Ruxolitinibe para policitemia vera em pacientes resistentes ou intolerantes à hidroxiureia.
Ruxolitinibe para o tratamento da policitemia vera em pacientes resistentes ou intolerantes à hidroxiureia: um estudo retrospectivo não intervencional usando a fonte de dados do Registro Eletrônico de Saúde Optum dos EUA.
Visão geral do estudo
Descrição detalhada
O banco de dados Optum EHR estava atualizado até 30 de junho de 2020.
Período de identificação: De 01-04-2007 a 30-06-2019
Período de estudo: De 01-jan-2007 a 30-jun-2020
Data do índice:
Primeira evidência de resistência ou intolerância ao tratamento com HU em pacientes com PV de acordo com os critérios modificados da European Leukemia Net (ELN) e definidos como:
- HCT ≥ 45% com flebotomia (última flebotomia nos últimos 3 meses) Ou
- Contagem de plaquetas > 400 x 109/L e presença de esplenomegalia palpável (baço palpável até 3 meses após contagem de plaquetas)
Período pré-índice:
Os pacientes tinham um mínimo de 3 meses de dados pré-índice disponíveis. A disponibilidade de dados pré-índice foi determinada usando o campo 'primeiro mês ativo' relatado.
Período pós-índice:
Não foi exigido um período mínimo pós-índice. Cada paciente teve um 'primeiro mês ativo' e 'último mês ativo' relatado no banco de dados. Como o 'último mês ativo' foi baseado em qualquer atividade no banco de dados, incluindo encontros como cartas e e-mails que ocorreram vários meses após a 'data_morte' do paciente, usar o 'último mês ativo' pode superestimar o acompanhamento para um determinado paciente. Por esta razão, o fim do seguimento de cada paciente foi definido como a data da última atividade dentro da tabela de diagnósticos, observações, prescrições, laboratórios, procedimentos ou data de alta da última consulta dentro da tabela de consultas (qualquer uma dessas atividades ocorre mais tarde). Isso subestimou o acompanhamento de alguns pacientes que não estavam usando ativamente os recursos de saúde.
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Contactos e Locais
Locais de estudo
-
-
New Jersey
-
East Hanover, New Jersey, Estados Unidos, 07936-1080
- Novartis Investigative Site
-
-
Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Método de amostragem
População do estudo
Descrição
Critério de inclusão:
Pacientes incluídos:
- Com pelo menos uma Classificação Internacional de Doenças, 9ª Revisão, Modificação Clínica/Classificação Internacional de Doenças, 10ª Revisão, código de Modificação Clínica para PV no período de identificação (01-abr-2007 a 30-jun-2019) que não tinha sexo e ano de nascimento e que foram atendidas na Rede Integrada de Parto
- Que tinham ≥ 18 anos no diagnóstico de PV
- Com ≥ 2 prescrições de HU
- Que foram classificados como resistentes ou intolerantes à HU após um mínimo de 3 meses de tratamento com HU (data índice), definido como:
HCT ≥ 45% com flebotomia (última flebotomia nos últimos 3 meses) ou Contagem de plaquetas > 400 x 109/L e presença de esplenomegalia palpável (baço palpável até 3 meses após contagem de plaquetas).
Para identificar pacientes no grupo RUX:
- Com ≥ 2 prescrições de RUX no período pós-índice.
Critério de exclusão:
Pacientes Excluídos:
- Com um diagnóstico de MF ou AML antes de um diagnóstico de PV.
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Modelos de observação: Coorte
- Perspectivas de Tempo: Retrospectivo
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
|
Ruxolitinibe (RUX)
Pacientes com PV que eram resistentes ou intolerantes à HU (conforme definido na data do índice) e mudaram para RUX no período pós-índice.
|
Pacientes com PV que eram resistentes ou intolerantes à HU (conforme definido na data do índice) e mudaram para RUX no período pós-índice.
Outros nomes:
|
|
Melhor terapia disponível (BAT)
Pacientes com PV que eram resistentes ou intolerantes à Hidroxiureia (HU) (conforme definido na data do índice) e continuaram o tratamento com HU ou mudaram para outras terapias disponíveis além de RUX no período pós-índice.
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Número de eventos tromboembólicos entre os grupos RUX e BAT
Prazo: ao longo do estudo, aproximadamente 13 anos (Período do estudo: De 01-jan-2007 a 30-jun-2020)
|
Eventos tromboembólicos na coorte geral de Policitemia Vera e nos grupos BAT e RUX foram relatados.
Um TE foi definido usando os códigos da 9ª Revisão da Classificação Internacional de Doenças (CID-9-CM) e da 10ª Revisão da Classificação Internacional de Doenças (CID-10-CM) previamente curados como definições restritivas (RESPONSE RCT) e extensas (GEMFIN) de TE dentro a tabela de diagnóstico no banco de dados Optum EHR.
|
ao longo do estudo, aproximadamente 13 anos (Período do estudo: De 01-jan-2007 a 30-jun-2020)
|
|
Número de eventos tromboembólicos entre os subgrupos de alto e baixo risco do grupo BAT
Prazo: ao longo do estudo, aproximadamente 13 anos (Período do estudo: De 01-jan-2007 a 30-jun-2020)
|
Dentro do grupo BAT, subgrupos de alto risco (≥ 1 TE em média por ano) e baixo risco (< 1 TE em média por ano) foram identificados com base na frequência de TEs e caracterizados de acordo com a sociodemografia do paciente, comorbidades, sintomas, clínica, e variáveis medicamentosas.
|
ao longo do estudo, aproximadamente 13 anos (Período do estudo: De 01-jan-2007 a 30-jun-2020)
|
Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Taxa de incidência de evento tromboembólico
Prazo: ao longo do estudo, aproximadamente 13 anos (Período do estudo: De 01-jan-2007 a 30-jun-2020)
|
Foi relatada diferença na taxa de incidência de TEs em pacientes com PV resistentes ou intolerantes a HU tratados com BAT em comparação com aqueles tratados com RUX.
Um TE foi definido usando os códigos da 9ª Revisão da Classificação Internacional de Doenças (CID-9-CM) e da 10ª Revisão da Classificação Internacional de Doenças (CID-10-CM) previamente curados como definições restritivas (RESPONSE RCT) e extensas (GEMFIN) de TE dentro a tabela de diagnóstico no banco de dados Optum EHR.
|
ao longo do estudo, aproximadamente 13 anos (Período do estudo: De 01-jan-2007 a 30-jun-2020)
|
|
Tempo até o primeiro evento tromboembólico
Prazo: ao longo do estudo, aproximadamente 13 anos (Período do estudo: De 01-jan-2007 a 30-jun-2020)
|
O tempo para o primeiro TE em pacientes com PV resistentes ou intolerantes a HU tratados com BAT em comparação com aqueles tratados com RUX foi relatado.
Um TE foi definido usando os códigos da 9ª Revisão da Classificação Internacional de Doenças (CID-9-CM) e da 10ª Revisão da Classificação Internacional de Doenças (CID-10-CM) previamente curados como definições restritivas (RESPONSE RCT) e extensas (GEMFIN) de TE dentro a tabela de diagnóstico no banco de dados Optum EHR.
|
ao longo do estudo, aproximadamente 13 anos (Período do estudo: De 01-jan-2007 a 30-jun-2020)
|
|
Taxa de incidência de procedimentos de flebotomia
Prazo: ao longo do estudo, aproximadamente 13 anos (Período do estudo: De 01-jan-2007 a 30-jun-2020)
|
Foi relatada diferença na taxa de incidência de flebotomias em pacientes com PV resistentes ou intolerantes a HU tratados com BAT em comparação com aqueles tratados com RUX. As flebotomias foram definidas usando os códigos Current Procedural Terminology, Quarta Edição (CPT4) dentro da tabela Procedimento no Optum EHR. |
ao longo do estudo, aproximadamente 13 anos (Período do estudo: De 01-jan-2007 a 30-jun-2020)
|
|
Tempo para o primeiro procedimento de flebotomia
Prazo: ao longo do estudo, aproximadamente 13 anos (Período do estudo: De 01-jan-2007 a 30-jun-2020)
|
Foi relatado o tempo até a primeira flebotomia em pacientes com PV resistentes ou intolerantes a HU tratados com BAT em comparação com aqueles tratados com RUX.
As flebotomias foram definidas usando os códigos Current Procedural Terminology, Quarta Edição (CPT4) dentro da tabela Procedimento no Optum EHR.
|
ao longo do estudo, aproximadamente 13 anos (Período do estudo: De 01-jan-2007 a 30-jun-2020)
|
|
Taxa de incidência de transformações neoplásicas
Prazo: ao longo do estudo, aproximadamente 13 anos (Período do estudo: De 01-jan-2007 a 30-jun-2020)
|
Foi relatada diferença na taxa de incidência de transformações neoplásicas em pacientes com PV resistentes ou intolerantes a HU tratados com BAT em comparação com aqueles tratados com RUX. Uma transformação neoplásica foi definida como:
|
ao longo do estudo, aproximadamente 13 anos (Período do estudo: De 01-jan-2007 a 30-jun-2020)
|
|
Tempo para a primeira transformação neoplásica
Prazo: ao longo do estudo, aproximadamente 13 anos (Período do estudo: De 01-jan-2007 a 30-jun-2020)
|
O tempo para a primeira transformação neoplásica em pacientes com PV resistentes ou intolerantes a HU tratados com BAT em comparação com aqueles tratados com RUX foi relatado. Uma transformação neoplásica foi definida como:
|
ao longo do estudo, aproximadamente 13 anos (Período do estudo: De 01-jan-2007 a 30-jun-2020)
|
|
Padrões de tratamento: Proporção de pacientes que usam diferentes tratamentos relacionados a PV
Prazo: ao longo do estudo, aproximadamente 13 anos (Período do estudo: De 01-jan-2007 a 30-jun-2020)
|
Foram relatadas diferenças nos padrões de tratamento em pacientes com PV resistentes ou intolerantes a HU tratados com BAT em comparação com aqueles tratados com RUX. BAT composto por múltiplas terapias para PV, incluindo HU, IFN, IFN peguilado (PEG-IFN) e outros. Essas terapias foram relatadas como subcategorias no BAT. |
ao longo do estudo, aproximadamente 13 anos (Período do estudo: De 01-jan-2007 a 30-jun-2020)
|
|
Utilização de recursos de saúde (HCRU): Número de internações hospitalares
Prazo: ao longo do estudo, aproximadamente 13 anos (Período do estudo: De 01-jan-2007 a 30-jun-2020)
|
A hospitalização foi definida como uma internação com um visit_ID válido na tabela Visit no Optum EHR.
Internações hospitalares foram relatadas como todas as causas e como específicas de PV, respectivamente
|
ao longo do estudo, aproximadamente 13 anos (Período do estudo: De 01-jan-2007 a 30-jun-2020)
|
|
Utilização de recursos de saúde (HCRU): Número de consultas ambulatoriais
Prazo: ao longo do estudo, aproximadamente 13 anos (Período do estudo: De 01-jan-2007 a 30-jun-2020)
|
Visitas com o seguinte tipo de visita: "paciente em observação" com um visit_ID válido foram incluídas como uma visita ambulatorial.
Consultas ambulatoriais que resultaram em internação hospitalar não foram incluídas.
As consultas ambulatoriais foram relatadas como todas as causas e específicas de PV, respectivamente.
|
ao longo do estudo, aproximadamente 13 anos (Período do estudo: De 01-jan-2007 a 30-jun-2020)
|
|
Utilização de recursos de saúde (HCRU): Número de atendimentos de emergência
Prazo: ao longo do estudo, aproximadamente 13 anos (Período do estudo: De 01-jan-2007 a 30-jun-2020)
|
Visitas com o seguinte tipo de visita: "paciente de emergência" com um visit_ID válido foram incluídas como uma visita de emergência.
Visitas de emergência que resultaram em internação hospitalar não foram incluídas.
As visitas à sala de emergência foram relatadas como todas as causas e como específicas para PV, respectivamente.
|
ao longo do estudo, aproximadamente 13 anos (Período do estudo: De 01-jan-2007 a 30-jun-2020)
|
Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Publicações e links úteis
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Real)
Conclusão do estudo (Real)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- CINC424B3001
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .