Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Ruxolitinib til polycytæmi Vera hos patienter, der er resistente over for eller intolerante over for hydroxyurea.

29. juni 2022 opdateret af: Novartis Pharmaceuticals

Ruxolitinib til behandling af polycytæmi Vera hos patienter, der er resistente over for eller intolerante over for Hydroxyurea: en retrospektiv ikke-interventionel undersøgelse, der bruger US Optum Electronic Health Record Data Source.

Dette var en analytisk og beskrivende, ikke-interventionel, retrospektiv kohorteundersøgelse af PV-patienter i alderen ≥ 18 år i USA ved hjælp af en sekundær datakilde, Optum EHR-database.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Optum EPJ-databasen var aktuel op til 30. juni-2020.

Identifikationsperiode: Fra 1. april 2007 til 30. juni 2019

Studieperiode: Fra 01-jan-2007 til 30-jun-2020

Indeksdato:

Første bevis på resistens over for eller intolerance af HU-behandling hos patienter med PV i henhold til modificerede European Leukemia Net (ELN) kriterier og defineret som:

  1. HCT ≥ 45 % med flebotomi (sidste flebotomi inden for de sidste 3 måneder) Eller
  2. Blodpladetal > 400 x 109/L og tilstedeværelse af palpabel splenomegali (palpabel milt op til 3 måneder efter trombocyttal)

Førindeksperiode:

Patienterne havde minimum 3 måneders præindeksdata tilgængelige. Tilgængeligheden af ​​data før indeks blev bestemt ved hjælp af det rapporterede felt "første måned aktiv".

Periode efter indeksering:

Der var ingen minimumsperiode efter indeksering påkrævet. Hver patient havde en 'første måned aktiv' og 'sidste måned aktiv' rapporteret i databasen. Da 'sidste måned aktive' var baseret på enhver aktivitet i databasen, herunder møder såsom breve og e-mails, der fandt sted flere måneder efter patientens 'dødsdato', kan brug af 'sidste måned aktive' overvurdere opfølgningen for en given patient. Af denne grund blev afslutningen af ​​opfølgningen for hver patient defineret som datoen for den sidste aktivitet inden for diagnose, observationer, ordinationer, laboratorier, proceduretabeller eller udskrivelsesdato fra det sidste besøg i besøgstabellen (afhængig af hvilken af ​​disse aktiviteter sker senest). Dette undervurderede opfølgningen for nogle patienter, hvor de ikke aktivt brugte sundhedsressourcer.

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Faktiske)

1576

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • New Jersey
      • East Hanover, New Jersey, Forenede Stater, 07936-1080
        • Novartis Investigative Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 99 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

PV-patienter, der var resistente over for eller intolerante over for HU i Optum EHR-databasen mellem april 2007 og juni 2019

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

Inkluderede patienter:

  • Med mindst én international klassifikation af sygdomme, 9. revision, klinisk ændring/international klassifikation af sygdomme, 10. revision, klinisk ændringskode for PV i identifikationsperioden (01-apr-2007 til 30. juni-2019), som ikke manglede data om køn og fødselsår, og som blev behandlet som en del af det integrerede leveringsnetværk
  • De var ≥ 18 år gamle ved PV-diagnose
  • Med ≥ 2 recepter af HU
  • Der blev klassificeret som resistente over for eller intolerante over for HU efter minimum 3 måneders HU-behandling (indeksdato), defineret som:

HCT ≥ 45 % med flebotomi (sidste flebotomi inden for de sidste 3 måneder) eller blodpladetal > 400 x 109/L og tilstedeværelse af palpabel splenomegali (palpabel milt op til 3 måneder efter trombocyttal).

Sådan identificeres patienter i RUX-gruppen:

- Med ≥ 2 recepter af RUX i perioden efter indeksering.

Ekskluderingskriterier:

Udelukkede patienter:

- Med en MF- eller AML-diagnose forud for en PV-diagnose.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Observationsmodeller: Kohorte
  • Tidsperspektiver: Tilbagevirkende kraft

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Intervention / Behandling
Ruxolitinib (RUX)
PV-patienter, der var resistente over for eller intolerante over for HU (som defineret på indeksdatoen) og skiftede til RUX i post-indeksperioden.
Andet: Ruxolitinib
PV-patienter, der var resistente over for eller intolerante over for HU (som defineret på indeksdatoen) og skiftede til RUX i post-indeksperioden.
Andre navne:
  • Jakavi
Bedste tilgængelige terapi (BAT)
PV-patienter, som var resistente over for eller intolerante over for Hydroxyurea (HU) (som defineret på indeksdatoen) og fortsatte HU-behandling eller skiftede til andre tilgængelige behandlinger end RUX i post-indeksperioden.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal tromboemboliske hændelser mellem RUX- og BAT-gruppen
Tidsramme: gennem hele undersøgelsen, cirka 13 år (Undersøgelsesperiode: Fra 01-jan-2007 til 30-jun-2020)
Tromboemboliske hændelser i den samlede Polycytæmi Vera-kohorte og i BAT- og RUX-grupperne blev rapporteret. En TE blev defineret ved hjælp af International Classification of Diseases 9th Revision (ICD-9-CM) og International Classification of Diseases 10th Revision (ICD-10-CM) koder, der tidligere var kurateret som restriktive (RESPONSE RCT) og omfattende (GEMFIN) definitioner af TE'er inden for diagnosetabellen i Optum EPJ-database.
gennem hele undersøgelsen, cirka 13 år (Undersøgelsesperiode: Fra 01-jan-2007 til 30-jun-2020)
Antal tromboemboliske hændelser mellem høj- og lavrisikoundergrupperne i BAT-gruppen
Tidsramme: gennem hele undersøgelsen, cirka 13 år (Undersøgelsesperiode: Fra 01-jan-2007 til 30-jun-2020)
Inden for BAT-gruppen blev højrisiko (≥ 1 TE i gennemsnit pr. år) og lavrisiko (< 1 TE i gennemsnit pr. år) undergrupper identificeret baseret på hyppigheden af ​​TE'er og karakteriseret i henhold til patientens sociodemografi, komorbiditeter, symptomer, kliniske, og medicinvariabler.
gennem hele undersøgelsen, cirka 13 år (Undersøgelsesperiode: Fra 01-jan-2007 til 30-jun-2020)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Incidensrate af tromboemboliske hændelser
Tidsramme: gennem hele undersøgelsen, cirka 13 år (Undersøgelsesperiode: Fra 01-jan-2007 til 30-jun-2020)
Der blev rapporteret forskelle i forekomsten af ​​TE'er hos PV-patienter, der var resistente over for eller intolerante over for HU behandlet med BAT, sammenlignet med dem, der blev behandlet med RUX. En TE blev defineret ved hjælp af International Classification of Diseases 9th Revision (ICD-9-CM) og International Classification of Diseases 10th Revision (ICD-10-CM) koder, der tidligere var kurateret som restriktive (RESPONSE RCT) og omfattende (GEMFIN) definitioner af TE'er inden for diagnosetabellen i Optum EPJ-database.
gennem hele undersøgelsen, cirka 13 år (Undersøgelsesperiode: Fra 01-jan-2007 til 30-jun-2020)
Tid til første tromboemboliske hændelse
Tidsramme: gennem hele undersøgelsen, cirka 13 år (Undersøgelsesperiode: Fra 01-jan-2007 til 30-jun-2020)
Tid til første TE hos PV-patienter, der var resistente over for eller intolerante over for HU behandlet med BAT sammenlignet med dem, der blev behandlet med RUX, blev rapporteret. En TE blev defineret ved hjælp af International Classification of Diseases 9th Revision (ICD-9-CM) og International Classification of Diseases 10th Revision (ICD-10-CM) koder, der tidligere var kurateret som restriktive (RESPONSE RCT) og omfattende (GEMFIN) definitioner af TE'er inden for diagnosetabellen i Optum EPJ-database.
gennem hele undersøgelsen, cirka 13 år (Undersøgelsesperiode: Fra 01-jan-2007 til 30-jun-2020)
Hyppigheden af ​​flebotomiprocedurer
Tidsramme: gennem hele undersøgelsen, cirka 13 år (Undersøgelsesperiode: Fra 01-jan-2007 til 30-jun-2020)

Der blev rapporteret en forskel i forekomsten af ​​flebotomier hos PV-patienter, der er resistente over for eller intolerante over for HU behandlet med BAT, sammenlignet med dem, der blev behandlet med RUX.

Phlebotomier blev defineret ved hjælp af Current Procedural Terminology, Fourth Edition (CPT4) koder i proceduretabellen i Optum EHR.
gennem hele undersøgelsen, cirka 13 år (Undersøgelsesperiode: Fra 01-jan-2007 til 30-jun-2020)
Tid til første flebotomiprocedure
Tidsramme: gennem hele undersøgelsen, cirka 13 år (Undersøgelsesperiode: Fra 01-jan-2007 til 30-jun-2020)
Tid til første flebotomi hos PV-patienter, der var resistente over for eller intolerante over for HU behandlet med BAT sammenlignet med dem, der blev behandlet med RUX, blev rapporteret. Phlebotomier blev defineret ved hjælp af Current Procedural Terminology, Fourth Edition (CPT4) koder i proceduretabellen i Optum EHR.
gennem hele undersøgelsen, cirka 13 år (Undersøgelsesperiode: Fra 01-jan-2007 til 30-jun-2020)
Hyppighed af neoplasmatransformationer
Tidsramme: gennem hele undersøgelsen, cirka 13 år (Undersøgelsesperiode: Fra 01-jan-2007 til 30-jun-2020)

Der blev rapporteret en forskel i hyppigheden af ​​neoplasmatransformationer hos PV-patienter, der er resistente over for eller intolerante over for HU behandlet med BAT, sammenlignet med dem, der blev behandlet med RUX.

En neoplasmatransformation blev defineret som:

  • PV til MF (myelofibrose)
  • MF til AML (akut myeloid leukæmi)
  • PV til AML Neoplasma transformationer blev påvist ved hjælp af ICD-9-CM og ICD-10-CM koder i diagnosetabellen i Optum EHR.
gennem hele undersøgelsen, cirka 13 år (Undersøgelsesperiode: Fra 01-jan-2007 til 30-jun-2020)
Tid til første neoplasmatransformation
Tidsramme: gennem hele undersøgelsen, cirka 13 år (Undersøgelsesperiode: Fra 01-jan-2007 til 30-jun-2020)

Tid til første neoplasmatransformation hos PV-patienter, der var resistente over for eller intolerante over for HU behandlet med BAT sammenlignet med dem, der blev behandlet med RUX.

En neoplasmatransformation blev defineret som:

  • PV til MF
  • MF til AML
  • PV til AML Neoplasma transformationer blev påvist ved hjælp af ICD-9-CM og ICD-10-CM koder i diagnosetabellen i Optum EHR.
gennem hele undersøgelsen, cirka 13 år (Undersøgelsesperiode: Fra 01-jan-2007 til 30-jun-2020)
Behandlingsmønstre: Andel af patienter, der bruger forskellige PV-relaterede behandlinger
Tidsramme: gennem hele undersøgelsen, cirka 13 år (Undersøgelsesperiode: Fra 01-jan-2007 til 30-jun-2020)

Forskelle i behandlingsmønstre hos PV-patienter, der er resistente over for eller intolerante over for HU behandlet med BAT, sammenlignet med dem, der blev behandlet med RUX, blev rapporteret.

BAT består af flere terapier for PV, herunder HU, IFN, pegyleret IFN (PEG-IFN) og andre. Disse terapier blev rapporteret som underkategorier under BAT.
gennem hele undersøgelsen, cirka 13 år (Undersøgelsesperiode: Fra 01-jan-2007 til 30-jun-2020)
Sundhedsressourceudnyttelse (HCRU): Antal døgnindlæggelser
Tidsramme: gennem hele undersøgelsen, cirka 13 år (Undersøgelsesperiode: Fra 01-jan-2007 til 30-jun-2020)
Hospitalsindlæggelse blev defineret som et indlæggelsesophold med et gyldigt visit_ID i Besøgstabellen i Optum EPJ. Indlæggelser på hospitaler blev rapporteret som henholdsvis alle årsager og som PV-specifikke
gennem hele undersøgelsen, cirka 13 år (Undersøgelsesperiode: Fra 01-jan-2007 til 30-jun-2020)
Sundhedsressourceudnyttelse (HCRU): Antal ambulante besøg
Tidsramme: gennem hele undersøgelsen, cirka 13 år (Undersøgelsesperiode: Fra 01-jan-2007 til 30-jun-2020)
Besøg med følgende besøgstype: "observationspatient" med et gyldigt visit_ID blev inkluderet som ambulant besøg. Ambulante besøg, der resulterede i en døgnindlæggelse, var ikke inkluderet. Ambulante besøg blev rapporteret som henholdsvis alle årsager og som PV-specifikke.
gennem hele undersøgelsen, cirka 13 år (Undersøgelsesperiode: Fra 01-jan-2007 til 30-jun-2020)
Sundhedsressourceudnyttelse (HCRU): Antal skadestuebesøg
Tidsramme: gennem hele undersøgelsen, cirka 13 år (Undersøgelsesperiode: Fra 01-jan-2007 til 30-jun-2020)
Besøg med følgende besøgstype: "akutpatient" med et gyldigt visit_ID indgik som skadestuebesøg. Skadestuebesøg, der resulterede i en døgnindlæggelse, var ikke inkluderet. Skadestuebesøg blev rapporteret som henholdsvis alle årsager og som PV-specifikke.
gennem hele undersøgelsen, cirka 13 år (Undersøgelsesperiode: Fra 01-jan-2007 til 30-jun-2020)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

27. november 2020

Primær færdiggørelse (Faktiske)

29. juni 2021

Studieafslutning (Faktiske)

29. juni 2021

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

13. juni 2022

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

13. juni 2022

Først opslået (Faktiske)

16. juni 2022

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

5. juli 2022

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

29. juni 2022

Sidst verificeret

1. juni 2022

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CINC424B3001

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Polycytæmi Vera (PV)

Kliniske forsøg med Ruxolitinib

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Kazakhstan

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner