux données anonymisées agrégées, après examen de leur étude de protocole de recherche PI et Co-Is.
Des accords de transfert de données et de matériel devront être conclus, afin d'assurer la conformité réglementaire et que les intérêts des participants soient soutenus et respectés tout au long.
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Non
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .