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Ruxolitinib 用于治疗对羟基脲耐药或不耐受的真性红细胞增多症。

2022年6月29日 更新者：Novartis Pharmaceuticals

Ruxolitinib 用于治疗羟基脲耐药或不耐受患者的真性红细胞增多症：使用美国 Optum 电子健康记录数据源的回顾性非干预研究。

这是一项针对美国 ≥ 18 岁 PV 患者的分析性和描述性、非干预性、回顾性队列研究，使用二级数据源 Optum EHR 数据库。

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

详细说明

Optum EHR 数据库的最新数据截至 2020 年 6 月 30 日。

鉴定期：2007年4月1日至2019年6月30日

学习时间：2007年1月1日至2020年6月30日

索引日期：

根据修改后的欧洲白血病网 (ELN) 标准，PV 患者对 HU 治疗耐药或不耐受的第一个证据，定义为：

  1. 采血 HCT ≥ 45%（最近 3 个月内最后一次采血）或
  2. 血小板计数 > 400 x 109/L 和可触及的脾肿大（血小板计数后 3 个月内可触及脾脏）

索引前时期：

患者至少有 3 个月的索引前数据可用。 索引前数据可用性是使用报告的“第一个月活跃”字段确定的。

指数后时期：

没有要求的最短索引后期限。 每个患者在数据库中报告了“第一个月活跃”和“最后一个月活跃”。 由于“上个月活跃”基于数据库中的任何活动，包括患者“死亡日期”后几个月发生的信件和电子邮件等遭遇，因此使用“上个月活跃”可能会高估后续行动给定的病人。 出于这个原因，每个患者的随访结束被定义为诊断、观察、处方、实验室、程序表中最后一次活动的日期或访问表中最后一次访问的出院日期（以这些活动中的任何一个为准）最晚发生）。 这低估了一些没有积极使用医疗资源的患者的随访情况。

研究类型

观察性的

注册 (实际的)

1576

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 美国
    • New Jersey
      • East Hanover、New Jersey、美国、07936-1080
        • Novartis Investigative Site

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

18年 至 99年 (成人、年长者)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

取样方法

非概率样本

研究人群

2007 年 4 月至 2019 年 6 月期间 Optum EHR 数据库中对 HU 耐药或不耐受的 PV 患者

描述

纳入标准：

包括患者：

  • 至少有一个国际疾病分类，第9次修订，临床修改/国际疾病分类，第10次修订，识别期间（2007年4月1日至2019年6月30日）PV的临床修改代码，具有非缺失性别和出生年份数据以及谁被视为综合交付网络的一部分
  • 在 PV 诊断时年龄≥ 18 岁
  • 有≥2个HU处方
  • 经过至少 3 个月的 HU 治疗（索引日期）后，被归类为对 HU 具有耐药性或不耐受性，定义为：

HCT ≥ 45% 并进行了放血（最近 3 个月内最后一次放血）或血小板计数 > 400 x 109/L 并且存在可触及的脾肿大（血小板计数后 3 个月内可触及脾脏）。

要识别 RUX 组中的患者：

-在索引后期间使用 ≥ 2 个 RUX 处方。

排除标准：

被排除的患者：

-在 PV 诊断之前进行 MF 或 AML 诊断。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 观测模型：队列
  • 时间观点：追溯

队列和干预

团体/队列
干预/治疗
芦可替尼 (RUX)
对 HU 有抵抗力或不耐受的 PV 患者（在索引日期定义）并在索引后期间转换为 RUX。
其他：芦可替尼
对 HU 有抵抗力或不耐受的 PV 患者（在索引日期定义）并在索引后期间转换为 RUX。
其他名称：
  • 贾卡维
最佳可行疗法 (BAT)
对羟基脲 (HU)（在指数日期定义）有耐药性或不耐受的 PV 患者，在指数后期间继续进行 HU 治疗或改用除 RUX 以外的其他可用疗法。

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
RUX 组和 BAT 组之间的血栓栓塞事件数
大体时间：在整个研究过程中，大约 13 年（研究期间：从 2007 年 1 月 1 日到 2020 年 6 月 30 日）
报告了整个真性红细胞增多症队列以及 BAT 和 RUX 组的血栓栓塞事件。 TE 是使用国际疾病分类第 9 次修订版 (ICD-9-CM) 和国际疾病分类第 10 次修订版 (ICD-10-CM) 代码定义的，这些代码以前被策划为 TE 的限制性 (RESPONSE RCT) 和广泛 (GEMFIN) 定义Optum EHR 数据库中的诊断表。
在整个研究过程中，大约 13 年（研究期间：从 2007 年 1 月 1 日到 2020 年 6 月 30 日）
BAT组高危亚组和低危亚组之间的血栓栓塞事件数
大体时间：在整个研究过程中，大约 13 年（研究期间：从 2007 年 1 月 1 日到 2020 年 6 月 30 日）
在 BAT 组内，根据 TE 的频率确定高风险（平均每年 ≥ 1 TE）和低风险（平均每年 < 1 TE）亚组，并根据患者社会人口统计学、合并症、症状、临床、和药物变量。
在整个研究过程中，大约 13 年（研究期间：从 2007 年 1 月 1 日到 2020 年 6 月 30 日）

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
血栓栓塞事件发生率
大体时间：在整个研究过程中，大约 13 年（研究期间：从 2007 年 1 月 1 日到 2020 年 6 月 30 日）
据报道，与接受 RUX 治疗的患者相比，接受 BAT 治疗的 HU 耐药或不耐受的 PV 患者的 TE 发生率存在差异。 TE 是使用国际疾病分类第 9 次修订版 (ICD-9-CM) 和国际疾病分类第 10 次修订版 (ICD-10-CM) 代码定义的，这些代码以前被策划为 TE 的限制性 (RESPONSE RCT) 和广泛 (GEMFIN) 定义Optum EHR 数据库中的诊断表。
在整个研究过程中，大约 13 年（研究期间：从 2007 年 1 月 1 日到 2020 年 6 月 30 日）
首次血栓栓塞事件发生时间
大体时间：在整个研究过程中，大约 13 年（研究期间：从 2007 年 1 月 1 日到 2020 年 6 月 30 日）
与接受 RUX 治疗的患者相比，对接受 BAT 治疗的 HU 有抵抗力或不耐受的 PV 患者首次 TE 的时间进行了报道。 TE 是使用国际疾病分类第 9 次修订版 (ICD-9-CM) 和国际疾病分类第 10 次修订版 (ICD-10-CM) 代码定义的，这些代码以前被策划为 TE 的限制性 (RESPONSE RCT) 和广泛 (GEMFIN) 定义Optum EHR 数据库中的诊断表。
在整个研究过程中，大约 13 年（研究期间：从 2007 年 1 月 1 日到 2020 年 6 月 30 日）
采血手术的发生率
大体时间：在整个研究过程中，大约 13 年（研究期间：从 2007 年 1 月 1 日到 2020 年 6 月 30 日）

据报道，与接受 RUX 治疗的患者相比，接受 BAT 治疗的 HU 耐药或不耐受的 PV 患者的静脉切开术发生率存在差异。

放血是使用 Optum EHR 程序表中的当前程序术语第四版 (CPT4) 代码定义的。
在整个研究过程中，大约 13 年（研究期间：从 2007 年 1 月 1 日到 2020 年 6 月 30 日）
第一次放血手术的时间
大体时间：在整个研究过程中，大约 13 年（研究期间：从 2007 年 1 月 1 日到 2020 年 6 月 30 日）
与接受 RUX 治疗的患者相比，对接受 BAT 治疗的 HU 耐药或不耐受的 PV 患者首次放血的时间进行了报道。 放血是使用 Optum EHR 程序表中的当前程序术语第四版 (CPT4) 代码定义的。
在整个研究过程中，大约 13 年（研究期间：从 2007 年 1 月 1 日到 2020 年 6 月 30 日）
肿瘤转化的发生率
大体时间：在整个研究过程中，大约 13 年（研究期间：从 2007 年 1 月 1 日到 2020 年 6 月 30 日）

据报道，与接受 RUX 治疗的患者相比，接受 BAT 治疗的 HU 耐药或不耐受的 PV 患者的肿瘤转化发生率存在差异。

肿瘤转化定义为：

  • PV 到 MF（骨髓纤维化）
  • MF 到 AML（急性髓性白血病）
  • 使用 Optum EHR 诊断表中的 ICD-9-CM 和 ICD-10-CM 代码检测 PV 到 AML 肿瘤的转化。
在整个研究过程中，大约 13 年（研究期间：从 2007 年 1 月 1 日到 2020 年 6 月 30 日）
第一次肿瘤转化的时间
大体时间：在整个研究过程中，大约 13 年（研究期间：从 2007 年 1 月 1 日到 2020 年 6 月 30 日）

与接受 RUX 治疗的患者相比，对接受 BAT 治疗的 HU 耐药或不耐受的 PV 患者首次肿瘤转化的时间进行了报道。

肿瘤转化定义为：

  • 光伏到中频
  • MF 到 AML
  • 使用 Optum EHR 诊断表中的 ICD-9-CM 和 ICD-10-CM 代码检测 PV 到 AML 肿瘤的转化。
在整个研究过程中，大约 13 年（研究期间：从 2007 年 1 月 1 日到 2020 年 6 月 30 日）
治疗模式：使用不同 PV 相关治疗的患者比例
大体时间：在整个研究过程中，大约 13 年（研究期间：从 2007 年 1 月 1 日到 2020 年 6 月 30 日）

据报道，与接受 RUX 治疗的患者相比，接受 BAT 治疗的 HU 耐药或不耐受的 PV 患者的治疗模式存在差异。

BAT 包括多种 PV 疗法，包括 HU、IFN、聚乙二醇化 IFN (PEG-IFN) 等。 这些疗法被报告为 BAT 下的子类别。
在整个研究过程中，大约 13 年（研究期间：从 2007 年 1 月 1 日到 2020 年 6 月 30 日）
医疗资源利用率 (HCRU)：住院人数
大体时间：在整个研究过程中，大约 13 年（研究期间：从 2007 年 1 月 1 日到 2020 年 6 月 30 日）
住院被定义为在 Optum EHR 的 Visit 表中具有有效 visit_ID 的住院。 住院治疗分别报告为全因和 PV 特异性
在整个研究过程中，大约 13 年（研究期间：从 2007 年 1 月 1 日到 2020 年 6 月 30 日）
医疗资源利用率 (HCRU)：门诊就诊次数
大体时间：在整个研究过程中，大约 13 年（研究期间：从 2007 年 1 月 1 日到 2020 年 6 月 30 日）
具有以下就诊类型的就诊：具有有效 visit_ID 的“观察患者”被包括为门诊就诊。 不包括导致住院治疗的门诊就诊。 门诊就诊分别报告为全因和特定 PV。
在整个研究过程中，大约 13 年（研究期间：从 2007 年 1 月 1 日到 2020 年 6 月 30 日）
医疗资源利用 (HCRU)：急诊室就诊次数
大体时间：在整个研究过程中，大约 13 年（研究期间：从 2007 年 1 月 1 日到 2020 年 6 月 30 日）
具有以下就诊类型的就诊：具有有效 visit_ID 的“急诊患者”被包括为急诊室就诊。 不包括导致住院治疗的急诊室就诊。 急诊室就诊分别报告为全因和特定 PV。
在整个研究过程中，大约 13 年（研究期间：从 2007 年 1 月 1 日到 2020 年 6 月 30 日）

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Novartis Pharmaceuticals

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

有用的网址

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2020年11月27日

初级完成 (实际的)

2021年6月29日

研究完成 (实际的)

2021年6月29日

研究注册日期

首次提交

2022年6月13日

首先提交符合 QC 标准的

2022年6月13日

首次发布 (实际的)

2022年6月16日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2022年7月5日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2022年6月29日

最后验证

2022年6月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • CINC424B3001

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