UNICORNIOS: Estudio de cohorte nacional prospectivo sobre uveítis en la niñez (UNICORNS)
3 de octubre de 2024 actualizado por: Institute of Child Health
Uveítis en el estudio de cohorte nacional prospectivo infantil
La uveítis infantil (inflamación dentro del ojo) es un trastorno poco común que conlleva el riesgo de ceguera.
Se ha demostrado que el tratamiento inadecuado de la inflamación activa está relacionado con un mal resultado.
No ha habido ningún estudio longitudinal prospectivo basado en la población de uveítis infantil por cualquier causa, con las limitaciones resultantes en la base de evidencia utilizada para asesorar a las familias afectadas, equilibrar las decisiones de tratamiento o planificar investigaciones adicionales.
El objetivo del estudio es describir las características de la uveítis de inicio en la infancia y describir los resultados.
Los investigadores también intentarán identificar los determinantes del resultado sociodemográficos, clínicos, biológicos y relacionados con el tratamiento.
Los resultados tempranos (1-2 años después del diagnóstico) se describirán en primera instancia: Sin embargo, a través de la creación de una cohorte de inicio nacional, los investigadores permitirán estudios de resultados a más largo plazo para los niños y las familias afectados.
No habrá cambios en la atención clínica de rutina.
Descripción general del estudio
Estado
Activo, no reclutando
Condiciones
Descripción detallada
Fondo:
Uveítis infantil Término descriptivo para un grupo de enfermedades oculares inflamatorias raras, que suelen ser crónicas, de naturaleza recurrente-remitente y de etiología incierta (idiopática). La pérdida visual ocurre debido al daño estructural causado por una inflamación descontrolada. La comprensión de los determinantes del resultado a largo plazo es limitada, en particular los predictores de la respuesta terapéutica o cómo definir el control de la enfermedad.
Objetivos:
Describir la historia natural de la enfermedad y los resultados entre un grupo representativo a nivel nacional de niños con uveítis no infecciosa, describir el impacto del curso de la enfermedad en la calidad de vida tanto del niño como de la familia, e identificar los determinantes de los resultados adversos visuales, estructurales y de desarrollo.
Métodos:
UNICORNIOS es un estudio prospectivo longitudinal multicéntrico de cohortes de niños recién diagnosticados con uveítis sobre los cuales se recopilará un conjunto mínimo de datos clínicos básicos. Los participantes y sus familias también completarán las medidas de resultado informadas por el paciente (PROM) al ingresar al estudio y anualmente desde el reclutamiento.
Los PROMS recopilados en la línea de base son:
- Cuestionario de fortalezas y dificultades (SDQ): esto es para evaluar los aspectos emocionales y conductuales de la vida de los participantes.
- Child Health Utility 9D (CHU9D): medida genérica basada en preferencias de la calidad de vida relacionada con la salud
- Children's Sleep Habits Questionnaire (CHSQ): evalúa la incidencia de comportamientos relacionados con las típicas dificultades del sueño pediátrico
- Evaluación general (GE) de 100 mm: puntuación analógica visual de 100 mm de largo utilizada para capturar la percepción general de la carga de la enfermedad
Las PROMS recopiladas en el año 1 y anualmente (sujetas a investigaciones de redundancia de instrumentos) son:
- Child Health Utility 9D (CHU9D): medida genérica basada en preferencias de la calidad de vida relacionada con la salud
- Evaluación general (GE) de 100 mm: puntuación analógica visual de 100 mm de largo utilizada para capturar la percepción general de la carga de la enfermedad
- Puntaje de calidad de vida pediátrica (PedsQL): un breve cuestionario utilizado para evaluar la calidad de vida relacionada con la salud en niños
- Métrica de calidad de vida relacionada con la visión - Niños y jóvenes (VQoL_CYP): estos instrumentos capturan los impactos funcionales y más amplios de vivir con una discapacidad visual. La asociación de las características del paciente (dependiente del niño y del tratamiento) con el resultado se investigará utilizando modelos de regresión ordinal que incorporan ajustes para la correspondencia dentro del niño entre ojos para aquellos con enfermedad bilateral y medición de resultados repetidos.
Discusión:
A través de este estudio prospectivo longitudinal basado en la población de la uveítis infantil, los investigadores describirán las características de la enfermedad de aparición en la infancia. Los resultados tempranos (1 a 2 años después del diagnóstico) se describirán en primera instancia y, a través de la creación de una cohorte de inicio nacional, se habilitarán estudios de resultados a más largo plazo para los niños y las familias afectados.
Tipo de estudio
De observación
Inscripción (Estimado)
250
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Belfast, Reino Unido, BT9 7AB
- Belfast Royal Victoria Hospital NHS Foundation Trust
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Birmingham, Reino Unido, B4 6NH
- Birmingham Women's and Children's Hospital NHS Foundation Trust
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Bournemouth, Reino Unido, BH7 7DW
- Royal Bournemouth Christchurch Hospitals NHS Foundation Trust
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Bradford, Reino Unido, BD9 6RJ
- Bradford Teaching Hospitals NHS Foundation Trust
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Bristol, Reino Unido, BS1 3NU
- University Hospitals Bristol NHS Foundation Trust
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Cambridge, Reino Unido, CB2 0QQ
- Cambridge University Hospital NHS Foundation Trust
-
Cardiff, Reino Unido, CF14 4XW
- Cardiff and Vale University Health Board Hospitals
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Chelmsford, Reino Unido, CM1 7ET
- Mid Essex Hospital Trust
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Dundee, Reino Unido, DD1 9SY
- Ninewells Hospital
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Edinburgh, Reino Unido, EH1 3EG
- Princess Alexandra Eye Pavilion
-
Glasgow, Reino Unido, G51 4TF
- Royal Children's Hospital
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Great Yarmouth, Reino Unido, NR31 6LA
- James Paget University Hospitals NHS Foundation Trust
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Hull, Reino Unido, HU3 2JZ
- Hull University Teaching Hospitals NHS Trust
-
Leeds, Reino Unido, LS9 7TF
- Leeds Teaching Hospitals NHS Trust
-
Liverpool, Reino Unido, L12 2AP
- Alder Hey Hospital NHS Foundation Trust
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London, Reino Unido, NW3 2QG
- Royal Free London NHS Foundation Trust
-
London, Reino Unido, EC1V 2PD
- Moorfields Eye Hospital NHS Foundation Trust
-
London, Reino Unido, SE1 7EH
- St Thomas' Hospital
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London, Reino Unido, WC1N 3JH
- Great Ormond Street Hospital NHS Foundation Trust
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Maidstone, Reino Unido, ME16 9QQ
- Maidstone and Tunbridge Wells NHS Trust
-
Manchester, Reino Unido, M13 9WL
- Manchester University NHS Foundation Trust
-
Newcastle, Reino Unido, NE1 4LP
- Newcastle upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust
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Norwich, Reino Unido, NR4 7UY
- Norfolk and Norwich University Hospitals NHS Foundation Trust
-
Nottingham, Reino Unido, NG7 2UH
- Nottingham University Hospitals NHS Trust
-
Oxford, Reino Unido, OX3 9DU
- Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust
-
Redhill, Reino Unido, RH1 5RH
- Sussex Eye Hospital and Royal Alexandra Children's Hospital
-
Sheffield, Reino Unido, S10 2TH
- Sheffield Children's Hospitals NHS Foundation Trust
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Southampton, Reino Unido, SO16 6YD
- University Hospital Southampton NHS Foundation Trust
-
Westcliff-on-Sea, Reino Unido, SS0 0RY
- Southend University Hospital NHS Foundation Trust
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Whitechapel, Reino Unido, E1 1FR
- Royal London Hospital
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York, Reino Unido, YO31 8HE
- York Teaching Hospital NHS Foundation Trust
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
No mayor que 18 años (Niño, Adulto)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Método de muestreo
Muestra no probabilística
Población de estudio
Niños menores de 18 años (en el momento del diagnóstico) a los que se les acaba de diagnosticar uveítis recién se les ha diagnosticado uveítis (dentro de los 6 meses anteriores)
Descripción
Criterios de inclusión:
- Niños recién diagnosticados con uveítis (dentro de los 6 meses anteriores)
- Edad < 18 años
Criterio de exclusión:
- Uveítis por malignidad
- Uveítis debida a trauma ocular (incluyendo iatrogénica, es decir, cirugía intraocular)
- Uveítis por infección ocular confirmada
- Niños con trastornos o deficiencias del desarrollo que les impiden autoinformar sobre su nivel de función o calidad de vida.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Modelos observacionales: Grupo
- Perspectivas temporales: Futuro
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
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Uveítis infantil
Niños menores de 18 años con diagnóstico reciente de uveítis no infecciosa
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Incidencia de complicaciones oculares
Periodo de tiempo: Hasta 3 años
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Nuevo incidente de complicaciones oculares que amenazan la vista, incluidos glaucoma, cataratas y edema macular
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Hasta 3 años
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Puntaje del Inventario de Calidad de Vida Pediátrica
Periodo de tiempo: Hasta 3 años
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Calidad de vida (resultados informados por el paciente) mediante el Inventario de calidad de vida pediátrica (PedsQL) en el que los elementos se califican al revés y se transforman linealmente a una escala de 0 a 100, de modo que las puntuaciones más altas indican una mejor CVRS (Calidad de vida relacionada con la salud)
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Hasta 3 años
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Exposición a corticosteroides
Periodo de tiempo: Hasta 3 años
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Carga total prescrita de corticoides tópicos y sistémicos
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Hasta 3 años
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Logro del control de la enfermedad
Periodo de tiempo: Hasta 3 años
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Número de niños que lograron el control absoluto definido como la ausencia de inflamación Control relativo definido como la ausencia de inflamación superior a 0,5 El grado más bajo de inflamación, con el uso de menos de una gota de corticosteroide tópico
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Hasta 3 años
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Utilidad de salud
Periodo de tiempo: Hasta 3 años
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Child Health Utility Metric (CHU9D), con puntuaciones que van desde 0,33 (peor estado de salud) hasta 1,00 (mejor estado de salud)
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Hasta 3 años
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Cambio en la puntuación del Inventario de calidad de vida pediátrica
Periodo de tiempo: Más de un año desde el inicio hasta el año uno
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Cambio en la calidad de vida informada por el niño utilizando el Inventario de calidad de vida pediátrica (PedsQL) en el que los elementos se califican al revés y se transforman linealmente a una escala de 0 a 100, de modo que las puntuaciones más altas indican una mejor CVRS (calidad de vida relacionada con la salud) y una el cambio de más de 5 es clínicamente significativo
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Más de un año desde el inicio hasta el año uno
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Ameenat L Solebo, University College London (UCL) Great Ormond Street Institute of Child Health
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Enlaces Útiles
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
22 de octubre de 2020
Finalización primaria (Estimado)
1 de diciembre de 2025
Finalización del estudio (Estimado)
1 de diciembre de 2026
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
16 de octubre de 2020
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
19 de mayo de 2022
Publicado por primera vez (Actual)
23 de mayo de 2022
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
4 de octubre de 2024
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
3 de octubre de 2024
Última verificación
1 de septiembre de 2024
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- 258638
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Descripción del plan IPD
A los colaboradores autorizados se les otorgará acceso a datos anónimos agregados, luego de la revisión de su estudio de protocolo de investigación PI y Co-Is.
Se requerirá que se completen los acuerdos de transferencia de datos y materiales para garantizar el cumplimiento normativo y que los intereses de los participantes se mantengan y respeten en todo momento.
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .