UNICORNI: studio prospettico nazionale di coorte sull'uveite nell'infanzia (UNICORNS)
3 ottobre 2024 aggiornato da: Institute of Child Health
Uveite nello studio prospettico nazionale di coorte infantile
L'uveite infantile (infiammazione all'interno dell'occhio) è un disturbo raro che comporta il rischio di cecità.
È stato dimostrato che un trattamento inadeguato dell'infiammazione attiva è correlato a un esito sfavorevole.
Non è stato condotto uno studio longitudinale prospettico basato sulla popolazione sull'uveite infantile per tutte le cause, con conseguenti limitazioni nella base di prove utilizzate per consigliare le famiglie colpite, bilanciare le decisioni terapeutiche o pianificare ulteriori ricerche.
Lo scopo dello studio è descrivere le caratteristiche dell'uveite ad esordio infantile e descrivere i risultati.
Gli investigatori mireranno inoltre a identificare i determinanti dell'esito socio-demografici, clinici, biologici e correlati al trattamento.
Gli esiti precoci (1-2 anni dopo la diagnosi) saranno descritti in prima istanza: tuttavia, attraverso la creazione di una coorte nazionale iniziale, i ricercatori consentiranno studi a lungo termine sui risultati per i bambini e le famiglie colpite.
Non ci saranno modifiche alle cure cliniche di routine.
Panoramica dello studio
Stato
Attivo, non reclutante
Condizioni
Descrizione dettagliata
Sfondo:
Uveite infantile Termine descrittivo per un gruppo di rare malattie infiammatorie dell'occhio, che sono tipicamente croniche, di natura recidivante-remittente e di eziologia incerta (idiopatiche). La perdita visiva si verifica a causa di danni strutturali causati da un'infiammazione incontrollata. La comprensione dei determinanti dell'esito a lungo termine è limitata, in particolare i predittori della risposta terapeutica o come definire il controllo della malattia.
Obiettivi:
Descrivere la storia naturale della malattia e gli esiti in un gruppo rappresentativo a livello nazionale di bambini con uveite non infettiva, descrivere l'impatto del decorso della malattia sulla qualità della vita sia del bambino che della famiglia e identificare i determinanti degli esiti visivi, strutturali e di sviluppo avversi.
Metodi:
UNICORNS è uno studio di coorte multicentrico longitudinale prospettico di bambini con nuova diagnosi di uveite sui quali verrà raccolto un set di dati clinici minimi di base. I partecipanti e le loro famiglie completeranno anche le misure di esito riferite dal paziente (PROMS) all'ingresso nello studio e annualmente dal reclutamento.
I PROMS raccolti al basale sono:
- Strength and Difficulties Questionnaire (SDQ): serve a vagliare gli aspetti emotivi e comportamentali della vita dei partecipanti
- Child Health Utility 9D (CHU9D): misura generica basata sulle preferenze della qualità della vita correlata alla salute
- Children's Sleep Habits Questionnaire (CHSQ): valuta l'incidenza dei comportamenti legati alle tipiche difficoltà del sonno pediatrico
- Valutazione generale 100 mm (GE): punteggio analogico visivo lungo 100 mm utilizzato per catturare la percezione complessiva del peso della malattia
I PROMS raccolti all'anno 1 e annualmente (soggetti a indagini sulla ridondanza dello strumento) sono:
- Child Health Utility 9D (CHU9D): misura generica basata sulle preferenze della qualità della vita correlata alla salute
- Valutazione generale 100 mm (GE): punteggio analogico visivo lungo 100 mm utilizzato per catturare la percezione complessiva del peso della malattia
- Pediatric Quality of life Score (PedsQL): un breve questionario utilizzato per valutare la qualità della vita correlata alla salute nei bambini
- Misurazione della qualità della vita correlata alla vista - Bambini e giovani (VQoL_CYP): questi strumenti catturano gli impatti funzionali e più ampi della vita con una disabilità visiva L'associazione delle caratteristiche del paziente (dipendente dal bambino e dal trattamento) con l'esito sarà studiata utilizzando la logistica e modelli di regressione ordinale che incorporano l'aggiustamento per la corrispondenza all'interno del bambino tra gli occhi per quelli con malattia bilaterale e la misurazione ripetuta degli esiti.
Discussione:
Attraverso questo studio longitudinale prospettico basato sulla popolazione dell'uveite infantile, i ricercatori descriveranno le caratteristiche della malattia ad esordio infantile. Gli esiti precoci (1-2 anni dopo la diagnosi) saranno descritti in prima istanza e, attraverso la creazione di una coorte nazionale di inizio, saranno abilitati studi a lungo termine sugli esiti per i bambini e le famiglie colpite.
Tipo di studio
Osservativo
Iscrizione (Stimato)
250
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Belfast, Regno Unito, BT9 7AB
- Belfast Royal Victoria Hospital NHS Foundation Trust
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Birmingham, Regno Unito, B4 6NH
- Birmingham Women's and Children's Hospital NHS Foundation Trust
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Bournemouth, Regno Unito, BH7 7DW
- Royal Bournemouth Christchurch Hospitals NHS Foundation Trust
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Bradford, Regno Unito, BD9 6RJ
- Bradford Teaching Hospitals NHS Foundation Trust
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Bristol, Regno Unito, BS1 3NU
- University Hospitals Bristol NHS Foundation Trust
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Cambridge, Regno Unito, CB2 0QQ
- Cambridge University Hospital NHS Foundation Trust
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Cardiff, Regno Unito, CF14 4XW
- Cardiff and Vale University Health Board Hospitals
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Chelmsford, Regno Unito, CM1 7ET
- Mid Essex Hospital Trust
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Dundee, Regno Unito, DD1 9SY
- Ninewells Hospital
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Edinburgh, Regno Unito, EH1 3EG
- Princess Alexandra Eye Pavilion
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Glasgow, Regno Unito, G51 4TF
- Royal Children's Hospital
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Great Yarmouth, Regno Unito, NR31 6LA
- James Paget University Hospitals NHS Foundation Trust
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Hull, Regno Unito, HU3 2JZ
- Hull University Teaching Hospitals NHS Trust
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Leeds, Regno Unito, LS9 7TF
- Leeds Teaching Hospitals NHS Trust
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Liverpool, Regno Unito, L12 2AP
- Alder Hey Hospital NHS Foundation Trust
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London, Regno Unito, NW3 2QG
- Royal Free London NHS Foundation Trust
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London, Regno Unito, EC1V 2PD
- Moorfields Eye Hospital NHS Foundation Trust
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London, Regno Unito, SE1 7EH
- St Thomas' Hospital
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London, Regno Unito, WC1N 3JH
- Great Ormond Street Hospital NHS Foundation Trust
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Maidstone, Regno Unito, ME16 9QQ
- Maidstone and Tunbridge Wells NHS Trust
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Manchester, Regno Unito, M13 9WL
- Manchester University NHS Foundation Trust
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Newcastle, Regno Unito, NE1 4LP
- Newcastle upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust
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Norwich, Regno Unito, NR4 7UY
- Norfolk and Norwich University Hospitals NHS Foundation Trust
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Nottingham, Regno Unito, NG7 2UH
- Nottingham University Hospitals NHS Trust
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Oxford, Regno Unito, OX3 9DU
- Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust
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Redhill, Regno Unito, RH1 5RH
- Sussex Eye Hospital and Royal Alexandra Children's Hospital
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Sheffield, Regno Unito, S10 2TH
- Sheffield Children's Hospitals NHS Foundation Trust
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Southampton, Regno Unito, SO16 6YD
- University Hospital Southampton NHS Foundation Trust
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Westcliff-on-Sea, Regno Unito, SS0 0RY
- Southend University Hospital NHS Foundation Trust
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Whitechapel, Regno Unito, E1 1FR
- Royal London Hospital
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York, Regno Unito, YO31 8HE
- York Teaching Hospital NHS Foundation Trust
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Non più vecchio di 18 anni (Bambino, Adulto)
Accetta volontari sani
No
Metodo di campionamento
Campione non probabilistico
Popolazione di studio
Bambini di età inferiore a 18 anni (alla diagnosi) con nuova diagnosi di uveite con nuova diagnosi di uveite (nei 6 mesi precedenti)
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Bambini con nuova diagnosi di uveite (nei 6 mesi precedenti)
- Età < 18 anni
Criteri di esclusione:
- Uveite da tumore maligno
- Uveite da trauma oculare (anche iatrogena, cioè chirurgia intraoculare)
- Uveite dovuta a infezione oculare confermata
- Bambini con disturbi dello sviluppo o menomazioni che impediscono la loro autovalutazione del loro livello di funzionalità o qualità della vita
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Modelli osservazionali: Coorte
- Prospettive temporali: Prospettiva
Coorti e interventi
Gruppo / Coorte |
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Uveite infantile
Bambini <18 anni con nuova diagnosi di uveite non infettiva
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Incidenza di complicanze oculari
Lasso di tempo: Fino a 3 anni
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Nuovo episodio di vista che minaccia complicazioni oculari, tra cui glaucoma, cataratta ed edema maculare
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Fino a 3 anni
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Punteggio dell'inventario della qualità della vita pediatrica
Lasso di tempo: Fino a 3 anni
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Qualità della vita (risultati riferiti dal paziente) utilizzando il Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) in cui gli elementi sono invertiti e trasformati linearmente in una scala da 0 a 100, in modo che i punteggi più alti indichino una migliore HRQOL (Health-Related Quality of Life)
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Fino a 3 anni
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Esposizione a corticosteroidi
Lasso di tempo: Fino a 3 anni
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Carico totale prescritto di corticosteroidi topici e sistemici
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Fino a 3 anni
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Raggiungimento del controllo della malattia
Lasso di tempo: Fino a 3 anni
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Numero di bambini che raggiungono il controllo assoluto definito come assenza di infiammazione Controllo relativo definito come assenza di infiammazione superiore a 0,5 Il grado più basso di infiammazione, con l'uso di meno di una goccia di corticosteroide topico
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Fino a 3 anni
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Utilità sanitaria
Lasso di tempo: Fino a 3 anni
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Child Health Utility Metric (CHU9D), con punteggi che vanno da 0,33 (peggiore stato di salute) a 1,00 (migliore stato di salute)
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Fino a 3 anni
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Variazione del punteggio dell'inventario della qualità della vita pediatrica
Lasso di tempo: Oltre un anno dal basale al primo anno
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Cambiamento nella qualità della vita riferita dal bambino utilizzando il Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) in cui gli elementi sono invertiti e trasformati linearmente in una scala da 0 a 100, in modo che i punteggi più alti indichino una migliore HRQOL (Health-Related Quality of Life) e una cambiamento maggiore di 5 è clinicamente significativo
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Oltre un anno dal basale al primo anno
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Collaboratori
Investigatori
- Investigatore principale: Ameenat L Solebo, University College London (UCL) Great Ormond Street Institute of Child Health
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Collegamenti utili
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
22 ottobre 2020
Completamento primario (Stimato)
1 dicembre 2025
Completamento dello studio (Stimato)
1 dicembre 2026
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
16 ottobre 2020
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
19 maggio 2022
Primo Inserito (Effettivo)
23 maggio 2022
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
4 ottobre 2024
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
3 ottobre 2024
Ultimo verificato
1 settembre 2024
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- 258638
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
NO
Descrizione del piano IPD
Ai collaboratori autorizzati sarà concesso l'accesso a dati aggregati resi anonimi, a seguito della revisione del loro protocollo di ricerca studio PI e Co-Is.
Gli accordi di trasferimento di dati e materiale dovranno essere completati, al fine di garantire la conformità normativa e che gli interessi dei partecipanti siano sostenuti e rispettati per tutto il tempo.
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
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