Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Ruxolitinib pro Polycythemia Vera u pacientů rezistentních nebo netolerujících hydroxymočovinu.

29. června 2022 aktualizováno: Novartis Pharmaceuticals

Ruxolitinib pro léčbu polycythemia vera u pacientů, kteří jsou rezistentní vůči hydroxyurei nebo ji netolerují: retrospektivní neintervenční studie využívající zdroj dat elektronického zdravotního záznamu US Optum.

Jednalo se o analytickou a popisnou, neintervenční, retrospektivní kohortovou studii pacientů s PV ve věku ≥ 18 let v USA za použití sekundárního zdroje dat, databáze Optum EHR.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Databáze Optum EHR byla aktuální do 30. června 2020.

Identifikační období: Od 1. dubna 2007 do 30. června 2019

Studijní období: Od 1. ledna 2007 do 30. června 2020

Datum indexu:

První důkaz rezistence nebo intolerance léčby HU u pacientů s PV podle modifikovaných kritérií European Leukemia Net (ELN) a definovaných jako:

  1. HCT ≥ 45 % s flebotomií (poslední flebotomie během posledních 3 měsíců) nebo
  2. Počet krevních destiček > 400 x 109/l a přítomnost hmatné splenomegalie (hmatná slezina až 3 měsíce po počtu krevních destiček)

Období před indexováním:

Pacienti měli k dispozici data před indexem minimálně 3 měsíce. Dostupnost dat před indexem byla určena pomocí vykázaného pole „první měsíc aktivní“.

Období po indexování:

Nebylo vyžadováno žádné minimální období po indexování. Každý pacient měl v databázi hlášeny „první měsíc aktivní“ a „poslední měsíc aktivní“. Protože „poslední měsíc aktivní“ byl založen na jakékoli aktivitě v databázi, včetně setkání, jako jsou dopisy a e-maily, ke kterým došlo několik měsíců po „datu_úmrtí“ pacienta, použití „posledního aktivního měsíce“ může nadhodnocovat sledování daného pacienta. Z tohoto důvodu byl konec sledování pro každého pacienta definován jako datum poslední aktivity v rámci diagnózy, pozorování, receptur, laboratoří, tabulek výkonů nebo datum propuštění z poslední návštěvy v rámci tabulky návštěv (podle kterékoli z těchto činností nastane nejpozději). To podcenilo sledování u některých pacientů, kteří aktivně nevyužívali zdroje zdravotní péče.

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Aktuální)

1576

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • New Jersey
      • East Hanover, New Jersey, Spojené státy, 07936-1080
        • Novartis Investigative Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 99 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Pacienti s PV, kteří byli rezistentní nebo netolerující HU v databázi Optum EHR mezi dubnem 2007 a červnem 2019

Popis

Kritéria pro zařazení:

Zařazení pacienti:

  • S alespoň jednou mezinárodní klasifikací nemocí, 9. revize, klinická modifikace/mezinárodní klasifikace nemocí, 10. revize, klinický modifikační kód pro PV v identifikačním období (01-4.-2007 do 30.-6. 2019), který nechyběl údaje o pohlaví a roce narození a se kterými bylo zacházeno jako se součástí Integrated Delivery Network
  • Při diagnostice PV jim bylo ≥ 18 let
  • S ≥ 2 recepty HU
  • Které byly klasifikovány jako odolné nebo netolerantní vůči HU po minimálně 3 měsících léčby HU (indexové datum), definované jako:

HCT ≥ 45 % s flebotomií (poslední flebotomie během posledních 3 měsíců) nebo počtem krevních destiček > 400 x 109/l a přítomností hmatné splenomegalie (hmatná slezina až 3 měsíce po zjištění počtu krevních destiček).

K identifikaci pacientů ve skupině RUX:

- S ≥ 2 recepty RUX v období po indexu.

Kritéria vyloučení:

Vyloučení pacienti:

- S diagnózou MF nebo AML před diagnózou PV.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Observační modely: Kohorta
  • Časové perspektivy: Retrospektivní

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Intervence / Léčba
Ruxolitinib (RUX)
Pacienti s PV, kteří byli rezistentní nebo netolerující HU (jak je definováno k datu indexu) a přešli na RUX v období po indexu.
Jiný: Ruxolitinib
Pacienti s PV, kteří byli rezistentní nebo netolerující HU (jak je definováno k datu indexu) a přešli na RUX v období po indexu.
Ostatní jména:
  • Jakavi
Nejlepší dostupná terapie (BAT)
Pacienti s PV, kteří byli rezistentní nebo netolerující hydroxyureu (HU) (jak je definováno v den indexu) a pokračovali v léčbě HU nebo přešli na jinou dostupnou léčbu než RUX v období po indexu.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet tromboembolických příhod mezi skupinami RUX a BAT
Časové okno: po celou dobu studia, přibližně 13 let (období studia: od 1. ledna 2007 do 30. června 2020)
Byly hlášeny tromboembolické příhody v celkové kohortě Polycythemia Vera a ve skupinách BAT a RUX. TE byla definována pomocí kódů Mezinárodní klasifikace nemocí 9. revize (ICD-9-CM) a Mezinárodní klasifikace nemocí 10. revize (ICD-10-CM), dříve kurovaných jako restriktivní (RESPONSE RCT) a rozsáhlé (GEMFIN) definice TE v rámci diagnostickou tabulku v databázi Optum EHR.
po celou dobu studia, přibližně 13 let (období studia: od 1. ledna 2007 do 30. června 2020)
Počet tromboembolických příhod mezi podskupinami s vysokým a nízkým rizikem skupiny BAT
Časové okno: po celou dobu studia, přibližně 13 let (období studia: od 1. ledna 2007 do 30. června 2020)
V rámci skupiny BAT byly na základě frekvence TE identifikovány podskupiny s vysokým rizikem (v průměru ≥ 1 TE za rok) a s nízkým rizikem (v průměru < 1 TE za rok) a charakterizovány podle sociodemografie pacienta, komorbidit, symptomů, klinických, a lékové proměnné.
po celou dobu studia, přibližně 13 let (období studia: od 1. ledna 2007 do 30. června 2020)

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Incidence tromboembolické příhody
Časové okno: po celou dobu studia, přibližně 13 let (období studia: od 1. ledna 2007 do 30. června 2020)
Byl hlášen rozdíl v míře výskytu TE u pacientů s PV rezistentních nebo netolerujících HU léčených BAT ve srovnání s pacienty léčenými RUX. TE byla definována pomocí kódů Mezinárodní klasifikace nemocí 9. revize (ICD-9-CM) a Mezinárodní klasifikace nemocí 10. revize (ICD-10-CM), dříve kurovaných jako restriktivní (RESPONSE RCT) a rozsáhlé (GEMFIN) definice TE v rámci diagnostickou tabulku v databázi Optum EHR.
po celou dobu studia, přibližně 13 let (období studia: od 1. ledna 2007 do 30. června 2020)
Čas do první tromboembolické příhody
Časové okno: po celou dobu studia, přibližně 13 let (období studia: od 1. ledna 2007 do 30. června 2020)
Byla hlášena doba do první TE u pacientů s PV rezistentních nebo netolerujících HU léčených BAT ve srovnání s pacienty léčenými RUX. TE byla definována pomocí kódů Mezinárodní klasifikace nemocí 9. revize (ICD-9-CM) a Mezinárodní klasifikace nemocí 10. revize (ICD-10-CM), dříve kurovaných jako restriktivní (RESPONSE RCT) a rozsáhlé (GEMFIN) definice TE v rámci diagnostickou tabulku v databázi Optum EHR.
po celou dobu studia, přibližně 13 let (období studia: od 1. ledna 2007 do 30. června 2020)
Incidence flebotomických výkonů
Časové okno: po celou dobu studia, přibližně 13 let (období studia: od 1. ledna 2007 do 30. června 2020)

Byl hlášen rozdíl v míře výskytu flebotomií u pacientů s PV rezistentních nebo netolerujících HU léčených BAT ve srovnání s pacienty léčenými RUX.

Flebotomie byly definovány pomocí kódů Current Procedural Terminology, Fourth Edition (CPT4) v tabulce procedur v Optum EHR.
po celou dobu studia, přibližně 13 let (období studia: od 1. ledna 2007 do 30. června 2020)
Čas na první flebotomický postup
Časové okno: po celou dobu studia, přibližně 13 let (období studia: od 1. ledna 2007 do 30. června 2020)
Byla hlášena doba do první flebotomie u pacientů s PV rezistentních nebo netolerujících HU léčených BAT ve srovnání s pacienty léčenými RUX. Flebotomie byly definovány pomocí kódů Current Procedural Terminology, Fourth Edition (CPT4) v tabulce procedur v Optum EHR.
po celou dobu studia, přibližně 13 let (období studia: od 1. ledna 2007 do 30. června 2020)
Incidence novotvarových přeměn
Časové okno: po celou dobu studia, přibližně 13 let (období studia: od 1. ledna 2007 do 30. června 2020)

Byl hlášen rozdíl v incidenci novotvarových transformací u pacientů s PV rezistentních nebo netolerujících HU léčených BAT ve srovnání s pacienty léčenými RUX.

Transformace novotvaru byla definována jako:

  • PV až MF (myelofibróza)
  • MF až AML (akutní myeloidní leukémie)
  • Transformace novotvaru PV na AML byly detekovány pomocí kódů ICD-9-CM a ICD-10-CM v tabulce Diagnosis v Optum EHR.
po celou dobu studia, přibližně 13 let (období studia: od 1. ledna 2007 do 30. června 2020)
Čas do transformace prvního novotvaru
Časové okno: po celou dobu studia, přibližně 13 let (období studia: od 1. ledna 2007 do 30. června 2020)

Byla hlášena doba do první transformace novotvaru u pacientů s PV rezistentních nebo netolerujících HU léčených BAT ve srovnání s pacienty léčenými RUX.

Transformace novotvaru byla definována jako:

  • PV na MF
  • MF na AML
  • Transformace novotvaru PV na AML byly detekovány pomocí kódů ICD-9-CM a ICD-10-CM v tabulce Diagnosis v Optum EHR.
po celou dobu studia, přibližně 13 let (období studia: od 1. ledna 2007 do 30. června 2020)
Schémata léčby: Podíl pacientů užívajících různé léčby související s PV
Časové okno: po celou dobu studia, přibližně 13 let (období studia: od 1. ledna 2007 do 30. června 2020)

Byly hlášeny rozdíly ve vzorcích léčby u pacientů s PV rezistentních nebo netolerujících HU léčených BAT ve srovnání s pacienty léčenými RUX.

BAT se skládala z více terapií pro PV včetně HU, IFN, pegylovaného IFN (PEG-IFN) a dalších. Tyto terapie byly hlášeny jako podkategorie v rámci BAT.
po celou dobu studia, přibližně 13 let (období studia: od 1. ledna 2007 do 30. června 2020)
Využití zdrojů zdravotní péče (HCRU): Počet hospitalizací hospitalizovaných pacientů
Časové okno: po celou dobu studia, přibližně 13 let (období studia: od 1. ledna 2007 do 30. června 2020)
Hospitalizace byla definována jako hospitalizace s platným visit_ID v tabulce Návštěv v Optum EHR. Hospitalizace na lůžku byly hlášeny jako všechny příčiny a jako specifické pro PV
po celou dobu studia, přibližně 13 let (období studia: od 1. ledna 2007 do 30. června 2020)
Využití zdrojů zdravotní péče (HCRU): Počet ambulantních návštěv
Časové okno: po celou dobu studia, přibližně 13 let (období studia: od 1. ledna 2007 do 30. června 2020)
Návštěvy s následujícím typem návštěvy: "observační pacient" s platným visit_ID byly zahrnuty jako ambulantní návštěva. Nebyly zahrnuty ambulantní návštěvy, které vedly k hospitalizaci na lůžku. Ambulantní návštěvy byly hlášeny jako všechny příčiny a jako specifické pro PV.
po celou dobu studia, přibližně 13 let (období studia: od 1. ledna 2007 do 30. června 2020)
Využití zdrojů zdravotní péče (HCRU): Počet návštěv pohotovosti
Časové okno: po celou dobu studia, přibližně 13 let (období studia: od 1. ledna 2007 do 30. června 2020)
Návštěvy s následujícím typem návštěvy: „pacient na pohotovosti“ s platným visit_ID byly zahrnuty jako návštěva na pohotovosti. Nebyly zahrnuty návštěvy na pohotovosti, které vedly k hospitalizaci v nemocnici. Návštěvy na pohotovosti byly hlášeny jako všechny příčiny a jako specifické pro PV.
po celou dobu studia, přibližně 13 let (období studia: od 1. ledna 2007 do 30. června 2020)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Novartis Pharmaceuticals

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

27. listopadu 2020

Primární dokončení (Aktuální)

29. června 2021

Dokončení studie (Aktuální)

29. června 2021

Termíny zápisu do studia

První předloženo

13. června 2022

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

13. června 2022

První zveřejněno (Aktuální)

16. června 2022

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

5. července 2022

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

29. června 2022

Naposledy ověřeno

1. června 2022

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • CINC424B3001

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Polycythemia Vera (PV)

Klinické studie na Ruxolitinib

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Pakistan

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit