Jednorożce: zapalenie błony naczyniowej oka w prospektywnym krajowym badaniu kohortowym u dzieci (UNICORNS)
3 października 2024 zaktualizowane przez: Institute of Child Health
Zapalenie błony naczyniowej oka w prospektywnym krajowym badaniu kohortowym u dzieci
Dziecięce zapalenie błony naczyniowej oka (stan zapalny wewnątrz oka) jest rzadkim schorzeniem, które niesie ze sobą ryzyko ślepoty.
Wykazano, że nieodpowiednie leczenie aktywnego stanu zapalnego wiąże się ze złymi wynikami.
Nie przeprowadzono populacyjnych, prospektywnych, podłużnych badań nad zapaleniem błony naczyniowej u dzieci z jakiejkolwiek przyczyny, z wynikającymi z tego ograniczeniami w bazie danych wykorzystywanych do udzielania porad rodzinom dotkniętym chorobą, równoważenia decyzji dotyczących leczenia lub planowania dalszych badań.
Celem pracy jest opisanie charakterystyki zapalenia błony naczyniowej oka rozpoczynającego się w dzieciństwie oraz opisanie wyników leczenia.
Badacze mają również na celu określenie społeczno-demograficznych, klinicznych, biologicznych i związanych z leczeniem determinantów wyniku.
Wczesne (1-2 lata po postawieniu diagnozy) wyniki zostaną opisane w pierwszej kolejności: Jednak poprzez utworzenie krajowej kohorty początkowej, badacze umożliwią długoterminowe badania wyników dla dotkniętych dzieci i rodzin.
Nie będzie żadnych zmian w rutynowej opiece klinicznej.
Przegląd badań
Status
Aktywny, nie rekrutujący
Warunki
Szczegółowy opis
Tło:
Termin opisowy zapalenia błony naczyniowej oka wieku dziecięcego dla grupy rzadkich zapalnych chorób oczu, które są zazwyczaj przewlekłe, mają charakter nawracająco-remisyjny i mają niepewną etiologię (idiopatyczna). Utrata wzroku występuje z powodu uszkodzeń strukturalnych spowodowanych niekontrolowanym stanem zapalnym. Zrozumienie determinant długoterminowego wyniku jest ograniczone, zwłaszcza predyktorów odpowiedzi terapeutycznej lub sposobu definiowania kontroli choroby.
Celuje:
Opisać naturalną historię choroby i wyniki leczenia wśród reprezentatywnej dla kraju grupy dzieci z niezakaźnym zapaleniem błony naczyniowej oka, opisać wpływ przebiegu choroby na jakość życia zarówno dziecka, jak i jego rodziny oraz zidentyfikować determinanty niekorzystnych wyników wzrokowych, strukturalnych i rozwojowych.
Metody:
UNICORNS to prospektywne, podłużne, wieloośrodkowe badanie kohortowe dzieci z nowo zdiagnozowanym zapaleniem błony naczyniowej oka, na temat których zostanie zebrany minimalny podstawowy zestaw danych klinicznych. Uczestnicy i ich rodziny będą również wypełniać pomiary wyników zgłaszane przez pacjentów (PROMS) na początku badania i corocznie od momentu rekrutacji.
PROMS zebrane na początku badania to:
- Kwestionariusz Sił i Trudności (SDQ): ma na celu zbadanie emocjonalnych i behawioralnych aspektów życia uczestników
- Child Health Utility 9D (CHU9D): ogólna miara jakości życia związana ze zdrowiem oparta na preferencjach
- Kwestionariusz nawyków snu dzieci (CHSQ): ocenia częstość zachowań związanych z typowymi problemami ze snem u dzieci
- Ogólna ocena 100 mm (GE): wizualna ocena analogowa o długości 100 mm używana do uchwycenia ogólnego postrzegania ciężaru choroby
PROMS zebrane w roku 1 i corocznie (z zastrzeżeniem badań redundancji instrumentu) to:
- Child Health Utility 9D (CHU9D): ogólna miara jakości życia związana ze zdrowiem oparta na preferencjach
- Ogólna ocena 100 mm (GE): wizualna ocena analogowa o długości 100 mm używana do uchwycenia ogólnego postrzegania ciężaru choroby
- Pediatric Quality of Life Score (PedsQL): krótki kwestionariusz używany do oceny jakości życia związanej ze zdrowiem u dzieci
- Miernik jakości życia związany ze wzrokiem – dzieci i młodzież (VQoL_CYP): instrumenty te rejestrują funkcjonalny i szerszy wpływ życia z niepełnosprawnością wzrokową Związek cech pacjenta (zależnych od dziecka i leczenia) z wynikiem zostanie zbadany przy użyciu modele regresji porządkowej, które obejmują dostosowanie do zgodności wewnątrz dziecka między oczami dla osób z chorobą obustronną i powtarzalny pomiar wyników.
Dyskusja:
Poprzez to populacyjne, prospektywne, podłużne badanie zapalenia błony naczyniowej oka u dzieci, badacze opisują charakterystykę choroby rozpoczynającej się w dzieciństwie. Wczesne wyniki (1-2 lata po postawieniu diagnozy) zostaną opisane w pierwszej kolejności, a dzięki utworzeniu krajowej kohorty początkowej umożliwione zostaną długoterminowe badania wyników dla dotkniętych dzieci i rodzin.
Typ studiów
Obserwacyjny
Zapisy (Szacowany)
250
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Belfast, Zjednoczone Królestwo, BT9 7AB
- Belfast Royal Victoria Hospital NHS Foundation Trust
-
Birmingham, Zjednoczone Królestwo, B4 6NH
- Birmingham Women's and Children's Hospital NHS Foundation Trust
-
Bournemouth, Zjednoczone Królestwo, BH7 7DW
- Royal Bournemouth Christchurch Hospitals NHS Foundation Trust
-
Bradford, Zjednoczone Królestwo, BD9 6RJ
- Bradford Teaching Hospitals NHS Foundation Trust
-
Bristol, Zjednoczone Królestwo, BS1 3NU
- University Hospitals Bristol NHS Foundation Trust
-
Cambridge, Zjednoczone Królestwo, CB2 0QQ
- Cambridge University Hospital NHS Foundation Trust
-
Cardiff, Zjednoczone Królestwo, CF14 4XW
- Cardiff and Vale University Health Board Hospitals
-
Chelmsford, Zjednoczone Królestwo, CM1 7ET
- Mid Essex Hospital Trust
-
Dundee, Zjednoczone Królestwo, DD1 9SY
- Ninewells Hospital
-
Edinburgh, Zjednoczone Królestwo, EH1 3EG
- Princess Alexandra Eye Pavilion
-
Glasgow, Zjednoczone Królestwo, G51 4TF
- Royal Children's Hospital
-
Great Yarmouth, Zjednoczone Królestwo, NR31 6LA
- James Paget University Hospitals NHS Foundation Trust
-
Hull, Zjednoczone Królestwo, HU3 2JZ
- Hull University Teaching Hospitals NHS Trust
-
Leeds, Zjednoczone Królestwo, LS9 7TF
- Leeds Teaching Hospitals NHS Trust
-
Liverpool, Zjednoczone Królestwo, L12 2AP
- Alder Hey Hospital NHS Foundation Trust
-
London, Zjednoczone Królestwo, NW3 2QG
- Royal Free London NHS Foundation Trust
-
London, Zjednoczone Królestwo, EC1V 2PD
- Moorfields Eye Hospital NHS Foundation Trust
-
London, Zjednoczone Królestwo, SE1 7EH
- St Thomas' Hospital
-
London, Zjednoczone Królestwo, WC1N 3JH
- Great Ormond Street Hospital NHS Foundation Trust
-
Maidstone, Zjednoczone Królestwo, ME16 9QQ
- Maidstone and Tunbridge Wells NHS Trust
-
Manchester, Zjednoczone Królestwo, M13 9WL
- Manchester University NHS Foundation Trust
-
Newcastle, Zjednoczone Królestwo, NE1 4LP
- Newcastle upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust
-
Norwich, Zjednoczone Królestwo, NR4 7UY
- Norfolk and Norwich University Hospitals NHS Foundation Trust
-
Nottingham, Zjednoczone Królestwo, NG7 2UH
- Nottingham University Hospitals NHS Trust
-
Oxford, Zjednoczone Królestwo, OX3 9DU
- Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust
-
Redhill, Zjednoczone Królestwo, RH1 5RH
- Sussex Eye Hospital and Royal Alexandra Children's Hospital
-
Sheffield, Zjednoczone Królestwo, S10 2TH
- Sheffield Children's Hospitals NHS Foundation Trust
-
Southampton, Zjednoczone Królestwo, SO16 6YD
- University Hospital Southampton NHS Foundation Trust
-
Westcliff-on-Sea, Zjednoczone Królestwo, SS0 0RY
- Southend University Hospital NHS Foundation Trust
-
Whitechapel, Zjednoczone Królestwo, E1 1FR
- Royal London Hospital
-
York, Zjednoczone Królestwo, YO31 8HE
- York Teaching Hospital NHS Foundation Trust
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Nie starszy niż 18 lat (Dziecko, Dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Metoda próbkowania
Próbka bez prawdopodobieństwa
Badana populacja
Dzieci w wieku poniżej 18 lat (w chwili rozpoznania), u których niedawno zdiagnozowano zapalenie błony naczyniowej oka Nowo zdiagnozowane zapalenie błony naczyniowej oka (w ciągu ostatnich 6 miesięcy)
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Dzieci z nowo zdiagnozowanym zapaleniem błony naczyniowej oka (w ciągu ostatnich 6 miesięcy)
- Wiek < 18 lat
Kryteria wyłączenia:
- Zapalenie błony naczyniowej oka spowodowane nowotworem złośliwym
- Zapalenie błony naczyniowej oka spowodowane urazem oka (w tym jatrogenne, tj. chirurgia wewnątrzgałkowa)
- Zapalenie błony naczyniowej oka spowodowane potwierdzoną infekcją oka
- Dzieci z zaburzeniami rozwojowymi lub upośledzeniami, które uniemożliwiają im samoocenę poziomu funkcjonowania lub jakości życia
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Modele obserwacyjne: Kohorta
- Perspektywy czasowe: Spodziewany
Kohorty i interwencje
Grupa / Kohorta |
|---|
|
Dziecięce zapalenie błony naczyniowej oka
Dzieci w wieku <18 lat z nowo zdiagnozowanym niezakaźnym zapaleniem błony naczyniowej oka
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Częstość występowania powikłań ocznych
Ramy czasowe: Do 3 lat
|
Nowy przypadek groźnych dla wzroku powikłań ocznych, w tym jaskry, zaćmy i obrzęku plamki
|
Do 3 lat
|
|
Wynik Inwentarza Jakości Życia Pediatrii
Ramy czasowe: Do 3 lat
|
Jakość życia (wyniki zgłaszane przez pacjentów) przy użyciu Inwentarza Jakości Życia Pediatrycznego (PedsQL), w którym pozycje są punktowane w odwrotnej kolejności i przekształcane liniowo do skali 0-100, tak aby wyższe wyniki wskazywały na lepszą HRQOL (jakość życia związana ze zdrowiem)
|
Do 3 lat
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Ekspozycja na kortykosteroidy
Ramy czasowe: Do 3 lat
|
Całkowite przepisane miejscowe i ogólnoustrojowe obciążenie kortykosteroidami
|
Do 3 lat
|
|
Osiągnięcie kontroli choroby
Ramy czasowe: Do 3 lat
|
Liczba dzieci, u których uzyskano bezwzględną kontrolę zdefiniowaną jako brak zapalenia Względną kontrolę zdefiniowaną jako brak zapalenia powyżej 0,5 Najniższy stopień zapalenia, po zastosowaniu mniej niż jednej kropli miejscowego kortykosteroidu
|
Do 3 lat
|
|
Narzędzie zdrowotne
Ramy czasowe: Do 3 lat
|
Child Health Utility Metric (CHU9D), z wynikami w zakresie od 0,33 (najgorszy stan zdrowia) do 1,00 (najlepszy stan zdrowia)
|
Do 3 lat
|
|
Zmiana w Inwentarzu Jakości Życia Dzieci
Ramy czasowe: Ponad rok od punktu odniesienia do pierwszego roku
|
Zmiana jakości życia zgłaszana przez dziecko za pomocą Inwentarza Jakości Życia Pediatrycznego (PedsQL), w którym pozycje są punktowane w odwrotnej kolejności i przekształcane liniowo do skali 0-100, tak że wyższe wyniki wskazują na lepszą HRQOL (jakość życia związana ze zdrowiem) oraz zmiana większa niż 5 ma znaczenie kliniczne
|
Ponad rok od punktu odniesienia do pierwszego roku
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Współpracownicy
Śledczy
- Główny śledczy: Ameenat L Solebo, University College London (UCL) Great Ormond Street Institute of Child Health
Publikacje i pomocne linki
Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.
Przydatne linki
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
22 października 2020
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
1 grudnia 2025
Ukończenie studiów (Szacowany)
1 grudnia 2026
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
16 października 2020
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
19 maja 2022
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
23 maja 2022
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
4 października 2024
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
3 października 2024
Ostatnia weryfikacja
1 września 2024
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- 258638
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
NIE
Opis planu IPD
Upoważnieni współpracownicy otrzymają dostęp do zagregowanych, anonimowych danych po dokonaniu przeglądu ich protokołów badawczych, PI i Co-Is.
Konieczne będzie zawarcie umów o przekazywaniu danych i materiałów, aby zapewnić zgodność z przepisami oraz aby interesy uczestników były przestrzegane i szanowane przez cały czas.
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .