Jednorožci: Uveitida v dětství prospektivní národní kohortová studie (UNICORNS)
3. října 2024 aktualizováno: Institute of Child Health
Prospektivní národní kohortová studie uveitidy v dětství
Dětská uveitida (zánět uvnitř oka) je neobvyklé onemocnění, které s sebou nese riziko oslepnutí.
Ukázalo se, že nedostatečná léčba aktivního zánětu souvisí se špatným výsledkem.
Nebyla provedena žádná populační prospektivní longitudinální studie dětské uveitidy ze všech příčin s výslednými omezeními v důkazní základně používané k poradenství postiženým rodinám, vyvážení rozhodnutí o léčbě nebo plánování dalšího výzkumu.
Cílem studie je popsat charakteristiky uveitidy se začátkem v dětství a popsat výsledky.
Zkoušející se rovněž zaměří na identifikaci sociodemografických, klinických, biologických determinant výsledku a souvisejících s léčbou.
Nejdříve budou popsány rané (1-2 roky po diagnóze) výsledky: Nicméně prostřednictvím vytvoření národní vstupní kohorty výzkumníci umožní dlouhodobější studie výsledků pro postižené děti a rodiny.
Běžná klinická péče se nezmění.
Přehled studie
Postavení
Aktivní, ne nábor
Podmínky
Detailní popis
Pozadí:
Dětská uveitida popisný termín pro skupinu vzácných zánětlivých očních onemocnění, které jsou typicky chronické, recidivující-remitující povahy a nejisté etiologie (idiopatické). Ke ztrátě zraku dochází v důsledku strukturálního poškození způsobeného nekontrolovaným zánětem. Pochopení determinantů dlouhodobého výsledku je omezené, zejména prediktorů terapeutické odpovědi nebo toho, jak definovat kontrolu onemocnění.
Cíle:
Popsat přirozenou historii onemocnění a výsledky u celonárodně reprezentativní skupiny dětí s neinfekční uveitidou, popsat dopad průběhu onemocnění na kvalitu života dítěte i rodiny a identifikovat determinanty nepříznivých vizuálních, strukturálních a vývojových výsledků.
Metody:
UNICORNS je prospektivní longitudinální multicentrická kohortová studie dětí nově diagnostikovaných s uveitidou, o nichž bude shromážděn základní minimální soubor klinických dat. Účastníci a jejich rodiny také dokončí měření výsledků hlášených pacientem (PROMS) při vstupu do studie a každoročně od náboru.
PROMS shromážděné na začátku jsou:
- Dotazník o síle a obtížích (SDQ): má prověřit emocionální a behaviorální aspekty života účastníků
- Child Health Utility 9D (CHU9D): obecné měřítko kvality života související se zdravím založené na obecných preferencích
- Dotazník dětských spánkových návyků (CHSQ): hodnotí výskyt chování spojeného s typickými dětskými spánkovými potížemi
- 100 mm obecné hodnocení (GE): vizuální analogové skóre dlouhé 100 mm používané k zachycení celkového vnímání zátěže nemoci
PROMS shromážděné v roce 1 a ročně (s výhradou šetření redundance nástrojů) jsou:
- Child Health Utility 9D (CHU9D): obecné měřítko kvality života související se zdravím založené na obecných preferencích
- 100 mm obecné hodnocení (GE): vizuální analogové skóre dlouhé 100 mm používané k zachycení celkového vnímání zátěže nemoci
- Pediatrické skóre kvality života (PedsQL): krátký dotazník používaný k hodnocení kvality života související se zdravím dětí
- Metrika kvality života související s viděním – Děti a mladí lidé (VQoL_CYP): tyto nástroje zachycují funkční a širší dopady života se zrakovým postižením. Spojení charakteristik pacienta (závislého na dítěti a léčbě) s výsledkem bude zkoumáno pomocí logistických a ordinální regresní modely, které zahrnují úpravu korespondence v rámci dítěte mezi očima u těch s bilaterálním onemocněním a opakované měření výsledků.
Diskuse:
Prostřednictvím této populační prospektivní longitudinální studie dětské uveitidy výzkumníci popíší charakteristiky onemocnění začínajícího v dětství. Nejprve budou popsány rané (1–2 roky po diagnóze) výsledky a vytvořením národní vstupní kohorty budou umožněny dlouhodobější studie výsledků u postižených dětí a rodin.
Typ studie
Pozorovací
Zápis (Odhadovaný)
250
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Belfast, Spojené království, BT9 7AB
- Belfast Royal Victoria Hospital NHS Foundation Trust
-
Birmingham, Spojené království, B4 6NH
- Birmingham Women's and Children's Hospital NHS Foundation Trust
-
Bournemouth, Spojené království, BH7 7DW
- Royal Bournemouth Christchurch Hospitals NHS Foundation Trust
-
Bradford, Spojené království, BD9 6RJ
- Bradford Teaching Hospitals NHS Foundation Trust
-
Bristol, Spojené království, BS1 3NU
- University Hospitals Bristol NHS Foundation Trust
-
Cambridge, Spojené království, CB2 0QQ
- Cambridge University Hospital NHS Foundation Trust
-
Cardiff, Spojené království, CF14 4XW
- Cardiff and Vale University Health Board Hospitals
-
Chelmsford, Spojené království, CM1 7ET
- Mid Essex Hospital Trust
-
Dundee, Spojené království, DD1 9SY
- Ninewells Hospital
-
Edinburgh, Spojené království, EH1 3EG
- Princess Alexandra Eye Pavilion
-
Glasgow, Spojené království, G51 4TF
- Royal Children's Hospital
-
Great Yarmouth, Spojené království, NR31 6LA
- James Paget University Hospitals NHS Foundation Trust
-
Hull, Spojené království, HU3 2JZ
- Hull University Teaching Hospitals NHS Trust
-
Leeds, Spojené království, LS9 7TF
- Leeds Teaching Hospitals NHS Trust
-
Liverpool, Spojené království, L12 2AP
- Alder Hey Hospital NHS Foundation Trust
-
London, Spojené království, NW3 2QG
- Royal Free London NHS Foundation Trust
-
London, Spojené království, EC1V 2PD
- Moorfields Eye Hospital NHS Foundation Trust
-
London, Spojené království, SE1 7EH
- St Thomas' Hospital
-
London, Spojené království, WC1N 3JH
- Great Ormond Street Hospital NHS Foundation Trust
-
Maidstone, Spojené království, ME16 9QQ
- Maidstone and Tunbridge Wells NHS Trust
-
Manchester, Spojené království, M13 9WL
- Manchester University NHS Foundation Trust
-
Newcastle, Spojené království, NE1 4LP
- Newcastle upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust
-
Norwich, Spojené království, NR4 7UY
- Norfolk and Norwich University Hospitals NHS Foundation Trust
-
Nottingham, Spojené království, NG7 2UH
- Nottingham University Hospitals NHS Trust
-
Oxford, Spojené království, OX3 9DU
- Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust
-
Redhill, Spojené království, RH1 5RH
- Sussex Eye Hospital and Royal Alexandra Children's Hospital
-
Sheffield, Spojené království, S10 2TH
- Sheffield Children's Hospitals NHS Foundation Trust
-
Southampton, Spojené království, SO16 6YD
- University Hospital Southampton NHS Foundation Trust
-
Westcliff-on-Sea, Spojené království, SS0 0RY
- Southend University Hospital NHS Foundation Trust
-
Whitechapel, Spojené království, E1 1FR
- Royal London Hospital
-
York, Spojené království, YO31 8HE
- York Teaching Hospital NHS Foundation Trust
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Ne starší než 18 let (Dítě, Dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Metoda odběru vzorků
Vzorek nepravděpodobnosti
Studijní populace
Děti mladší 18 let (při diagnóze), u kterých byla nově diagnostikována uveitida nově diagnostikovaná uveitida (během předchozích 6 měsíců)
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Děti nově diagnostikované s uveitidou (během předchozích 6 měsíců)
- Věk < 18 let
Kritéria vyloučení:
- Uveitida způsobená malignitou
- Uveitida způsobená očním traumatem (včetně iatrogenní, tj. nitrooční chirurgie)
- Uveitida způsobená potvrzenou oční infekcí
- Děti s vývojovými poruchami nebo poruchami, které brání jejich sebehodnocení o úrovni jejich funkcí nebo kvalitě života
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Observační modely: Kohorta
- Časové perspektivy: Budoucí
Kohorty a intervence
Skupina / kohorta |
|---|
|
Dětská uveitida
Děti do 18 let s nově diagnostikovanou neinfekční uveitidou
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Výskyt očních komplikací
Časové okno: Do 3 let
|
Nová příhoda zraku ohrožující oční komplikace, včetně glaukomu, katarakty a makulárního edému
|
Do 3 let
|
|
Pediatrické skóre kvality života v inventáři
Časové okno: Do 3 let
|
Kvalita života (výsledky hlášené pacientem) pomocí Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL), ve kterém jsou položky obráceně skórovány a lineárně transformovány na stupnici 0-100, takže vyšší skóre ukazuje lepší HRQOL (Health-Related Quality of Life)
|
Do 3 let
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Expozice kortikosteroidům
Časové okno: Do 3 let
|
Celková předepsaná zátěž lokálními a systémovými kortikosteroidy
|
Do 3 let
|
|
Dosažení kontroly nad nemocemi
Časové okno: Do 3 let
|
Počet dětí, které dosáhly absolutní kontroly definované jako nepřítomnost zánětu Relativní kontrola definovaná jako nepřítomnost zánětu větší než 0,5 Nejnižší stupeň zánětu při použití méně než jedné kapky topického kortikosteroidu
|
Do 3 let
|
|
Zdraví Utility
Časové okno: Do 3 let
|
Metrika dětského zdraví (CHU9D) se skóre v rozmezí od 0,33 (nejhorší zdravotní stav) do 1,00 (nejlepší zdravotní stav)
|
Do 3 let
|
|
Změna skóre kvality života u dětí
Časové okno: Více než jeden rok od základního k prvnímu roku
|
Změna v kvalitě života hlášené dítětem pomocí Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL), ve kterém jsou položky obráceně skórovány a lineárně transformovány na stupnici 0-100, takže vyšší skóre ukazuje lepší HRQOL (Health-Related Quality of Life) a změna větší než 5 je klinicky významná
|
Více než jeden rok od základního k prvnímu roku
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Spolupracovníci
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Ameenat L Solebo, University College London (UCL) Great Ormond Street Institute of Child Health
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Užitečné odkazy
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
22. října 2020
Primární dokončení (Odhadovaný)
1. prosince 2025
Dokončení studie (Odhadovaný)
1. prosince 2026
Termíny zápisu do studia
První předloženo
16. října 2020
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
19. května 2022
První zveřejněno (Aktuální)
23. května 2022
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
4. října 2024
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
3. října 2024
Naposledy ověřeno
1. září 2024
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- 258638
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Popis plánu IPD
Autorizovaní spolupracovníci získají přístup k agregovaným anonymizovaným údajům po přezkoumání jejich výzkumného protokolu studie PI a Co-Is.
Bude vyžadováno uzavření dohod o přenosu dat a materiálů, aby bylo zajištěno dodržování předpisů a aby byly po celou dobu prosazovány a respektovány zájmy účastníků.
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .